La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’uso di Kymriah® (tisagenlecleucel), la prima terapia CAR-T di Novartis, per il trattamento di pazienti adulti con Linfoma Follicolare recidivante o refrattario dopo almeno due linee di terapia sistemica.
In conformità al Programma di Approvazione Accelerata, la prosecuzione dell’approvazione per questa indicazione può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma. Kymriah è ora approvato dalla FDA per tre indicazioni:
- Trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti (età compresa tra 3 e 25 anni) con Leucemia Linfoblastica Acuta (ALL) precursore delle cellule B refrattaria o in seconda o successiva ricaduta
- Trattamento di pazienti adulti con Linfoma a Grandi Cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, compresi il DLBCL non altrimenti specificato, il Linfoma a Cellule B di alto grado e il DLBCL derivante da Linfoma Follicolare
- Trattamento di pazienti adulti affetti da Linfoma Follicolare recidivante o refrattario in seguito ad una o più linee di trattamento
Rimane l’unica terapia cellulare CAR-T approvata in ambito adulto e pediatrico.
L’approvazione si basa sui dati dello studio di Fase II ELARA, uno studio a braccio singolo, in aperto, in cui 90 pazienti sono stati valutati per l’efficacia con un follow-up mediano di circa 17 mesi. L’86% dei pazienti trattati con Kymriah ha ottenuto una risposta, di cui il 68% ha ottenuto una risposta completa.
