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News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Krystal Biotech, Inc., azienda specializzata nella terapia genica, oggi ha annunciato del secondo impianto per la produzione di terapia genica in Findlay Township, Pennysylvania.  La struttura cGMP (Current Good Manufacturing Practice) di Findlay, denominata ASTRA, avrà la capacità di produrre farmaci di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da malattie rare debilitanti.

Data: 24 Gen, 2020

Le CAR-T risultano clinicamente efficaci nell'uccidere alcuni tumori maligni ematologici, ma ottenere risposte a lungo termine da parte dei pazienti per i tumori solidi rimane una sfida. Reinhard et al. hanno descritto una strategia in due parti "CARVac" per superare la scarsa stimolazione cellulare e le risposte in vivo delle CAR-T. Essi hanno introdotto la proteina claudina 6 a giunzione stretta (CLDN6) come nuovo bersaglio cellulare delle CAR-T e hanno progettato un vaccino a base di nanoparticelle di RNA che codifica un recettore chimerico diretto verso la CLDN6. Questo vaccino contro l'RNA lipoplesso promuove l'espressione della CLDN6 sulla superficie delle cellule dendritiche, che a sua volta stimola e migliora l'efficacia delle cellule CAR-T-CLDN6 al fine di migliorare la terapia antitumorale.

Data: 24 Gen, 2020

La planaria o verme piatto è un animale semplice che la grande abilità di rigenerarsi da quasi tutte le lesioni ipotizzabili, compresa la decapitazione. Gli scienziati hanno studiato questi vermi per decenni per comprendere meglio i principi fondamentali della rigenerazione e della ricostruzione naturale. In particolare, Petersen e Schad hanno scoperto che un gene chiamato MOB4 sopprime la crescita dei tessuti negli animali. Il gene che hanno scoperto funziona in un modo piuttosto sorprendente: impedendo ai discendenti delle cellule staminali di produrre un fattore di crescita chiamato Wnt, una proteina rilasciata dalle cellule per comunicare a distanza. Il percorso di signaling Wnt è noto per svolgere un ruolo importante nella rigenerazione delle cellule tumorali.

Data: 24 Gen, 2020

Il Center for Breakthrough Medicines, una Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO) e una società di investimento specializzata, ha lo scopo di alleviare la critica mancanza di capacità produttiva che sta impedendo ai pazienti di accedere alle terapie cellulari e geniche di cui hanno bisogno. Il CDMO si occupa di attività preclinica attraverso la produzione commerciale di terapie cellulari e geniche e di materie prime per i componenti. Offre lo sviluppo di processi, DNA plasmidico, vettori virali, banca cellulare, elaborazione cellulare e capacità di test di supporto, tutto sotto lo stesso tetto.

Data: 24 Gen, 2020

Anemocyte, innovativa azienda italiana che opera nel campo delle terapie cellulari e geniche, con particolare attenzione alla produzione di plasmidi e agli approcci di modificazione genica non virale, parteciperà al Phacilitate Leaders World Summit (Miami, 21-24 gennaio 2020), evento di spicco per le aziende, i professionisti e gli investitori che operano nel settore delle Terapie Avanzate. Anemocyte è un player chiave e la prima Biotech Manufacturing Organization (BMO) in assoluto a operare nel settore Life Science: l'azienda aiuta gli sviluppatori di CGT ad elaborare le idee iniziali, a realizzare studi clinici e ad avviare la produzione commerciale. La BMO sviluppa anche strategie che si basano su piattaforme tecnologiche per processi innovativi di R&D, HQ e GMP.

Data: 22 Gen, 2020

Aruvant, una società biofarmaceutica specializzata nell'ambito clinico e focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie trasformative per il trattamento di gravi malattie del sangue, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ARU-1801, la terapia sperimentale di Aruvant per il trattamento della anemia falciforme.

Data: 22 Gen, 2020

Secondo uno studio pubblicato sul Blood Journal, il drug profiling e il processo di editing genico CRISPR-Cas9 hanno aperto nuove strade nello sviluppo della terapia con le cellule CAR-T, utilizzata per il trattamento della leucemia e del linfoma. Lo studio, condotto in collaborazione dall'Università di Helsinki e dal Finnish Red Cross Blood Service, ha esaminato l'effetto di oltre 500 farmaci antitumorali sulle funzioni delle cellule CAR-T. Il drug profiling ha evidenziato una classe di farmaci noti come mimetici SMAC, che nei test di laboratorio hanno sensibilizzato le cellule tumorali alle cellule CAR-T. Allo stesso tempo, sono stati trovati farmaci che inibiscono la funzione delle cellule CAR-T, che hanno un potenziale nel trattamento degli effetti avversi. Utilizzando il processo di editing genico CRISPR, i ricercatori hanno studiato quali meccanismi hanno un impatto sulla sensibilità delle cellule tumorali alle cellule CAR-T.

Data: 22 Gen, 2020

Gli agenti chimici nervini sono alcuni rappresentano alcune delle armi più terrificanti attualmente utilizzate in guerra. Per anni, i ricercatori hanno cercato antidoti o trattamenti che potessero salvare le persone colpite da queste sostanze chimiche mortali. In un articolo pubblicato oggi su Science Translational Medicine, un team dell'US Army Medical Research Institute of Chemical Defense ha annunciato una potenziale soluzione: una terapia genica che garantisce l'immunità agli effetti di agenti chimici nervini come il sarin.

Data: 22 Gen, 2020

Una nuova ricerca di Dorothy P. Schafer (PhD) presso la University of Massachusetts Medical School, rivela il processo molecolare attraverso il quale le connessioni sinaptiche cerebrali vengono danneggiate nella sclerosi multipla e come questo contribuisca alla sintomatologia neurodegenerativa. L'articolo, pubblicato su Immunity, mostra anche come la terapia genica possa essere utilizzata per preservare i circuiti neurali e proteggere dalla perdita della vista legata alla malattia.

Data: 21 Gen, 2020

Nel nuovo studio, condotto dai ricercatori dell'Università di Cardiff nel Regno Unito, è stato utilizzato lo screening CRISPR-Cas9 per scoprire un nuovo tipo di TCR nelle cellule T: una molecola recettoriale chiamata MR1. La MR1 funziona in modo simile all'HLA in termini di scansione e riconoscimento delle cellule tumorali, ma la grande differenza rispetto all’HLA è che non varia nella popolazione umana - il che significa che potrebbe potenzialmente costituire la base di una terapia con le cellule T in grado di agire potenzialmente su una gamma molto più ampia di persone.

Data: 21 Gen, 2020

Inizieranno entro gennaio in 13 dei 26 Irccs di Alleanza Contro il Cancro, come annunciato a ottobre dal ministro della Salute, Roberto Speranza, le attività del progetto triennale sulle terapie Car T. Nel programma finanziato dal ministero della Salute (10 milioni di euro stanziati in due anni) sono coinvolti a diverso titolo altri enti non IRCCS come CNR, Fondazione Tettamanti e MolMed. Principale obiettivo del progetto è lo sviluppo di nuove terapie con cellule Car T programmate per distruggere neoplasie attualmente non coperte dall’industria farmaceutica (tra queste pancreas, colon retto, mammella e melanoma) e non efficacemente curabili in altro modo.

Data: 21 Gen, 2020

LabCorp ha presentato una nuova gamma di offerte per lo sviluppo di terapie cellulari e geniche di Covance, che si propone come nuovo protagonista in questo trend in continua espansione. Covance afferma che sfrutterà la sua esperienza per contribuire a offrire all'industria biotecnologica un partner solido e per aiutare ad ampliare le capacità attuali e di nuova generazione in questo settore.

Data: 21 Gen, 2020

Genprex, Inc., un’azienda di terapia genica specializzata nella fase clinica, che utilizza una piattaforma unica e non virale brevettata per la somministrazione di geni soppressori delle cellule tumorali, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track Designation per la terapia immunogena Oncoprex™ di Genprex in combinazione con l'inibitore EGFR osimertinib per il trattamento di pazienti affetti da tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC) con mutazioni EFGR che progrediscono dopo il trattamento con il solo osimertinib.

Data: 21 Gen, 2020

PhoreMost e Otsuka Pharmaceutical Co., con sede nel Regno Unito, hanno avviato una collaborazione multi-progetto per individuare pathway patologici rilevanti che possano essere impiegati per lo sviluppo di terapie geniche per il trattamento di diverse malattie. Stando alla struttura dell'accordo, PhoreMost, che ha la sua sede centrale a Cambridge, Inghilterra, concentrerà la sua piattaforma di screening fenotipico di nuova generazione SIZTESEEKER sui pathway patologici rilevanti indicati da Otsuka.

Data: 21 Gen, 2020

Una nuova terapia a cellule T anti-CD19 ha ottenuto un alto tasso di risposta associato a livelli minimi di neurotossicità nei pazienti con linfoma a cellule B in stadio avanzato, come evidenziato dai risultati di uno studio clinico preliminare. I risultati hanno dimostrato che 11 pazienti su 20 hanno ottenuto la complete remission (CR) con la terapia a base di cellule T Hu19-CD828Z, ottenendo un tasso di CR identico a quello riscontrato in un precedente studio con la terapia FMC63-28Z. Tuttavia, solo uno dei 20 pazienti ha mostrato effetti legati ad una grave tossicità neurologica, rispetto alla metà dei pazienti dello studio FMC63-28Z, il sistema utilizzato nell'axicabtagene ciloleucel (Yescarta).

Data: 20 Gen, 2020

Nel Regno Unito, la Cell and Gene Therapy Catapult (CGT Catapult) e l'Università di Hertfordshire hanno annunciato oggi il lancio di un nuovo corso che affronta in modo specifico il gap di competenze nel processo di produzione di terapie cellulari e geniche, man mano che si procede verso la produzione su larga scala. Questa iniziativa mira a fornire una formazione mirata che sosterrà la crescita del mercato delle terapie cellulari e geniche (in previsione oltre 6.000 posti di lavoro entro il 2024) e risponderà all'accelerazione della domanda di competenze nel settore.

Data: 20 Gen, 2020

Se approvato, Valrox sarebbe il farmaco più costoso al mondo e la prima terapia genica negli Stati Uniti che agisce sull'emofilia ereditaria, una delle forme più comuni di emofilia. I risultati clinici hanno mostrato miglioramenti significativi nei pazienti, evidenziando una riduzione quasi totale e duratura nel tempo del numero di episodi di sanguinamento dopo aver ricevuto l’iniezione di Valrox.

Data: 16 Gen, 2020

La U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la richiesta di Avrobio di estendere agli Stati Uniti la sua sperimentazione in corso di Fase 1/2 per testare il suo prototipo di terapia genica AVR-RD-02 in persone affette dalla malattia di Gaucher di tipo 1. Lo studio (NCT04145037), chiamato GAU-201, valuta la sicurezza e l'efficacia dell'AVR-RD-02 nei pazienti di età compresa tra gli 8 e i 16 anni e tra i 16 e i 35 anni.

Data: 16 Gen, 2020

La terapia genica potrebbe salvare e migliorare la vita, ma il costo di 2 milioni di dollari a trattamento la rende poco accessibile per gran parte dei pazienti più fragili negli USA. CVS Health sta facendo leva sull'acquisizione nel 2018 della compagnia assicurativa sanitaria Aetna per lanciare entro la fine di marzo un nuovo piano assicurativo, sponsorizzato dal datore di lavoro, che consenta di ammortizzare il rischio finanziario legato alla copertura di queste terapie.

Data: 16 Gen, 2020

Il Nationwide Children's Hospital, importante polo di ricerca sulla terapia genica, questa settimana ha lanciato Andelyn Biosciences, azienda biotecnologica spinout dedicata alla produzione di componenti per la terapia genica per le aziende biotecnologiche e farmaceutiche che conducono studi clinici in questo campo.

Data: 15 Gen, 2020
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