malattie ematologiche

Trova in questa sezione le principali malattie ematologiche per le quali le terapie avanzate sono già disponibili o sono in fase avanzata di sviluppo

EVENTI

Descrizione	Malattia del sangue causata dalla ridotta o assente produzione di β-globina
Prevalenza β-tal in Italia	~7000 pazienti
Popolazione target ATMP	Da definire
SoC	Trasfusioni di globuli rossi Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (Allo-HSCT)
Outcome (remissione completa)	I pazienti β-talassemici necessitano di trasfusioni per tutta la vita; l’Allo-HSCT è l’unico trattamento curativo

Descrizione	Malattia del sangue causata dalla riduzione o la mancanza del fattore VIII della coagulazione
Prevalenza Emofilia in Italia	11.373 pazienti (rapporto ISTISAN)
Emofilia A	36.2% (rapporto ISTISAN), ~4.117 pazienti
Popolazione target ATMP	Da definire
SoC	Terapia di sostituzione del fattore VIII al bisogno o periodicamente come profilassi
Outcome	La terapia di sostituzione dovrebbe essere somministrata a vita