12-15 Mag, 2021Portland, USA
Trova in questa sezione le principali malattie ematologiche per le quali le terapie avanzate sono già disponibili o sono in fase avanzata di sviluppo
Malattia del sangue causata dalla ridotta o assente produzione di β-globina
Prevalenza β-tal in Italia
~7000 pazienti
Popolazione target ATMP
Da definire
Outcome (remissione completa)
I pazienti β-talassemici necessitano di trasfusioni per tutta la vita; l’Allo-HSCT è l’unico trattamento curativo
Malattia del sangue causata dalla riduzione o la mancanza del fattore VIII della coagulazione
Prevalenza Emofilia in Italia
11.373 pazienti (rapporto ISTISAN)
Emofilia A
36.2% (rapporto ISTISAN), ~4.117 pazienti
Terapia di sostituzione del fattore VIII al bisogno o periodicamente come profilassi
Outcome
La terapia di sostituzione dovrebbe essere somministrata a vita
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