SCIENCE THROUGH NETWORKING

EVENTI ATMP FORUM

Altro

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Il passaggio a Novartis Gene Therapies rappresenta un’evoluzione naturale, in quanto l'Azienda è in grado di fornire Zolgensma a livello globale e allo stesso tempo di espandere la sua attività attraverso una solida pipeline basata su terapie geniche AAV per malattie genetiche rare, compresi i trattamenti sperimentali per la sindrome di Rett, una forma genetica della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l'atassia di Friedreich. Pertanto, anziché alternare i brand AveXis e Novartis nel contesto del mercato, l'azienda si riunisce sotto un'unica bandiera creando una realtà unificata.

Data: 2 Set, 2020

AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che al primo paziente è stato somministrato il primo farmaco nello studio clinico GuardOne, uno studio sperimentale di Fase 1/2 che valuta la terapia genica AVR-RD-02 nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1. L'azienda ha anche annunciato che il secondo paziente ha ricevuto una dose del farmaco nello studio clinico in corso di Fase 1/2 sull'AVR-RD-04 nel trattamento della cistinosi.

Data: 6 Lug, 2020

È previsto per il 2020 il primo trial clinico di una terapia con cellule T regolatorie potenziate con un recettore chimerico dell’antigene. Gli studi preclinici sono promettenti e le applicazioni potenziali ampie, ma la strada è ancora lunga (anche se si pensa già a una versione off-the-shelf).

Data: 24 Giu, 2020

Il Prof. Dr. Alessandro Aiuti, medico e ricercatore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, è il vincitore del Premio Else Kröner Fresenius per la Ricerca Medica 2020, assegnato dall'EKFS in riconoscimento dei significativi contributi scientifici di Aiuti allo sviluppo delle terapie geniche. Insieme al suo team, il Professor Alessandro Aiuti ha portato avanti lo sviluppo di approcci di successo a base di terapia genica per malattie come la Sindrome di Wiskott-Aldrich o la Leucodistrofia Metacromatica. Ha ottenuto un successo ampiamente riconosciuto come figura chiave nello sviluppo di una terapia genica per l'ADA-SCID (Adenosina Deaminase Severe Combined Immuno Deficiency). Questa terapia genica e il raggiungimento della sua autorizzazione all'immissione in commercio in Europa è considerato uno dei risultati più importanti ottenuti a livello mondiale nello sviluppo di terapie geniche

Data: 4 Giu, 2020

Presentato in occasione della Digital Week di Milano, WelCARe è un vero e proprio “ambulatorio virtuale” che poggia sulla piattaforma digitale sviluppata da Novartis, pioniera nello sviluppo delle terapie CAR-T, insieme alla start up milanese Soluzioni Salute Informatica. WelCARe è uno strumento digitale che in prospettiva coniugherà sistemi di telemedicina e intelligenza artificiale (AI), che soddisfa due necessità importanti nella presa in carico e cura di un paziente sottoposto a terapia CAR-T: da una parte migliora l'accesso alle terapie anche di chi non si trova vicino a un centro autorizzato alla loro erogazione, dall'altra aiuta i pazienti a rimanere in contatto ed essere seguiti dal centro presso il quale è stata somministrata la terapia.

Data: 26 Mag, 2020

Alleanza Contro il Cancro (ACC), importante organizzazione di ricerca oncologica italiana, ha pubblicato una manifestazione di interesse che ha lo scopo, attraverso l’armonizzazione e l’automazione dei processi, di abbattere i costi relativi alla manifattura di cellule Car-T e d’implementare le capacità produttive, creando un network nazionale aperto alla partecipazione di ulteriori imprese farmaceutiche e industriali.

Data: 8 Mag, 2020

Con la Deliberazione di Giunta Regionale 07.02.2020, n. 6-982, la Regione Piemonte individua i centri regionali prescrittori della terapie CAR-T, in accordo con i criteri minimi identificati dalla Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA (CTS).

I centri regionali prescrittori di terapie CAR-T individuati sono:

  • A.O. Nazionale SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo, Struttura Complessa di Ematologia – Alessandria
  • AOU Città della Salute e della Scienza, Presidio Ospedaliero Molinette, SSD Centro Trapianti – Torino
  • AOU Città della Salute e della Scienza, Ospedale infantile Regina Margherita, Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica
Visita la nostra area servizi su www.atmpforum.com/servizi per consultare l'elenco aggiornato dei centri prescrittori autorizzati
Data: 26 Feb, 2020

Dopo decenni di ricerca clinica mirata allo sviluppo di farmaci più "personalizzati", il settore delle biotecnologie sta ora iniziando a fornire la prima generazione di nuove promettenti terapie cellulari e geniche. Per comprendere meglio il trend degli accordi finanziari relativi alle terapie cellulari e geniche, Lev Gerlovin e Pascale Diesel hanno condotto un'analisi delle recenti attività del settore. Nel complesso, l'analisi mostra che il ritmo degli accordi finanziari per le terapie cellulari e geniche è più veloce e, a differenza di quanto avveniva decenni fa per i mAb, le grandi aziende farmaceutiche non aspettano che il settore si consolidi prima di concludere accordi di partnership o di M&A.

Data: 27 Gen, 2020

 Due trattamenti da 2 milioni di dollari verranno lanciati quest'anno (Zynteglo di bluebird bio e Zolgensma di Novartis), tuttavia l’incerta “willingness to pay” dei Paesi potrebbe smorzare l'entusiasmo degli investitori. Si prospetta una nuova e impegnativa fase, nella quale l'industria farmaceutica si prepara per la prima volta a testare la propensione del mercato europeo per le terapie geniche iper-costose. La domanda è, quindi, se i sistemi sanitari europei, in particolare quelli con un processo consolidato per determinare il rapporto costo-efficacia dei farmaci, saranno in grado di adattare i loro modelli guardando oltre il costo sostenuto nell’immediato e tenendo conto dei vantaggi economici ottenibili nel lungo periodo.

Data: 15 Gen, 2020

Sono 10 i centri in Italia pronti a partire da subito con la somministrazione della prima terapia per il cancro a base di CAR-T  approvata dall’AIFA in Italia ad agosto. Si stima che il numero di pazienti che ogni struttura sarà in grado di trattare sarà di 1-2 al mese, questo per salvaguardare la sicurezza e garantire la copertura omogenea sul territorio; ad oggi sono sette le Regioni che hanno deliberato sulle CAR-T, decidendo quali sono le strutture dove saranno trattati in futuro i pazienti: Liguria, Lombardia, Lazio, Toscana, Abruzzo, Umbria e Emilia Romagna

Data: 3 Set, 2019

Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec-Federchimica, riassume i punti principali del position paper sulle terapie avanzate redatto dall’associazione, con l’obiettivo di sottolineare gli interventi prioritari per mantenere tale leadership, sostenere le imprese coinvolte e garantire risposte terapeutiche appropriate e tempestive a tanti pazienti

Data: 29 Ago, 2019

Dopo il via libera alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, una delibera della Regione Toscana indica le strutture autorizzate alla somministrazione, cioè le quattro aziende ospedaliero-universitarie: Careggi e Meyer a Firenze, l’Aou di Pisa e quella di Siena; i centri autorizzati dalla Regione per l’utilizzo delle CAR-T dovranno individuare specifici percorsi di trattamento interni, omogenei e condivisi tra tutte le AOU

Data: 28 Ago, 2019

Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, illustra lo stato dell’arte delle terapie avanzate in Europa attraverso il report dell’Alliance for Regenerative Medicine, organo a cui aderiscono centri di ricerca, società scientifiche, enti finanziatori, aziende farmaceutiche e biotech; tra le raccomandazioni dell’ARM per migliorare l’efficienza dei processi di accesso degli ATMP spiccano metodologie già attive nel nostro Paese, quali gli accordi di condivisione del rischio come il payment by result

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://www.agi.it

I ricercatori del Children’s Hospital of Philadelphia segnalano un nuovo metodo maggiormente sensibile per la rilevazione del materiale genetico trasferito da virus adeno-associati, usati come vettori virali nella terapia genica, migliorando la capacità di individuazione dei siti di trasferimento di tale DNA. Il nuovo metodo di screening degli AAV sfrutta topi transgenici sensibili all’editing genetico; utilizzata in contemporanea ai metodi convenzionali di screening, questa nuova pratica migliora la definizione dell’effettiva estensione del trasferimento genico determinata dai vettori virali

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://www.sciencedaily.com

Scienziati della University of Eastern Finland e della University of Oxford hanno mostrato come i microRNA siano presenti naturalmente nelle cellule, e che siano abbondanti anche nel nucleo. I risultati dello studio, pubblicati su Scientific Reports, suggeriscono quindi che i microRNA giochino un ruolo imortante nell’espressione genica nel nucleo, e questa osservazione risulta cruciale per lo sviluppo di nuove terapie geniche

Data: 17 Lug, 2019

Scienziati della University of Eastern Finland e della University of Oxford hanno mostrato come i microRNA siano presenti naturalmente nelle cellule, e che siano abbondanti anche nel nucleo. I risultati dello studio, pubblicati su Scientific Reports, suggeriscono quindi che i microRNA giochino un ruolo imortante nell’espressione genica nel nucleo, e questa osservazione risulta cruciale per lo sviluppo di nuove terapie geniche

Data: 17 Lug, 2019

Ricercatori della Tufts University e dell’Accademia delle Scienze cinese hanno sviluppato un nuovo metodo, basato su nanoparticelle lipidiche sintetiche e biodegradabili, per trasportare efficacemente il sistema CRISPR/Cas9 all’interno delle cellule; lo studio è stato pubblicato su Advanced Materials

Data: 15 Lug, 2019

Cellectis, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di immunoterapie basate su cellule CAR-T allogeniche, ha annunciato la publicazione di uno studio su BMC Biotechnology, che valuta lo sviluppo del SWIFF-CAR, un CAR che incorpora un meccanismo di controllo ON/OFF, che permette il controllo della presentazione del recettore in superficie, e della conseguente attività citolitica, attraverso un farmaco small molecule; questo metodo rappresenta un approccio promettente per mitigare la potenziale tossicità associata alla somministrazione delle CAR-T

Data: 8 Lug, 2019

La International Society on Thrombosis and Haemostasis ha annunciato il lancio del progetto “Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative”. Questo programma, il primo del suo genere nell’emofilia, avrà luogo durante il ISTH XXVII Congress di Melbourne del 6-10 luglio. Data la potenziale capacità curativa della terapia genica per pazienti emofiliaci, la ISTH ha rilevato la necessità immediata di informare ed istruire medici, scienziati ed altri professionisti nell’ambito sanitario coinvolti nel trattamento della patologia

Data: 8 Lug, 2019

Fondazione Telethon ha messo a disposizione della ricerca scientifica di eccellenza €11 milioni per l’individuazione e lo sviluppo di terapie per le malattie genetiche rare. 35 progetti hanno meritato un finanziamento e coinvolgono un totale di 50 gruppi di ricerca distribuiti su tutto il territorio nazionale

Data: 4 Lug, 2019

Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e pioniere nello sviluppo e nell’applicazione di lentivirus e dell’editing genomico nelle terapie cellulari e geniche, illustra i risultati delle terapie avanzate e le prospettive e le sfide di  Genenta, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche contro il cancro e della quale è fondatore, nel trattamento delle patologie oncologiche.

Data: 4 Lug, 2019

Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, riassume lo scenario delle terapie avanzate: da un lato nuova era della medicina, capace di fornire una risposta a malattie prima incurabili, dall’altro una sfida per il mondo della ricerca ed anche per il Servizio Sanitario Nazionale data la complessità di tali terapie ed il prezzo elevato.

Data: 2 Lug, 2019

Il Professor Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità e direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, parla di CAR-T, la forma più avanzata d'immunoterapia anti-tumorale, basata su elementi del nostro sistema immunitario geneticamente modificati attraverso l'inserimento nel loro DNA di una sequenza genica che codifica per il recettore chimerico antigenico o CAR, in grado di reindirizzare l'attività di tali cellule sul bersaglio tumorale

Data: 25 Giu, 2019
Pagina 1 di 4

Con il supporto incondizionato di

 

Nuovo BMS CELGENE
Gilead new
Janssen

 

novartis logo pos cmyk c
pfizer gradient
Roche cmyk

 

Sanofi genzymePNG
Takeda Symbol Color pos

I cookie ci aiutano a fornire i nostri servizi. Utilizzando tali servizi, accetti l'utilizzo dei cookie da parte nostra