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Al Congresso della Società Europea di Ematologia (EHA) sono stati presentati i nuovi dati degli studi clinici di exagamglogene autotemcel (exa-cel), la terapia genica sperimentale autologa, ex vivo, sviluppata mediante la tecnica di editing genico CRISPR/Cas9 da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics e destinata al trattamento di pazienti affetti da Beta Talassemia trasfusione-dipendente (Transfusion Dependant Beta-Thalassemia, TDT) e Anemia Falcifome (Sickle Cell Disease, SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (VOC).
I due studi presentati hanno coinvolto 75 pazienti (44 con TDT e 31 con SCD) con un follow-up da 1,2 a 37,2 mesi dopo la somministrazione. All’ultimo controllo, 42 dei 44 pazienti affetti da talassemia sono risultati liberi da trasfusioni mentre i restanti 2 hanno registrato una diminuzione del volume trasfusione del 75% e dell’89%. Per quanto riguarda i pazienti con SCD, tutti si sono dimostrati liberi da VOC all’ultimo follow-up in seguito alla somministrazione di exa-cel e mostravano un aumento medio dell’emoglobina fetale (che nell’anemia falciforme viene sostituita dall’emoglobina anomala HbS) del 40% dopo 4 mesi dalla somministrazione.
Il profilo di sicurezza si mostra al pari a quello del condizionamento mieloablativo con busulfano e del trapianto autologo di cellule staminali. Gli effetti avversi manifestati – linfoistiocitosi emofagocitica, sindrome da distress respiratorio acuto, cefalea e sindrome da polmonite idiopatica – si sono risolti senza complicazioni.
Entrambi gli studi sono in fase III e tutti i pazienti arruolati verranno coinvolti in uno studio di follow-up a lungo termine.
