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LA FDA CONSENTE LA RIPRESA DEGLI STUDI CLINICI SULLA FORMULAZIONE INTRATECALE DELLA TERAPIA GENICA OAV-101 DI NOVARTIS IN PAZIENTI AFFETTI DA SMA

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Dopo la revoca della sospensione parziale della sperimentazione clinica, Novartis prevede di iniziare un nuovo studio di fase 3 chiamato STEER che possa valutare l’efficacia clinica, la sicurezza e la tollerabilità dell’OAV-101 IT nei pazienti naïve al trattamento di età compresa tra i 2 e i 18 anni, in grado di sedersi, ma che non hanno mai camminato. “Noi crediamo che tutti i pazienti con SMA dovrebbero essere in grado di beneficiare dell’impatto trasformativo della terapia genica e siamo fiduciosi che l’OAV-101 IT sperimentale sia un potenziale percorso di trattamento praticabile per i pazienti che spesso hanno bisogni insoddisfatti e per i quali un trattamento una tantum potrebbe essere particolarmente interessante” ha dichiarato Shephard Mpofu, M.D., SVP, Chief Medical Officer, Novartis Gene Therapies.

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ATMP FORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.

Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.

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