GENETHON PRESENTA I RISULTATI PROMETTENTI DI UNA NUOVA TERAPIA GENICA PER LA SINDROME DI CRIGLER-NAJJAR

www.genethon.com

Généthon (in collaborazione con la rete «CureCN») sta dimostrando, attraverso una sperimentazione internazionale, la sicurezza e l’efficacia di una nuova terapia genica per la sindrome di Crigler-Najjar. La sindrome di Crigler-Najjar è una malattia rara e grave causata dalla carenza di UDP-glicosiltransferasi 1 polipeptide A1 (UGT1A1), uno specifico enzima epatico, che porta ad un accumulo potenzialmente fatale di bilirubina libera nel siero e in tutti i tessuti dell’organismo e che può diventare tossico nel cervello. GNT0003 è in sperimentazione clinica per il trattamento di questa malattia. Il Dottor Lorenzo D’Antiga, uno dei ricercatori che lavorano alla sperimentazione presso l’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, ha condiviso, durante il Congresso dell’European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT), i risultati osservati negli ultimi tre pazienti trattati. Questi risultati suggeriscono che nei pazienti con sindrome di Crigler Najjar, GNT0003 alla dose di 5×10 12 vg/kg è sicuro e ripristina l’espressione di UGT1A1 a livelli che consentono un’interruzione sicura della fototerapia.

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