AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che al primo paziente è stato somministrato il primo farmaco nello studio clinico GuardOne, uno studio sperimentale di Fase 1/2 che valuta la terapia genica AVR-RD-02 nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1. L’azienda ha anche annunciato che il secondo paziente ha ricevuto una dose del farmaco nello studio clinico in corso di Fase 1/2 sull’AVR-RD-04 nel trattamento della cistinosi.