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Zolgesma di Novartis, terapia genica del vettore virale adeno-associato (AAV) a dose singola utilizzato contro l’atrofia muscolare spinale di tipo 1, è stato somministrato al primo paziente nel Regno Unito dopo l’approvazione del rimborso da parte del National Institute for Health and Care excellence (NICE) all’inizio dello scorso Marzo. Il prezzo di Zolgesma è stato un ostacolo significativo per ottenere l’approvazione per il rimborso ma la sua approvazione, secondo Globaldata, fornirà molte più chance per l’approvazione futura per il rimborso delle nuove terapie geniche ad alto costo.