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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Allogene Therapeutics sta attivando il programma clinico per ALLO-715, nuova CAR-T per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo che abbiano fallito le precedenti terapie; questa CAR-T è stata sviluppata per riconoscere ed eliminare cellule tumorali contenenti il B-cell mature antigen (BCMA)

Data: 31 Lug, 2019

Fonte: https://myelomaresearchnews.com

In un paper pubblicato su Science Translational Medicine, i ricercatori del Fred Hutchinson Cancer Center illustrano i risultati dell’utilizzo della CRISPR-Cas9 per modificare geneticamente le cellule staminali del sangue per risolvere vari sintomi clinici osservati in diverse patologie sanguigne, quali la beta talassemia ed anemia falciforme; lo studio suggerisce che una modifica efficace di cellule staminali specifiche potrebbe ridurre i costi delle terapie geniche per i disturbi del sangue e per altre malattie, riducendo al contempo i rischi di effetti indesiderati

Data: 31 Lug, 2019

Fonte: https://www.sciencedaily.com

RegenxBio, azienda leader nelle terapie geniche basate su vettori virali adeno-associati con sede a Rockville, ha annunciato l’inizio di una collaborazione con Pfizer inerente la terapia genica per l’Atassia di Friedreich, la più comune forma di atassia ereditaria; RegenxBio fornirà a Pfizer una licenza globale non esclusiva sul vettore NAV AAV9, mentre Pfizer corrisponderà un pagamento anticipato, varie milestones e delle royalties sulle vendite nette. I pazienti con Atassia di Friedreich presentano una mutazione nel gene FXN, che porta alla limitata espressione della fratassina, con sviluppo di vari sintomi debilitanti quali problemi di coordinazione ed equilibrio, debolezza muscolare, compromissione visiva, uditiva e della parola, scoliosi, diabete e cardiomiopatia

Data: 31 Lug, 2019

Fonte: https://www.biospace.com

Celgene prevede di richiedere l’approvazione dalla FDA per bb2121 (idecabtagene vicleucel) per il mieloma multiplo nella prima metà del 2020, e per lisocabtagene maraleucel per il linfoma entro la fine di quest’anno; di notevole importanza sono i dati di efficacia sono non sono accompagnati dalla tossicità tipica delle terapie CAR-T: la sindrome da rilascio di citochine si è presentata in solo il 30% dei pazienti, di cui un caso grave, mentre la neurotossicità ha colpito il 20% dei pazienti, di cui il 14% in maniera grave

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://medcitynews.com

Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, illustra lo stato dell’arte delle terapie avanzate in Europa attraverso il report dell’Alliance for Regenerative Medicine, organo a cui aderiscono centri di ricerca, società scientifiche, enti finanziatori, aziende farmaceutiche e biotech; tra le raccomandazioni dell’ARM per migliorare l’efficienza dei processi di accesso degli ATMP spiccano metodologie già attive nel nostro Paese, quali gli accordi di condivisione del rischio come il payment by result

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://www.agi.it

I ricercatori del Children’s Hospital of Philadelphia segnalano un nuovo metodo maggiormente sensibile per la rilevazione del materiale genetico trasferito da virus adeno-associati, usati come vettori virali nella terapia genica, migliorando la capacità di individuazione dei siti di trasferimento di tale DNA. Il nuovo metodo di screening degli AAV sfrutta topi transgenici sensibili all’editing genetico; utilizzata in contemporanea ai metodi convenzionali di screening, questa nuova pratica migliora la definizione dell’effettiva estensione del trasferimento genico determinata dai vettori virali

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://www.sciencedaily.com

Nonostante il successo delle CAR-T per tumori ematologici, lo sviluppo di queste terapie per tumori solidi rimane ancora una sfida; la difficoltà delle CAR-T nel moltiplicarsi a livelli efficaci, il microambiente immunosoppressivo tumorale e la capacità delle cellule tumorali di sfuggire all’azione delle CAR-T modificando l’espressione degli antigeni sono solo alcuni dei problemi contro un’efficace attività della terapia cellulare. La nuova frontiera è data dalla possibilità di usare small-molecules approvate dalle autorità competenti per migliorare l’attività delle CAR-T, e varie sono le aziende impegnate in tale proposito

Data: 29 Lug, 2019

Fonte: https://www.biospace.com

BioMarin Pharmaceuticals sta pianificando di sottomettere le richieste di Marketing Authorisation alla FDA ed all’EMA entro la fine dell’anno per valoctocogene roxaparvovec, terapia genica sperimentale per il trattamento dell’emofilia A negli adulti; le richieste di MA si basano sui dati ottenuti da uno studio clinico di fase 1/2 e sui dati ad interim di uno studio di fase 3 ancora in corso. Il farmaco terapia sperimentale ha già ricevuto la designazione Breakthrough Therapy dalla FDA, e la designazione PRIME dall’EMA, oltre ad essere stato riconosciuto come farmaco orfano da entrambe le Agenzie

Data: 29 Lug, 2019

Fonte: https://hemophilianewstoday.com

Ricercatori del King’s College di Londra, attraverso il single cell RNA sequencing, ha identificato un nuovo tipo di cellula staminale capace di rigenerare il tessuto epatico, meccanismo utile al trattamento di insufficienze epatiche senza ricorrere al trapianto. Tale cellula, denominata progenitore ibrido epatobiliare o HHyP, persiste in piccole quantità nell’adulto ed ha la capacità di trasformarsi in entrambe le due tipologie principali di cellule epatiche (epatociti e colangiociti); lo studio è stato pubblicato su Nature Communications

Data: 29 Lug, 2019

Fonte: https://sciencecue.it

Orchard Therapeutics, azienda biofarmacuetica specializzata nella commercializzazione di terapie geniche innovative per il trattamento di gravi e rare patologie, ha annunciato di aver ottenuto  dalla FDA la designazione Regenerative Medicine Advanced Therapy per OTL-103, terapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche autologhe per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, sviluppata all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano; la designazione RMAT è un programma progettato per velocizzare lo sviluppo e il processo di valutazione di prodotti medicinali particolarmente promettenti, incluse le terapie geniche

Data: 29 Lug, 2019

Fonte: https://finance.yahoo.com

Una nuova terapia cellulare sperimentale, basata su cellule del paziente geneticamente modificate per trasportare una copia funzionale del gene COL7A1, si dimostra sicura e potenzialmente efficace in uno studio clinico sul trattamento dell’Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva; la RDEB è una delle più gravi forme patologiche di fragilità cutanea ereditaria ed è caratterizzata dalla presenza di vesciche ed erosioni cutanee, che conducono a infezioni e cicatrici durante l’età adulta, oltre ad altre complicazioni, ed è causata da mutazioni del gene COL7A1, che codifica per il collagene tipo VII. Lo studio è stato pubblicato su JCI Insight

Data: 26 Lug, 2019

Fonte: https://epidermolysisbullosanews.com

Cominciato lo studio clinico di fase 1 per la valutazione di PD-L1 t-haNK, terapia cellulare sperimentale di NantKwest per il trattamento di pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici; PD-L1 t-haNK rappresenta una nuova tipologia di terapia immuno-oncologica basata sull’utilizzo di cellule Natural Killer geneticamente modificate per riconoscere e distruggere le cellule tumorali

Data: 26 Lug, 2019

Fonte: https://immuno-oncologynews.com

 Iniziato l’arruolamento di pazienti con rare forme di cecità ereditaria per il primo studio in vivo di una terapia basata sulla tecnologia CRISPR; la terapia, sviluppata da Editas Medicine e Allergan, è capace di rimuovere una mutazione deleteria del gene CEP290 dalle cellule della retina, e sarà testata su 18 pazienti, tra adulti e bambini, entro la fine di quest’anno. Questa particolare mutazione conduce a uno splicing ed a una produzione anormale della proteina CEP290, che ricopre un ruolo fondamentale all’interno dei fotorecettori dell’occhio

Data: 26 Lug, 2019

Uno studio del Massachusetts General Hospital Cancer Center, pubblicato su Nature Biotechnology, mostra un nuovo approccio CAR-T per il trattamento del glioblastoma; il target selezionato per la terapia è l’Epidermal Growth Factor Receptor variant III, proteina mutata oncogenica presente su molti, ma non tutti, i glioblastomi; per potenziare la terapia i ricercatori hanno deciso di sfruttare un ulteriore antigene, ovvero l’EGFR wild type presente però in molte cellule, con quindi elevata possibilità di eventi avversi gravi. Per superare il problema, i ricercatori hanno sviluppato una CAR-T somministrabile direttamente nel liquido cefalorachidiano, e capace di secernere una seconda tipologia di immunoterapia, il bi-specific T-cell engager o BiTE, che direzionano le cellule T verso il target. Il BiTE è troppo grande per superare la barriera emato-encefalica, e viene quindi diminuita la possibilità di effetti tossici su organi diversi dal cervello

Data: 25 Lug, 2019

Sono in corso vari trial per valutare l’efficacia della terapia genica nel migliorare la visione in pazienti affetti da acromatopsia, una rara patologia retinica ereditaria che colpisce un individuo su 30.000; si tratta di una distrofia dei coni che causa emeralopia, o cecità diurna, condizione per la quale la presenza di luce intensa riduce la capacità di vedere del paziente

Data: 25 Lug, 2019

Abeona Therapeutics, azienda leader nel campo della terapia genica e cellulare, ha annunciato dati positivi provenienti dallo studio clinico di fase 1/2 ancora in corso su ABO-102, terapia genica sperimentale a somministrazione unica e basata su vettori virali adeno-associati per il trattamento della Mucopolisaccaridosi tipo IIIA; questi nuovi risultati mostrano che il trattamento con ABO-102, specie nei pazienti più giovani, conduca a preservazione dello sviluppo neurocognitivo per 12-18 mesi dopo la somministrazione. Inoltre il profilo di sicurezza a lungo termine è rimasto favorevole da 8 mesi a 2 anni dopo il trattamento

Data: 25 Lug, 2019

Ricercatori della China’s Central South University hanno prodotto cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) da cellule somatiche del paziente, inducendone poi la differenziazione in cellule dell’epitelio pigmentato retinico, cioè in cellule specializzate che formano il sottile strato della retina nella parte posteriore dell'occhio; lo studio, pubblicato su Acta Biomaterialia, sostiene che le cellule iPS possano formare uno strato ultra sottile con struttura simile a quella della retina

Data: 25 Lug, 2019

Il trial clinico di fase 1 della Mayo Clinic pubblicato sul The Journal Of Thoracic and Cardiovascular Surgery, è il primo studio, monitorato da FDA, che dimostra il potenziale della medicina rigenerativa per il trattamento della Sindrome del Cuore Sinistro Ipoplasico con cellule staminali del neonato stesso, somministrate direttamente nel cuore al momento dell’intervento chirurgico richiesto da tale condizione; le cellule staminali derivano da sangue cordonale, spedito poi alla Mayo Clinic per il processamento e lo stoccaggio, per poi tornare all’ospedale di provenienza per la re-iniezione. La malformazione colpisce circa 1.000 neonati ogni anno negli USA

Data: 24 Lug, 2019

Mustang Bio, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie geniche e cellulari per il trattamento di neoplasie ematologiche, tumori solidi e terapie genetiche rare, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA la designazione orfana per MB-102, CAR-T-CD123 per il trattamento della leucemia mieloide acuta. L’agenzia statunitense aveva già concesso tale designazione al medicinale per il trattamento della neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche

Data: 24 Lug, 2019

Personalized Stem Cells, azienda focalizzata su terapie basate su cellule staminali derivate dal tessuto adiposo, ha ricevuto l’approvazione da FDA per la designazione Investigational New Drug per l’utilizzo di cellule staminali derivate dal tessuto adiposo nel trattamento dell’osteoartrite; il primo studio clinico, programmato per Agosto, utilizzerà questo approccio per trattare l’osteoartrite del ginocchio. PSC ha pianificato, con l’approvazione FDA, di condurre una serie di studi clinici, partendo dall’utilizzo ortopedico di tali cellule staminali per poi espanderlo in futuro anche ad altre condizioni patologiche

Data: 24 Lug, 2019
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