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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Axovant Gene Therapies, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurologiche, ha annunciato oggi di aver siglato una partnership strategica con Viralgen, un'organizzazione leader nei contratti di sviluppo e produzione (CDMO). Sfruttando le piattaforme tecnologiche di AskBio, Viralgen è in grado di supportare tutti gli aspetti della produzione per i programmi AAV di Axovant, tra cui la produzione su larga scala e il controllo qualità in un ambiente certificato GMP progettato su misura per portare le terapie sul mercato il più rapidamente possibile. In base ai termini della partnership, Axovant avrà accesso alle risorse di produzione per i programmi di terapia genica basati su AAV di Axovant, AXO-AAV-GM1 per la gangliosidosi GM1 e AXO-AAV-GM2 per GM2 gangliosidosi (nota anche come malattia di Tay-Sachs/Sandhoff) con capacità sufficiente a sostenere lo sviluppo continuo e l'eventuale commercializzazione.

Data: 15 Set, 2020

Triumvira Immunologics ha completato con successo il finanziamento di Serie A da 55 milioni di dollari, condotto congiuntamente da Leaps di Bayer, l'unità di investimento di impatto di Bayer AG, e Northpond Ventures. La tecnologia principale di Triumvira è la T-cell Antigen Coupler (TAC), ovvero una molecola ibrida che comprende diversi domini proteici per combinare le capacità di targeting dei tumori con il meccanismo di attivazione della cellula T, sfruttando il potenziale per lo sviluppo di terapie  per una più ampia gamma di pazienti con tumori maligni solidi o liquidi.  I dati preclinici di Triumvira con programmi autologhi e allogenici dimostrano differenze biologiche uniche tra le TAC-T e le cellule CAR-T di seconda generazione, con le TAC-T che mostrano assenza di segnali tonici, forte penetrazione del tumore e persistenza a lungo termine. Queste proprietà funzionali aiutano le TAC-T a produrre una forte attività antitumorale e nessuna evidenza di tossicità, in particolare nei modelli di tumori solidi.

Data: 27 Ago, 2020

Orchard Therapeutics, leader mondiale nella terapia genica, ha annunciato oggi la stipula di due accordi di licenza globale con GlaxoSmithKline plc (GSK) per l'utilizzo della tecnologia della linea cellulare stabile con vettore lentivirale (LV-SCLT) nelle sperimentazioni di Orchard sulle terapie geniche a base di cellule staminali ematopoietiche nel trattamento della sindrome di Wiskott Aldrich (OTL-103 per WAS) e della beta-talassemia dipendente dalla trasfusione (OTL-300 per TDT).

Data: 15 Lug, 2020

Il Governo italiano ha deciso di esercitare al Golden power su Molmed, la biotech italiana il cui azionista di riferimento è la Fininvest della famiglia Berlusconi, mettendo a rischio così l’Opa (offerta di pubblico acquisto), in corso sul mercato fino al 24 luglio, da parte della società giapponese Agc e della sua controllata italiana. In seguito alla volontà dell’esecutivo di voler esercitare poteri speciali sulle operazioni con i giapponesi, il titolo della biotech italiana ha perso circa il 5,4% in Borsa. Tuttavia l’azienda nipponica potrebbe comunque accettare le condizioni e procedere comunque all’acquisizione.

Data: 7 Lug, 2020

Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato oggi un accordo per l'imfilidasi con Hansa Biopharma, leader nella tecnologia degli enzimi immunomodulatori per le malattie rare mediate dall'immunoglobulina G (IgG). Secondo i termini dell'accordo, Sarepta ottiene una licenza esclusiva mondiale per sviluppare e promuovere l'imlifidasi come pretrattamento per consentire la somministrazione della terapia genica di Sarepta nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e nella distrofia muscolare dei cingoli (LGMD), per pazienti che altrimenti potrebbero non essere idonei al trattamento.

Data: 2 Lug, 2020

Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, e Codiak BioSciences, azienda leader nel settore degli esosomi ingegnerizzati come nuova classe di farmaci biologici, hanno annunciato oggi un accordo globale di ricerca per la progettazione e lo sviluppo di esosomi ingegnerizzati per il rilascio di terapie geniche, editing genico e tecnologie a base di RNA destinati al trattamento di malattie neuromuscolari.

Data: 24 Giu, 2020

CSL Behring ha annunciato oggi che ha accettato di acquisire i diritti di licenza esclusiva globale per la commercializzazione di un programma di terapia genica a base di virus adeno-associati (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), per il trattamento dell'emofilia B di uniQure, azienda leader nella terapia genica.  Il programma AMT 061, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 3, potrebbe essere una delle prime terapie geniche a fornire benefici potenzialmente a lungo termine ai pazienti affetti da emofilia B

Data: 24 Giu, 2020

Rexgenero, una società di medicina rigenerativa che sviluppa terapie cellulari avanzate per il trattamento dell'ischemia critica cronica degli arti inferiori (CLI), annuncia oggi l'acquisizione di tutti gli asset chiave di aratinga.bio SAS Group, una società biotecnologica di immunoterapia in fase preclinica con sede a Parigi, Francia. L'acquisizione include tutte le domande di brevetto e la relativa proprietà intellettuale, l'accordo di licenza esclusiva per la tecnologia delle nanoparticelle polimeriche e gli impianti di bioproduzione di aratinga.bio SAS Group, nonché l'intero team di aratinga.bio.

Data: 22 Giu, 2020

Il Seattle Children's Research Institute, uno dei principali istituti di ricerca pediatrica al mondo, e il leader mondiale delle biotecnologie CSL Behring hanno annunciato un'alleanza strategica per sviluppare terapie geniche a base di cellule staminali per le immunodeficienze primarie. Inizialmente, l'alleanza si concentrerà sullo sviluppo di opzioni di trattamento per i pazienti con due malattie rare e potenzialmente letali da immunodeficienza primaria: la sindrome di Wiskott-Aldrich e l'agammaglobulinemia X-linked. I ricercatori del CSL Behring, in collaborazione con i ricercatori del Seattle Children's Research Institute, studieranno l'applicazione delle tecnologie delle piattaforme Select+™ e Cytegrity™ a diversi programmi di terapia genica preclinica. Queste tecnologie, che hanno ampie applicazioni nella terapia genica con cellule staminali ex vivo, sono progettate per affrontare alcune delle principali sfide associate alla commercializzazione di terapie a base di cellule staminali, tra cui la capacità di produrre prodotti coerenti e di alta qualità e di migliorare l'innesto, l'efficacia e la tollerabilità.

Data: 4 Giu, 2020

Il panorama delle startup si amplia con Empirica Therapeutics, nata da un gruppo di ricercatori della McMaster University e dell’Università di Toronto, entrambe con sede in Canada. I ricercatori l’hanno fondata sulla scorta dei risultati incoraggianti di una nuova terapia Car-T, che hanno sviluppato per il glioblastoma, tumore del cervello particolarmente aggressivo. Dallo studio, pubblicato su Cell Stem Cell, è emerso infatti che il farmaco ha contribuito a ridurre il carico tumorale e ha migliorato la sopravvivenza nei modelli di topo. La startup canadese ora mira a portare la terapia Car-T in fase clinica, su pazienti con glioblastoma ricorrente, entro il 2022.

Data: 4 Giu, 2020

Novasep, fornitore leader di servizi e tecnologie per il settore Life Science, e Lysogene, una società con una piattaforma di terapia genica di fase 3 che si occupa di malattie del sistema nervoso centrale (SNC), hanno annunciato oggi la firma di un accordo per lo sviluppo e la produzione di LYS-GM101, un farmaco a base di terapia genica AAVrh10 candidato per il trattamento della Gangliosidosi GM1, una rara malattia neuropatica da deposito lisosomiale.

Data: 25 Mag, 2020

L'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), uno dei principali istituti di ricerca sulla terapia genica al mondo, gestito congiuntamente dalla Fondazione Telethon e dall'Ospedale San Raffaele e Genespire, società spin-out di SR-Tiget specializzata nella sviluppo di terapie geniche, hanno annunciato oggi la loro alleanza per la ricerca e lo sviluppo di terapie destinate al trattamento di persone affette da immunodeficienze primarie e malattie metaboliche, basate su nuove tecnologie di editing genico e vettori lentivirali sviluppate dal SR-Tiget.

Data: 13 Mag, 2020

Passage Bio, azienda specializzata nella terapia genica e focalizzata sullo sviluppo di terapie trasformative per i disturbi rari e monogenici del sistema nervoso centrale (SNC) e sul Gene Therapy Program (GTP) dell'Università della Pennsylvania (UPenn) ha annunciato oggi l'ampliamento dell'accordo di collaborazione ad ulteriori cinque programmi e il prolungamento per ulteriori 3 anni che consentono a Passage Bio di esercitare l’opzione sui nuovi programmi (fino al 2025).

Data: 7 Mag, 2020

Santhera Pharmaceuticals (società farmaceutica svizzera, specializzata nello sviluppo e nel commercio di medicinali innovativi per malattie neuromuscolari e polmonari) annuncia la firma di due accordi con la Rutgers, la State University del New Jersey (USA) come parte integrante del suo programma di avanzamento nella ricerca sulla terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare congenita carente del gene LAMA2 (LAMA2 MD o MDC1A).

Data: 6 Mag, 2020

BioMarin Pharmaceutical (società globale di biotecnologie, leader mondiale nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative per malattie genetiche rare gravi e potenzialmente letali) ha stipulato un accordo di collaborazione con DiNAQOR AG (società di piattaforme per terapie geniche, focalizzata sul progresso di soluzioni per pazienti che soffrono di malattie cardiache). Questa licenza, inizialmente, copre il programma principale di DiNAQOR: DiNA-001 per cardiomiopatia ipertrofica MYBPC3 (HCM).

Data: 3 Mag, 2020

Codexis, azienda leader nell'ingegneria proteica e nello sviluppo di nuove bioterapie, ha annunciato la firma di un accordo di collaborazione strategica e di licenza con Takeda Pharmaceutical Company Limited (Takeda) per la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie geniche per il trattamento di alcune patologie, tra cui le malattie da accumulo lisosomiale e i deficit di fattori ematici. Secondo i termini dell'accordo, Codexis genererà nuove sequenze geniche che codificano varianti proteiche specifiche per migliorare l'efficacia come risultato di una maggiore attività, stabilità e assorbimento cellulare utilizzando la sua piattaforma di ingegneria proteica CodeEvolver®. Takeda combinerà questi transgeni potenziati con le sue competenze in materia di terapia genica per generare nuovi candidati per il trattamento di malattie genetiche rare.

Data: 23 Mar, 2020

Asklepios BioPharmaceutical, azienda leader nella terapia genica con virus adeno-associati (AAV), ha annunciato oggi di aver raggiunto un accordo di collaborazione di ricerca e licenza con la University of North Carolina at Chapel Hill (UNC) per lo sviluppo e la commercializzazione della terapia genica per la sindrome di Angelman. La collaborazione si basa su una ricerca preclinica che dimostra il potenziale della terapia genica per correggere la carenza del gene UBE3A.

Data: 18 Mar, 2020

MolMed, azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, annuncia di aver siglato un accordo di sviluppo e fornitura con Autolus Therapeutics, società biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie cellulari CAR-T di ultima generazione per il trattamento del cancro. In base all'accordo pluriennale, MolMed svilupperà e fornirà vettori virali per alcuni progetti CAR-T di Autolus Therapeutics destinati a studi clinici e, potenzialmente, al mercato.

Data: 6 Mar, 2020

La partnership farà leva sulla tecnologia brevettata di Sangamo basata sulla zinc finger protein (ZFP), progettata per colpire quasi tutte le sequenze del genoma umano. Rilasciate utilizzando AAV (virus adeno-associati), le ZFP possono attivare o reprimere selettivamente geni specifici. La collaborazione prevede che Sangamo sia responsabile della ricerca preliminare per queste terapie geniche, con i costi condivisi dalle aziende. Biogen, invece, si occuperà della ricerca finalizzata allo sviluppo clinico, alle dinamiche regolatorie e alla commercializzazione globale, assumendosi la responsabilità di tali costi.

Data: 27 Feb, 2020

GE Healthcare Life Sciences e il Children's Medical Research Institute (Australia) guideranno congiuntamente lo sviluppo di nuovi ligando con affinità per la purificazione dei vettori virali adeno-associati (AAV) utilizzati nelle terapie geniche. L'obiettivo della collaborazione è quello di portare sul mercato ligandi specifici per più tipi di AAV, migliorando la separazione cromatografica dei vettori basati su AAV. Tutto ciò migliorerà l'efficienza di produzione e la "scalability" delle terapie geniche, assicurando la disponibilità di vettori virali su scala globale.

Data: 5 Feb, 2020

Avacta Group PLC ha dichiarato lunedì di aver firmato un accordo di collaborazione e licenza con la sua nuova joint venture AffyXell Therapeutics. Avacta e AffyXell lavoreranno insieme per sviluppare le proteine Affimer contro una serie di target che, quando prodotte da cellule staminali mesenchimali (MSC), hanno lo scopo di inibire le vie infiammatorie e autoimmuni e migliorare l'efficacia complessiva delle MSC, creando una nuova generazione di terapie con cellule staminali.

Data: 4 Feb, 2020

Il successo del lancio di nuovi prodotti di Novartis nel 2019 ha contribuito a far registrare una crescita delle vendite del 9% nel quarto trimestre e ha dimostrato che un prezzo elevato non ha frenato l'adozione della nuova terapia genica Zolgensma. Nel complesso, le vendite sono state pari a 2,4 miliardi di dollari nel quarto trimestre, con un leggero anticipo rispetto alle stime di un panel di analisti, permettendo una crescita degli utili di esercizio del 17% fino a 1,8 miliardi di dollari. Zolgensma, lanciato negli Stati Uniti a maggio, ha raggiunto i 186 milioni di dollari nel trimestre e ha portato il suo conteggio totale annuale a 361 milioni di dollari. Novartis ha dichiarato che i guadagni sono scaturiti dalla crescita dello screening neonatale per la SMA e dal miglioramento della copertura dei rimborsi tra i piani di assicurazione sanitaria commerciale, così come per Medicaid, che fornisce una copertura assicurativa a favore delle persone a basso reddito.

Data: 29 Gen, 2020

Krystal Biotech, Inc., azienda specializzata nella terapia genica, oggi ha annunciato del secondo impianto per la produzione di terapia genica in Findlay Township, Pennysylvania.  La struttura cGMP (Current Good Manufacturing Practice) di Findlay, denominata ASTRA, avrà la capacità di produrre farmaci di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da malattie rare debilitanti.

Data: 24 Gen, 2020

Il Center for Breakthrough Medicines, una Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO) e una società di investimento specializzata, ha lo scopo di alleviare la critica mancanza di capacità produttiva che sta impedendo ai pazienti di accedere alle terapie cellulari e geniche di cui hanno bisogno. Il CDMO si occupa di attività preclinica attraverso la produzione commerciale di terapie cellulari e geniche e di materie prime per i componenti. Offre lo sviluppo di processi, DNA plasmidico, vettori virali, banca cellulare, elaborazione cellulare e capacità di test di supporto, tutto sotto lo stesso tetto.

Data: 24 Gen, 2020
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