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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

GenSight Biologics, una società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurodegenerative della retina e i disturbi del sistema nervoso centrale, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il suo prodotto di punta LUMEVOQ® (Lenadogene nolparvovec) all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), richiedendo l'approvazione per il trattamento dei pazienti con perdita della vista dovuta alla neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) causata dalla mutazione del gene mitocondriale ND4. Lenadogene nolparvovec è un vettore virale ricombinante adeno-associato, sierotipo 2 (rAAV2/2), contenente un cDNA che codifica per la proteina umana mitocondriale NADH deidrogenasi 4 (ND4), specificamente sviluppato per il trattamento di LHON associato alla mutazione nel gene ND4. Il farmaco ha ricevuto lo status di farmaco orfano per il trattamento della LHON dall'EMA nel 2011 e dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) nel 2013.

Data: 15 Set, 2020

Axovant Gene Therapies, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurologiche, ha annunciato oggi di aver siglato una partnership strategica con Viralgen, un'organizzazione leader nei contratti di sviluppo e produzione (CDMO). Sfruttando le piattaforme tecnologiche di AskBio, Viralgen è in grado di supportare tutti gli aspetti della produzione per i programmi AAV di Axovant, tra cui la produzione su larga scala e il controllo qualità in un ambiente certificato GMP progettato su misura per portare le terapie sul mercato il più rapidamente possibile. In base ai termini della partnership, Axovant avrà accesso alle risorse di produzione per i programmi di terapia genica basati su AAV di Axovant, AXO-AAV-GM1 per la gangliosidosi GM1 e AXO-AAV-GM2 per GM2 gangliosidosi (nota anche come malattia di Tay-Sachs/Sandhoff) con capacità sufficiente a sostenere lo sviluppo continuo e l'eventuale commercializzazione.

Data: 15 Set, 2020

Il passaggio a Novartis Gene Therapies rappresenta un’evoluzione naturale, in quanto l'Azienda è in grado di fornire Zolgensma a livello globale e allo stesso tempo di espandere la sua attività attraverso una solida pipeline basata su terapie geniche AAV per malattie genetiche rare, compresi i trattamenti sperimentali per la sindrome di Rett, una forma genetica della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l'atassia di Friedreich. Pertanto, anziché alternare i brand AveXis e Novartis nel contesto del mercato, l'azienda si riunisce sotto un'unica bandiera creando una realtà unificata.

Data: 2 Set, 2020

Triumvira Immunologics ha completato con successo il finanziamento di Serie A da 55 milioni di dollari, condotto congiuntamente da Leaps di Bayer, l'unità di investimento di impatto di Bayer AG, e Northpond Ventures. La tecnologia principale di Triumvira è la T-cell Antigen Coupler (TAC), ovvero una molecola ibrida che comprende diversi domini proteici per combinare le capacità di targeting dei tumori con il meccanismo di attivazione della cellula T, sfruttando il potenziale per lo sviluppo di terapie  per una più ampia gamma di pazienti con tumori maligni solidi o liquidi.  I dati preclinici di Triumvira con programmi autologhi e allogenici dimostrano differenze biologiche uniche tra le TAC-T e le cellule CAR-T di seconda generazione, con le TAC-T che mostrano assenza di segnali tonici, forte penetrazione del tumore e persistenza a lungo termine. Queste proprietà funzionali aiutano le TAC-T a produrre una forte attività antitumorale e nessuna evidenza di tossicità, in particolare nei modelli di tumori solidi.

Data: 27 Ago, 2020

4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track designation per la terapia genica 4D-310 per il trattamento della malattia di Fabry, una disordine debilitante dello storage lisosomiale causa da un deficit dell’attività enzimatica della alfa-galattosidasi A (AGA). 4D-310 è una terapia genica progettata con un capside AAV ottimizzato scoperto da 4DMT grazie alla sua piattaforma Therapeutic Vector Evolution.

Data: 13 Ago, 2020

Neurogene ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation al vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato codificante per il gene CLN7 umano per il trattamento della CLN7, una forma della malattia di Batten. La malattia di Batten, nome comune che identifica una rara classe di malattie chiamate ceroidolipofuscinosi neuronali (CLN), colpisce circa 2-4/100.000 bambini negli Stati Uniti. A luglio, l’Azienda aveva infatti annunciato l’approvazione della Orphan Drug Designation da parte della FDA per la sua terapia genica nel trattamento della malattia di Batten CLN5.

Data: 11 Ago, 2020

Tiziana Life Sciences, azienda biotecnologica focalizzata sulle terapie innovative per l’oncologia, l'infiammazione e le malattie infettive, annuncia di aver presentato una domanda di brevetto sul potenziale utilizzo di Foralumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3 completamente umano (mAb), per migliorare il successo della terapia CAR-T nel trattamento del cancro e di altre gravi malattie. La domanda di brevetto contiene una serie di innovazioni relative al miglioramento dell'espansione e/o della sopravvivenza delle CAR-T utilizzando mAb anti-CD-3 somministrato singolarmente o in combinazione con altre molecole co-stimolanti, come mAb anti-IL-6, mAb anti-CD28 o inibitori specifici delle vie di segnalazione della fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3K), della proteina chinasi B (AKT), o del target della rapamicina nei mammiferi (mTOR).

Data: 16 Lug, 2020

Orchard Therapeutics, leader mondiale nella terapia genica, ha annunciato oggi la stipula di due accordi di licenza globale con GlaxoSmithKline plc (GSK) per l'utilizzo della tecnologia della linea cellulare stabile con vettore lentivirale (LV-SCLT) nelle sperimentazioni di Orchard sulle terapie geniche a base di cellule staminali ematopoietiche nel trattamento della sindrome di Wiskott Aldrich (OTL-103 per WAS) e della beta-talassemia dipendente dalla trasfusione (OTL-300 per TDT).

Data: 15 Lug, 2020

Il Governo italiano ha deciso di esercitare al Golden power su Molmed, la biotech italiana il cui azionista di riferimento è la Fininvest della famiglia Berlusconi, mettendo a rischio così l’Opa (offerta di pubblico acquisto), in corso sul mercato fino al 24 luglio, da parte della società giapponese Agc e della sua controllata italiana. In seguito alla volontà dell’esecutivo di voler esercitare poteri speciali sulle operazioni con i giapponesi, il titolo della biotech italiana ha perso circa il 5,4% in Borsa. Tuttavia l’azienda nipponica potrebbe comunque accettare le condizioni e procedere comunque all’acquisizione.

Data: 7 Lug, 2020

Neurogene, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation a un vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato che codifica il gene umano CLN5 per i pazienti affetti da CLN5, una variante della malattia di Batten. La malattia di Batten, denominazione comune per una rara classe di malattie chiamate ceroido-lipofuscinosi neuronale (NCL), colpisce circa 2-4 bambini su 100.000 negli Stati Uniti.

Data: 7 Lug, 2020

AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che al primo paziente è stato somministrato il primo farmaco nello studio clinico GuardOne, uno studio sperimentale di Fase 1/2 che valuta la terapia genica AVR-RD-02 nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1. L'azienda ha anche annunciato che il secondo paziente ha ricevuto una dose del farmaco nello studio clinico in corso di Fase 1/2 sull'AVR-RD-04 nel trattamento della cistinosi.

Data: 6 Lug, 2020

Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato oggi un accordo per l'imfilidasi con Hansa Biopharma, leader nella tecnologia degli enzimi immunomodulatori per le malattie rare mediate dall'immunoglobulina G (IgG). Secondo i termini dell'accordo, Sarepta ottiene una licenza esclusiva mondiale per sviluppare e promuovere l'imlifidasi come pretrattamento per consentire la somministrazione della terapia genica di Sarepta nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e nella distrofia muscolare dei cingoli (LGMD), per pazienti che altrimenti potrebbero non essere idonei al trattamento.

Data: 2 Lug, 2020

È previsto per il 2020 il primo trial clinico di una terapia con cellule T regolatorie potenziate con un recettore chimerico dell’antigene. Gli studi preclinici sono promettenti e le applicazioni potenziali ampie, ma la strada è ancora lunga (anche se si pensa già a una versione off-the-shelf).

Data: 24 Giu, 2020

Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, e Codiak BioSciences, azienda leader nel settore degli esosomi ingegnerizzati come nuova classe di farmaci biologici, hanno annunciato oggi un accordo globale di ricerca per la progettazione e lo sviluppo di esosomi ingegnerizzati per il rilascio di terapie geniche, editing genico e tecnologie a base di RNA destinati al trattamento di malattie neuromuscolari.

Data: 24 Giu, 2020

All'inizio di luglio, Novartis lancerà in Germania la sua terapia genica one shot Zolgensma® per la malattia ultra rara conosciuta come atrofia muscolare spinale (SMA) al prezzo di 1.945.000 euro e, allo stesso tempo, spera di raggiungere uno "smart deal" che consenta l'accesso ai pazienti del Regno Unito entro la fine dell'anno.

Data: 24 Giu, 2020

CSL Behring ha annunciato oggi che ha accettato di acquisire i diritti di licenza esclusiva globale per la commercializzazione di un programma di terapia genica a base di virus adeno-associati (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), per il trattamento dell'emofilia B di uniQure, azienda leader nella terapia genica.  Il programma AMT 061, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 3, potrebbe essere una delle prime terapie geniche a fornire benefici potenzialmente a lungo termine ai pazienti affetti da emofilia B

Data: 24 Giu, 2020

Rexgenero, una società di medicina rigenerativa che sviluppa terapie cellulari avanzate per il trattamento dell'ischemia critica cronica degli arti inferiori (CLI), annuncia oggi l'acquisizione di tutti gli asset chiave di aratinga.bio SAS Group, una società biotecnologica di immunoterapia in fase preclinica con sede a Parigi, Francia. L'acquisizione include tutte le domande di brevetto e la relativa proprietà intellettuale, l'accordo di licenza esclusiva per la tecnologia delle nanoparticelle polimeriche e gli impianti di bioproduzione di aratinga.bio SAS Group, nonché l'intero team di aratinga.bio.

Data: 22 Giu, 2020

Pfizer e Sangamo Therapeutics, hanno annunciato oggi i dati aggiornati del follow-up dello studio di Fase 1/2 Alta su giroctocogene fitelparvovec (SB-525, o PF-07055480), una terapia genica sperimentale per pazienti con grave emofilia di tipo A. Tutti e cinque i pazienti con grave emofilia A che hanno ricevuto la dose di 3e13 vg/kg hanno mostrato elevati livelli di attività del fattore VIII (FVIII), con una mediana del 64,2% osservata attraverso il test cromogenico. Nessun paziente ha sperimentato eventi di sanguinamento o ha richiesto infusioni di FVIII.

Data: 18 Giu, 2020

Un gruppo di ricercatori dall'Università della California, San Diego, ha prodotto cellule Nk a partire da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), derivati da cellule somatiche della pelle o dalle cellule del sangue, che sono state riportate a stadio embrionale e poi trasformato in cellule Nk, ma senza un gene chiamato Cish. In questo modo si sono rivelate capaci di curare la leucemia in test sperimentali condotti su topi e riportati sulla rivista Cell Stem Cell. Il Cish è importante perché regola la produzione di una proteina che inibisce la segnalazione delle citochine, molecole utilizzate dal sistema immunitario per sopprimere le infezioni e i patogeni esterni.Se arrivassero in clinica si tratterebbe di una terapia standardizzata e non personalizzata con le Car-T

Data: 16 Giu, 2020

Kite, una società di proprietà di Gilead, ha annunciato oggi di aver ricevuto l'approvazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l'implementazione di una variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Yescarta® (axicabtagene ciloleucel) per la produzione end-to-end. Il nuovo stabilimento produttivo europeo si trova accanto ad uno dei più grandi aeroporti europei, l'aeroporto di Amsterdam Schiphol. Questa posizione centrale, con i suoi collegamenti di trasporto verso la regione europea, ridurrà i tempi di consegna da e per i centri di trattamento; la struttura, inoltre, ha la capacità di produrre terapie per un massimo di 4.000 pazienti all'anno.

Data: 12 Giu, 2020
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