Trova in questa sezione le principali malattie neurologiche - neuromuscolari per le quali le terapie avanzate sono già disponibili o sono in fase avanzata di sviluppo
Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1)
Descrizione
Atrofia muscolare severa causata dalla perdita di motoneuroni dal corno anteriore del midollo spinale
Incidenza SMA in Italia
8,5-10,3/100.000 nuovi nati
SMA1
58%
Popolazione target ATMP
Da definire
SoC/ terapie approvate
Il solo farmaco, approvato esclusivamente per la SMA, è nusinersen
