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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

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Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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Altro

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Ricercatori della Tufts University e dell’Accademia delle Scienze cinese hanno sviluppato un nuovo metodo, basato su nanoparticelle lipidiche sintetiche e biodegradabili, per trasportare efficacemente il sistema CRISPR/Cas9 all’interno delle cellule; lo studio è stato pubblicato su Advanced Materials

Data: 15 Lug, 2019

Cellectis, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di immunoterapie basate su cellule CAR-T allogeniche, ha annunciato la publicazione di uno studio su BMC Biotechnology, che valuta lo sviluppo del SWIFF-CAR, un CAR che incorpora un meccanismo di controllo ON/OFF, che permette il controllo della presentazione del recettore in superficie, e della conseguente attività citolitica, attraverso un farmaco small molecule; questo metodo rappresenta un approccio promettente per mitigare la potenziale tossicità associata alla somministrazione delle CAR-T

Data: 8 Lug, 2019

La International Society on Thrombosis and Haemostasis ha annunciato il lancio del progetto “Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative”. Questo programma, il primo del suo genere nell’emofilia, avrà luogo durante il ISTH XXVII Congress di Melbourne del 6-10 luglio. Data la potenziale capacità curativa della terapia genica per pazienti emofiliaci, la ISTH ha rilevato la necessità immediata di informare ed istruire medici, scienziati ed altri professionisti nell’ambito sanitario coinvolti nel trattamento della patologia

Data: 8 Lug, 2019

Fondazione Telethon ha messo a disposizione della ricerca scientifica di eccellenza €11 milioni per l’individuazione e lo sviluppo di terapie per le malattie genetiche rare. 35 progetti hanno meritato un finanziamento e coinvolgono un totale di 50 gruppi di ricerca distribuiti su tutto il territorio nazionale

Data: 4 Lug, 2019

Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e pioniere nello sviluppo e nell’applicazione di lentivirus e dell’editing genomico nelle terapie cellulari e geniche, illustra i risultati delle terapie avanzate e le prospettive e le sfide di  Genenta, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche contro il cancro e della quale è fondatore, nel trattamento delle patologie oncologiche.

Data: 4 Lug, 2019

Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, riassume lo scenario delle terapie avanzate: da un lato nuova era della medicina, capace di fornire una risposta a malattie prima incurabili, dall’altro una sfida per il mondo della ricerca ed anche per il Servizio Sanitario Nazionale data la complessità di tali terapie ed il prezzo elevato.

Data: 2 Lug, 2019

Il Professor Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità e direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, parla di CAR-T, la forma più avanzata d'immunoterapia anti-tumorale, basata su elementi del nostro sistema immunitario geneticamente modificati attraverso l'inserimento nel loro DNA di una sequenza genica che codifica per il recettore chimerico antigenico o CAR, in grado di reindirizzare l'attività di tali cellule sul bersaglio tumorale

Data: 25 Giu, 2019

Circa 800 i pazienti adulti e 40 i bambini con un tumore del sangue che in Italia, a breve, potrebbero beneficiare della Car-T, la nuova cura in grado di combattere leucemie e linfomi inguaribili, che non rispondono alle cure convenzionali, con una percentuale di guarigione del fino al 50%; questo lo stato dell’arte riguardo alle CAR-T illustrato da Paolo Corradini, presidente della Società Italiana di Ematologia, direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e titolare della cattedra di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano, e Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma

Data: 25 Giu, 2019

Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon, illustra i traguardi ottenuti nel trattamento delle malattie genetiche rare, in particolare dell’atrofia muscolare spinale, fino a poco tempo fa senza trattamenti disponibili e spesso con conseguenze fortemente debilitanti o fatali. Nuove prospettive alla vita dei bambini affetti da SMA si sono aperte con l’approvazione di Zolgensma, ma rimane cruciale la diagnosi precoce; per questo, in Italia (Lazio e Toscana) è stato avviato uno studio pilota di due anni per effettuare lo screening neonatale su tutti i neonati, che mira a coinvolgere 140.000 bambini, per diagnosticare tempestivamente la SMA

Data: 20 Giu, 2019

La professoressa Renieri del dipartimento di Biotecnologie Mediche dell’Università di Siena è stata nominata membro della Commissione per le Terapie Avanzate dell’EMA e si alternerà come membro clinico esperto ad Alessandro Aiuti, dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica

Data: 12 Giu, 2019

Lo studio, pubblicato su Nature Communications, mostra come in pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico il livello di cellule dendritiche periferiche e della citochina FLT3L nel siero siano minori rispetto ad individui sani. Il trapianto di cellule staminali mesenchimali allogeniche derivanti dal cordone ombelicale, ha mostrato un aumento di cellule dendritiche tollerogeniche e di FTL3L, suggerendo un loro ruolo attivo nella terapia con cellule staminali per il Lupus

Data: 12 Giu, 2019

Proteona ha annunciato il lancio di ESCAPE, saggio specificamente progettato per la caratterizzazione delle CAR-T. Questo saggio è in grado di identificare cellule T CAR-positive, valutare cambiamenti nell’espressione di citochine, misurare l’espressione di 25 proteine chiave di superficie e di scoprire nuovi schemi di espressione genica. La procedura, basata sulla tecnologia di sequenziamento dell’RNA Enhanced Single Cell Analysis with Protein Expression, è la prima piattamorma commericale che sfrutta anticorpi con DNA noto per acquisire simultaneamente informazioni proteomiche e di espressione genica direttamente a livello della singola cellula

Data: 11 Giu, 2019

Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon, parla di malattie rare e del prezzo delle terapie correlate; l’approvazione FDA di Zolgensma avvicina la lente alle terapie ad alto costo scatenando polemiche sulla loro reale necessità, senza tenere conto dell’effetto benefico sulla vita dei pazienti che tali terapie possono portare

Data: 3 Giu, 2019

Inizia da Padova la Road Map CAR-T, una serie di convegni regionali con l'obiettivo di creare un ponte comunicativo tra mondo sanitario, esponenti politici e stakeholder responsabili, per mettere i diversi SSR italiani in condizione di assumere le migliori decisioni operative che rendano il sistema efficace e sostenibile, garantendo allo stesso tempo un rapido accesso ai pazienti. Le CAR-T vanno intese come complessi e dispendiosi percorsi di cura che, come tali, richiedono un’attenta organizzazione del sistema dei servizi, necessaria per evitare la crisi dello stesso

Data: 30 Mag, 2019

Uno studio del Fred Hutchinson Cancer Research Center, pubblicato su Nature Materials, ottiene risultati positivi riguardo all’utilizzo di nanoparticelle d’oro come vettori per il sistema di editing genetico CRISPR all’interno di cellule staminali ematopoietiche. Secondo gli autori, le tecnologie richieste dalle terapie geniche risultano inaccessibili a milioni di pazienti, e si è quindi reso necessario lo sviluppo di sistemi più semplici per il trasporto dei componenti essenziali per l’editing genetico. Le nanoparticelle sono state ingegnerizzate per superare facilmente la membrana cellulare, evitare gli organuli deputati ad eliminare materiale estraneo e quindi raggiungere il nucleo per permettere al sistema CRISPR di agire

Data: 28 Mag, 2019

Pubblicato in Gazzetta Ufficiale il bando AIFA 2018 per le ricerche indipendenti condotte su temi individuati dall’Agenzia quali malattie rare, CAR-T e studi clinici controllati comparativi. AIFA considera il sostegno alla ricerca indipendente un investimento per l’acquisizione di conoscenze su efficacia, sicurezza e appropriatezza d’uso dei farmaci specie in aree non ancora o non sufficientemente esplorate dalla ricerca profit. Il tetto massimo finanziabile per ciascun progetto è pari a 1,5 milioni di euro per gli studi interventistici, a 500 mila euro per gli studi osservazionali e a 75 mila euro per le meta-analisi

Data: 28 Mag, 2019

L’Ufficio Brevetti Europeo (EPO) concede la tutela fino al 2035 a un componente innovativo, una “struttura distanziatrice” della proteina Car, già impiegato nella CAR-T CD44v6 che l’azienda sta sviluppando per alcuni tumori. Tale struttura distanziatrice deriva dal Low-affinity Nerve Growth Factor Receptor (LNGFR) offre il vantaggio di poter selezionare cellule esprimenti il Car senza la necessità di includere un gene marcatore separato, di tracciare in vivo le cellule una volta infuse e di non permettere il riconoscimento delle Car dalle cellule del sistema immunitario innato, con un aumento della sopravvivenza rispetto a Car con strutture spaziatrici diverse

Data: 24 Mag, 2019

Un team multidisciplinare che coinvolge 17 gruppi di ricerca dell’Ospedale San Raffaele di Milano, si è aggiudicato uno dei tre finanziamenti AIRC 5×1000. L’obiettivo, grazie a tale sovvenzione, è quello di sviluppare terapie avanzate contro le metastasi al fegato da tumori del colon retto e del pancreas. I ricercatori partiranno dallo studio del microambiente creato dalle metastasi nel fegato si muoveranno poi in due direzioni: istruendo, attraverso l’ingegneria genetica, i linfociti T aumentandone l’efficacia nel combattere le cellule metastatiche e modificando il microambiente tumorale somministrando direttamente nel fegato, molecole in grado di stimolare il sistema immunitario, senza produrre effetti  tossici nel resto dell’organismo

Data: 21 Mag, 2019

I dati rilasciati dall’Alliance of Regenerative Medicine, comunità internazionale di piccole e grandi aziende, istituzioni di ricerca non-profit e organizzazioni di pazienti impegnate nel supporto della medicina rigenerativa, mostrano la crescita dell’attività clinica riguardante le terapie geniche nel 2019. Significativo l’aumento del 17% degli studi clinici rispetto al primo trimestre del 2018, e la percentuale in crescita di studi clinici in fase 2, il 58%

Data: 20 Mag, 2019

Nel corso dell’assemblea annuale di Assobiotec-Federchimica tenutasi a Roma, l’amministratore delegato di MolMed Riccardo Palmisano è stato riconfermato come Presidente di Assobiotec, associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie e che rappresenta circa 130 imprese operanti nel settore. Durante l’evento il Prof. Franco Locatelli, Direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù e pioniere delle ricerche sulle CAR-T, ha ricevuto l’Assobiotec award 2019

Data: 16 Mag, 2019

Il Professor Marchetti, direttore dell’Oncologia medica presso il Policlinico Umberto I e ordinario di oncologia alla Sapienza, illustra l’importanza del potenziamento del sistema immunitario per il futuro dei trattamenti anti cancro e dell’apertura del nuovo polo di immuno-oncologia presso il Policlinico Umberto I di Roma

Data: 9 Mag, 2019

Il programma sarà composto da sei gruppi di lavoro attivi su altrettanti sotto-progetti, a partire dalla scoperta di nuovi target oncologici fino al tema della proprietà intellettuale e copertura brevettuale dei medicinali. Al momento per il progetto di fattibilità sulle “Car T di Stato” sono disponibili 10 milioni di euro, somma che potrà bastare per la parte preclinica ma non per lo sviluppo degli studi clinici

Data: 6 Mag, 2019

Nell’ambito delle terapie avanzate il supporto delle istituzioni alle università, alle procedure di accesso e all’industria farmaceutica diventa fondamentale per l’articolato processo di produzione di soluzioni paziente specifiche

Data: 3 Mag, 2019

Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon, fornisce una panoramica sullo stato dell’arte delle terapie geniche in Italia

Data: 19 Apr, 2019
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