NEW GENE THERAPY FOR DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY: PRELIMINARY RESULTS

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UT Southwestern scientists successfully employed a new type of gene therapy to treat mice with Duchenne muscular dystrophy (DMD), uniquely utilizing CRISPR-Cas9-based tools to restore a large section of the dystrophin protein that is missing in many DMD patients. DMD affects about one in five thousand males at birth and leads to progressively worsening muscle weakness in early childhood. The disease is caused by one of more than 7,000 different mutations in the gene for dystrophin – a protein that normally acts as a scaffold to support muscle fibers. Without fully functional dystrophin, the skeletal and heart muscles of people with DMD degenerate over time, eventually leading to death. The power of the method described in the study, is that you do not need a new gene editing strategy for every patient with a new mutation; you can correct multiple different mutations with a consolidated approach. This approach could lead to a treatment of DMD and inform the treatment of other inherited diseases.

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12.10.2023 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

EVENTI

ATMP: Work in progress

II Edizione – 11 Ottobre 2023

Il tema delle Advanced Therapy Medicinal Products e dell’accesso all’innovazione solleva rilevanti questioni riguardo l’equilibrio tra la sostenibilità del sistema sanitario e quella delle aziende farmaceutiche, richiedendo costante confronto e cooperazione tra governi, agenzie regolatorie e industria farmaceutica per sviluppare politiche e prezzi adeguati a garantire l’accesso ai pazienti. Per consentire la necessaria crescita dell’innovazione medica è infatti cruciale trovare un punto di incontro tra l’innovazione terapeutica e la sostenibilità finanziaria del sistema sanitario, bilanciando i costi con il valore terapeutico.

In questo contesto, le definizioni chiave, la normativa e i processi di rimborso delle ATMP giocano un ruolo fondamentale, e saranno i temi al centro dei tavoli di lavoro della giornata.

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PRESENTAZIONE VI REPORT ITALIANO SULLE ATMP

VI Edizione – 12 Ottobre 2023

L’evento di presentazione del report ATMP Forum, giunto alla VI edizione, è occasione per promuovere l’interazione ed il confronto tra i principali attori del sistema al fine di evidenziare le problematiche ancora irrisolte e prevenire le sfide future, ma anche di confrontarsi con le prospettive europee in ambito terapie avanzate e l’evoluzione necessaria anche a livello nazionale per agevolare la ricerca, l’accesso all’innovazione e la sostenibilità.

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INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

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ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

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ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

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