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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

Interviste ›

Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Achilles Therapeutics, azienda biofarmaceutica britannica focalizzata nello sviluppo di immunoterapie personalizzate per il trattamento del cancro, ha ottenuto £100 milioni nella fase di finanziamento di serie B; l’azienda utilizzerà i fondi per iniziare, entro quest’anno, 2 studi proof-of-concept progettati per valutare una nuova immunoterapia basata su cellule T per il trattamento del melanoma e del carcinoma polmonare a piccole cellule

Data: 3 Set, 2019

Autolus Therapeutics, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie cellulari di nuova generazione, ha annunciato la pubblicazione su Nature Medicine dei risultati preclinici e clinici derivanti dallo studio di Fase I CARPALL su AUTO1, che dimostrano il potenziale di questa nuova terapia CAR-T contro CD19 e in sviluppo per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta; durante lo studio clinico l’86% dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta ha mostrato remissione completa dalla patologia per un tempo medio di 7.4 mesi, senza gravi effetti collaterali, quale la sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o superiore

Data: 3 Set, 2019

Roche Holding e Spark Therapeutics hanno annunciato un’ulteriore estensione temporale dell’offerta da $4.3 miliardi da parte della multinazionale svizzera per l’acquisizione della compagnia americana specializzata nello sviluppo di terapie geniche; l’offerta è stata ampliata per fornire alla US Federal Trade Commission e alla UK Competition and Markets Authority di completare le proprie revisioni riguardanti l’acquisizione

Data: 3 Set, 2019

Vertex Pharmaceuticals dichiara di aver trovato un accordo per l’acquisizione di Semma Therapeutics per $950 milioni entro la fine del 2019, in un affare che espanderà la pipeline dell’azienda con la terapia cellulare potenzialmente curativa per il diabete tipo 1 di Semma; la terapia per il diabete di tipo 1 è stata progettata per fornire due vantaggi, cioè l’abilità di produrre grandi quantità di cellule beta del pancreas funzionali, ripristinando la secrezione di insulina, e un nuovo device capace di incapsulare e proteggere tali cellule dal sistema immunitario, favorendo un impianto a lungo termine senza necessità di terapia immunosoppressiva

Data: 3 Set, 2019

Sono 10 i centri in Italia pronti a partire da subito con la somministrazione della prima terapia per il cancro a base di CAR-T  approvata dall’AIFA in Italia ad agosto. Si stima che il numero di pazienti che ogni struttura sarà in grado di trattare sarà di 1-2 al mese, questo per salvaguardare la sicurezza e garantire la copertura omogenea sul territorio; ad oggi sono sette le Regioni che hanno deliberato sulle CAR-T, decidendo quali sono le strutture dove saranno trattati in futuro i pazienti: Liguria, Lombardia, Lazio, Toscana, Abruzzo, Umbria e Emilia Romagna

Data: 3 Set, 2019

La FDA ha concesso la designazione orfana alla CAR-T sperimentale di CARsgen Therapeutics, CT053, terapia cellulare anti-BCMA (B Cell Maturation Antigen) autologa completamente umana per il trattamento del mieloma mutiplo; la designazione orfana rende CT053 eleggibile per determinati benefit come sette anni di esclusività sul mercato dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio dalla FDA. CT053 ha dimostrato una notevole potenza in uno studio clinico di Fase I, dove 19 pazienti su 24 hanno mostrato remissione completa dalla patologia, senza gravi effetti collaterali, quale la sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o superiore.

Data: 2 Set, 2019

Celyad ha programmato di trattare i primi pazienti con la propria terapia CAR-T autologa CYAD-01, sfruttando la versione aggiornata in luglio del processo produttivo, entro la fine di settembre. CYAD-01 è una terapia CAR-T autologa sviluppata per il trattamento di tumori ematologici e solidi, in grado di legare 8 differenti target naturalmente espressi dalle cellule neoplastiche; il nuovo processo produttivo comprende un periodo di coltura di 8 giorni, 2 giorni più breve rispetto al precedente, l’incorporazione di un anticorpo bloccante NKG2d e l’inclusione di un inibitore selettivo della PI3 chinasi

Data: 2 Set, 2019

Il Direttore Generale dell’OMS Tedros Adhanom Ghebreyesus ha annunciato l’istituzione di un registro globale che tenga traccia di tutte le ricerche in corso, a livello mondiale, sulle tecniche di editing del DNA, come CRISPR; il Direttore ha poi sottolineato che i paesi non dovrebbero acconsentire all’esecuzione di ulteriori sperimentazioni cliniche sulla modifica del genoma della linea germinale umana, fino a quando le implicazioni tecniche ed etiche non saranno state adeguatamente considerate

Data: 30 Ago, 2019

Una nuova immunoterapia off-the-shelf, sviluppata dall’azienda biotecnologica svedese Immunicum, ha eliminato i carcinomi metastatici a cellule renali nell’11% dei pazienti trattati con essa, contro il 4% dei pazienti trattati con la terapia standard, in uno studio clinico di Fase II su 70 pazienti. L’azienda raccoglie cellule dendritiche dai pazienti, cellule immunitarie poi attivate contro le cellule tumorali e inoculate all’interno del carcinoma dove potenziano l’attività delle cellule immunitarie del paziente ad attaccare e distruggere le cellule cancerose, con un meccanismo simile a quello dell’immunoteraia CAR-T

Data: 29 Ago, 2019

Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec-Federchimica, riassume i punti principali del position paper sulle terapie avanzate redatto dall’associazione, con l’obiettivo di sottolineare gli interventi prioritari per mantenere tale leadership, sostenere le imprese coinvolte e garantire risposte terapeutiche appropriate e tempestive a tanti pazienti

Data: 29 Ago, 2019

In uno studio pubblicato su Genome Research, i ricercatori hanno sviluppato una terapia genica che riduce il tessuto adiposo e fa regredire patologie metaboliche correlate all’obesità, come il diabete tipo 2, in modelli murini obesi; l’approccio si basa sull’utilizzo della CRISPR interference dove Cas9 e un single guide RNA sono indirizzati contro gli adipociti tramite un peptide di fusione tessuto-specifico, diminuendo l’espressione di Fabp4 e riducendo lo stoccaggio lipidico in tali cellule. La soppressione dell’espressione di Fabp4 conduce a una perdita di peso corporeo del 20% e migliora il grado di insulino-resistenza e infiammazione dopo sole 6 settimane di trattamento

Data: 29 Ago, 2019

Celgene potrà opzionare e occuparsi dello sviluppo, produzione e commercializzazione delle terapie basate su T-cell receptor (TCR) che Immatics mette a punto attraverso le proprie tecnologie in-house. L’accordo include un investimento da parte di Celgene di $75 milioni; Immatics ha l’obiettivodi sviluppare terapie TCR contro i tumori solidi attraverso la propria tecnologia

Data: 29 Ago, 2019

La FDA ha concesso a Sigilon Therapeutics la designazione orfana per la sua terapia cellulare sperimentale, sviluppata per il trattamento dell’emofilia A, SIG-001; il trattamento consiste in cellule umane modificate per contenere grandi quantità di DNA sintetico codificante per una proteina deficitaria nei pazienti affetti dalla patologia, ovvero il fattore VIII della coagulazione. Lo status di farmaco orfano ha l’obiettivo di incoraggiare lo sviluppo di terapie per patologie rare e gravi, attraverso vari benefit quali l’esclusività sul mercato per 7 anni ed esenzioni fiscali

Data: 28 Ago, 2019

Esco Ventures annuncia il lancio di Carmine Therapeutics e l’esecuzione di un contratto di licenza esclusivo per le tecnologie sviluppate dai laboratori dell’Università di Hong Kong dal Professor Minh Le e Jiahai Shi all’Università di Hong Kong. Carmine Therapeutics si stabilirà a Cambridge, e sarà specializzata in terapie geniche basate su vescicole extracellulari derivate da globuli rossi

Data: 28 Ago, 2019

Dopo il via libera alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, una delibera della Regione Toscana indica le strutture autorizzate alla somministrazione, cioè le quattro aziende ospedaliero-universitarie: Careggi e Meyer a Firenze, l’Aou di Pisa e quella di Siena; i centri autorizzati dalla Regione per l’utilizzo delle CAR-T dovranno individuare specifici percorsi di trattamento interni, omogenei e condivisi tra tutte le AOU

Data: 28 Ago, 2019

L’Alliance for Regenerative Medicine (ARM), organo di patrocinio internazionale rappresentante le terapie geniche e cellulari o, più in generale, il settore della medicina rigenerativa, ha rilasciato un documento che raccoglie i principi bioetici sull’utilizzo dell’editing genico per applicazione terapeutiche; il documento, sviluppato da una task force dell’ARM e controfirmato da 13 aziende specializzate nello sviluppo di terapie basate sull’editing genico, specifica i 5 principi per un utilizzo etico della modifica genetica

Data: 27 Ago, 2019

Adaptimmune Therapeutics, azienda leader nelle immunoterapie antitumorali basate su cellule T, e Noile-Immune Biotech, azienda biotecnologica focalizzata nello sviluppo di immunoterapie innovative contro il cancro, hanno annunciato l’inizio di una collaborazione per lo sviluppo di SPEAR-T-cells, approccio terapeutico di nuova generazione, includendo nel programma la tecnologia PRIME (proliferation inducing and migration enhancing) di Noile-Immune; la tecnologia, in sperimentazione per il potenziamento della terapia CAR-T, è basata sulla co-espressione di IL-7 e di CCL19 e verrà valutata nel breve periodo nel programma SPEAR-T-cells di Adaptimmune

Data: 27 Ago, 2019

I ricercatori potrebbero aver scoperto un modo per abbattere le barriere protettive che circondano i tumori, causando la loro esposizione all’attività di cell-killing da parte del sistema immunitario e dell’immunoterapia; tale studio è stato sviluppato dalla Cancer Research UK e i risultati sono stati poi pubblicati su EBioMedicine. La presenza di cellule soppressorie di derivazione mieloide (MDSCs) causa resistenza alle terapie oltre alla possibilità di metastasi. Le MDSC presentano in superficie CD33, attaccabile con una terapia anticorpale; questo approccio ha permesso di eliminare le difese tumorali con la potenzialità di favorire l’attività dell’immunoterapia

Data: 26 Ago, 2019

DiscGenics, azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di terapie cellulari rigenerative per il trattamento del dolore e per il ripristino funzionale di pazienti affetti da patologie spinali, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA la designazione Fast Track per IDCT, terapia cellulare sperimentale, la cui valutazione è in corso attraverso trial clinici in USA e Giappone focalizzati sulla riduzione del dolore e della disabilità associati alla discopatia degenerativa. IDCT è una terapia cellulare iniettabile, omologa e allogenica basata su cellule progenitrici ingegnerizzate dette cellule discogeniche, derivate dal tessuto intervertebrale, con la potenzialità di offrire una soluzione rigenerativa e non invasiva per il trattamento della discopatia degenerativa da lieve e a moderata

Data: 26 Ago, 2019

Pfizer ha annunciato un ulteriore investimento di mezzo miliardo di dollari per la costruzione del suo impianto di produzione di terapia genica all’avanguardia a Sanford, nella Carolina del Nord; si prevede che questa struttura supporterà i continui investimenti di Pfizer nella ricerca e nello sviluppo della terapia genica, con l’aggiunta di circa 300 posti di lavoro

Data: 21 Ago, 2019
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