I risultati aggiornati dello studio di fase 2 CARTITUDE-2, presentati lo scorso 24 aprile ai Transplantation & Cellular Therapy Meetings di Salt Lake City, mostrano che il trattamento con una singola infusione della terapia ciltacabtagene autoleucel (Carvykti® di Janssen) produce risposte profonde in pazienti con mieloma multiplo in progressione dopo 1-3 linee di trattamento, refrattari a lenalidomide e senza precedenti esposizioni ad agenti diretti contro BCMA.
In particolare, dopo un follow-up mediano di 14,3 mesi, il trattamento con la CAR-T Carvykti, somministrato a pazienti che avevano ricevuto due precedenti linee di terapia, ha portato ad un tasso di risposta globale del 95%: il tasso di risposta completa ammonta all’85% ed il tasso di risposta parziale molto positiva al 90%.
L’età mediana dei 20 pazienti della popolazione dello studio era di 60 anni ed il 65% di sesso maschile. Tali pazienti avevano ricevuto una mediana di due trattamenti e tutti erano già stati esposti a inibitori del proteasoma ed immunomodulatori.
Per quanto riguarda la sicurezza, gli effetti collaterali più frequenti sono stati la neutropenia, trombocitopenia, anemia, linfopenia e leucopenia. Sono stati registrati casi di Sindrome da Rilascio di Citochine nel 95% dei pazienti ma solo il 10% ha raggiunto un grado di 3/4, con un’insorgenza mediana dopo 7 giorni dall’infusione e durata mediana di 4 giorni e completa risoluzione del problema entro 7 giorni nel 90% dei casi.