L’Agenzia Regolatoria Americana (FDA – Food and Drug Administration) ha approvato Carvykti (Ciltacabtagene autoleucel, noto anche come cilta-cel) per il trattamento dei pazienti adulti con diagnosi di mieloma multiplo recidivante o refrattario (RRMM). Il trattamento è destinato a pazienti che hanno ricevuto in precedenza quattro o più linee terapeutiche, tra cui un inibitore del proteasoma e un anticorpo monoclonale anti-CD38.
La terapia, sviluppata dalla collaborazione tra Janssen e Legend Biotech, è stata approvata in base allo studio registrativo CARTITUDE-1 nel quale il 98% dei pazienti ha risposto al trattamento in seguito ad una sola somministrazione. Tra questi il 78% ha mostrato una risposta completa.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue incurabile che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati plasmacellule, che si trovano nel midollo osseo. Nonostante lo sviluppo di ulteriori opzioni di trattamento negli ultimi anni, la maggior parte delle persone che convivono con il mieloma multiplo affrontano prognosi sfavorevoli dopo aver sperimentato la progressione della malattia in seguito al trattamento con tre classi terapeutiche principali, che includono un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo monoclonale anti-CD38. Per questo motivo la terapia genica rappresenta una svolta nel percorso di trattamento del paziente e fornisce una nuova speranza di cura.
