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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

Interviste ›

Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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Domenica Taruscio, Medico, Dirigente di ricerca e Direttore Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità. Presidente della Società Scientifica Internazionale sulle Malattie Rare e Farmaci Orfani ICORD, co-fondatore di Undiagnosed Diseases Network International UDNI.
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Altro

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Comitato per le terapie avanzate (CAT) Proposta di ordine del giorno della riunione del 14-16 luglio 2021

Data: 21 Lug, 2021

La rete Advanced Therapy Treatment Centre (ATTC), London Advanced Therapies (LAT) e Cell and Gene Therapy Catapult (CGTC), in partnership con Health Education England elearning for healthcare, hanno sviluppato un nuovo programma e-Learning per supportare nei professionisti sanitari e accademici l’apprendimento e l’approfondimento riguardo le terapie avanzate (ATMP), partendo dalle basi della terapia cellulare e genica arrivando ai medicinali attualmente prodotti e alle sfide odierne per l’accesso a queste terapie.

Data: 19 Lug, 2021

EMA: Comitato per le terapie avanzate (CAT) Verbale della riunione del 10-12 maggio 2021

Data: 12 Lug, 2021

Il comitato di sicurezza dell’EMA (PRAC) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide acuta (AML). Il PRAC ha esaminato due casi di AML in pazienti trattati con un farmaco sperimentale per anemia falciforme che usa lo stesso vettore virale di Zynteglo ma dopo la revisione ha appurato che fosse improbabile che il vettore virale fosse collegato alla patologia.

Data: 9 Lug, 2021

Dal fondo Sofinnova Telethon (il più grande fondo italiano dedicato alle biotecnologie) arrivano investimenti importanti destinati a startup come AAVantgarde Bio. Uno degli obiettivi di questa Startup è quello di sviluppare terapie geniche per le malattie ereditarie della retina. La tecnologia di AAVantgarde Bio lavora su piattaforme esistenti basate su virus adeno-associati (AAV): principale tecnologia utilizzata nell’applicazione di terapie geniche in vivo.

Data: 1 Lug, 2021

EMA: Comitato per le terapie avanzate (CAT) Verbale della riunione del 14-16 aprile 2021

Data: 21 Giu, 2021

EMA: Comitato per le terapie avanzate (CAT) Verbale della riunione del 17 - 18 marzo 2021

Data: 18 Giu, 2021

EMA: Comitato per le terapie avanzate (CAT) Proposta di ordine del giorno della riunione del 16-18 giugno 2021

Data: 17 Giu, 2021

Il dott. Massimo Martino, direttore del Centro Trapianti Midollo Osseo del Grande Ospedale Metropolitano (GOM) "Bianchi-Melacrino-Morelli" di Reggio Calabria, è stato riconfermato come consigliere eletto della società scientifica Gitmo (Gruppo Italiano per il trapianto midollo osseo, cellule staminali ematopoietiche e terapia cellulare) e avrà il ruolo di coordinatore delle sperimentazioni cliniche. Questo riconoscimento rappresenta un importante traguardo, anche in considerazione del fatto che il GOM a breve diventerà un IRCSS e ne sottolinea le competenze nell’ambito dei trapianti e delle cure onco-ematologiche.

Data: 24 Mag, 2021

Uno degli accreditamenti che un centro specializzato deve necessariamente avere per la somministrazione di terapie cellulari, che rappresenta una garanzia per il paziente che si deve sottoporre a questo tipo di trattamento, è l’accreditamento JACIE (Joint Accreditation Committee- ISCT & EBMT). Questo accreditamento tecnico-professionale, rilasciato a seguito di verifica da parte di una commissione internazionale, ha come oggetto il percorso inerente il trapianto di cellule staminali (dalla donazione al follow-up del trapianto) L’accreditamento JACIE rappresenta il mezzo attraverso il quale un centro può dimostrare di svolgere la propria attività ad un livello di competenza in accordo a standard di eccellenza riconosciuti. Il suo conseguimento rappresenta un importantissimo obiettivo, al quale sicuramente ogni centro aspira. In Europa si contano complessivamente 288 centri accreditati di cui, 65 in UK, 42 in Germania, 29 in Francia e 19 in Spagna. L’Italia conta invece 46 centri, seconda solo a UK, alcuni dei quali sono caratterizzati da standard revisionati in base alla 7° edizione delle norme.

Data: 21 Mag, 2021

La discussione del Ddl Testo Unico sulle malattie rare ha finalmente ricevuto parere favorevole dalla V commissione Bilancio presieduta dall’on. Fabio Melilli con l’intervento del sottosegretario di Stato per l’economia e le finanze Claudio Durigon ed è stata calendarizzata per il 24 e 25 maggio. Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare esprime piena soddisfazione per questo risultato. Il Ddl è finalizzato alla tutela del diritto alla salute della variegata platea delle persone con malattie rare. In particolare, il documento è volto a garantire sull’intero territorio nazionale, in modo unitario, le medesime misure adeguate alla presa in carico ai fini dei trattamenti di prevenzione e cura, superando le diversificate situazioni regionali destinate alla cura delle malattie rare. Inoltre, l’iniziativa normativa ha il merito di disciplinare in modo sistematico ed organico gli interventi dedicati al sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare.

Data: 17 Mag, 2021

I ricercatori della Virginia Commonwealth University hanno prodotto delle Car-T che esprimono la proteina MDA-7/IL24, migliorando l’efficacia della terapia contro diversi tipi di tumori. I risultati sono stati pubblicati dalla rivista Cancer Research. L’ingegnerizzazione de linfociti T per far sì che producano IL-24 consente di uccidere le cellule tumorali indipendentemente dalla espressione, da parte di queste ultime, di molecole bersaglio. A livello cellulare, IL-24 lega i recettori sulla superficie delle cellule e le porta a produrre e rilasciare più copie della proteina IL-24. Nelle cellule sane la proteina viene secreta e non si verifica alcun danno, mentre nelle cellule cancerose, MDA-7 / IL-24 provoca danni da stress ossidativo e morte cellulare, non solo all’interno del tumore primario ma anche nelle sue metastasi a distanza. Questa ricerca descrive una nuova strategia per superare l'eterogeneità antigenica dei tumori solidi e prevenire l’elusione del sistema immunitario da parte del tumore, ingegnerizzando i linfociti T per produrre un agente “tumoricida” ad ampio spettro.

Data: 13 Mag, 2021

EMA: Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) Agenda della riunione del 10 - 12 maggio 2021

Data: 11 Mag, 2021

EMA: Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) Verbale della riunione del 17 - 19 febbraio 2021

Data: 7 Mag, 2021

“Leonard” è il nome di una nuova tecnica diagnostica, basata sulla tecnologia CRISPR-Cas-9. Il nuovo test diagnostico, descritto da un articolo recentemente pubblicato su Science, è in grado di rilevare in una sola analisi più biomarcatori di una malattia o più mutazioni associate a virus specifici. La tecnica si basa sulla scoperta di un nuovo RNA messaggero, una sorta di “RNA madre”, da cui hanno origine tutte le diverse mutazioni. Questa tecnologia in futuro potrebbe rivoluzionare la diagnosi medica non solo per le malattie infettive e l'antibiotico-residenza, ma anche per il cancro e le malattie genetiche rare.

Data: 4 Mag, 2021

Gli scienziati dell’UT Southwestern hanno testato con successo un nuovo tipo di terapia genica per trattate modelli murini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Essi hanno utilizzato esclusivamente strumenti basati su CRISPR-Cas9 per ripristinare un'ampia sezione della proteina distrofina, che manca in molti pazienti con DMD. La DMD colpisce circa un maschio su cinquemila alla nascita e porta ad atrofia e debolezza muscolare a progressione rapida. La malattia è causata da oltre 7.000 mutazioni diverse nel gene della distrofina, una proteina che normalmente funge da impalcatura per supportare le fibre muscolari. In assenza di distrofina funzionale, i muscoli scheletrici e cardiaci dei pazienti con DMD degenerano nel tempo, portando infine alla morte. Il vantaggio del metodo descritto nello studio è che non è necessaria una nuova strategia di modifica genetica per ogni paziente con una nuova mutazione; è possibile correggere più mutazioni differenti con un unico approccio consolidato. Questo approccio potrebbe portare a un trattamento della DMD e gettare le basi per individuare la cura per altre malattie genetiche ereditarie.

Data: 3 Mag, 2021

Una review recentemente pubblicata illustra l’importante ruolo che sta assumendo il baculovirus nella terapia genica e nella medicina personalizzata. I baculovirus sono dei vettori sicuri, non tossici e non-integrativi, caratterizzati da una capacità di clonaggio elevata. Sono vettori altamente adattabili e a basso costo, e sono in grado di infettare sia cellule quiescenti che cellule in attiva proliferazione. Replicano solo in cellule di insetto e non in cellule di mammifero, e questo ne migliora la sicurezza biologica. L'uso dei baculovirus nella terapia genica ha avuto un incremento significativo, contribuendo alla produzione di vaccini, terapie antitumorali e alla progressione della medicina rigenerativa. I baculovirus sono quindi eccellenti candidati per lo sviluppo di terapie geniche, strategie di medicina personalizzate e altri tipi di applicazioni bioterapeutiche.

Data: 28 Apr, 2021

In conformità con il regolamento CE, "un medicinale simile" indica un medicinale caratterizzato da una o più sostanze attive simili a quelle contenute in un medicinale orfano autorizzato, destinato alla stessa indicazione terapeutica. Alla luce degli sviluppi e delle nuove conoscenze tecnico-scientifiche nel campo dei medicinali biologici e in particolare nel campo delle terapie avanzate, la definizione di "sostanza attiva simile" è stata aggiornata e revisionata. La nuova versione delle linee guida pubblicata ad aprile fornisce tre nuove domande ed esempi basati sull’esperienza.

• Quali differenze nelle materie prime possono essere considerate rilevanti a sostegno di un'affermazione di non somiglianza?

• Una differenza nelle principali caratteristiche strutturali molecolari può essere considerata rilevante per supportare un'affermazione di non somiglianza?

• Quale livello di prova deve essere fornito per dimostrare che le differenze nelle caratteristiche biologiche e/o nell'attività biologica sono rilevanti per l'effetto terapeutico previsto e/o gli attributi di sicurezza del prodotto?

Data: 27 Apr, 2021

È stato approvato lo schema di accordo attuativo tra regione Lombardia e 4 IRCCS pubblici lombardi per la realizzazione di due progetti di durata biennale con un valore complessivo di 4 milioni euro nel campo delle terapie avanzate. Con questa delibera la regione Lombardia punta su una ricerca innovativa per rispondere concretamente ai bisogni del cittadino. Il primo progetto “Force-4-cure” sarà incentrato sullo sviluppo di terapie cellulari avanzate e personalizzate. Il secondo progetto, TTO4IRCCS, ha come obiettivo finale la creazione di un ufficio congiunto dedicato al Trasferimento tecnologico, che avrà il compito di tutelare e valorizzare, tramite brevetti e accordi industriali, il risultato delle ricerche nel campo delle terapie avanzate.

Data: 20 Apr, 2021

Pasquale Frega, presidente e amministratore delegato di Novartis Italia spiega in un’intervista redatta da Formiche la portata innovativa delle terapie avanzate. Grazie a questo tipo di terapia, per la prima volta si passa da un approccio terapeutico a un approccio curativo, andando ad agire direttamente sulla causa della patologia e non sulla gestione dei sintomi. Inoltre, le terapie avanzate normalmente sono one-shot o, laddove debbano essere ripetute 2-3 volte, il trattamento rimane molto limitato nel tempo mantenendo però gli effetti nel lungo periodo. Rispetto alla maggior parte dei farmaci, riescono a intervenire su patologie altrimenti incurabili o a migliorare la qualità di vita di pazienti affetti da malattie croniche.

Data: 16 Apr, 2021

L’aula del Senato ha approvato un ordine del giorno sull’adozione del nuovo Piano Oncologico Nazionale. L’emergenza da COVID-19 obbliga, con estrema urgenza, a ripristinare in ambito oncologico i livelli di assistenza precedenti al diffondersi dell'epidemia. Di conseguenza il nuovo piano oncologico nazionale si pone come obiettivo quello di favorire il ritorno alla normalità delle cure e il riconoscimento dei diritti dei malati di cancro. Tra le varie attività che il governo si impegna a portare a termine rientrano diverse iniziative volte a favorire lo sviluppo di centri multidisciplinari di alta specialità, anche in collaborazione con il settore privato, nell'ottica di diffondere la terapia CAR-T.

Data: 15 Apr, 2021

L’organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) normalmente assegna a ogni farmaco una nomenclatura specifica mediante il sistema dell’International Non-proprietary Name (INN). Di recente l’OMS ha pubblicato un sistema di nomeclatura standard internazionale specifico per l’identificazione delle terapie avanzate (ATMP), comprendenti le terapie geniche e le terapie cellulari, con l’obiettivo di migliorare la comunicazione e le attività regolatorie nell’ambito di questi trattamenti innovativi. Le terapie avanzate non possono essere indentificate mediante una nomenclatura chimica, in alternativa sono state classificate con una definizione testuale che descrive in modo univoco le caratteristiche specifiche di ogni terapia. Queste definizioni dovrebbero contribuire alla migliore gestione della sicurezza dei pazienti e della farmacovigilanza.

Data: 8 Apr, 2021

Nel report sono presenti una serie di progetti e studi condotti dalla Dental and Pharmaceutical Benefits Agency (TLV) con l’obiettivo di cercare di condividere ed espandere l’uso dei dati sanitari dalla pratica clinica. TLV ritiene che l’accesso dei medicinali per terapie avanzante (ATMP) potrebbe essere facilitato se i registri dei dati sanitari fossero più completi.

Data: 10 Dic, 2020

Il passaggio a Novartis Gene Therapies rappresenta un’evoluzione naturale, in quanto l'Azienda è in grado di fornire Zolgensma a livello globale e allo stesso tempo di espandere la sua attività attraverso una solida pipeline basata su terapie geniche AAV per malattie genetiche rare, compresi i trattamenti sperimentali per la sindrome di Rett, una forma genetica della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l'atassia di Friedreich. Pertanto, anziché alternare i brand AveXis e Novartis nel contesto del mercato, l'azienda si riunisce sotto un'unica bandiera creando una realtà unificata.

Data: 2 Set, 2020
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