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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Asklepios BioPharmaceutical, azienda specializzata in virus adeno-associati per la veicolazione di terapie geniche utili al trattamento di patologie genetiche, ha acquisito le tecnologie di RoverMed BioSciences, azienda impegnata nello sviluppo di metodologie nanotecnologiche per il trasporto di terapie all’interno del nucleo di cellule malte senza colpire quelle sane; nei termini dell’accordo AskBio integrerà tali tecnologie alle proprie oltre ad ottenere tutti gli asset di RoverMed

Data: 17 Set, 2019

Castle Creek Pharmaceutical Holdings acquisirà Fibrocell, azienda focalizzata in terapie cellulari autologhe per il trattamento di patologie cutanee e del tessuto connettivo, per $63.3 milioni  entro la fine del 2019. Fibrocell, ad oggi, vanta due prodotti sperimentali, ovvero FCX-007 e FCX-013; FCX-007 consiste in una terapia genica per il trattamento dellìepidermolisi bollosa distrofica recessiva, mentre FCX-013 è stato progettato per il trattamento dello scleroderma da moderato a grave, patologia cronica del tessuto connettivo che causa indurimento della pelle e del tessuto sottostante

Data: 16 Set, 2019

Grünenthal firma un accordo con Mesoblast per lo sviluppo e la commercializzazione di una terapia cellulare allogenica per il trattamento del mal di schiena cronico; il candidato di Mesoblast, MPC-06-ID, sta attualmente affrontando trial clinici di Fase III per il trattamento del mal di schiena dovuto a patologie discali degenerative. Grünenthal pagherà $150M in anticipo per avere accesso alla terapia, riservando oltre $1 miliardo per il pagamento delle milestone nella fase avanzata del prodotto

Data: 12 Set, 2019

Genenta Science, azienda italiana specializzata in terapie geniche, ha ricevuto un finanziamento da $14.4 milioni in tre round dalla compagnia cinese Qianzhan Management and Fidim, che permetterà all’innovativa terapia della biotech italiana di affrontare i trial clinici di Fase I/II sul mieloma multiplo e il glioblastoma; tale terapia, denominata Temferon, mira a prevenire le ricadute dopo il trattamento con CAR-T, che si presenta in circa il 40% dei casi, attraverso la ricostruzione del sistema immunitario del paziente nei siti tumorali; il trattamento consiste nell’iniezione di un vettore lentivirale capace di veicolare materiale genico nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente, innescando l’espressione di interferone-α in specifiche aree, rendendo i pazienti in grado di combattere future ricadute

Data: 10 Set, 2019

Passage Bio, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche per il trattamento di rare patologie monogeniche del sistema nervoso centrale, ha annunciato l’inizio del suo sesto programma di sviluppo per una terpia genica in collaborazione con l’Università della Pennsylvania e il suo Gene Therapy Program; la licenza concerne lo sviluppo clinico di un potenziale trattamento per pazienti affetti dalla malattia di Charcot-Marie-Tooth tipo 2A. I pazienti affetti da CMT2 sperimentano una prograssiva atrofia muscolare delle braccia e delle gambe e, per tale condizione, non esistono trattamenti curativi o sintomatici approvati

Data: 9 Set, 2019

Syncona, azienda leader nell’healthcare focalizzata nella creazione, sviluppo e finanziamento di leader globali nelle life sciences, ha annunciato di aver investito 48 milioni di sterline su Gyroscope Therapeutics in un finanziamento di serie B; Gyroscope è un’azienda specializzata in terapie geniche per la retina, con l’obiettivo di sviluppare una terapia per la degenerazione maculare secca legata all’età, una delle prime cause di cecità e per la quale non esiste, ad oggi, un trattamento

Data: 4 Set, 2019

Achilles Therapeutics, azienda biofarmaceutica britannica focalizzata nello sviluppo di immunoterapie personalizzate per il trattamento del cancro, ha ottenuto £100 milioni nella fase di finanziamento di serie B; l’azienda utilizzerà i fondi per iniziare, entro quest’anno, 2 studi proof-of-concept progettati per valutare una nuova immunoterapia basata su cellule T per il trattamento del melanoma e del carcinoma polmonare a piccole cellule

Data: 3 Set, 2019

Roche Holding e Spark Therapeutics hanno annunciato un’ulteriore estensione temporale dell’offerta da $4.3 miliardi da parte della multinazionale svizzera per l’acquisizione della compagnia americana specializzata nello sviluppo di terapie geniche; l’offerta è stata ampliata per fornire alla US Federal Trade Commission e alla UK Competition and Markets Authority di completare le proprie revisioni riguardanti l’acquisizione

Data: 3 Set, 2019

Vertex Pharmaceuticals dichiara di aver trovato un accordo per l’acquisizione di Semma Therapeutics per $950 milioni entro la fine del 2019, in un affare che espanderà la pipeline dell’azienda con la terapia cellulare potenzialmente curativa per il diabete tipo 1 di Semma; la terapia per il diabete di tipo 1 è stata progettata per fornire due vantaggi, cioè l’abilità di produrre grandi quantità di cellule beta del pancreas funzionali, ripristinando la secrezione di insulina, e un nuovo device capace di incapsulare e proteggere tali cellule dal sistema immunitario, favorendo un impianto a lungo termine senza necessità di terapia immunosoppressiva

Data: 3 Set, 2019

Celgene potrà opzionare e occuparsi dello sviluppo, produzione e commercializzazione delle terapie basate su T-cell receptor (TCR) che Immatics mette a punto attraverso le proprie tecnologie in-house. L’accordo include un investimento da parte di Celgene di $75 milioni; Immatics ha l’obiettivodi sviluppare terapie TCR contro i tumori solidi attraverso la propria tecnologia

Data: 29 Ago, 2019

Esco Ventures annuncia il lancio di Carmine Therapeutics e l’esecuzione di un contratto di licenza esclusivo per le tecnologie sviluppate dai laboratori dell’Università di Hong Kong dal Professor Minh Le e Jiahai Shi all’Università di Hong Kong. Carmine Therapeutics si stabilirà a Cambridge, e sarà specializzata in terapie geniche basate su vescicole extracellulari derivate da globuli rossi

Data: 28 Ago, 2019

Adaptimmune Therapeutics, azienda leader nelle immunoterapie antitumorali basate su cellule T, e Noile-Immune Biotech, azienda biotecnologica focalizzata nello sviluppo di immunoterapie innovative contro il cancro, hanno annunciato l’inizio di una collaborazione per lo sviluppo di SPEAR-T-cells, approccio terapeutico di nuova generazione, includendo nel programma la tecnologia PRIME (proliferation inducing and migration enhancing) di Noile-Immune; la tecnologia, in sperimentazione per il potenziamento della terapia CAR-T, è basata sulla co-espressione di IL-7 e di CCL19 e verrà valutata nel breve periodo nel programma SPEAR-T-cells di Adaptimmune

Data: 27 Ago, 2019

Pfizer ha annunciato un ulteriore investimento di mezzo miliardo di dollari per la costruzione del suo impianto di produzione di terapia genica all’avanguardia a Sanford, nella Carolina del Nord; si prevede che questa struttura supporterà i continui investimenti di Pfizer nella ricerca e nello sviluppo della terapia genica, con l’aggiunta di circa 300 posti di lavoro

Data: 21 Ago, 2019

Il gigante farmaceutico tedesco ha raddoppiato il suo investimento per l’acquisizione di BlueRock Therapeutics, annunciando un accordo di $600 milioni per la porzione della startup non ancora assorbita

Data: 8 Ago, 2019

Selecta Biosciences e Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), hanno annunciato l’inizio di una collaborazione strategica per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione congiunta di terapie geniche di nuova generazione con virus adeno-associati (AAV) in settori ad alto medical need. La partnership si baserà sulle piattaforme tecnologiche proprietarie di entrambe le aziende; Selecta è la prima azienda ad aver ottenuto evidenze precliniche a supporto della risomministrazione di terapie geniche, grazie alla piattaforma ImmTOR in grado di inibire la risposta immunitaria contro i vettori virali; la piattaforma di AskBio sulla terapia genica include invece una robusta pipeline di terapie geniche potenzialmente curative, un’estesa libreria di capsidi, processi di produzione all’avanguardia e diverse iniziative basate sui vettori virali adeno-associati

Data: 7 Ago, 2019

RegenxBio, azienda leader nelle terapie geniche basate su vettori virali adeno-associati con sede a Rockville, ha annunciato l’inizio di una collaborazione con Pfizer inerente la terapia genica per l’Atassia di Friedreich, la più comune forma di atassia ereditaria; RegenxBio fornirà a Pfizer una licenza globale non esclusiva sul vettore NAV AAV9, mentre Pfizer corrisponderà un pagamento anticipato, varie milestones e delle royalties sulle vendite nette. I pazienti con Atassia di Friedreich presentano una mutazione nel gene FXN, che porta alla limitata espressione della fratassina, con sviluppo di vari sintomi debilitanti quali problemi di coordinazione ed equilibrio, debolezza muscolare, compromissione visiva, uditiva e della parola, scoliosi, diabete e cardiomiopatia

Data: 31 Lug, 2019

Fonte: https://www.biospace.com

Celgene prevede di richiedere l’approvazione dalla FDA per bb2121 (idecabtagene vicleucel) per il mieloma multiplo nella prima metà del 2020, e per lisocabtagene maraleucel per il linfoma entro la fine di quest’anno; di notevole importanza sono i dati di efficacia sono non sono accompagnati dalla tossicità tipica delle terapie CAR-T: la sindrome da rilascio di citochine si è presentata in solo il 30% dei pazienti, di cui un caso grave, mentre la neurotossicità ha colpito il 20% dei pazienti, di cui il 14% in maniera grave

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://medcitynews.com

IVERIC bio ha annunciato di aver di aver stipulato un accordo esclusivo globale con la University of Massachussetts Medical School per i diritti di sviluppo e commercializzazione di terapie geniche indipendenti dalla mutazione per il trattamento dell’Amaurosi Congenita di Leber tipo 10 (LCA10), dovuta a mutazioni del gene CEP290; l’azienda ha inoltre annunciato l’espansione del proprio portfolio di terapie geniche con la stipula di un secondo accordo con la UMass Medical School per lo sviluppo e la commercializzazione esclusiva e globale di nuove terapie geniche sperimentali che sfruttano l’approccio minigenico indipendente dalla mutazione, per il trattamento della perdita della vista in patologie retiniche ereditarie correlate al gene USH2A

Data: 23 Lug, 2019

Dopo 4 anni di collaborazione, la Kyoto University ha trasferito a Takeda la prima terapia CAR-T basata su cellulle staminali pluripotenti indotte (i CAR-T); nei termini dell’accordo di collaborazione, Takeda dispone dei diritti di sviluppo e commercializzazione della terapia, mentre la Kyoto University riceverà diversi milestone payments. Questa nuova generazione di Car-t  potrebbe essere meno costosa e di più facile da riprodurre

Data: 16 Lug, 2019

Kite Pharma, la filiale di Gilead Sciences dedicata alle terapie cellulari, ha annunciato i piani per la realizzazione di una nuova struttura produttiva di 6.000 metri quadrati ad Oceanside, California, che svilupperà e produrrà vettori virali fino ad oggi acquistate da terzi e fondamentali per la produzione della sua terapia CAR-T Yescarta e per le terapie cellulari future, come KTE-X19 il cui dossier verrà sottoposto alle autorità regolatorie entro l’anno

Data: 16 Lug, 2019

Cryoport ed EVERSANA hanno annunciato un accordo di collaborazione per creare una completa ed efficiente catena di approvvigionamento. L’alleanza è stata progettata per sfruttare la posizione di EVERSANA come leader nella fornitura di servizi, utili ad affrontare le sfide di accesso, disponibilità e adesione alle terapie geniche e cellulari, e le soluzioni logistiche a temperatura controllata di Cryoport per assicurare una sicura ed efficace catena di approvvigionamento per le terapie innovative

Data: 11 Lug, 2019

Seelos Therapeutics ha acquisito i diritti per un programma di terapia genica per il morbo di Parkinson; il trattamento sfrutta la regolazione del gene SNCA codificante per l’alfa sinucleina, ovvero un fattore determinante nello sviluppo della patologia. L’accumulo di alfa sinucleina anormale può condurre alla formazione di aggregati tossici e morte dei neuroni dopaminergici; tali aggregati sono i principali costituenti dei corpi di Lewy, riscontrabili nel cervello dei pazienti affetti da Parkinson

Data: 9 Lug, 2019

Century Therapeutics sta lavorando all sviluppo di una nuova generazione di terapie cellulari contro il cancro ‘off the shelf’, grazie a $250 milioni forniti dagli investitori come Bayer. La tecnologia dell’azienda si basa su cellule staminali pluripotenti indotte con capacità illimitata di auto-rinnovarsi; questo permette di creare banche cellulari composte da cellule modificate espandibili e differenziabili in cellule effettrici del sistema immunitario, per rispondere alle richieste di prodotti terapeutici ‘off the shelf’ allogenici ed omogenei

Data: 3 Lug, 2019

Amicus Therapeutics, azienda biotech statunitense, comincia la collaborazione con Catalent Biologics ed i suoi servizi di sviluppo farmacologico, per aumentare le proprie capacità produttive di terapie geniche; Amicus lavorerà con Paragon Gene Therapy, azienda acquisita recentemente da Catalent per $1.2 miliardi per potenziare la presenza nel campo del fast-development. La collaborazione ha il fine ultimo di velocizzare il passaggio delle terapie geniche precliniche di Amicus alla fase clinica

Data: 3 Lug, 2019
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