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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

Interviste ›

Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

I ricercatori della Virginia Commonwealth University hanno prodotto delle Car-T che esprimono la proteina MDA-7/IL24, migliorando l’efficacia della terapia contro diversi tipi di tumori. I risultati sono stati pubblicati dalla rivista Cancer Research. L’ingegnerizzazione de linfociti T per far sì che producano IL-24 consente di uccidere le cellule tumorali indipendentemente dalla espressione, da parte di queste ultime, di molecole bersaglio. A livello cellulare, IL-24 lega i recettori sulla superficie delle cellule e le porta a produrre e rilasciare più copie della proteina IL-24. Nelle cellule sane la proteina viene secreta e non si verifica alcun danno, mentre nelle cellule cancerose, MDA-7 / IL-24 provoca danni da stress ossidativo e morte cellulare, non solo all’interno del tumore primario ma anche nelle sue metastasi a distanza. Questa ricerca descrive una nuova strategia per superare l'eterogeneità antigenica dei tumori solidi e prevenire l’elusione del sistema immunitario da parte del tumore, ingegnerizzando i linfociti T per produrre un agente “tumoricida” ad ampio spettro.

Data: 13 Mag, 2021

EMA: Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) Agenda della riunione del 10 - 12 maggio 2021

Data: 11 Mag, 2021

Un recente articolo pubblicato su “the New England Journal of Medicine” ha riportato i risultati di uno studio relativo ad una terapia genica per la cura del deficit dell’enzima adenosina deaminsai (ADA-SCID). Questo tipo di deficit fa parte delle immunodeficienze combinate gravi, di cui costituire il 20-30%, ed è causato da una serie di mutazioni trasmesse con modalità autosomica recessiva. Nello studio sono stati trattati 50 pazienti con ADA-SCID con una terapia ancora in fase di sperimentazione, costituita da cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPCs) autologhe CD34+, trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale codificante l’enzima ADA. È stata riportata una sopravvivenza globale e una sopravvivenza libera da eventi elevata, associata ad un’espressione sostenuta di ADA, una correzione metabolica e una ricostituzione immunitaria funzionale.

Data: 11 Mag, 2021

EMA: Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) Verbale della riunione del 17 - 19 febbraio 2021

Data: 7 Mag, 2021

Janssen ha annunciato di aver presentato all’EMA la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio della terapia CAR-T, per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato refrattario. Si tratta di una terapia sperimentale con ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) a base di cellule T che presentano un recettore dell’antigene chimerico per la maturazione delle cellule B (BCMA). La richiesta si basa sui primi risultati positivi derivati dallo studio in corso di fase 1b/2 CARTITUDE-1. All’inizio del 2021 l’EMA ha concesso una valutazione accelerata per cilta-cell, in quanto ha ritenuto il farmaco di grande interesse per la salute pubblica.

Data: 7 Mag, 2021

Sulla rivista Nature Communication sono stati pubblicati i primi risultati relativi al primo studio pilota sulla terapia genica per la malattia di Fabry. La malattia di Fabry è un a patologia ereditaria causata da una mutazione del gene GLA, che codifica per l’enzima alfa-galattosidasi. I pazienti normalmente devono sottoporsi a terapia di sostituzione ogni due settimane. Lo studio, a singolo braccio, ha coinvolto 5 pazienti maschi adulti, affetti fa malattia di Fabry di tipo I, che sono stati trattati con un’infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate per esprime l’enzima alfa-galattosidasi A. I 5 pazienti trattati, hanno iniziato a produrre la versione corretta dell’enzima a livelli quasi normali entro una settimana dalla somministrazione della terapia. A distanza di tre anni, 3 pazienti su 5 hanno deciso di interrompere la terapia enzimatica sostitutiva endovenosa, rimanendo stabili.

Data: 6 Mag, 2021

Fonte: alisa Scopinaro, Presidente di Associazione dal 2006, di UNIAMO dal 2019, da sempre vocata a principi solidaristici e con una formazione economica e manageriale, ha ricoperto incarichi di responsabilità sia nel pubblico che nel privato fino al 2018. E' membro del tavolo per l'aggiornamento del Piano Nazionale Malattie Rare e del Gruppo di lavoro per lo Screening Neonatale Esteso (Ministero della Salute), del Gruppo di lavoro Covid19 e Malattie Rare (Istituto Superiore di Sanità), del Gruppo di lavoro per il trasferimento delle tecniche omiche nella pratica clinica (Consiglio Superiore di Sanità). Porta la voce dei pazienti come moderatore e relatore…

“Leonard” è il nome di una nuova tecnica diagnostica, basata sulla tecnologia CRISPR-Cas-9. Il nuovo test diagnostico, descritto da un articolo recentemente pubblicato su Science, è in grado di rilevare in una sola analisi più biomarcatori di una malattia o più mutazioni associate a virus specifici. La tecnica si basa sulla scoperta di un nuovo RNA messaggero, una sorta di “RNA madre”, da cui hanno origine tutte le diverse mutazioni. Questa tecnologia in futuro potrebbe rivoluzionare la diagnosi medica non solo per le malattie infettive e l'antibiotico-residenza, ma anche per il cancro e le malattie genetiche rare.

Data: 4 Mag, 2021

Gli scienziati dell’UT Southwestern hanno testato con successo un nuovo tipo di terapia genica per trattate modelli murini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Essi hanno utilizzato esclusivamente strumenti basati su CRISPR-Cas9 per ripristinare un'ampia sezione della proteina distrofina, che manca in molti pazienti con DMD. La DMD colpisce circa un maschio su cinquemila alla nascita e porta ad atrofia e debolezza muscolare a progressione rapida. La malattia è causata da oltre 7.000 mutazioni diverse nel gene della distrofina, una proteina che normalmente funge da impalcatura per supportare le fibre muscolari. In assenza di distrofina funzionale, i muscoli scheletrici e cardiaci dei pazienti con DMD degenerano nel tempo, portando infine alla morte. Il vantaggio del metodo descritto nello studio è che non è necessaria una nuova strategia di modifica genetica per ogni paziente con una nuova mutazione; è possibile correggere più mutazioni differenti con un unico approccio consolidato. Questo approccio potrebbe portare a un trattamento della DMD e gettare le basi per individuare la cura per altre malattie genetiche ereditarie.

Data: 3 Mag, 2021

Una terapia genica veicolata da vettori virali ripristina l'attività dell'enzima AADC nei pazienti con deficit di AADC. Questi sono i risultati principali di uno studio in aperto, di fase 1/2, che ha testato una terapia genica chiamata AAV2-hAADC in otto giovani pazienti con AADC. Il deficit di AADC è causato da mutazioni nel gene DDC. Queste mutazioni rendono il corpo incapace di produrre l'enzima aromatico L-amminoacido decarbossilasi, necessario per produrre alcuni neurotrasmettitori come la dopamina. Nello studio clinico, la terapia genica è stata somministrata a tutti i pazienti durante un intervento chirurgico ed è stata iniettata nel putamen, una parte del cervello particolarmente arricchita in dopamina. Lo studio ha dimostrato che l'attività enzimatica di AADC nel putamen di questi pazienti è aumentata notevolmente entro sei mesi dalla somministrazione della terapia. Il livello di attività enzimatica è rimasto elevato per due anni, ultimo time-point valutato.

Data: 30 Apr, 2021

Una review recentemente pubblicata illustra l’importante ruolo che sta assumendo il baculovirus nella terapia genica e nella medicina personalizzata. I baculovirus sono dei vettori sicuri, non tossici e non-integrativi, caratterizzati da una capacità di clonaggio elevata. Sono vettori altamente adattabili e a basso costo, e sono in grado di infettare sia cellule quiescenti che cellule in attiva proliferazione. Replicano solo in cellule di insetto e non in cellule di mammifero, e questo ne migliora la sicurezza biologica. L'uso dei baculovirus nella terapia genica ha avuto un incremento significativo, contribuendo alla produzione di vaccini, terapie antitumorali e alla progressione della medicina rigenerativa. I baculovirus sono quindi eccellenti candidati per lo sviluppo di terapie geniche, strategie di medicina personalizzate e altri tipi di applicazioni bioterapeutiche.

Data: 28 Apr, 2021

In conformità con il regolamento CE, "un medicinale simile" indica un medicinale caratterizzato da una o più sostanze attive simili a quelle contenute in un medicinale orfano autorizzato, destinato alla stessa indicazione terapeutica. Alla luce degli sviluppi e delle nuove conoscenze tecnico-scientifiche nel campo dei medicinali biologici e in particolare nel campo delle terapie avanzate, la definizione di "sostanza attiva simile" è stata aggiornata e revisionata. La nuova versione delle linee guida pubblicata ad aprile fornisce tre nuove domande ed esempi basati sull’esperienza.

• Quali differenze nelle materie prime possono essere considerate rilevanti a sostegno di un'affermazione di non somiglianza?

• Una differenza nelle principali caratteristiche strutturali molecolari può essere considerata rilevante per supportare un'affermazione di non somiglianza?

• Quale livello di prova deve essere fornito per dimostrare che le differenze nelle caratteristiche biologiche e/o nell'attività biologica sono rilevanti per l'effetto terapeutico previsto e/o gli attributi di sicurezza del prodotto?

Data: 27 Apr, 2021

L'azienda farmaceutica americana Bristol Myers Squibb (BMS) ha scelto il Leiden Bio Science Park (LBSP) come sede europea per istituire una nuova struttura dedicata alla terapia cellulare. La nuova facility di BMS è riconosciuta dal LBSP come uno dei parchi aziendali più importanti e innovativi dei Paesi Bassi e il suo scopo sarà quello di far conoscere e rendere disponibile la terapia cellulare a tutti i pazienti europei. In particolare, la società si specializzerà nella produzione e sviluppo della terapia CAR-T per pazienti con leucemia.

Data: 26 Apr, 2021

Per rendere la ricerca su ATMP competitiva e rivolta allo sviluppo industriale non sono sufficienti gli investimenti erogati fino ad ora ma è necessario un vero e proprio cambio di passo. Per questo motivo è stato elaborato dal comitato direttivo di ATMP forum il documento programmatico “Piano nazionale per la ripresa e resilienza (PNRR) e terapie avanzate”. Il documento ha posto l’accento sulla necessità di un piano strategico e di finanziamenti adeguati. In particolare, sono state definite tre missioni prioritarie:

1. L’istituzione di “ATMP MISSION 2030”, un fondo di investimento partecipato pubblico-privato dedicato al passaggio delle tecnologie dalla ricerca al mercato.

2. Un piano generale di ammodernamento relativo a dotazioni tecnologiche, network, centri e formazione. La somministrazione delle ATMP richiede investimenti infrastrutturali, tecnologici e formativi e sembra ragionevole definire la concentrazione degli investimenti su centri selezionati.

3. Una proposta di innovativi sistemi di rimborso delle ATMP.

Data: 22 Apr, 2021

È stato approvato lo schema di accordo attuativo tra regione Lombardia e 4 IRCCS pubblici lombardi per la realizzazione di due progetti di durata biennale con un valore complessivo di 4 milioni euro nel campo delle terapie avanzate. Con questa delibera la regione Lombardia punta su una ricerca innovativa per rispondere concretamente ai bisogni del cittadino. Il primo progetto “Force-4-cure” sarà incentrato sullo sviluppo di terapie cellulari avanzate e personalizzate. Il secondo progetto, TTO4IRCCS, ha come obiettivo finale la creazione di un ufficio congiunto dedicato al Trasferimento tecnologico, che avrà il compito di tutelare e valorizzare, tramite brevetti e accordi industriali, il risultato delle ricerche nel campo delle terapie avanzate.

Data: 20 Apr, 2021

Pasquale Frega, presidente e amministratore delegato di Novartis Italia spiega in un’intervista redatta da Formiche la portata innovativa delle terapie avanzate. Grazie a questo tipo di terapia, per la prima volta si passa da un approccio terapeutico a un approccio curativo, andando ad agire direttamente sulla causa della patologia e non sulla gestione dei sintomi. Inoltre, le terapie avanzate normalmente sono one-shot o, laddove debbano essere ripetute 2-3 volte, il trattamento rimane molto limitato nel tempo mantenendo però gli effetti nel lungo periodo. Rispetto alla maggior parte dei farmaci, riescono a intervenire su patologie altrimenti incurabili o a migliorare la qualità di vita di pazienti affetti da malattie croniche.

Data: 16 Apr, 2021

L’aula del Senato ha approvato un ordine del giorno sull’adozione del nuovo Piano Oncologico Nazionale. L’emergenza da COVID-19 obbliga, con estrema urgenza, a ripristinare in ambito oncologico i livelli di assistenza precedenti al diffondersi dell'epidemia. Di conseguenza il nuovo piano oncologico nazionale si pone come obiettivo quello di favorire il ritorno alla normalità delle cure e il riconoscimento dei diritti dei malati di cancro. Tra le varie attività che il governo si impegna a portare a termine rientrano diverse iniziative volte a favorire lo sviluppo di centri multidisciplinari di alta specialità, anche in collaborazione con il settore privato, nell'ottica di diffondere la terapia CAR-T.

Data: 15 Apr, 2021

Fonte: erto di politiche dell'innovazione. I principali ostacoli per lo sviluppo e l’accesso a nuove #tecnologie in Italia Esistono particolari esigenze nel caso si parli di tecnologie sanitarie, dai farmaci ai #medical device? Cosa significa sviluppare delle “partnership pubblico-privato” nel settore della #salute #ATMP #ATMPForum #healthinnovation #innovation #ministerodellasalute #sanità #healthcare

Uno studio clinico relativo ad una nuova terapia genica per il trattamento dell’anemia falciforme è stato approvato dalla US Food and Drug Administration. L’anemia falciforme è una malattia genetica ereditaria causata da una mutazione a carico del gene della β-emoglobina. La caratteristica forma a falce dei globuli rossi dei pazienti con questa patologia ostacola il movimento attraverso i vasi sanguigni. I sintomi principali includono anemia, dolore e complicanze potenzialmente letali. Nello studio clinico recentemente approvato, i ricercatori della University of California utilizzeranno il sistema di editing genomico CRISPR/Cas9 per sostituire il gene mutato con una copia funzionale.

Data: 14 Apr, 2021

Recentemente GSK e Rentschler Biopharma SE hanno annunciato che rinforzeranno le loro attuali capacità produttive nell’area della terapia genica e cellulare e costruiranno nuovi centri produttivi presso lo stabilimento CGT Catapult di Stevenage, unendosi ad altri collaboratori già presenti. Le due aziende inoltre saranno supportate dalla UK Research e Innovation.

Data: 14 Apr, 2021
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