SCIENCE THROUGH NETWORKING

EVENTI ATMP FORUM

News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

bluebird bio ha annunciato un piano per separare le sue attività rivolte alla cura delle malattie genetiche da quelle in oncologia. bluebird bio rimarrà focalizzata sulle malattie genetiche gravi e trasferirà il suo business oncologico in una nuova società. Entrambe le società saranno quotate in borsa. Terminato lo split societario a fine 2021, il core di bluebird bio sarà rappresentato dalle terapie per la beta-talassemia, l’adrenoleucodistrofia cerebrale e l’anemia falciforme. L’azienda prevede, inoltre, di espandere l'accesso e il rimborso per Zynteglo (betibeglogene autotemcel) per la beta-talassemia in Europa, e di implementare la sua presenza commerciale nel mondo e le estensioni delle indicazioni già in portfolio. La newco dedicata all’oncologia si concentrerà, invece, sulle due CAR-T sviluppate per il mieloma multiplo che hanno per bersaglio il BCMA: idecabtagene vicleucel (ide-cel) e bb21217. Inoltre, la pipeline oncologica comprenderà anche terapie cellulari per il linfoma non Hodgkin, la leucemia mieloide acuta e i tumori solidi.

Data: 12 Gen, 2021

Luxturna, terapia genica di Novartis e Spark Therapeutics, ottiene la rimborsabilità come pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale del Serie Generale n.6 del 09-01-2021in seguito a determina AIFA. La terapia genica, che ha ottenuto la classe di rimborsabilità H, è indicata per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali .

Data: 22 Dic, 2020

la Commissione europea ha approvato la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, Libmeldy è il risultato dell'alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l'azienda biotech Orchard Therapeutics. La leucodistrofia è una grave malattia metabolica causata da mutazioni del gene arilsulfatasi-A (ARSA) e colpisce 1 bambino ogni 100 mila. La maggior parte di questi bambini muore in età infantile e aveva a disposizione, fino ad oggi, soltanto cure palliative. Libmeldy viene somministrata in un'unica infusione nei bambini con le forme tardo-infantile o giovanile-precoce che ancora non abbiano manifestato i segni clinici della malattia. E per quelli con la forma giovanile precoce che, pur presentando le prime manifestazioni cliniche della malattia, siano ancora in grado di camminare in modo indipendente e non abbiano ancora presentato un declino delle capacità cognitive. La terapia genica sarà disponibile anche nella formula crio-preservata in modo da aumentare l'accesso alla terapia. Questa procedura prevede, infatti, il congelamento delle cellule del paziente dopo l'ingegnerizzazione con il vettore lentivirale.

Data: 22 Dic, 2020

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata a Tecartus, terapia CAR-T diretta contro l’antigene CD 19 sviluppata da Kite Pharma, company di Gilead dedicata alle terapie avanzate in ambito oncologico. Tecartus è la prima immunoterapia cellulare basata sull’utilizzo di cellule CAR-T ad ottenere l’autorizzazione europea per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a cellule mantellari recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, tra cui un inibitore della tirosin chinasi di Bruton. L’autorizzazione condizionale è concessa nell’interesse della salute pubblica laddove il vantaggio della disponibilità immediata supera il rischio di dati disponibili meno completi. L'autorizzazione EMA si basa, infatti, sui risultati dello studio multicentrico internazionale, di fase 2 ZUMA-2. A seguito di una singola infusione di KTE-X19 si è osservato un tasso di risposta complessivo del 93%, con un 67% di risposta completa.

Data: 16 Dic, 2020

Bayer e Atara Biotherapeutics hanno annunciato un accordo di licenza in esclusiva mondiale da 60 mln $ (con un potenziale da 610 mln $) e una collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la produzione di due terapie CAR-T anti-mesotelina per il trattamento di tumori solidi, come per esempio il mesotelioma pleurico maligno e il carcinoma polmonare non a piccole cellule. In particolare, la collaborazione riguarda ATA-2271, CAR-T autologo in studio di fase I per tumori ad alta espressione di mesotelina, e una versione allogenica preclinica off-the-shelf della stessa CAR-T, ATA-3271, ad alto potenziale per una migliore flessibilità garantita ai pazienti e minori costi di produzione.

Data: 7 Dic, 2020

L'Università di Sheffield e Pfizer si alleano e lanciano una nuova associazione quinquennale: l’Accelerating Research and Innovation for Advanced Therapies. ARDAT è supportato dall'Innovative Medicines Initiative (IMI) e riunisce la consolidata esperienza di 34 organizzazioni accademiche, non profit, private europee e statunitensi. L’alleanza è nata con l’obiettivo di sviluppare standard sempre più precisi per aiutare ricercatori, industrie e autorità regolatorie a sviluppare terapie geniche e cellulari sempre più efficaci e sicure per venire incontro agli unmet need terapeutici dei pazienti. Nei prossimi anni si aspetta una crescita esponenziale della ricerca in ambito ATMP: l’FDA prevede di ricevere la richiesta di AIC per 10-20 terapie avanzate l’anno, entro il 2025.

Data: 24 Nov, 2020

AIFA ha inserito Zolgensma nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la prima terapia genica per la SMA e rappresenta un punto di svolta per il trattamento della malattia. È, infatti, concepita per affrontare la causa genetica della malattia: Zolgensma sostituisce la funzione del gene mancante o non funzionante SMN1 e si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa.

Data: 24 Nov, 2020

Finanziato da Regione Lombardia con tre milioni di euro, nasce il progetto “Plagencell - A network for cell and gene therapies for devastating diseases” per la creazione di una rete di cinque cell factories specializzate in terapie geniche e cellulari promosso da Fondazione Tettamanti, Ospedale San Gerardo di Monza, Ospedale San Raffaele di Milano, Policlinico San Matteo di Pavia, Policlinico di Milano, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. Quattro gruppi di lavoro sono dedicati ciascuno a una specifica area medica (oncoematologia, neurologia e malattie neurodegenerative, nefrologia e trapianto d’organo, e oncologia) e uno allo sviluppo delle tecnologie.

Obiettivo del team di ricercatori dedicati alle malattie oncoematologiche è lo sviluppo di banche di cellule T riprogrammate geneticamente a partire da cellule ottenute dal sangue del cordone ombelicale e pronte da utilizzare al momento del bisogno.

Data: 9 Nov, 2020

Il CHMP dell’EMA ha raccomandato la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD), una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce il sistema nervoso e per la quale non esiste una terapia, provocata dal gene difettoso ARSA. La maggior parte dei bambini colpiti dalla malattia perde la capacità di camminare o parlare entro pochi mesi dai primi sintomi e oltre il 75% muore entro cinque anni. Libmeldy è una terapia genica: le cellule staminali emopoietiche CD34 + e le cellule progenitrici prelevate dal midollo osseo del paziente o dal sangue periferico mobilizzato vengono modificate mediante l’inserzione di un gene funzionale per produrre l’enzima ARSA. Le cellule così modificate vengono infuse nel paziente e sono in grado di produrre l’enzima ARSA.

Data: 28 Ott, 2020

GenSight Biologics, una società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurodegenerative della retina e i disturbi del sistema nervoso centrale, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il suo prodotto di punta LUMEVOQ® (Lenadogene nolparvovec) all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), richiedendo l'approvazione per il trattamento dei pazienti con perdita della vista dovuta alla neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) causata dalla mutazione del gene mitocondriale ND4. Lenadogene nolparvovec è un vettore virale ricombinante adeno-associato, sierotipo 2 (rAAV2/2), contenente un cDNA che codifica per la proteina umana mitocondriale NADH deidrogenasi 4 (ND4), specificamente sviluppato per il trattamento di LHON associato alla mutazione nel gene ND4. Il farmaco ha ricevuto lo status di farmaco orfano per il trattamento della LHON dall'EMA nel 2011 e dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) nel 2013.

Data: 15 Set, 2020

Axovant Gene Therapies, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurologiche, ha annunciato oggi di aver siglato una partnership strategica con Viralgen, un'organizzazione leader nei contratti di sviluppo e produzione (CDMO). Sfruttando le piattaforme tecnologiche di AskBio, Viralgen è in grado di supportare tutti gli aspetti della produzione per i programmi AAV di Axovant, tra cui la produzione su larga scala e il controllo qualità in un ambiente certificato GMP progettato su misura per portare le terapie sul mercato il più rapidamente possibile. In base ai termini della partnership, Axovant avrà accesso alle risorse di produzione per i programmi di terapia genica basati su AAV di Axovant, AXO-AAV-GM1 per la gangliosidosi GM1 e AXO-AAV-GM2 per GM2 gangliosidosi (nota anche come malattia di Tay-Sachs/Sandhoff) con capacità sufficiente a sostenere lo sviluppo continuo e l'eventuale commercializzazione.

Data: 15 Set, 2020

Il passaggio a Novartis Gene Therapies rappresenta un’evoluzione naturale, in quanto l'Azienda è in grado di fornire Zolgensma a livello globale e allo stesso tempo di espandere la sua attività attraverso una solida pipeline basata su terapie geniche AAV per malattie genetiche rare, compresi i trattamenti sperimentali per la sindrome di Rett, una forma genetica della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l'atassia di Friedreich. Pertanto, anziché alternare i brand AveXis e Novartis nel contesto del mercato, l'azienda si riunisce sotto un'unica bandiera creando una realtà unificata.

Data: 2 Set, 2020

Triumvira Immunologics ha completato con successo il finanziamento di Serie A da 55 milioni di dollari, condotto congiuntamente da Leaps di Bayer, l'unità di investimento di impatto di Bayer AG, e Northpond Ventures. La tecnologia principale di Triumvira è la T-cell Antigen Coupler (TAC), ovvero una molecola ibrida che comprende diversi domini proteici per combinare le capacità di targeting dei tumori con il meccanismo di attivazione della cellula T, sfruttando il potenziale per lo sviluppo di terapie  per una più ampia gamma di pazienti con tumori maligni solidi o liquidi.  I dati preclinici di Triumvira con programmi autologhi e allogenici dimostrano differenze biologiche uniche tra le TAC-T e le cellule CAR-T di seconda generazione, con le TAC-T che mostrano assenza di segnali tonici, forte penetrazione del tumore e persistenza a lungo termine. Queste proprietà funzionali aiutano le TAC-T a produrre una forte attività antitumorale e nessuna evidenza di tossicità, in particolare nei modelli di tumori solidi.

Data: 27 Ago, 2020

4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track designation per la terapia genica 4D-310 per il trattamento della malattia di Fabry, una disordine debilitante dello storage lisosomiale causa da un deficit dell’attività enzimatica della alfa-galattosidasi A (AGA). 4D-310 è una terapia genica progettata con un capside AAV ottimizzato scoperto da 4DMT grazie alla sua piattaforma Therapeutic Vector Evolution.

Data: 13 Ago, 2020

Neurogene ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation al vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato codificante per il gene CLN7 umano per il trattamento della CLN7, una forma della malattia di Batten. La malattia di Batten, nome comune che identifica una rara classe di malattie chiamate ceroidolipofuscinosi neuronali (CLN), colpisce circa 2-4/100.000 bambini negli Stati Uniti. A luglio, l’Azienda aveva infatti annunciato l’approvazione della Orphan Drug Designation da parte della FDA per la sua terapia genica nel trattamento della malattia di Batten CLN5.

Data: 11 Ago, 2020

Tiziana Life Sciences, azienda biotecnologica focalizzata sulle terapie innovative per l’oncologia, l'infiammazione e le malattie infettive, annuncia di aver presentato una domanda di brevetto sul potenziale utilizzo di Foralumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3 completamente umano (mAb), per migliorare il successo della terapia CAR-T nel trattamento del cancro e di altre gravi malattie. La domanda di brevetto contiene una serie di innovazioni relative al miglioramento dell'espansione e/o della sopravvivenza delle CAR-T utilizzando mAb anti-CD-3 somministrato singolarmente o in combinazione con altre molecole co-stimolanti, come mAb anti-IL-6, mAb anti-CD28 o inibitori specifici delle vie di segnalazione della fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3K), della proteina chinasi B (AKT), o del target della rapamicina nei mammiferi (mTOR).

Data: 16 Lug, 2020

Orchard Therapeutics, leader mondiale nella terapia genica, ha annunciato oggi la stipula di due accordi di licenza globale con GlaxoSmithKline plc (GSK) per l'utilizzo della tecnologia della linea cellulare stabile con vettore lentivirale (LV-SCLT) nelle sperimentazioni di Orchard sulle terapie geniche a base di cellule staminali ematopoietiche nel trattamento della sindrome di Wiskott Aldrich (OTL-103 per WAS) e della beta-talassemia dipendente dalla trasfusione (OTL-300 per TDT).

Data: 15 Lug, 2020

Il Governo italiano ha deciso di esercitare al Golden power su Molmed, la biotech italiana il cui azionista di riferimento è la Fininvest della famiglia Berlusconi, mettendo a rischio così l’Opa (offerta di pubblico acquisto), in corso sul mercato fino al 24 luglio, da parte della società giapponese Agc e della sua controllata italiana. In seguito alla volontà dell’esecutivo di voler esercitare poteri speciali sulle operazioni con i giapponesi, il titolo della biotech italiana ha perso circa il 5,4% in Borsa. Tuttavia l’azienda nipponica potrebbe comunque accettare le condizioni e procedere comunque all’acquisizione.

Data: 7 Lug, 2020

Neurogene, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation a un vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato che codifica il gene umano CLN5 per i pazienti affetti da CLN5, una variante della malattia di Batten. La malattia di Batten, denominazione comune per una rara classe di malattie chiamate ceroido-lipofuscinosi neuronale (NCL), colpisce circa 2-4 bambini su 100.000 negli Stati Uniti.

Data: 7 Lug, 2020

AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che al primo paziente è stato somministrato il primo farmaco nello studio clinico GuardOne, uno studio sperimentale di Fase 1/2 che valuta la terapia genica AVR-RD-02 nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1. L'azienda ha anche annunciato che il secondo paziente ha ricevuto una dose del farmaco nello studio clinico in corso di Fase 1/2 sull'AVR-RD-04 nel trattamento della cistinosi.

Data: 6 Lug, 2020
Pagina 1 di 35

Con il supporto incondizionato di

 

Nuovo BMS CELGENE
Gilead new
Janssen
novartis logo pos cmyk c

 

pfizer gradient
Roche cmyk
Sanofi genzymePNG
Takeda Symbol Color pos

 

I cookie ci aiutano a fornire i nostri servizi. Utilizzando tali servizi, accetti l'utilizzo dei cookie da parte nostra