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Descrizione	Disordine genetico recessivo X-linked causato da un’anomalia nel gene ABCD1
Prevalenza CALD in Italia	Stimati 8 pazienti in Italia
Incidenza ALD	5/100.000 nuovi nati
Popolazione target ATMP	ALD celebrale (~30-40%)
SoC	Supplementi dietetici Allo-HSCT
Outcome	Stop della progressione della malattia (dopo allo-HSCT, non per disfunzione ormonale)

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