L’EMA RACCOMANDA LA TERAPIA GENICA LIBMELDY PER IL TRATTAMENTO DELLA FORMA INFANTILE TARDIVA O GIOVANILE PRECOCE DELLA LEUCODISTROFIA METACROMATICA

https://www.aifa.gov.it/

Il CHMP dell’EMA ha raccomandato la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD), una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce il sistema nervoso e per la quale non esiste una terapia, provocata dal gene difettoso ARSA. La maggior parte dei bambini colpiti dalla malattia perde la capacità di camminare o parlare entro pochi mesi dai primi sintomi e oltre il 75% muore entro cinque anni. Libmeldy è una terapia genica: le cellule staminali emopoietiche CD34 + e le cellule progenitrici prelevate dal midollo osseo del paziente o dal sangue periferico mobilizzato vengono modificate mediante l’inserzione di un gene funzionale per produrre l’enzima ARSA. Le cellule così modificate vengono infuse nel paziente e sono in grado di produrre l’enzima ARSA.

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12.10.2023 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

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ATMP: Work in progress

II Edizione – 11 Ottobre 2023

Il tema delle Advanced Therapy Medicinal Products e dell’accesso all’innovazione solleva rilevanti questioni riguardo l’equilibrio tra la sostenibilità del sistema sanitario e quella delle aziende farmaceutiche, richiedendo costante confronto e cooperazione tra governi, agenzie regolatorie e industria farmaceutica per sviluppare politiche e prezzi adeguati a garantire l’accesso ai pazienti. Per consentire la necessaria crescita dell’innovazione medica è infatti cruciale trovare un punto di incontro tra l’innovazione terapeutica e la sostenibilità finanziaria del sistema sanitario, bilanciando i costi con il valore terapeutico.

In questo contesto, le definizioni chiave, la normativa e i processi di rimborso delle ATMP giocano un ruolo fondamentale, e saranno i temi al centro dei tavoli di lavoro della giornata.

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PRESENTAZIONE VI REPORT ITALIANO SULLE ATMP

VI Edizione – 12 Ottobre 2023

L’evento di presentazione del report ATMP Forum, giunto alla VI edizione, è occasione per promuovere l’interazione ed il confronto tra i principali attori del sistema al fine di evidenziare le problematiche ancora irrisolte e prevenire le sfide future, ma anche di confrontarsi con le prospettive europee in ambito terapie avanzate e l’evoluzione necessaria anche a livello nazionale per agevolare la ricerca, l’accesso all’innovazione e la sostenibilità.

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INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

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ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

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ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

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