TERAPIA CAR-T: UNA NUOVA SPERANZA DI CURA PER I TUMORI CEREBRALI INOPERABILI DEI BAMBINI

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Uno studio condotto dai ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, coordinati dal Prof. Franco Locatelli, con la collaborazione dell’Istituto Superiore di Sanità, del Policlinico Gemelli e dell’Institute of Cancer Research di Londra, ha permesso di identificare una terapia antitumorale mai sperimentata prima, basata sull’utilizzo di un farmaco sperimentale (linsitinib) in combinazione con linfociti T geneticamente modificati (cellule CAR-T): lisitinib è un inibitore della proteina IGF1R, molto diffusa sulle cellule tumorali; le cellule CAR-T invece sono riprogrammate per riconoscere e uccidere le cellule tumorali che esprimono l’antigene GD2.

Questo approccio combinato, sperimentato in laboratorio su diversi tessuti, si dimostra in grado di inibire la crescita dei gliomi diffusi della linea mediana, tumori cerebrali molto aggressivi ed inoperabili. Inoltre, il mix terapeutico offre migliori risultati rispetto ai trattamenti utilizzati singolarmente.

gliomi diffusa della linea mediana sono tumori tipici dell’età pediatrica, spesso causati dalla mutazione della proteina H3K27M. Si sviluppano nelle strutture mediane del cervello che regolano funzioni vitali come la respirazione e l’attività cardiaca. A causa della loro localizzazione, non possono essere asportati chirurgicamente e ad oggi non esistono trattamenti efficaci.

In Italia, ogni anno vengono diagnosticati circa 20-25 casi di gliomi localizzati nel ponte in età pediatrica. La sopravvivenza media è molto bassa (9 -12 mesi) e meno del 5% dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici.

Lo studio, pubblicato su Neuro-Oncology, è particolarmente rilevante per le prospettive di cura che si aprono con lo sviluppo di questa nuova terapia combinata.

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