Uno studio condotto dalla Stanford University School of Medicine e pubblicato sulla rivista Nature Medicine mostra risultati promettenti sulla terapia genica per l’epidermiolisi bollosa, detta anche malattia dei bambini farfalla, patologia genetica caratterizzata da una estrema fragilità della cute che va incontro spontaneamente o in seguito a piccoli traumi a lesioni bollose.
La terapia beremagene geperpavec, sviluppata da Krystal Biotech, è formulata in gel ad applicazione topica e si dimostra efficace nel favorire la guarigione delle lesioni ed il mantenimento dell’integrità della pelle. Il funzionamento della terapia si basa sul trasporto di una doppia copia del gene per la produzione del collagene VII (la proteina mancante o malfunzionante nella forma distrofica dell’epidermolisi bollosa) tramite il vettore virale basato sull’Herpes simplex virus di tipo 1. Quando applicato, il virus, reso innocuo, infetta le cellule superficiali della pelle inducendole a produrre collagene VII e, di conseguenza, favorendo la guarigione.
Non si tratta di una cura definitiva ma gli studiosi suggeriscono che potrebbe essere applicata più volte per garantire il controllo duraturo delle ferite posizionandosi come alternativa al trapianto di lembi di pelle con correzione del difetto genetico.
