BLUEBIRD BIO RICEVE L’APPROVAZIONE CE PER SKYSONA™ (ELIVALDOGENE AUTOTEMCEL, LENTI-D™): TERAPIA GENICA PER IL TRATTAMENTO DELL’ADRENOLEUCODISTROFIA CEREBRALE PRECOCE PER I PAZIENTI DI ETÀ INFERIORE A 18 ANNI SENZA DONATORE DI HSC DI PARI LIVELLO

https://investor.bluebirdbio.com SKYSONA™ è la prima e unica terapia genica una tantum approvata nell’UE per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). La terapia genica in questione ha come obiettivo quello di arrestare la progressione...