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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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ATMP award ›

Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

Interviste ›

Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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Domenica Taruscio, Medico, Dirigente di ricerca e Direttore Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità. Presidente della Società Scientifica Internazionale sulle Malattie Rare e Farmaci Orfani ICORD, co-fondatore di Undiagnosed Diseases Network International UDNI.
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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Cellares Corporation (life sciences technology company) ha dichiarato che Poseida therapeutics (azienda biofarmaceutica) ha aderito al programma “Early Access Partnership Program (EAPP)” avviato nel 2020. L’obiettivo di EAPP è quello di fornire ai partecipanti accesso anticipato al Cell Shuttle di Cellares, una piattaforma di produzione di terapie cellulari di ultimissima generazione che consente la produzione chiusa, automatizzata e scalabile delle terapie cellulari.

Data: 14 Lug, 2021

L'azienda farmaceutica americana Bristol Myers Squibb (BMS) ha scelto il Leiden Bio Science Park (LBSP) come sede europea per istituire una nuova struttura dedicata alla terapia cellulare. La nuova facility di BMS è riconosciuta dal LBSP come uno dei parchi aziendali più importanti e innovativi dei Paesi Bassi e il suo scopo sarà quello di far conoscere e rendere disponibile la terapia cellulare a tutti i pazienti europei. In particolare, la società si specializzerà nella produzione e sviluppo della terapia CAR-T per pazienti con leucemia.

Data: 26 Apr, 2021

Per rendere la ricerca su ATMP competitiva e rivolta allo sviluppo industriale non sono sufficienti gli investimenti erogati fino ad ora ma è necessario un vero e proprio cambio di passo. Per questo motivo è stato elaborato dal comitato direttivo di ATMP forum il documento programmatico “Piano nazionale per la ripresa e resilienza (PNRR) e terapie avanzate”. Il documento ha posto l’accento sulla necessità di un piano strategico e di finanziamenti adeguati. In particolare, sono state definite tre missioni prioritarie:

1. L’istituzione di “ATMP MISSION 2030”, un fondo di investimento partecipato pubblico-privato dedicato al passaggio delle tecnologie dalla ricerca al mercato.

2. Un piano generale di ammodernamento relativo a dotazioni tecnologiche, network, centri e formazione. La somministrazione delle ATMP richiede investimenti infrastrutturali, tecnologici e formativi e sembra ragionevole definire la concentrazione degli investimenti su centri selezionati.

3. Una proposta di innovativi sistemi di rimborso delle ATMP.

Data: 22 Apr, 2021

Recentemente GSK e Rentschler Biopharma SE hanno annunciato che rinforzeranno le loro attuali capacità produttive nell’area della terapia genica e cellulare e costruiranno nuovi centri produttivi presso lo stabilimento CGT Catapult di Stevenage, unendosi ad altri collaboratori già presenti. Le due aziende inoltre saranno supportate dalla UK Research e Innovation.

Data: 14 Apr, 2021

L’annuale rapporto della Alliance for Regenerative Medicine (ARM) indica che il settore delle terapie avanzate ha ricevuto nel 2020 finanziamenti per quasi 20 miliardi di dollari, utilizzati dalle imprese del settore per il rapido sviluppo di nuovi prodotti. Particolarmente ingente (+160% rispetto al 2019) l’aumento degli investimenti nel campo della ricerca di nuove terapie cellulari, più moderato ma pur sempre molto significativo (+73%) quello per le terapie geniche. La situazione che emerge dal rapporto ARM indica un settore molto florido, che nel solo 2020 ha visto quotare in borsa quattordici società impegnate nella medicina rigenerativa, con un miglioramento delle performance sui mercati di circa il 44%.

Data: 9 Apr, 2021

Novartis ha acquisito i diritti di sviluppo e di commercializzazione di due terapie, FAPI-46 e FAPI-74, a base di radioligandi messe a punto da iTheranostics. I due radiofarmaci hanno come bersaglio le proteine di attivazione dei fibroblasti (FAP) espresse sulla superficie delle cellule tumorali.  Le proteine della superficie cellulare FAP sono sovra-espresse nei tumori comuni, in particolare sui fibroblasti associati al cancro che formano lo stroma tumorale. I trattamenti con radioligandi causano danni al DNA, inibendo così la crescita e la replicazione del tumore.

Data: 7 Apr, 2021

Audentes Therapeutics, azienda del gruppo Astellas, sotto il nuovo nome di Astellas Gene Therapies ha annunciato l’intenzione di indirizzare il proprio impegno verso lo sviluppo di terapie geniche potenzialmente in grado di rivoluzionare il panorama terapeutico di diverse malattie. Astellas Gene Therapies, grazie a tre differenti divisioni, si focalizzerà sulla ricerca e sviluppo e sulla commercializzazione di terapie a base di vettori virali adeno-associati (AAV), per malattie quali la Miopatia Miotubulare legata all’X (XLMTM), la malattia di Pompe, la distrofia muscolare di Duchenne e la distrofia miotonica.

Data: 2 Apr, 2021

La “UK based medical charity LifeArc” e i suoi partner hanno annunciato un piano di investimenti del valore di $24 milioni (£18 milioni) per la creazione di un centro d’avanguardia e innovazione dedicato alla terapia genica. Il centro, che coinvolgerà il King’s College di Londra, l’NHS Blood and Transplant a Bristol e l’Università di Sheffield, avrà il compito di supportare lo sviluppo della terapia genica sia a livello accademico che a livello industriale, fornendo servizi e prodotti, come i vettori virali, in accordo con tutte le norme GMP. L’obiettivo principale del centro sarà quindi quello di fornire ai centri di ricerca che si occupano di sviluppare terapie geniche, un supporto tecnico relativo anche all’approvvigionamento e alla produzione di device e reagenti specifici.

Data: 31 Mar, 2021

bluebird bio ha annunciato un piano per separare le sue attività rivolte alla cura delle malattie genetiche da quelle in oncologia. bluebird bio rimarrà focalizzata sulle malattie genetiche gravi e trasferirà il suo business oncologico in una nuova società. Entrambe le società saranno quotate in borsa. Terminato lo split societario a fine 2021, il core di bluebird bio sarà rappresentato dalle terapie per la beta-talassemia, l’adrenoleucodistrofia cerebrale e l’anemia falciforme. L’azienda prevede, inoltre, di espandere l'accesso e il rimborso per Zynteglo (betibeglogene autotemcel) per la beta-talassemia in Europa, e di implementare la sua presenza commerciale nel mondo e le estensioni delle indicazioni già in portfolio. La newco dedicata all’oncologia si concentrerà, invece, sulle due CAR-T sviluppate per il mieloma multiplo che hanno per bersaglio il BCMA: idecabtagene vicleucel (ide-cel) e bb21217. Inoltre, la pipeline oncologica comprenderà anche terapie cellulari per il linfoma non Hodgkin, la leucemia mieloide acuta e i tumori solidi.

Data: 12 Gen, 2021

Bayer e Atara Biotherapeutics hanno annunciato un accordo di licenza in esclusiva mondiale da 60 mln $ (con un potenziale da 610 mln $) e una collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la produzione di due terapie CAR-T anti-mesotelina per il trattamento di tumori solidi, come per esempio il mesotelioma pleurico maligno e il carcinoma polmonare non a piccole cellule. In particolare, la collaborazione riguarda ATA-2271, CAR-T autologo in studio di fase I per tumori ad alta espressione di mesotelina, e una versione allogenica preclinica off-the-shelf della stessa CAR-T, ATA-3271, ad alto potenziale per una migliore flessibilità garantita ai pazienti e minori costi di produzione.

Data: 7 Dic, 2020

L'Università di Sheffield e Pfizer si alleano e lanciano una nuova associazione quinquennale: l’Accelerating Research and Innovation for Advanced Therapies. ARDAT è supportato dall'Innovative Medicines Initiative (IMI) e riunisce la consolidata esperienza di 34 organizzazioni accademiche, non profit, private europee e statunitensi. L’alleanza è nata con l’obiettivo di sviluppare standard sempre più precisi per aiutare ricercatori, industrie e autorità regolatorie a sviluppare terapie geniche e cellulari sempre più efficaci e sicure per venire incontro agli unmet need terapeutici dei pazienti. Nei prossimi anni si aspetta una crescita esponenziale della ricerca in ambito ATMP: l’FDA prevede di ricevere la richiesta di AIC per 10-20 terapie avanzate l’anno, entro il 2025.

Data: 24 Nov, 2020

Axovant Gene Therapies, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurologiche, ha annunciato oggi di aver siglato una partnership strategica con Viralgen, un'organizzazione leader nei contratti di sviluppo e produzione (CDMO). Sfruttando le piattaforme tecnologiche di AskBio, Viralgen è in grado di supportare tutti gli aspetti della produzione per i programmi AAV di Axovant, tra cui la produzione su larga scala e il controllo qualità in un ambiente certificato GMP progettato su misura per portare le terapie sul mercato il più rapidamente possibile. In base ai termini della partnership, Axovant avrà accesso alle risorse di produzione per i programmi di terapia genica basati su AAV di Axovant, AXO-AAV-GM1 per la gangliosidosi GM1 e AXO-AAV-GM2 per GM2 gangliosidosi (nota anche come malattia di Tay-Sachs/Sandhoff) con capacità sufficiente a sostenere lo sviluppo continuo e l'eventuale commercializzazione.

Data: 15 Set, 2020

Triumvira Immunologics ha completato con successo il finanziamento di Serie A da 55 milioni di dollari, condotto congiuntamente da Leaps di Bayer, l'unità di investimento di impatto di Bayer AG, e Northpond Ventures. La tecnologia principale di Triumvira è la T-cell Antigen Coupler (TAC), ovvero una molecola ibrida che comprende diversi domini proteici per combinare le capacità di targeting dei tumori con il meccanismo di attivazione della cellula T, sfruttando il potenziale per lo sviluppo di terapie  per una più ampia gamma di pazienti con tumori maligni solidi o liquidi.  I dati preclinici di Triumvira con programmi autologhi e allogenici dimostrano differenze biologiche uniche tra le TAC-T e le cellule CAR-T di seconda generazione, con le TAC-T che mostrano assenza di segnali tonici, forte penetrazione del tumore e persistenza a lungo termine. Queste proprietà funzionali aiutano le TAC-T a produrre una forte attività antitumorale e nessuna evidenza di tossicità, in particolare nei modelli di tumori solidi.

Data: 27 Ago, 2020

Orchard Therapeutics, leader mondiale nella terapia genica, ha annunciato oggi la stipula di due accordi di licenza globale con GlaxoSmithKline plc (GSK) per l'utilizzo della tecnologia della linea cellulare stabile con vettore lentivirale (LV-SCLT) nelle sperimentazioni di Orchard sulle terapie geniche a base di cellule staminali ematopoietiche nel trattamento della sindrome di Wiskott Aldrich (OTL-103 per WAS) e della beta-talassemia dipendente dalla trasfusione (OTL-300 per TDT).

Data: 15 Lug, 2020

Il Governo italiano ha deciso di esercitare al Golden power su Molmed, la biotech italiana il cui azionista di riferimento è la Fininvest della famiglia Berlusconi, mettendo a rischio così l’Opa (offerta di pubblico acquisto), in corso sul mercato fino al 24 luglio, da parte della società giapponese Agc e della sua controllata italiana. In seguito alla volontà dell’esecutivo di voler esercitare poteri speciali sulle operazioni con i giapponesi, il titolo della biotech italiana ha perso circa il 5,4% in Borsa. Tuttavia l’azienda nipponica potrebbe comunque accettare le condizioni e procedere comunque all’acquisizione.

Data: 7 Lug, 2020

Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato oggi un accordo per l'imfilidasi con Hansa Biopharma, leader nella tecnologia degli enzimi immunomodulatori per le malattie rare mediate dall'immunoglobulina G (IgG). Secondo i termini dell'accordo, Sarepta ottiene una licenza esclusiva mondiale per sviluppare e promuovere l'imlifidasi come pretrattamento per consentire la somministrazione della terapia genica di Sarepta nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e nella distrofia muscolare dei cingoli (LGMD), per pazienti che altrimenti potrebbero non essere idonei al trattamento.

Data: 2 Lug, 2020

Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, e Codiak BioSciences, azienda leader nel settore degli esosomi ingegnerizzati come nuova classe di farmaci biologici, hanno annunciato oggi un accordo globale di ricerca per la progettazione e lo sviluppo di esosomi ingegnerizzati per il rilascio di terapie geniche, editing genico e tecnologie a base di RNA destinati al trattamento di malattie neuromuscolari.

Data: 24 Giu, 2020

CSL Behring ha annunciato oggi che ha accettato di acquisire i diritti di licenza esclusiva globale per la commercializzazione di un programma di terapia genica a base di virus adeno-associati (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), per il trattamento dell'emofilia B di uniQure, azienda leader nella terapia genica.  Il programma AMT 061, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 3, potrebbe essere una delle prime terapie geniche a fornire benefici potenzialmente a lungo termine ai pazienti affetti da emofilia B

Data: 24 Giu, 2020

Rexgenero, una società di medicina rigenerativa che sviluppa terapie cellulari avanzate per il trattamento dell'ischemia critica cronica degli arti inferiori (CLI), annuncia oggi l'acquisizione di tutti gli asset chiave di aratinga.bio SAS Group, una società biotecnologica di immunoterapia in fase preclinica con sede a Parigi, Francia. L'acquisizione include tutte le domande di brevetto e la relativa proprietà intellettuale, l'accordo di licenza esclusiva per la tecnologia delle nanoparticelle polimeriche e gli impianti di bioproduzione di aratinga.bio SAS Group, nonché l'intero team di aratinga.bio.

Data: 22 Giu, 2020

Il Seattle Children's Research Institute, uno dei principali istituti di ricerca pediatrica al mondo, e il leader mondiale delle biotecnologie CSL Behring hanno annunciato un'alleanza strategica per sviluppare terapie geniche a base di cellule staminali per le immunodeficienze primarie. Inizialmente, l'alleanza si concentrerà sullo sviluppo di opzioni di trattamento per i pazienti con due malattie rare e potenzialmente letali da immunodeficienza primaria: la sindrome di Wiskott-Aldrich e l'agammaglobulinemia X-linked. I ricercatori del CSL Behring, in collaborazione con i ricercatori del Seattle Children's Research Institute, studieranno l'applicazione delle tecnologie delle piattaforme Select+™ e Cytegrity™ a diversi programmi di terapia genica preclinica. Queste tecnologie, che hanno ampie applicazioni nella terapia genica con cellule staminali ex vivo, sono progettate per affrontare alcune delle principali sfide associate alla commercializzazione di terapie a base di cellule staminali, tra cui la capacità di produrre prodotti coerenti e di alta qualità e di migliorare l'innesto, l'efficacia e la tollerabilità.

Data: 4 Giu, 2020

Il panorama delle startup si amplia con Empirica Therapeutics, nata da un gruppo di ricercatori della McMaster University e dell’Università di Toronto, entrambe con sede in Canada. I ricercatori l’hanno fondata sulla scorta dei risultati incoraggianti di una nuova terapia Car-T, che hanno sviluppato per il glioblastoma, tumore del cervello particolarmente aggressivo. Dallo studio, pubblicato su Cell Stem Cell, è emerso infatti che il farmaco ha contribuito a ridurre il carico tumorale e ha migliorato la sopravvivenza nei modelli di topo. La startup canadese ora mira a portare la terapia Car-T in fase clinica, su pazienti con glioblastoma ricorrente, entro il 2022.

Data: 4 Giu, 2020

Novasep, fornitore leader di servizi e tecnologie per il settore Life Science, e Lysogene, una società con una piattaforma di terapia genica di fase 3 che si occupa di malattie del sistema nervoso centrale (SNC), hanno annunciato oggi la firma di un accordo per lo sviluppo e la produzione di LYS-GM101, un farmaco a base di terapia genica AAVrh10 candidato per il trattamento della Gangliosidosi GM1, una rara malattia neuropatica da deposito lisosomiale.

Data: 25 Mag, 2020

L'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), uno dei principali istituti di ricerca sulla terapia genica al mondo, gestito congiuntamente dalla Fondazione Telethon e dall'Ospedale San Raffaele e Genespire, società spin-out di SR-Tiget specializzata nella sviluppo di terapie geniche, hanno annunciato oggi la loro alleanza per la ricerca e lo sviluppo di terapie destinate al trattamento di persone affette da immunodeficienze primarie e malattie metaboliche, basate su nuove tecnologie di editing genico e vettori lentivirali sviluppate dal SR-Tiget.

Data: 13 Mag, 2020

Passage Bio, azienda specializzata nella terapia genica e focalizzata sullo sviluppo di terapie trasformative per i disturbi rari e monogenici del sistema nervoso centrale (SNC) e sul Gene Therapy Program (GTP) dell'Università della Pennsylvania (UPenn) ha annunciato oggi l'ampliamento dell'accordo di collaborazione ad ulteriori cinque programmi e il prolungamento per ulteriori 3 anni che consentono a Passage Bio di esercitare l’opzione sui nuovi programmi (fino al 2025).

Data: 7 Mag, 2020
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