Il CHMP dell’EMA ha raccomandato la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD), una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce il sistema nervoso e per la quale non esiste una terapia, provocata dal gene difettoso ARSA. La maggior parte dei bambini colpiti dalla malattia perde la capacità di camminare o parlare entro pochi mesi dai primi sintomi e oltre il 75% muore entro cinque anni. Libmeldy è una terapia genica: le cellule staminali emopoietiche CD34 + e le cellule progenitrici prelevate dal midollo osseo del paziente o dal sangue periferico mobilizzato vengono modificate mediante l’inserzione di un gene funzionale per produrre l’enzima ARSA. Le cellule così modificate vengono infuse nel paziente e sono in grado di produrre l’enzima ARSA.