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NEW GENE THERAPY FOR DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY: PRELIMINARY RESULTS

https://www.news-medical.net

UT Southwestern scientists successfully employed a new type of gene therapy to treat mice with Duchenne muscular dystrophy (DMD), uniquely utilizing CRISPR-Cas9-based tools to restore a large section of the dystrophin protein that is missing in many DMD patients. DMD affects about one in five thousand males at birth and leads to progressively worsening muscle weakness in early childhood. The disease is caused by one of more than 7,000 different mutations in the gene for dystrophin – a protein that normally acts as a scaffold to support muscle fibers. Without fully functional dystrophin, the skeletal and heart muscles of people with DMD degenerate over time, eventually leading to death. The power of the method described in the study, is that you do not need a new gene editing strategy for every patient with a new mutation; you can correct multiple different mutations with a consolidated approach. This approach could lead to a treatment of DMD and inform the treatment of other inherited diseases.

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ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

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ATMP FORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.

Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.

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