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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

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Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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Altro

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

I ricercatori della Virginia Commonwealth University hanno prodotto delle Car-T che esprimono la proteina MDA-7/IL24, migliorando l’efficacia della terapia contro diversi tipi di tumori. I risultati sono stati pubblicati dalla rivista Cancer Research. L’ingegnerizzazione de linfociti T per far sì che producano IL-24 consente di uccidere le cellule tumorali indipendentemente dalla espressione, da parte di queste ultime, di molecole bersaglio. A livello cellulare, IL-24 lega i recettori sulla superficie delle cellule e le porta a produrre e rilasciare più copie della proteina IL-24. Nelle cellule sane la proteina viene secreta e non si verifica alcun danno, mentre nelle cellule cancerose, MDA-7 / IL-24 provoca danni da stress ossidativo e morte cellulare, non solo all’interno del tumore primario ma anche nelle sue metastasi a distanza. Questa ricerca descrive una nuova strategia per superare l'eterogeneità antigenica dei tumori solidi e prevenire l’elusione del sistema immunitario da parte del tumore, ingegnerizzando i linfociti T per produrre un agente “tumoricida” ad ampio spettro.

Data: 13 Mag, 2021

EMA: Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) Agenda della riunione del 10 - 12 maggio 2021

Data: 11 Mag, 2021

EMA: Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) Verbale della riunione del 17 - 19 febbraio 2021

Data: 7 Mag, 2021

“Leonard” è il nome di una nuova tecnica diagnostica, basata sulla tecnologia CRISPR-Cas-9. Il nuovo test diagnostico, descritto da un articolo recentemente pubblicato su Science, è in grado di rilevare in una sola analisi più biomarcatori di una malattia o più mutazioni associate a virus specifici. La tecnica si basa sulla scoperta di un nuovo RNA messaggero, una sorta di “RNA madre”, da cui hanno origine tutte le diverse mutazioni. Questa tecnologia in futuro potrebbe rivoluzionare la diagnosi medica non solo per le malattie infettive e l'antibiotico-residenza, ma anche per il cancro e le malattie genetiche rare.

Data: 4 Mag, 2021

Gli scienziati dell’UT Southwestern hanno testato con successo un nuovo tipo di terapia genica per trattate modelli murini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Essi hanno utilizzato esclusivamente strumenti basati su CRISPR-Cas9 per ripristinare un'ampia sezione della proteina distrofina, che manca in molti pazienti con DMD. La DMD colpisce circa un maschio su cinquemila alla nascita e porta ad atrofia e debolezza muscolare a progressione rapida. La malattia è causata da oltre 7.000 mutazioni diverse nel gene della distrofina, una proteina che normalmente funge da impalcatura per supportare le fibre muscolari. In assenza di distrofina funzionale, i muscoli scheletrici e cardiaci dei pazienti con DMD degenerano nel tempo, portando infine alla morte. Il vantaggio del metodo descritto nello studio è che non è necessaria una nuova strategia di modifica genetica per ogni paziente con una nuova mutazione; è possibile correggere più mutazioni differenti con un unico approccio consolidato. Questo approccio potrebbe portare a un trattamento della DMD e gettare le basi per individuare la cura per altre malattie genetiche ereditarie.

Data: 3 Mag, 2021

Una review recentemente pubblicata illustra l’importante ruolo che sta assumendo il baculovirus nella terapia genica e nella medicina personalizzata. I baculovirus sono dei vettori sicuri, non tossici e non-integrativi, caratterizzati da una capacità di clonaggio elevata. Sono vettori altamente adattabili e a basso costo, e sono in grado di infettare sia cellule quiescenti che cellule in attiva proliferazione. Replicano solo in cellule di insetto e non in cellule di mammifero, e questo ne migliora la sicurezza biologica. L'uso dei baculovirus nella terapia genica ha avuto un incremento significativo, contribuendo alla produzione di vaccini, terapie antitumorali e alla progressione della medicina rigenerativa. I baculovirus sono quindi eccellenti candidati per lo sviluppo di terapie geniche, strategie di medicina personalizzate e altri tipi di applicazioni bioterapeutiche.

Data: 28 Apr, 2021

In conformità con il regolamento CE, "un medicinale simile" indica un medicinale caratterizzato da una o più sostanze attive simili a quelle contenute in un medicinale orfano autorizzato, destinato alla stessa indicazione terapeutica. Alla luce degli sviluppi e delle nuove conoscenze tecnico-scientifiche nel campo dei medicinali biologici e in particolare nel campo delle terapie avanzate, la definizione di "sostanza attiva simile" è stata aggiornata e revisionata. La nuova versione delle linee guida pubblicata ad aprile fornisce tre nuove domande ed esempi basati sull’esperienza.

• Quali differenze nelle materie prime possono essere considerate rilevanti a sostegno di un'affermazione di non somiglianza?

• Una differenza nelle principali caratteristiche strutturali molecolari può essere considerata rilevante per supportare un'affermazione di non somiglianza?

• Quale livello di prova deve essere fornito per dimostrare che le differenze nelle caratteristiche biologiche e/o nell'attività biologica sono rilevanti per l'effetto terapeutico previsto e/o gli attributi di sicurezza del prodotto?

Data: 27 Apr, 2021

È stato approvato lo schema di accordo attuativo tra regione Lombardia e 4 IRCCS pubblici lombardi per la realizzazione di due progetti di durata biennale con un valore complessivo di 4 milioni euro nel campo delle terapie avanzate. Con questa delibera la regione Lombardia punta su una ricerca innovativa per rispondere concretamente ai bisogni del cittadino. Il primo progetto “Force-4-cure” sarà incentrato sullo sviluppo di terapie cellulari avanzate e personalizzate. Il secondo progetto, TTO4IRCCS, ha come obiettivo finale la creazione di un ufficio congiunto dedicato al Trasferimento tecnologico, che avrà il compito di tutelare e valorizzare, tramite brevetti e accordi industriali, il risultato delle ricerche nel campo delle terapie avanzate.

Data: 20 Apr, 2021

Pasquale Frega, presidente e amministratore delegato di Novartis Italia spiega in un’intervista redatta da Formiche la portata innovativa delle terapie avanzate. Grazie a questo tipo di terapia, per la prima volta si passa da un approccio terapeutico a un approccio curativo, andando ad agire direttamente sulla causa della patologia e non sulla gestione dei sintomi. Inoltre, le terapie avanzate normalmente sono one-shot o, laddove debbano essere ripetute 2-3 volte, il trattamento rimane molto limitato nel tempo mantenendo però gli effetti nel lungo periodo. Rispetto alla maggior parte dei farmaci, riescono a intervenire su patologie altrimenti incurabili o a migliorare la qualità di vita di pazienti affetti da malattie croniche.

Data: 16 Apr, 2021

L’aula del Senato ha approvato un ordine del giorno sull’adozione del nuovo Piano Oncologico Nazionale. L’emergenza da COVID-19 obbliga, con estrema urgenza, a ripristinare in ambito oncologico i livelli di assistenza precedenti al diffondersi dell'epidemia. Di conseguenza il nuovo piano oncologico nazionale si pone come obiettivo quello di favorire il ritorno alla normalità delle cure e il riconoscimento dei diritti dei malati di cancro. Tra le varie attività che il governo si impegna a portare a termine rientrano diverse iniziative volte a favorire lo sviluppo di centri multidisciplinari di alta specialità, anche in collaborazione con il settore privato, nell'ottica di diffondere la terapia CAR-T.

Data: 15 Apr, 2021

L’organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) normalmente assegna a ogni farmaco una nomenclatura specifica mediante il sistema dell’International Non-proprietary Name (INN). Di recente l’OMS ha pubblicato un sistema di nomeclatura standard internazionale specifico per l’identificazione delle terapie avanzate (ATMP), comprendenti le terapie geniche e le terapie cellulari, con l’obiettivo di migliorare la comunicazione e le attività regolatorie nell’ambito di questi trattamenti innovativi. Le terapie avanzate non possono essere indentificate mediante una nomenclatura chimica, in alternativa sono state classificate con una definizione testuale che descrive in modo univoco le caratteristiche specifiche di ogni terapia. Queste definizioni dovrebbero contribuire alla migliore gestione della sicurezza dei pazienti e della farmacovigilanza.

Data: 8 Apr, 2021

Il passaggio a Novartis Gene Therapies rappresenta un’evoluzione naturale, in quanto l'Azienda è in grado di fornire Zolgensma a livello globale e allo stesso tempo di espandere la sua attività attraverso una solida pipeline basata su terapie geniche AAV per malattie genetiche rare, compresi i trattamenti sperimentali per la sindrome di Rett, una forma genetica della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l'atassia di Friedreich. Pertanto, anziché alternare i brand AveXis e Novartis nel contesto del mercato, l'azienda si riunisce sotto un'unica bandiera creando una realtà unificata.

Data: 2 Set, 2020

AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che al primo paziente è stato somministrato il primo farmaco nello studio clinico GuardOne, uno studio sperimentale di Fase 1/2 che valuta la terapia genica AVR-RD-02 nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1. L'azienda ha anche annunciato che il secondo paziente ha ricevuto una dose del farmaco nello studio clinico in corso di Fase 1/2 sull'AVR-RD-04 nel trattamento della cistinosi.

Data: 6 Lug, 2020

È previsto per il 2020 il primo trial clinico di una terapia con cellule T regolatorie potenziate con un recettore chimerico dell’antigene. Gli studi preclinici sono promettenti e le applicazioni potenziali ampie, ma la strada è ancora lunga (anche se si pensa già a una versione off-the-shelf).

Data: 24 Giu, 2020

Il Prof. Dr. Alessandro Aiuti, medico e ricercatore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, è il vincitore del Premio Else Kröner Fresenius per la Ricerca Medica 2020, assegnato dall'EKFS in riconoscimento dei significativi contributi scientifici di Aiuti allo sviluppo delle terapie geniche. Insieme al suo team, il Professor Alessandro Aiuti ha portato avanti lo sviluppo di approcci di successo a base di terapia genica per malattie come la Sindrome di Wiskott-Aldrich o la Leucodistrofia Metacromatica. Ha ottenuto un successo ampiamente riconosciuto come figura chiave nello sviluppo di una terapia genica per l'ADA-SCID (Adenosina Deaminase Severe Combined Immuno Deficiency). Questa terapia genica e il raggiungimento della sua autorizzazione all'immissione in commercio in Europa è considerato uno dei risultati più importanti ottenuti a livello mondiale nello sviluppo di terapie geniche

Data: 4 Giu, 2020

Presentato in occasione della Digital Week di Milano, WelCARe è un vero e proprio “ambulatorio virtuale” che poggia sulla piattaforma digitale sviluppata da Novartis, pioniera nello sviluppo delle terapie CAR-T, insieme alla start up milanese Soluzioni Salute Informatica. WelCARe è uno strumento digitale che in prospettiva coniugherà sistemi di telemedicina e intelligenza artificiale (AI), che soddisfa due necessità importanti nella presa in carico e cura di un paziente sottoposto a terapia CAR-T: da una parte migliora l'accesso alle terapie anche di chi non si trova vicino a un centro autorizzato alla loro erogazione, dall'altra aiuta i pazienti a rimanere in contatto ed essere seguiti dal centro presso il quale è stata somministrata la terapia.

Data: 26 Mag, 2020

Alleanza Contro il Cancro (ACC), importante organizzazione di ricerca oncologica italiana, ha pubblicato una manifestazione di interesse che ha lo scopo, attraverso l’armonizzazione e l’automazione dei processi, di abbattere i costi relativi alla manifattura di cellule Car-T e d’implementare le capacità produttive, creando un network nazionale aperto alla partecipazione di ulteriori imprese farmaceutiche e industriali.

Data: 8 Mag, 2020

Con la Deliberazione di Giunta Regionale 07.02.2020, n. 6-982, la Regione Piemonte individua i centri regionali prescrittori della terapie CAR-T, in accordo con i criteri minimi identificati dalla Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA (CTS).

I centri regionali prescrittori di terapie CAR-T individuati sono:

  • A.O. Nazionale SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo, Struttura Complessa di Ematologia – Alessandria
  • AOU Città della Salute e della Scienza, Presidio Ospedaliero Molinette, SSD Centro Trapianti – Torino
  • AOU Città della Salute e della Scienza, Ospedale infantile Regina Margherita, Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica
Visita la nostra area servizi su www.atmpforum.com/servizi per consultare l'elenco aggiornato dei centri prescrittori autorizzati
Data: 26 Feb, 2020

Dopo decenni di ricerca clinica mirata allo sviluppo di farmaci più "personalizzati", il settore delle biotecnologie sta ora iniziando a fornire la prima generazione di nuove promettenti terapie cellulari e geniche. Per comprendere meglio il trend degli accordi finanziari relativi alle terapie cellulari e geniche, Lev Gerlovin e Pascale Diesel hanno condotto un'analisi delle recenti attività del settore. Nel complesso, l'analisi mostra che il ritmo degli accordi finanziari per le terapie cellulari e geniche è più veloce e, a differenza di quanto avveniva decenni fa per i mAb, le grandi aziende farmaceutiche non aspettano che il settore si consolidi prima di concludere accordi di partnership o di M&A.

Data: 27 Gen, 2020

 Due trattamenti da 2 milioni di dollari verranno lanciati quest'anno (Zynteglo di bluebird bio e Zolgensma di Novartis), tuttavia l’incerta “willingness to pay” dei Paesi potrebbe smorzare l'entusiasmo degli investitori. Si prospetta una nuova e impegnativa fase, nella quale l'industria farmaceutica si prepara per la prima volta a testare la propensione del mercato europeo per le terapie geniche iper-costose. La domanda è, quindi, se i sistemi sanitari europei, in particolare quelli con un processo consolidato per determinare il rapporto costo-efficacia dei farmaci, saranno in grado di adattare i loro modelli guardando oltre il costo sostenuto nell’immediato e tenendo conto dei vantaggi economici ottenibili nel lungo periodo.

Data: 15 Gen, 2020

Sono 10 i centri in Italia pronti a partire da subito con la somministrazione della prima terapia per il cancro a base di CAR-T  approvata dall’AIFA in Italia ad agosto. Si stima che il numero di pazienti che ogni struttura sarà in grado di trattare sarà di 1-2 al mese, questo per salvaguardare la sicurezza e garantire la copertura omogenea sul territorio; ad oggi sono sette le Regioni che hanno deliberato sulle CAR-T, decidendo quali sono le strutture dove saranno trattati in futuro i pazienti: Liguria, Lombardia, Lazio, Toscana, Abruzzo, Umbria e Emilia Romagna

Data: 3 Set, 2019

Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec-Federchimica, riassume i punti principali del position paper sulle terapie avanzate redatto dall’associazione, con l’obiettivo di sottolineare gli interventi prioritari per mantenere tale leadership, sostenere le imprese coinvolte e garantire risposte terapeutiche appropriate e tempestive a tanti pazienti

Data: 29 Ago, 2019

Dopo il via libera alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, una delibera della Regione Toscana indica le strutture autorizzate alla somministrazione, cioè le quattro aziende ospedaliero-universitarie: Careggi e Meyer a Firenze, l’Aou di Pisa e quella di Siena; i centri autorizzati dalla Regione per l’utilizzo delle CAR-T dovranno individuare specifici percorsi di trattamento interni, omogenei e condivisi tra tutte le AOU

Data: 28 Ago, 2019
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