La FDA ha concesso a Sigilon Therapeutics la designazione orfana per la sua terapia cellulare sperimentale, sviluppata per il trattamento dell’emofilia A, SIG-001; il trattamento consiste in cellule umane modificate per contenere grandi quantità di DNA sintetico codificante per una proteina deficitaria nei pazienti affetti dalla patologia, ovvero il fattore VIII della coagulazione. Lo status di farmaco orfano ha l’obiettivo di incoraggiare lo sviluppo di terapie per patologie rare e gravi, attraverso vari benefit quali l’esclusività sul mercato per 7 anni ed esenzioni fiscali
Esco Ventures annuncia il lancio di Carmine Therapeutics e l’esecuzione di un contratto di licenza esclusivo per le tecnologie sviluppate dai laboratori dell’Università di Hong Kong dal Professor Minh Le e Jiahai Shi all’Università di Hong Kong. Carmine Therapeutics si stabilirà a Cambridge, e sarà specializzata in terapie geniche basate su vescicole extracellulari derivate da globuli rossi
Fonte: https://www.prnewswire.com
Dopo il via libera alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, una delibera della Regione Toscana indica le strutture autorizzate alla somministrazione, cioè le quattro aziende ospedaliero-universitarie: Careggi e Meyer a Firenze, l’Aou di Pisa e quella di Siena; i centri autorizzati dalla Regione per l’utilizzo delle CAR-T dovranno individuare specifici percorsi di trattamento interni, omogenei e condivisi tra tutte le AOU
Fonte: https://www.aboutpharma.com
L’Alliance for Regenerative Medicine (ARM), organo di patrocinio internazionale rappresentante le terapie geniche e cellulari o, più in generale, il settore della medicina rigenerativa, ha rilasciato un documento che raccoglie i principi bioetici sull’utilizzo dell’editing genico per applicazione terapeutiche; il documento, sviluppato da una task force dell’ARM e controfirmato da 13 aziende specializzate nello sviluppo di terapie basate sull’editing genico, specifica i 5 principi per un utilizzo etico della modifica genetica
Fonte: https://www.biospace.com
Adaptimmune Therapeutics, azienda leader nelle immunoterapie antitumorali basate su cellule T, e Noile-Immune Biotech, azienda biotecnologica focalizzata nello sviluppo di immunoterapie innovative contro il cancro, hanno annunciato l’inizio di una collaborazione per lo sviluppo di SPEAR-T-cells, approccio terapeutico di nuova generazione, includendo nel programma la tecnologia PRIME (proliferation inducing and migration enhancing) di Noile-Immune; la tecnologia, in sperimentazione per il potenziamento della terapia CAR-T, è basata sulla co-espressione di IL-7 e di CCL19 e verrà valutata nel breve periodo nel programma SPEAR-T-cells di Adaptimmune
I ricercatori potrebbero aver scoperto un modo per abbattere le barriere protettive che circondano i tumori, causando la loro esposizione all’attività di cell-killing da parte del sistema immunitario e dell’immunoterapia; tale studio è stato sviluppato dalla Cancer Research UK e i risultati sono stati poi pubblicati su EBioMedicine. La presenza di cellule soppressorie di derivazione mieloide (MDSCs) causa resistenza alle terapie oltre alla possibilità di metastasi. Le MDSC presentano in superficie CD33, attaccabile con una terapia anticorpale; questo approccio ha permesso di eliminare le difese tumorali con la potenzialità di favorire l’attività dell’immunoterapia
Fonte: https://www.sciencedaily.com
DiscGenics, azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di terapie cellulari rigenerative per il trattamento del dolore e per il ripristino funzionale di pazienti affetti da patologie spinali, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA la designazione Fast Track per IDCT, terapia cellulare sperimentale, la cui valutazione è in corso attraverso trial clinici in USA e Giappone focalizzati sulla riduzione del dolore e della disabilità associati alla discopatia degenerativa. IDCT è una terapia cellulare iniettabile, omologa e allogenica basata su cellule progenitrici ingegnerizzate dette cellule discogeniche, derivate dal tessuto intervertebrale, con la potenzialità di offrire una soluzione rigenerativa e non invasiva per il trattamento della discopatia degenerativa da lieve e a moderata
Fonte: https://www.biospace.com
Pfizer ha annunciato un ulteriore investimento di mezzo miliardo di dollari per la costruzione del suo impianto di produzione di terapia genica all’avanguardia a Sanford, nella Carolina del Nord; si prevede che questa struttura supporterà i continui investimenti di Pfizer nella ricerca e nello sviluppo della terapia genica, con l’aggiunta di circa 300 posti di lavoro
Fonte: https://www.tecnomedicina.it
La combinazione di CAR-T anti-CD19 e anti B-cell maturation antigen, mostra un tasso di risposta del 95% in pazienti affetti da mieloma multiplo recidivo/refrattario, come riportato dai dati di uno studio pubblicati su The Lancet Haematology; un totale di 21 pazienti ha ricevuto il trattamento, 20 dei quali hanno mostrato globalmente una risposta in un tempo mediano di follow up di 179 giorni. Dei 20 responder 9 hanno mostrato remissione completa e 5 pazienti una risposta parziale
Fonte: https://www.docwirenews.com
Lo studio, i cui pazienti sono arruolati presso la City of Hope, ospedale di rilievo in USA per il trattamento dei tumori, è progettato per valutare KITE-439. La terapia TCR di KITE ha come obiettivo HPV-16, ceppo virale associato al 70% dei tumori cervicali come anche a tumori orofaringei, anali,vaginali e del pene. Questa immunoterapia personalizzata attiva la capacità del sistema immunitario di riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali
Fonte: https://insights.bio
Il gigante farmaceutico tedesco ha raddoppiato il suo investimento per l’acquisizione di BlueRock Therapeutics, annunciando un accordo di $600 milioni per la porzione della startup non ancora assorbita
Fonte: https://www.bizjournals.com
Ziopharm Oncology ha annunciato di aver ottenuto dal Committee for Orphan Products dell’EMA il parere positivo per la raccomandazione della designazione orfana di Ad-RTS-hIL-12 plus veledimex, farmaco per il trattamento del glioma. Il medicinale consiste in una terapia genica sperimentale progettata per indurre e controllare la produzione di interleuchina 12, importante regolatore del sistema immunitario
Fonte: https://www.nasdaq.com
Selecta Biosciences e Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), hanno annunciato l’inizio di una collaborazione strategica per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione congiunta di terapie geniche di nuova generazione con virus adeno-associati (AAV) in settori ad alto medical need. La partnership si baserà sulle piattaforme tecnologiche proprietarie di entrambe le aziende; Selecta è la prima azienda ad aver ottenuto evidenze precliniche a supporto della risomministrazione di terapie geniche, grazie alla piattaforma ImmTOR in grado di inibire la risposta immunitaria contro i vettori virali; la piattaforma di AskBio sulla terapia genica include invece una robusta pipeline di terapie geniche potenzialmente curative, un’estesa libreria di capsidi, processi di produzione all’avanguardia e diverse iniziative basate sui vettori virali adeno-associati
Fonte: http://www.globenewswire.com
Un team di ricercatori del Cibio Department dell’Università di Trento ottiene risultati sull’efficacia della tecnologia CRISPR-Cas nel risolvere una volta per tutte le problematiche che causano la fibrosi cistica. La patologia è causata dalla mutazione del gene che codifica per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica o CFTR, il cui malfunzionamento coinvolge vari organi, e specialmente i polmoni; il team ha utilizzato CRISPR per modificare permanentemente almeno due tipi di mutazioni correlate allo sviluppo della fibrosi cistica, riparando il gene mutato e ripristinando il meccanismo di produzione della proteina allo stesso tempo
Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di AIFA alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T disponibile in Italia, si è concluso l’iter procedurale per “garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita. Kymriah è indicato per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Kymriah è stato approvato attraverso un innovativo modello di rimborso usato per la prima volta in Italia, il payment at results
Mustang Bio, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie geniche e cellulari per i trattamento di tumori sanguigni, solidi e di patologie genetiche rare, ha annunciato di aver ottenuto da FDA la designazione Investigational New Drug per MB-102, il che permette di iniziare uno studio clinico multicentrico di fase 1/2 per questa CAR-T; lo studio valuterà MB-102 nel trattamento della leucemia mieloide acuta, della neoplasia a cellule dendritiche plasmocitoidi blastiche e nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio
Eureka Therapeutics, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di nuove T-cell therapies, ha annunciato l’inizio dello studio clinico di fase 1/2 per ET140202 ARTEMIS nel trattamento del carcinoma epatocellulare, alla City of Hope, centro di ricerca sul cancro, diabete ed altre patologie gravi rinomato in tutto il mondo e con sede in California. La terapia ha come target un complesso proteico alfa fetoproteina-peptide/HLA-A2 sulle cellule cancerose, ed ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza la rilevazione di sindrome da rilascio di citochine o neurotossicità farmaco-correlata
Fonte: https://finance.yahoo.com
I ricercatori del Mount Sinai Hospital hanno sviluppato un metodo per l’utilizzo dell’immunoterapia contro i linfomi non-Hodgkin resistenti al trattamento combinando farmaci immunoterapici e trapianto di cellule staminali, un approccio che ha migliorato sensibilmente il successo di tali farmaci anche nel trattamento del melanoma e del tumore al polmone; lo studio è stato pubblicato su Cancer Discovery
Fonte: https://www.sciencedaily.com
Precigen, azienda biofarmaceutica specializzata nello sviluppo di terapie cellulari e geniche innovative, ha annunciato di aver trattato il primo paziente con PRGN-3005, nuova terapia sperimentale basata sulla piattaforma terapeutica UltraCAR-t dell’azienda. PRGN-3005 è una CAR-T autologa, prodotta utilizzando vettori non virali, in sperimentazione per il trattamento del cancro ovarico, delle tube di Falloppio o peritoneale primario recidivo, avanzato e platino-resistente
Fonte: https://www.biospace.com
Pronto l’accordo tra AIFA e Novartis per Kymriah, CAR-T per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta e del linfoma diffuso a grandi cellule B; basato sul modello del payment by result, l’accordo può rappresentare un riferimento anche a livello europeo. Il prezzo totale per una terapia completa sarà di circa 300 mila euro a paziente ma quello che rappresenta la novità dell’accordo è il fatto che lo Stato pagherà in base ai risultati effettivi sul paziente; lo schema prevede che, dopo il pagamento della prima sacca, le successive tranche (a 6 mesi e a 12 mesi) siano pagate solo se nel paziente vi sarà la remissione
Fonte: https://www.quotidianosanita.it
Una nuova ricerca, pubblicata su Nature Biotechnology, mostra come la combinazione tra cellule cardiache derivate da cellule staminali umane possa essere la risposta alla necessità di un trattamento per l’insufficienza cardiaca. I risultati mostrano che trapiantando una zona di tessuto danneggiato con una combinazione di cellule muscolari cardiache e cellule di supporto prelevate dallo strato esterno della parete cardiaca, sia possibile migliorare il recupero dal danno causato da un attacco cardiaco
Fonte: https://www.technologynetworks.com
Amicus Therapeutics ha annunciato i dati ad interim del trial clinico di fase 1/2 sulla terapia genica, basata su vettori virali adeno-associati, per il trattamento della malattia di Batten CLN6 nei bambini; è stato osservato un impatto positivo sulle funzionalità motoria e di linguaggio in 7 su 8 pazienti trattati con la terapia. La malattia di Batten è una patologia neurologica che colpisce la capacità di camminare, parlare, vedere e pensare del paziente; al momento non sono presenti terapie approvate per il trattamento della stessa
Fonte: https://www.drugdevelopment-technology.com
Ricercatori e scienziati in Europa e USA hanno corretto con successo delle mutazioni mitocondriali in modelli murini utilizzando due tecniche di editing genico; i risultati suggeriscono la possibilità di questi due strumenti, cioè le transcription activator-like effector nucleases (TALENs) e le zinc-finger nucleases (ZFNs), di trattare patologie mitocondriali negli umani. Mutazioni nel DNA mitocondriale capaci di causare patologie, si presentano in 1 su 5.000 adulti, e portano a condizioni di grave entità o addirittura fatali, dalla debolezza muscolare alle patologie coronariche
Fonte: http://financexpress.us
GenSight è focalizzata nella ricerca di trattamenti per pazienti con patologie neurodegenerative, e sta sviluppando prodotti basati su una combinazione tra la tecnologia proprietaria di mitochondrial targeting sequence, la terapia genica e l’optogenetica; le terapie in sviluppo da GenSight sono basate principalmente sulle terapie geniche per essere somministrate nell’occhio per iniezione intravitreale; i pazienti riceveranno quindi una terapia con funzionalità a lungo termine, ed una di queste è progettata per il trattamento della Neuropatia Ottica Ereditaria di Leber. La LHON causa l’improvvisa perdita della visione centrale in un occhio, ed è causata da una mutazione genetica ereditaria che colpisce le cellule ganglionari retiniche
Fonte: https://www.clinicalleader.com
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