da Luca Bonadei | Nov 30, 2021 | Clinica, News
www.spectrumnews.org La sindrome di Angelman è una malattia neurologica che colpisce un bambino su 20 mila circa ed è caratterizzata da ritardo dello sviluppo, mentale e dismorfismi facciali caratteristici. È causata da diversi meccanismi genetici che determinano...
da Admin | Giu 30, 2021 | Clinica, News, News
https://www.pharmaceutical-technology.com Zolgesma di Novartis, terapia genica del vettore virale adeno-associato (AAV) a dose singola utilizzato contro l’atrofia muscolare spinale di tipo 1, è stato somministrato al primo paziente nel Regno Unito dopo l’approvazione...
da Luca Bonadei | Apr 30, 2021 | Clinical
https://aadcnews.com A viral vector-delivered gene therapy can restore the activity of the AADC enzyme in people with AADC deficiency. This is the main results of an open-label Phase 1/2 trial that tested a gene therapy called AAV2-hAADC in eight young patients with...
da Luca Bonadei | Apr 30, 2021 | Clinica
https://aadcnews.com Una terapia genica veicolata da vettori virali ripristina l’attività dell’enzima AADC nei pazienti con deficit di AADC. Questi sono i risultati principali di uno studio in aperto, di fase 1/2, che ha testato una terapia genica chiamata...
da Admin | Ago 30, 2021 | Archivio Eventi
30-2 Settembre 2021 | Evento digitale – EDT Scopri di più
