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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Kite Pharma, la filiale di Gilead Sciences dedicata alle terapie cellulari, ha annunciato i piani per la realizzazione di una nuova struttura produttiva di 6.000 metri quadrati ad Oceanside, California, che svilupperà e produrrà vettori virali fino ad oggi acquistate da terzi e fondamentali per la produzione della sua terapia CAR-T Yescarta e per le terapie cellulari future, come KTE-X19 il cui dossier verrà sottoposto alle autorità regolatorie entro l’anno

Data: 16 Lug, 2019

Cryoport ed EVERSANA hanno annunciato un accordo di collaborazione per creare una completa ed efficiente catena di approvvigionamento. L’alleanza è stata progettata per sfruttare la posizione di EVERSANA come leader nella fornitura di servizi, utili ad affrontare le sfide di accesso, disponibilità e adesione alle terapie geniche e cellulari, e le soluzioni logistiche a temperatura controllata di Cryoport per assicurare una sicura ed efficace catena di approvvigionamento per le terapie innovative

Data: 11 Lug, 2019

Seelos Therapeutics ha acquisito i diritti per un programma di terapia genica per il morbo di Parkinson; il trattamento sfrutta la regolazione del gene SNCA codificante per l’alfa sinucleina, ovvero un fattore determinante nello sviluppo della patologia. L’accumulo di alfa sinucleina anormale può condurre alla formazione di aggregati tossici e morte dei neuroni dopaminergici; tali aggregati sono i principali costituenti dei corpi di Lewy, riscontrabili nel cervello dei pazienti affetti da Parkinson

Data: 9 Lug, 2019

Century Therapeutics sta lavorando all sviluppo di una nuova generazione di terapie cellulari contro il cancro ‘off the shelf’, grazie a $250 milioni forniti dagli investitori come Bayer. La tecnologia dell’azienda si basa su cellule staminali pluripotenti indotte con capacità illimitata di auto-rinnovarsi; questo permette di creare banche cellulari composte da cellule modificate espandibili e differenziabili in cellule effettrici del sistema immunitario, per rispondere alle richieste di prodotti terapeutici ‘off the shelf’ allogenici ed omogenei

Data: 3 Lug, 2019

Amicus Therapeutics, azienda biotech statunitense, comincia la collaborazione con Catalent Biologics ed i suoi servizi di sviluppo farmacologico, per aumentare le proprie capacità produttive di terapie geniche; Amicus lavorerà con Paragon Gene Therapy, azienda acquisita recentemente da Catalent per $1.2 miliardi per potenziare la presenza nel campo del fast-development. La collaborazione ha il fine ultimo di velocizzare il passaggio delle terapie geniche precliniche di Amicus alla fase clinica

Data: 3 Lug, 2019

Amicus Therapeutics ha iniziato un rapporto di collaborazione con Brammer Bio, azienda recentemente acquisita da Thermo Fisher Scientific. Thermo Fisher, importante organizzazione di sviluppo e produzione a contratto, offrirà le proprie capacità per lo sviluppo dei programmi, basati su terapie geniche a vettori virali adeno-associati con somministrazione intratecale, per il trattamento della malattia di Batten

Data: 1 Lug, 2019

PTC Therapeutics e Odylia Therapeutics hanno annunciato un accordo di collaborazione strategica per lo sviluppo di nuove terapie geniche per il trattamento di rare patologie retiniche ereditarie; la collaborazione arricchisce l’expertise di PTC con le terapie geniche dedicate al sistema nervoso centrale con la grande esperienza in campo oftalmico di Odylia. Il programma principale oggetto della collaborazione sarà RP-GRIP1, una proteina ciliare carente nell’amaurosi congenita di Leber, rara distrofia retinica ad insorgenza precoce nel bambino

Data: 1 Lug, 2019

Oncosec Medical, azienda specializzata nello sviluppo di immunoterapie intratumorali contro il cancro, ha annunciato l’avvio di una collaborazione con il Dana Farber Cancer Institute, centro di riferimento mondiale nella ricerca e il trattamento dei tumori, e con il Marasco Laboratory, laboratorio di ricerca sulle CAR-T all’avanguardia, per lo sviluppo di terapie CAR-T contro il tumore al seno triplo negativo ed altri tumori solidi

Data: 27 Giu, 2019

Seelos Therapeutics, azienda biofarmaceutica statunitense, ha annunciato di aver ottenuto la licenza esclusiva dalla Duke University per il programma sulle terapie geniche sviluppate per la regolazione del gene SNCA, codificante per l’alfa-sinucleina; Seelos ha pianificato di sperimentare il programma, chiamato SLS-004, inizialmente sul Parkinson. L’espressione del gene SNCA è considerato un importante fattore di rischio per lo sviluppo del Parkinson, ed inoltre le numerose prove raccolte suggeriscono che elevati livelli di alfa-sinucleina wild-type siano una delle cause della patogenesi della malattia

Data: 26 Giu, 2019

Le aziende hanno pianificato lo sviluppo di terapie cellulari off-the-shelf combinando il processo di incapsulamento di farmaci nei globuli rossi di Erytech e le tecnologie di SQZ Biotechnologies, azienda specializzata nell’ingegnerizzazione di cellule immunitarie per colpire target specifici per diverse patologie. I farmaci incapsulati causano minori eventi avversi rispetto alle somministrazioni tradizionali, data la loro presenza all’interno di strutture cellulari fino al raggiungimento del sito target. Erytech riceverà €50 milioni per il primo trattamento sviluppato, e €44 milioni per ogni altro trattamento basato sulla propria tecnologia

Data: 25 Giu, 2019

Cobra Biologics, organizzazione internazionale di sviluppo e produzione a contratto specializzata nella produzione di medicinali veicolati da vettori virali, e Symbiosis Pharmaceutical Services, organizzazione produttiva a contratto specializzata nella produzione di prodotti medicinali iniettabili veicolati da vettori virali, hanno annunciato l’inizio di una collaborazione volta ad accelerare la produzione a livello clinico e commerciale di vettori virali, che rappresentano una porzione dominante degli Advanced Therapy Medicinal Product. Il progetto, della durata di 18 mesi, prevede un investimento congiunto di £4.8 milioni ed include un supporto significativo dal governo britannico, nello specifico dal Innovate UK’s Health and Life Sciences Programme. La collaborazione aumenta significativamente le capacità commerciali di entrambe le aziende, e semplifica la supply chain per la produzione di vettori virali utilizzati in terapia genica ed immunoterapia

Data: 25 Giu, 2019

Axovant  Gene Therapies, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche innovative, ha annunciato di aver siglato un accordo strategico con Yposkesi, la più grande Contract Development and Manufacuring Organization in Europa per la produzione cGMP grade di vettori virali. Secondo l’accordo Yposkesi fornirà le competenze riguardanti il processo di sviluppo, il trasferimento tecnologico, la produzione su larga scala, il controllo e l’assicurazione di qualità. La partnership consentirà ad Axovant il continuo sviluppo della pipeline aziendale riguardante le terapie geniche

Data: 20 Giu, 2019

Le due aziende hanno siglato un accordo strategico pluriannuale per la futura produzione della nuova terapia cellulare sperimentale, attualmente in fase clinica 3, omidubicel. Secondo tale accordo, Lonza costruirà strutture dedicate al lancio commerciale nel suo sito produttivo di Geleen (Olanda); Gamida Cell, invece, avrà la possibilità di incrementare il numero di siti produttivi nel tempo, utile ad assicurare la fornitura adeguata del prodotto e dando all’azienda l’opportunità di espandersi  nel network di produzione di terapie cellulari e geniche di Lonza

Data: 19 Giu, 2019

IVERIC bio e Catalent Biologics hanno annunciato la loro collaborazione per la produzione di vettori virali adeno-associati GMP-grade per le terapie geniche di IVERIC per il trattamento della retinite pigmentosa autosomica dominante causata da mutazioni del gene della rodopsina e di patologie retiniche correlate a mutazioni del gene BEST1. IVERIC bio conta di cominciare gli studi clinici a partire dal 2020 e ha scelto Paragon Gene Therapy, recentemente acquistata da Catalent Biologics, per la fornitura di materiale per le attività precliniche e cliniche di entrambi i trattamenti

Data: 17 Giu, 2019

Casi pharmaceuticals, azienda americana specializzata sullo sviluppo e nel lancio di terapie innovative, ha annunciato di aver ottenuto da Juventas Cell Therapy i diritti esclusivi per la commercializzazione di CNCT19, CAR-T autologa anti-CD19. CD-19 è una proteina di superficie espressa in tutte le fasi di sviluppo delle cellule B e obiettivo affermato per la terapia di molti tumori ematologici. CASI si prenderà carico delle spese di alcune fasi dello sviluppo e del pagamento delle royalties di vendita

Data: 17 Giu, 2019

Voyager Therapeutics, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche per il trattamento di patologie neurologiche, ha annunciato la modifica dei termini collaborazione con Sanofi Genzyme. Nel nuovo accordo è previsto che Voyager ottenga i diritti per il programma VY-HTT01 sulla malattia di Huntington e i diritti ex U.S. per il programma VY-FXN01 sull’atassia di Friedrich, che verranno poi ceduti ad un’altra azienda partner, Neurocrine Biosciences. Voyager pagherà $10 milioni a Sanofi, parzialmente compensati da $5 milioni versati da Neurocrine Biosciences a Voyager. Ulteriori 10 milioni verranno corrisposti da Voyager all’ottenimento della designazione Investigational New Drug di VY-HTT01

Data: 17 Giu, 2019

L’azienda biotech sta valutando le possibilità di partnership o di vendita, permettendo ad un possibile acquirente di avere accesso alle terapie sperimentali contro l’emofilia, la malattia di Huntington ed altre patologie; le maggiori aziende farmaceutiche hanno recentemente acquisito compagnie specializzate nello sviluppo di terapie geniche, capaci di trattare rare patologie legate a mutazioni del DNA. Le azioni di UniQure hanno registrato un aumento del 151% alla borsa di New York nell’ultimo anno, garantendo un valore di mercato di $2.7 miliardi

Data: 16 Giu, 2019

GSK firma un accordo di collaborazione con l’Università di Berkeley, California, per la ricerca sulla genomica, che comprende  la creazione del nuovo Laboratory for Genomic Research e finanziamenti per $67 milioni in un periodo di 5 anni. La partnership ha lo scopo di indagare su come le mutazioni geniche causino patologie e di mettere a punto nuove tecnologie basate su CRISPR per lo sviluppo di future terapie. I ricercatori responsabili del progetto saranno Jennifer Doudna, co-inventore della tecnologia CRISPR, affiancata da Jonathan Weissmann, specialista in CRISPR screening technology, e Hal Barron, Chief Scientific Officer di GSK

Data: 13 Giu, 2019

Roche e Spark therapeutics hanno annunciato di aver ricevuto una richiesta di informazioni addizionali e di materiale documentale, o Seconda Richiesta, dalla U.S. Federal Trade Commission, nell’ambito della revisione della FTC sull’acquisto, in sospeso, di Spark da parte di Roche. L'effetto della "Seconda Richiesta" è di estendere il periodo di attesa fino a 10 giorni, ma le parti rimangono impegnate nella transazione e stanno collaborando con la FTC

Data: 10 Giu, 2019

Biogen ha annunciato di aver completato l'acquisizione di Nightstar Therapeutics, società specializzata nello sviluppo di terapie geniche per i disturbi retinici ereditari basate su virus adeno-associati, per $800 milioni. L’affare comprende due programmi clinici come NSR-REP1 contro la coroideremia, raro disturbo retinico degenerativo e legato al cromosoma X, e NSR-RPGR contro la retinite pigmentosa X-linked, altra rara malattia retinica ereditaria che colpisce principalmente i maschi e che non ha trattamenti approvati

Data: 9 Giu, 2019

Vertex Pharmaceuticals annuncia di voler acquisire Exonics Therapeutics e di voler espandere la collaborazione con Crispr Therapeutics. Entrambe le aziende sono specializzate nello sviluppo di terapie geniche per il trattamento di gravi patologie neuromuscolari genetiche. Obiettivi di Vertex risultano le terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e la distrofia miotonica tipo 1

Data: 7 Giu, 2019

L’azienda biofarmaceutica olandese Kiadis Pharma ha annunciato di aver completato l’acquisizione di CytoSen Therapeutics; la transazione crea un leader nell’immunoterapia cellulare contro il cancro, data la presenza di piattaforme terapeutiche basate su cellule NK e cellule T con il potenziale per rivoluzionare il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e di creare un pipeline con nuovi terapie contro il cancro. Kiadis possiede ora una pipeline di sviluppo complementare basata sul miglioramento degli outcomes in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche attraverso una terapia basata su cellule T (ATIR101, in fase di registrazione in Europa, ed in fase 3 in clinica) ed una basata su cellule NK (CSTD002, che entrerà in clinica negli USA nel 2020)

Data: 6 Giu, 2019

Amicus Therapeutics e la Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania hanno annunciato l’espansione della loro collaborazione per portare avanti la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie geniche per i disordini lisosomiali ed altre malattie rare. Questo nuovo assetto nella collaborazione estenderà la possibilità di combinare l’esperienza nell’ingegneria proteica e nella glicobiologia di Amicus con le tecnologie di trasferimento genico dell’Università americana, con l’obiettivo di sviluppare nuove terapie geniche ottimizzate per massimizzare l’assorbimento cellulare, il targeting, la sicurezza e la produzione

Data: 29 Mag, 2019

Orchard Therapeutics, Telethon e l’ospedale San Raffaele hanno annunciato l’ottenimento da parte di Orchard di una licenza esclusiva per i diritti della ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione del programma sulla terapia genica basata su cellule staminali autologhe per il trattamento della Mucopolisaccaridosi tipo I, sviluppata dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica. Secodno l’azienda l’utilizzo di tale terapia innovativa nella trattamento della MPS-I ha il potenziale per cambiare in maniera sostanziale le vite dei pazienti nati con questa patologia a rapida progressione

Data: 28 Mag, 2019
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