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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Genenta Science, azienda italiana specializzata in terapie geniche, ha ricevuto un finanziamento da $14.4 milioni in tre round dalla compagnia cinese Qianzhan Management and Fidim, che permetterà all’innovativa terapia della biotech italiana di affrontare i trial clinici di Fase I/II sul mieloma multiplo e il glioblastoma; tale terapia, denominata Temferon, mira a prevenire le ricadute dopo il trattamento con CAR-T, che si presenta in circa il 40% dei casi, attraverso la ricostruzione del sistema immunitario del paziente nei siti tumorali; il trattamento consiste nell’iniezione di un vettore lentivirale capace di veicolare materiale genico nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente, innescando l’espressione di interferone-α in specifiche aree, rendendo i pazienti in grado di combattere future ricadute

Data: 10 Set, 2019

Adaptimmune Therapeutics, azienda leader nelle terapie basate su cellule-T, ha annunciato l’ottenimento della designazione orfana per il programma ADP-A2M4, basato su SPEAR-T-cells capaci di colpire MAGE-A4, per il trattamento dei sarcomi ai tessuti molli; la designazione orfana è stata messa a punto per incoraggiare lo sviluppo di terapieie per patologie rare, come i sarcomi

Data: 9 Set, 2019

Iovance Therapeutics, azienda biofarmaceutica con sede a Philadelphia, sta sviluppando una nuova T-cell therapy per il trattamento di tumori solidi metastatici; essa è basata su linfociti specifici del paziente chiamati tumor-infiltrating lymhocytes (TIL). I recenti aggiornamenti hanno mostrato importanti risultati per la terapia del tumore alla cervice e del melanoma, e i ricercatori sono convinti che tale successo possa favorire lo sviluppo del trattamento anche di altri tumori. Grazie a questi nuovi dati, l’azienda spera che la FDA approvi la terapia entro la fine del 2020

Data: 9 Set, 2019

Lo studio, sviluppato dal Dr Gong, Dr Saha e da un team della University of Wisconsin-Madison e pubblicato su Nature Nanotechnology, mostra come nanocapsule modificate possano incapsulare CRISPR-Cas9 e veicolarlo in sicurezza nelle cellule; le nanocapsule, con un diametro interno di 25 nm, possono essere ricoperte con specifici ligandi per migliorare la capacità di discriminare diversi tipi di cellule; le nanocapsule rimangono intatte fino all’arrivo nel nucleo, dove il glutatione determina il rilascio del contenuto

Data: 9 Set, 2019

Passage Bio, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche per il trattamento di rare patologie monogeniche del sistema nervoso centrale, ha annunciato l’inizio del suo sesto programma di sviluppo per una terpia genica in collaborazione con l’Università della Pennsylvania e il suo Gene Therapy Program; la licenza concerne lo sviluppo clinico di un potenziale trattamento per pazienti affetti dalla malattia di Charcot-Marie-Tooth tipo 2A. I pazienti affetti da CMT2 sperimentano una prograssiva atrofia muscolare delle braccia e delle gambe e, per tale condizione, non esistono trattamenti curativi o sintomatici approvati

Data: 9 Set, 2019

UniQure ha annunciato di aver raggiunto l’obiettivo in numero di pazienti arruolati per il trial clinico 3-HOPE-B attualmente in corso, lo studio è stato progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di AMT-061, terapia genica sperimentale per il trattamento dell’emofilia B da moderata a severa. AMT-061 è una terapia genica che sfrutta vettori virali adeno-associati, che ha ricevuto le designazioni Breakthrough therapy dalla FDA e PRIority MEdicine (PRIME) dall’EMA

Data: 9 Set, 2019

Ricercatori del Helmholtz-Zentrum Dresden-Rossendorf hanno sviluppato una strategia per rendere le CAR-T convenzionali più potenti contro i tumori solidi; il nuovo approccio sviluppato in Germania, combina le cellule T convenzionali con un CAR commutabile contenente un dominio CD3ζ e un co-dominio CD28, per permettere di evitare l’immunosoppressione Treg-mediata. I risultati sono stati pubblicati su OncoImmunology, e dimostrano come la modifica delle normali CAR-T con UniCAR 28/ζ conduca a una maggiore capacità di evitare il Treg-control, ottenendo prodotti più adatti al trattamento di tumori solidi

Data: 6 Set, 2019

Krystal Biotech, azienda specializzata nello sviluppo di terapie per il trattamento di rare patologie cutanee, ha annunciato l’inizio di uno studio clinico di fase 1-2 su KB105, terapia genica per il trattamento della Ittiosi Congenita Autosomica Recessiva (ARCI) causata da carenza di transglutaminasi-1 (TGM1); lo studio, denominato GEM-3, valuterà la terapia, che si basa su vettori virali HSV-1 ingegnerizzati per trasportare una copia funzionale del gene TGM1, in pazienti affetti da ARCI. La ARCI da carenza di TGM1 è una rara patologia debilitante della pelle caratterizzata da eccessiva desquamazione della pelle, causando molteplici comorbilità croniche; al mondo sono circa 23.000 i casi della patologia, con 400 nuovi casi all’anno

Data: 5 Set, 2019

Ultragenyx Pharmaceutical, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie innovative per il trattamento di patologie genetiche ultra rare, ha annunciato l’ottenimento di dati positivi dalla seconda coorte di uno studio clinico di Fase 1-2 in corso su DTX401, terapia genica basata su vettori virali adeno-associati per il trattamento della malattia da deposito di glicogeno IA. Tutti e 3 i pazienti nella seconda coorte hanno mostrato importanti risultati clinici con il miglioramento del controllo della glicemia e di altri parametri metabolici rispetto al basale; i pazienti nella prima coorte, a più basso dosaggio, continuano invece a mostrare una risposta più duratura

Data: 4 Set, 2019

Orchard Therapeutics ha dichiarato di voler richiedere l’approvazione in Europa di una nuova terapia genica OTL-200 per il trattamento della leucodistrofia metacromatica, una malattia neurodegenerativa rara che mette a rischio la vita dei pazienti, all’inizio del prossimo anno, dopo la pubblicazione di nuovi dati derivanti da uno studio clinico che ha mostrato benefici clinici, cognitivi e di funzionalità motoria; OTL-200 consiste in una terapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche, autologhe ed ex-vivo che Orchard ha acquistato nel 2018 da GlaxoSmithKline; il prodotto deriva da una collaborazione tra GSK e l’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica iniziata nel 2010

Data: 4 Set, 2019

Syncona, azienda leader nell’healthcare focalizzata nella creazione, sviluppo e finanziamento di leader globali nelle life sciences, ha annunciato di aver investito 48 milioni di sterline su Gyroscope Therapeutics in un finanziamento di serie B; Gyroscope è un’azienda specializzata in terapie geniche per la retina, con l’obiettivo di sviluppare una terapia per la degenerazione maculare secca legata all’età, una delle prime cause di cecità e per la quale non esiste, ad oggi, un trattamento

Data: 4 Set, 2019

Achilles Therapeutics, azienda biofarmaceutica britannica focalizzata nello sviluppo di immunoterapie personalizzate per il trattamento del cancro, ha ottenuto £100 milioni nella fase di finanziamento di serie B; l’azienda utilizzerà i fondi per iniziare, entro quest’anno, 2 studi proof-of-concept progettati per valutare una nuova immunoterapia basata su cellule T per il trattamento del melanoma e del carcinoma polmonare a piccole cellule

Data: 3 Set, 2019

Autolus Therapeutics, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie cellulari di nuova generazione, ha annunciato la pubblicazione su Nature Medicine dei risultati preclinici e clinici derivanti dallo studio di Fase I CARPALL su AUTO1, che dimostrano il potenziale di questa nuova terapia CAR-T contro CD19 e in sviluppo per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta; durante lo studio clinico l’86% dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta ha mostrato remissione completa dalla patologia per un tempo medio di 7.4 mesi, senza gravi effetti collaterali, quale la sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o superiore

Data: 3 Set, 2019

Roche Holding e Spark Therapeutics hanno annunciato un’ulteriore estensione temporale dell’offerta da $4.3 miliardi da parte della multinazionale svizzera per l’acquisizione della compagnia americana specializzata nello sviluppo di terapie geniche; l’offerta è stata ampliata per fornire alla US Federal Trade Commission e alla UK Competition and Markets Authority di completare le proprie revisioni riguardanti l’acquisizione

Data: 3 Set, 2019

Vertex Pharmaceuticals dichiara di aver trovato un accordo per l’acquisizione di Semma Therapeutics per $950 milioni entro la fine del 2019, in un affare che espanderà la pipeline dell’azienda con la terapia cellulare potenzialmente curativa per il diabete tipo 1 di Semma; la terapia per il diabete di tipo 1 è stata progettata per fornire due vantaggi, cioè l’abilità di produrre grandi quantità di cellule beta del pancreas funzionali, ripristinando la secrezione di insulina, e un nuovo device capace di incapsulare e proteggere tali cellule dal sistema immunitario, favorendo un impianto a lungo termine senza necessità di terapia immunosoppressiva

Data: 3 Set, 2019

Sono 10 i centri in Italia pronti a partire da subito con la somministrazione della prima terapia per il cancro a base di CAR-T  approvata dall’AIFA in Italia ad agosto. Si stima che il numero di pazienti che ogni struttura sarà in grado di trattare sarà di 1-2 al mese, questo per salvaguardare la sicurezza e garantire la copertura omogenea sul territorio; ad oggi sono sette le Regioni che hanno deliberato sulle CAR-T, decidendo quali sono le strutture dove saranno trattati in futuro i pazienti: Liguria, Lombardia, Lazio, Toscana, Abruzzo, Umbria e Emilia Romagna

Data: 3 Set, 2019

La FDA ha concesso la designazione orfana alla CAR-T sperimentale di CARsgen Therapeutics, CT053, terapia cellulare anti-BCMA (B Cell Maturation Antigen) autologa completamente umana per il trattamento del mieloma mutiplo; la designazione orfana rende CT053 eleggibile per determinati benefit come sette anni di esclusività sul mercato dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio dalla FDA. CT053 ha dimostrato una notevole potenza in uno studio clinico di Fase I, dove 19 pazienti su 24 hanno mostrato remissione completa dalla patologia, senza gravi effetti collaterali, quale la sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o superiore.

Data: 2 Set, 2019

Celyad ha programmato di trattare i primi pazienti con la propria terapia CAR-T autologa CYAD-01, sfruttando la versione aggiornata in luglio del processo produttivo, entro la fine di settembre. CYAD-01 è una terapia CAR-T autologa sviluppata per il trattamento di tumori ematologici e solidi, in grado di legare 8 differenti target naturalmente espressi dalle cellule neoplastiche; il nuovo processo produttivo comprende un periodo di coltura di 8 giorni, 2 giorni più breve rispetto al precedente, l’incorporazione di un anticorpo bloccante NKG2d e l’inclusione di un inibitore selettivo della PI3 chinasi

Data: 2 Set, 2019

Il Direttore Generale dell’OMS Tedros Adhanom Ghebreyesus ha annunciato l’istituzione di un registro globale che tenga traccia di tutte le ricerche in corso, a livello mondiale, sulle tecniche di editing del DNA, come CRISPR; il Direttore ha poi sottolineato che i paesi non dovrebbero acconsentire all’esecuzione di ulteriori sperimentazioni cliniche sulla modifica del genoma della linea germinale umana, fino a quando le implicazioni tecniche ed etiche non saranno state adeguatamente considerate

Data: 30 Ago, 2019
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