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Clinica

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Pfizer e Sangamo Therapeutics, hanno annunciato oggi i dati aggiornati del follow-up dello studio di Fase 1/2 Alta su giroctocogene fitelparvovec (SB-525, o PF-07055480), una terapia genica sperimentale per pazienti con grave emofilia di tipo A. Tutti e cinque i pazienti con grave emofilia A che hanno ricevuto la dose di 3e13 vg/kg hanno mostrato elevati livelli di attività del fattore VIII (FVIII), con una mediana del 64,2% osservata attraverso il test cromogenico. Nessun paziente ha sperimentato eventi di sanguinamento o ha richiesto infusioni di FVIII.

Data: 18 Giu, 2020

Un gruppo di ricercatori dall'Università della California, San Diego, ha prodotto cellule Nk a partire da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), derivati da cellule somatiche della pelle o dalle cellule del sangue, che sono state riportate a stadio embrionale e poi trasformato in cellule Nk, ma senza un gene chiamato Cish. In questo modo si sono rivelate capaci di curare la leucemia in test sperimentali condotti su topi e riportati sulla rivista Cell Stem Cell. Il Cish è importante perché regola la produzione di una proteina che inibisce la segnalazione delle citochine, molecole utilizzate dal sistema immunitario per sopprimere le infezioni e i patogeni esterni.Se arrivassero in clinica si tratterebbe di una terapia standardizzata e non personalizzata con le Car-T

Data: 16 Giu, 2020

bluebird bio ha annunciato che i nuovi dati dello studio clinico HGB-206 di Fase 1/2, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale LentiGlobin™ per pazienti adulti e adolescenti con anemia falciforme (SCD) mostrano una riduzione pressochè completa delle crisi vaso-occlusive gravi (COV) e della sindrome toracica acuta (ACS). Questi dati saranno presentati all'edizione virtuale del 25° Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA25).

Data: 12 Giu, 2020

Lisogene ha annunciato oggi che, a seguito di discussioni con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, è stata rilasciata una sospensione clinica per lo studio clinico AAVance (NCT03612869) di Fase 2/3 su LYS-SAF302, una terapia genica per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA, nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A). La sospensione clinica è dovuta all’osservazione, in alcuni pazienti, di anomalie nei siti di iniezione intracerebrale rilevati mediante MRI. Finora non sono stati osservati sintomi clinici che possano essere direttamente attribuiti ai risultati della risonanza magnetica e tutti i risultati sono stati riportati alle autorità competenti, ai comitati etici e al DSMB (Data Safety Monitoring Board) dello studio. Tutti i partecipanti allo studio continuano ad essere attentamente monitorati dai loro team di assistenza.

Data: 5 Giu, 2020

L’azienda farmaceutica Janssen di Johnson & Johnson ha annunciato oggi i risultati aggiornati dello studio di Fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207) che valuta l'efficacia e la sicurezza di JNJ-4528, una terapia sperimentale a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (Car-T), diretto verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA, investigational B-cell maturation antigen) nel trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato o refrattario. I risultati del follow-up a lungo termine della porzione di Fase 1b dello studio (n=29), condivisi in una presentazione orale presso il programma scientifico virtuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), mostrano che tutti i pazienti hanno risposto al trattamento e che le risposte sono state profonde e durature, con l'86% dei pazienti che hanno ottenuto una risposta forte e completa a un follow-up mediano di 11,5 mesi e l'86% dei pazienti vivi e liberi da progressione a 9 mesi.

Data: 13 Mag, 2020

Allogene Therapeutics, azienda biotecnologica pioniera nello sviluppo di terapie allogeniche CAR T (AlloCAR T™) per il cancro, in collaborazione con il suo partner di sviluppo Servier, un'azienda farmaceutica internazionale indipendente, ha annunciato la pubblicazione dell'abstract che verrà presentatp all'incontro annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO). L'abstract include i dati preliminari sui primi nove pazienti trattati con dosi crescenti di ALLO-501 e dosi più basse (39 mg) di ALLO-647. In questo limitato set di dati ottenuti da un numero limitato di pazienti, il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 78% (95% di IC esatti: 40%, 97%) con tre risposte complete (CR) e quattro risposte parziali (PR).

Data: 13 Mag, 2020

I ricercatori di due ospedali affiliati ad Harvard hanno annunciato che stanno adattando una forma consolidata di terapia genica per sviluppare un vaccino contro il coronavirus, che si aspettano di testare nei pazienti alla fine di quest'anno. La tecnica prevede il rivestimento del guscio esterno di un virus adeno-associato in cui viene rimossa parzialmente la parte esterna. Il guscio viene usato come un cavallo di Troia per consentire il rilascio cellulare di una componente genetica del coronavirus al fine di aumentare la risposta immunitaria del soggetto, stimolando la produzione di proteine in grado di combattere il coronavirus.

Data: 4 Mag, 2020

La sindrome da rilascio di citochine è un grave effetto collaterale osservato nelle terapie con CAR-T. Nel tentativo di limitare tale problematica, senza incidere sull’efficacia della terapia genica, i clinici della Terapia intensiva pediatrica Area Rossa e quelli dell’Oncoematologia pediatrica del Bambino Gesù di Roma hanno sperimentato con successo un approccio inedito: purificare rapidamente, e in maniera selettiva, il sangue. Nello studio pubblicato sulla rivista Critical Care Explorations, la dottoressa Gabriella Bottari e colleghi riportano il primo caso di un quattordicenne affetto da una grave forma di leucemia linfoblastica acuta trattato con le CAR-T in combinazione con l’emoperfusione extracorporea, dopo l’insorgenza di una forma gravissima di sindrome da rilascio citochinico. Il piccolo paziente, ricoverato in terapia intensiva pediatrica aveva infatti sviluppato una grave insufficienza respiratoria su base infiammatoria a distanza di una settimana dall’infusione delle CAR-T ed è stato salvato e dimesso dopo 15 giorni dalla terapia intensiva pediatrica.

Data: 17 Feb, 2020

Hoth Therapeutics Inc., un’azienda biofarmaceutica specializzata in terapie mirate specifiche per pazienti che soffrono di patologie dermatologiche, tra cui dermatite atopica, psoriasi e acne, e nella terapia genica per il trattamento dei pazienti asmatici, è lieta di annunciare l'inizio di uno studio preclinico per il trattamento dell'asma e dell'infiammazione allergica in collaborazione con la North Carolina State University (NC State)

Data: 5 Feb, 2020

Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), un'azienda specializzata nella terapia genica a base di virus adeno-associati (AAV) in fase clinica, e la sua sussidiaria NanoCor Therapeutics hanno annunciato oggi che il primo paziente è stato trattato nello studio clinico di Fase 1 di NAN-101. NAN-101 è una terapia genica che mira ad attivare l'inibitore della proteina fosfatasi 1 (I-1c) per inibire l'attività della proteina fosfatasi 1 (PP1), una sostanza che svolge un ruolo importante nello sviluppo dello scompenso cardiaco.

Data: 4 Feb, 2020

Uno studio della Ludwig Cancer Research ha messo a punto un nuovo tipo di cellula T del recettore chimerico dell'antigene (CAR) - una famiglia di promettenti immunoterapie per il cancro - che può essere attivata e disattivata on demand. Lo studio, condotto da Melita Irving della divisione di Losanna del Ludwig Institute for Cancer Research, George Coukos, direttore della divisione, e il loro collega Bruno Correia dell'École Polytechnique Fédérale de Lausanne (EPFL), affronta un enigma centrale delle terapie CAR-T: la loro tendenza a provocare risposte immunitarie potenzialmente letali contro i tessuti sani dei pazienti. Il loro rapporto è pubblicato nell'attuale numero di Nature Biotechnology.

Data: 3 Feb, 2020

Dopo aver ricevuto l’approvazione ufficiale di AIFA, è partito il primo studio clinico con terapia CAR-T CD44v6 per la leucemia mieloide acuta e il mieloma multiplo all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. Il primo paziente, affetto da mieloma multiplo, è stato infuso poche settimane fa e il trattamento non ha causato nessuna reazione avversa, come ha dichiarato durante l’European CAR T Cell Meeting in corso a Barcellona Fabio Ciceri, professore di Ematologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e primario dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, quale Principal Investigator dello studio internazionale multicentrico di fase I/II.

Data: 3 Feb, 2020

Le CAR-T risultano clinicamente efficaci nell'uccidere alcuni tumori maligni ematologici, ma ottenere risposte a lungo termine da parte dei pazienti per i tumori solidi rimane una sfida. Reinhard et al. hanno descritto una strategia in due parti "CARVac" per superare la scarsa stimolazione cellulare e le risposte in vivo delle CAR-T. Essi hanno introdotto la proteina claudina 6 a giunzione stretta (CLDN6) come nuovo bersaglio cellulare delle CAR-T e hanno progettato un vaccino a base di nanoparticelle di RNA che codifica un recettore chimerico diretto verso la CLDN6. Questo vaccino contro l'RNA lipoplesso promuove l'espressione della CLDN6 sulla superficie delle cellule dendritiche, che a sua volta stimola e migliora l'efficacia delle cellule CAR-T-CLDN6 al fine di migliorare la terapia antitumorale.

Data: 24 Gen, 2020

La planaria o verme piatto ha l'abilità di rigenerarsi da quasi tutte le lesioni ipotizzabili, compresa la decapitazione. Gli scienziati hanno studiato questi vermi per decenni per comprendere meglio i principi fondamentali della rigenerazione e della ricostruzione naturale. In particolare, Petersen e Schad hanno scoperto che un gene chiamato MOB4 sopprime la crescita dei tessuti negli animali. Il gene che hanno scoperto funziona in un modo piuttosto sorprendente: impedendo ai discendenti delle cellule staminali di produrre un fattore di crescita chiamato Wnt, una proteina rilasciata dalle cellule per comunicare a distanza. Il percorso di signaling Wnt è noto per svolgere un ruolo importante nella rigenerazione delle cellule tumorali.

Data: 24 Gen, 2020

Anemocyte, innovativa azienda italiana che opera nel campo delle terapie cellulari e geniche, con particolare attenzione alla produzione di plasmidi e agli approcci di modificazione genica non virale, parteciperà al Phacilitate Leaders World Summit (Miami, 21-24 gennaio 2020), evento di spicco per le aziende, i professionisti e gli investitori che operano nel settore delle Terapie Avanzate. Anemocyte è un player chiave e la prima Biotech Manufacturing Organization (BMO) in assoluto a operare nel settore Life Science: l'azienda aiuta gli sviluppatori di CGT ad elaborare le idee iniziali, a realizzare studi clinici e ad avviare la produzione commerciale. La BMO sviluppa anche strategie che si basano su piattaforme tecnologiche per processi innovativi di R&D, HQ e GMP.

Data: 22 Gen, 2020

Secondo uno studio pubblicato sul Blood Journal, il drug profiling e il processo di editing genico CRISPR-Cas9 hanno aperto nuove strade nello sviluppo della terapia con le cellule CAR-T, utilizzata per il trattamento della leucemia e del linfoma. Lo studio, condotto in collaborazione dall'Università di Helsinki e dal Finnish Red Cross Blood Service, ha esaminato l'effetto di oltre 500 farmaci antitumorali sulle funzioni delle cellule CAR-T. Il drug profiling ha evidenziato una classe di farmaci noti come mimetici SMAC, che nei test di laboratorio hanno sensibilizzato le cellule tumorali alle cellule CAR-T. Allo stesso tempo, sono stati trovati farmaci che inibiscono la funzione delle cellule CAR-T, che hanno un potenziale nel trattamento degli effetti avversi. Utilizzando il processo di editing genico CRISPR, i ricercatori hanno studiato quali meccanismi hanno un impatto sulla sensibilità delle cellule tumorali alle cellule CAR-T.

Data: 22 Gen, 2020

Gli agenti chimici nervini sono alcuni rappresentano alcune delle armi più terrificanti attualmente utilizzate in guerra. Per anni, i ricercatori hanno cercato antidoti o trattamenti che potessero salvare le persone colpite da queste sostanze chimiche mortali. In un articolo pubblicato oggi su Science Translational Medicine, un team dell'US Army Medical Research Institute of Chemical Defense ha annunciato una potenziale soluzione: una terapia genica che garantisce l'immunità agli effetti di agenti chimici nervini come il sarin.

Data: 22 Gen, 2020

Una nuova ricerca di Dorothy P. Schafer (PhD) presso la University of Massachusetts Medical School, rivela il processo molecolare attraverso il quale le connessioni sinaptiche cerebrali vengono danneggiate nella sclerosi multipla e come questo contribuisca alla sintomatologia neurodegenerativa. L'articolo, pubblicato su Immunity, mostra anche come la terapia genica possa essere utilizzata per preservare i circuiti neurali e proteggere dalla perdita della vista legata alla malattia.

Data: 21 Gen, 2020

Nel nuovo studio, condotto dai ricercatori dell'Università di Cardiff nel Regno Unito, è stato utilizzato lo screening CRISPR-Cas9 per scoprire un nuovo tipo di TCR nelle cellule T: una molecola recettoriale chiamata MR1. La MR1 funziona in modo simile all'HLA in termini di scansione e riconoscimento delle cellule tumorali, ma la grande differenza rispetto all’HLA è che non varia nella popolazione umana - il che significa che potrebbe potenzialmente costituire la base di una terapia con le cellule T in grado di agire potenzialmente su una gamma molto più ampia di persone.

Data: 21 Gen, 2020

Una nuova terapia a cellule T anti-CD19 ha ottenuto un alto tasso di risposta associato a livelli minimi di neurotossicità nei pazienti con linfoma a cellule B in stadio avanzato, come evidenziato dai risultati di uno studio clinico preliminare. I risultati hanno dimostrato che 11 pazienti su 20 hanno ottenuto la complete remission (CR) con la terapia a base di cellule T Hu19-CD828Z, ottenendo un tasso di CR identico a quello riscontrato in un precedente studio con la terapia FMC63-28Z. Tuttavia, solo uno dei 20 pazienti ha mostrato effetti legati ad una grave tossicità neurologica, rispetto alla metà dei pazienti dello studio FMC63-28Z, il sistema utilizzato nell'axicabtagene ciloleucel (Yescarta).

Data: 20 Gen, 2020

Per la prima volta in Italia, sono stati curati due bambini di 8 e 9 anni con distrofia retinica ereditaria grazie alla terapia genica, presso la Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania 'Luigi Vanvitelli' in collaborazione con Novartis. Il farmaco di terapia innovativa per la distrofia retinica ereditaria, nato a Napoli 12 anni fa in collaborazione con la Fondazione Telethon e con il Children Hospital di Philadelphia, è approvato a livello europeo è ora in attesa di approvazione AIFA. La terapia genica, che consiste nella correzione del difetto genetico alla base della malattia, si effettua con intervento chirurgico iniettando direttamente nella retina il farmaco, ed ha permesso ai due bambini trattati, ipovedenti dalla nascita a causa della patologia, di recuperare la vista.

Data: 16 Dic, 2019

I pazienti con linfoma mantellare (o linfoma a cellule del mantello) recidivato o refrattario a terapie precedenti possono trarre grande beneficio dal trattamento con le cellule CAR-T anti-CD19 KTE-X19. I risultati di un’analisi ad interim dello studio di fase 2 ZUMA-2, presentati a Orlando al 61° Congresso dell’American Society of Hematology (ASH), dimostrano che dopo una singola infusione di queste CAR-T, il 93% dei pazienti ha risposto al trattamento e il 67% ha ottenuto una risposta completa.

Data: 9 Dic, 2019

Janssen, azienda farmaceutica di Johnson&Johnson, ha presentato lo studio di fase 1b/II Cartitude-1, condotto in 29 pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario per valutare l’efficacia di una Car-T therapy mirata all’antigene di maturazione delle cellule B (Bcma). L'immunoterapia 'potenziata' che sfrutta le cellule T rimaneggiate per mirare meglio contro il tumore consente di raggiungere una risposta terapeutica nel 100% dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell'86% dei pazienti e parziale nel 14%. La terapia con Car-T anti-Bcma ha consentito a 27 pazienti su 29 di essere liberi da progressione di malattia al follow-up dei 6 mesi.

Data: 9 Dic, 2019

Un algoritmo italiano, presentato al 61esimo Congresso dell’American Society of Hematology (Ash) a Orlando, in Florida, aiuterà a orientare nella scelta dei pazienti beta-talassemici trasfusione-dipendenti che potranno ottenere i maggiori benefici dalla terapia genica - una cura che corregge dentro al Dna il difetto alla base della patologia del sangue. L’algoritmo made in Italy è stato messo a punto un gruppo italiano di super-esperti sotto l’egida della Site (Società italiana talassemie ed emoglobinopatie). La terapia genica non sarà una terapia per tutti, infatti dei 5-6mila pazienti beta talassemici italiani la previsione è di circa 800 candidabili, l’algoritmo aiuta a suddividere i possibili candidati in tre categorie, indicando: "Paziente con alta priorità; paziente valutabile, ma con riassestamento delle terapie in corso; paziente escluso".

Data: 9 Dic, 2019
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