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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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ATMP award ›

Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

Interviste ›

Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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Domenica Taruscio, Medico, Dirigente di ricerca e Direttore Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità. Presidente della Società Scientifica Internazionale sulle Malattie Rare e Farmaci Orfani ICORD, co-fondatore di Undiagnosed Diseases Network International UDNI.
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News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) è una terapia genica antitumorale immunocellulare autologa indicata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) refrattari o recidivanti, dopo due o più linee di terapia sistemica. I dati a supporto dell‘indicazione approvata provengono principalmente dallo studio non controllato ZUMA-1 (KTE-C19-101) in cui 108 pazienti con DLBCL/TFL o PMBCL sono stati trattati con Yescarta.

Data: 28 Lug, 2021

Comitato per le terapie avanzate (CAT) Proposta di ordine del giorno della riunione del 14-16 luglio 2021

Data: 21 Lug, 2021

SKYSONA™ è la prima e unica terapia genica una tantum approvata nell'UE per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). La terapia genica in questione ha come obiettivo quello di arrestare la progressione della patologia e preservare la funzione neurologica, motoria e la capacità di comunicazione più a lungo possibile.

Data: 21 Lug, 2021

La rete Advanced Therapy Treatment Centre (ATTC), London Advanced Therapies (LAT) e Cell and Gene Therapy Catapult (CGTC), in partnership con Health Education England elearning for healthcare, hanno sviluppato un nuovo programma e-Learning per supportare nei professionisti sanitari e accademici l’apprendimento e l’approfondimento riguardo le terapie avanzate (ATMP), partendo dalle basi della terapia cellulare e genica arrivando ai medicinali attualmente prodotti e alle sfide odierne per l’accesso a queste terapie.

Data: 19 Lug, 2021

Cellares Corporation (life sciences technology company) ha dichiarato che Poseida therapeutics (azienda biofarmaceutica) ha aderito al programma “Early Access Partnership Program (EAPP)” avviato nel 2020. L’obiettivo di EAPP è quello di fornire ai partecipanti accesso anticipato al Cell Shuttle di Cellares, una piattaforma di produzione di terapie cellulari di ultimissima generazione che consente la produzione chiusa, automatizzata e scalabile delle terapie cellulari.

Data: 14 Lug, 2021

Fonte: ando Genazzani, professore di farmacologia presso l'Università del Piemonte Orientale e direttore del Dipartimento di Scienze del Farmaco

EMA: Comitato per le terapie avanzate (CAT) Verbale della riunione del 10-12 maggio 2021

Data: 12 Lug, 2021

Il team interdisciplinare ha pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases nuove linee guida per determinare quali pazienti con malattia retinica ereditaria associata al gene RP65 (IRD) risultano candidati ottimali per la terapia genica. La pubblicazione si pone come obiettivo quello di aiutare pediatri e oftalmologi a diagnosticare meglio la patologia e curare il paziente con il miglior trattamento possibile.

Data: 11 Lug, 2021

Il comitato di sicurezza dell’EMA (PRAC) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide acuta (AML). Il PRAC ha esaminato due casi di AML in pazienti trattati con un farmaco sperimentale per anemia falciforme che usa lo stesso vettore virale di Zynteglo ma dopo la revisione ha appurato che fosse improbabile che il vettore virale fosse collegato alla patologia.

Data: 9 Lug, 2021

La revisione fa seguito ad un caso di leucemia mieloide acuta in un paziente trattato con un farmaco sperimentale utilizzato per l’anemia falciforme, LentiGlobin (bb1111). Questo medicinale utilizza lo stesso virus modificato di ZYNTEGLO™, per veicolare un gene nelle cellule del corpo. Per questo motivo, l’azienda bluebird bio aveva deciso di sospendere cautelativamente e temporanea la commercializzazione di ZYNTEGLO™.

Il 7 giugno 2021, la Food and Drug Administration (FDA) ha revocato le sospensioni cliniche per gli studi di Fase 1/2 HGB-206 e di Fase 3 HGB-210 di LentiGlobin nella anemia falciforme in seguito alla revisione dei dati da parte dell’agenzia.

I prossimi step previsti sono:

  • Inoltro della raccomandazione al Comitato per le terapie avanzante (CAT) e al Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP)
  • Adozione da parte della Commissione Europea (CE) di una decisione legalmente vincolante e applicabile in tutti gli Stati membri dell’UE

Andrew Obenshain (Presidente, malattie genetiche gravi, bluebird bio) ha dichiarato: "La sicurezza dei pazienti rimane la nostra massima priorità. Per questo motivo, siamo grati al PRAC per la revisione completa delle evidenze disponibili e per la raccomandazione positiva per ZYNTEGLO™..

..Siamo lieti di tornare ad offrire ZYNTEGLO™ ai pazienti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente e la possibilità di vivere liberi dalle trasfusioni, come dimostrano i nostri studi clinici in cui i pazienti mantengono livelli di emoglobina normali o quasi normali nel corso di un follow-up fino a sette anni".

Data: 9 Lug, 2021

Si è conclusa la procedura negoziale per Spherox di CO.DON AG, sferoidi di condrociti umani autologhi a matrice per la riparazione di difetti sintomatici della cartilagine articolare del condilo femorale e della rotula del ginocchio. Spherox ha ottenuto la Marketing Authorisation da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) il 10 Luglio 2017. La procedura di P&R in Italia è cominciata ad ottobre 2020 e si è conclusa con la riunione del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) di giugno 2021.

Data: 2 Lug, 2021

Dal fondo Sofinnova Telethon (il più grande fondo italiano dedicato alle biotecnologie) arrivano investimenti importanti destinati a startup come AAVantgarde Bio. Uno degli obiettivi di questa Startup è quello di sviluppare terapie geniche per le malattie ereditarie della retina. La tecnologia di AAVantgarde Bio lavora su piattaforme esistenti basate su virus adeno-associati (AAV): principale tecnologia utilizzata nell’applicazione di terapie geniche in vivo.

Data: 1 Lug, 2021

Zolgesma di Novartis, terapia genica del vettore virale adeno-associato (AAV) a dose singola utilizzato contro l’atrofia muscolare spinale di tipo 1, è stato somministrato al primo paziente nel Regno Unito dopo l’approvazione del rimborso da parte del National Institute for Health and Care excellence (NICE) all’inizio dello scorso Marzo. Il prezzo di Zolgesma è stato un ostacolo significativo per ottenere l’approvazione per il rimborso ma la sua approvazione, secondo Globaldata, fornirà molte più chance per l’approvazione futura per il rimborso delle nuove terapie geniche ad alto costo.

Data: 30 Giu, 2021

Dopo aver dichiarato, lo scorso anno, di non essere in grado di fornire i dati necessari per risolvere l’obiezione sollevata dal comitato delle terapie avanzate dell’EMA, l’azienda farmaceutica BIOMARIN ha annunciato di ripresentare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) all’EMA per la prima potenziale terapia genica per i pazienti affetti da emofilia A severa. Hank Fuchs (Presidente di ricerca e sviluppo mondiale di BioMarin) ha dichiarato che all’interno del nuovo dossier sottomesso è presente il più grande studio di Fase III di qualsiasi terapia genica per l’emofilia A.

Data: 29 Giu, 2021

EMA: Comitato per le terapie avanzate (CAT) Verbale della riunione del 14-16 aprile 2021

Data: 21 Giu, 2021

EMA: Comitato per le terapie avanzate (CAT) Verbale della riunione del 17 - 18 marzo 2021

Data: 18 Giu, 2021

EMA: Comitato per le terapie avanzate (CAT) Proposta di ordine del giorno della riunione del 16-18 giugno 2021

Data: 17 Giu, 2021

Sono stati trattati con successo i primi tre bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule CAR-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. I tre piccoli pazienti erano affetti da un particolare tipo di leucemia – la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP) – dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali.

Data: 8 Giu, 2021

Fonte: enica Taruscio, Medico, Dirigente di ricerca e Direttore Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità. Presidente della Società Scientifica Internazionale sulle Malattie Rare e Farmaci Orfani ICORD (http://icord.es), co-fondatore di Undiagnosed Diseases Network International UDNI (www.udninternational.org)

Il dott. Massimo Martino, direttore del Centro Trapianti Midollo Osseo del Grande Ospedale Metropolitano (GOM) "Bianchi-Melacrino-Morelli" di Reggio Calabria, è stato riconfermato come consigliere eletto della società scientifica Gitmo (Gruppo Italiano per il trapianto midollo osseo, cellule staminali ematopoietiche e terapia cellulare) e avrà il ruolo di coordinatore delle sperimentazioni cliniche. Questo riconoscimento rappresenta un importante traguardo, anche in considerazione del fatto che il GOM a breve diventerà un IRCSS e ne sottolinea le competenze nell’ambito dei trapianti e delle cure onco-ematologiche.

Data: 24 Mag, 2021
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