ROCTAVIAN®: POSITIVE OPINION DELL’EMA PER VALOCTOCOGENE ROXAPARVOVEC, LA PRIMA TERAPIA GENICA PER L’EMOFILIA A

https://www.ema.europa.eu

Ieri, 23 giugno 2022, il Comitato per i Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo, raccomandando il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per valoctogene roxaparvovec (nome commerciale: Roctavian®), destinata al trattamento delle forme severe di Emofilia A, patologia genetica causata dalla mutazione di un gene localizzato sul cromosoma X che determina la mancata o ridotta produzione del Fattore VIII della coagulazione. La carenza di questo fattore determina una diminuita o assente capacità di coagulazione del sangue che si manifesta con sanguinamenti spontanei, talvolta dolorosi, soprattutto al livello delle articolazioni e dei muscoli.

Roctavian®, la prima terapia avanzata di Biomarin, è una terapia genica in vivo che utilizza un vettore virale adeno-associato di tipo 5 (AAV5) per veicolare una versione ricombinante del Fattore VIII della coagulazione che viene guidato da un promotore selettivo per il fegato. Il Fattore VIII ricombinante sostituisce il Fattore VIII della coagulazione mancante, necessario per ripristinare la capacità coagulativa del sangue del paziente.

L’indicazione completa è: Roctavian è indicato per il trattamento dell’emofilia A grave (carenza congenita di fattore VIII) in pazienti adulti senza una storia di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5).

L’opinion ora sarà inviata alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione alla commercializzazione in tutta l’Unione Europea.

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