https://www.lifescienceleader.com
Negli ultimi anni il rapido avanzamento del progresso scientifico in campo biotecnologico ha permesso lo sviluppo di sempre più numerosi ATMP. Man mano che più prodotti arrivano sul mercato, ci si aspetta che anche i processi di produzione migliorino. Con una miriade di studi clinici attualmente in corso in tutto il mondo, non tutti i prodotti arriveranno al traguardo, e tanto meno vinceranno la corsa al successo commerciale. Oltre all’efficacia e alla sicurezza clinica, la robustezza e la riproducibilità dei processi di produzione sono cruciali per il successo o il fallimento finale di un prodotto.
Secondo un articolo pubblicato sulla rivista Life Science Leader, sono 4 le variabili chiave interconnesse tra loro che esercitano pressione sugli sviluppatori delle terapie avanzate per migliorare i processi relativi allo sviluppo del prodotto:
- Durata relativamente breve dello sviluppo clinico della terapia cellulare e genica, rispetto ai biologici tradizionali (da 7-8 anni dei biologici a 3-4 anni)
- Affollamento di indicazioni e concorrenza feroce nell’industria della terapia cellulare e genica. Ciò è particolarmente rilevante nel campo delle malattie rare dove il bacino di pazienti è molto ridotto.
- La robustezza del processo di produzione come criterio critico di valutazione da parte degli investitori. Fondamentale per le piccole aziende con fragilità di cassa.
- La determinazione della FDA a controllare il processo di produzione
Questi quattro driver richiedono agli sviluppatori di concentrarsi sulla qualità del loro processo il più precocemente possibile durante lo sviluppo del loro prodotto, per massimizzare il potenziale successo commerciale. Sviluppando un processo stabile e riproducibile fin all’inizio, le aziende eviteranno anche studi di comparabilità lunghi e dispendiosi, necessari nel caso in cui dovessero cambiare il processo in una fase successiva. Per questo motivo, iniziare lo sviluppo nella maniera più corretta migliorerà i risultati accelerando il successo del prodotto.
