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Con la Determina del 24 marzo 2022, l’Agenzia Italiana del Farmaco concede la rimborsabilità alla terapia genica Libmedy® (atidarsagene autotemcel) sviluppata da Orchard Therapeutics.
Il prezzo concordato è il più alto mai rimborsato dall’agenzia: 2.875.000,00 € (prezzo ex-factory). Al momento non sono stati individuati speciali schemi di rimborso; verrà applicato uno sconto confidenziale.
Libmeldy® è costituito da una popolazione arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule staminali e progenitrici ematopoietiche trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale che codifica per il gene umano arilsulfatasi A (ARSA). Pertanto, è indicato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA: nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia e nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo.
Lo sviluppo di questa terapia rivoluzionaria è stato realizzato in partnership con San Raffaele-Telethon Institute (SR-Tiget).
