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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Apic Bio, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche per il trattamento di pazienti con patologie genetiche rare, ha annunciato che la FDA ha concesso la designazione orfana per APB-102, terapia genica (presto in sviluppo clinico) per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica-SOD1. L’incidenza della SLA è stimata in 1.5/2.5 casi su 100.000 persone in USA ed Europa. Il 10% si pensa possa essere ereditario, ed approssimativamente il 15/20% dei casi di SLA è causato da una mutazione del gene per l’espressione dell’enzima Cu-Zn superossido dismutasi 1 (SOD1)

Data: 22 Lug, 2019

Adaptimmune Therapeutics, azienda leader nella terapia cellulare per il trattamento del cancro, ha iniziato uno studio in collaborazione con lo University of Texas MD Anderson Cancer Center di Houston con l’obiettivo di valutare l’effetto delle radiazioni sull’efficacia della terapia con ADP-A2M4; i dati pubblicati mostrano come una bassa dose di radiazioni abbia il potenziale di aumentare la risposta delle cellule T nel contesto dei tumori solidi. Lo studio è progettato per arruolare 10 pazienti affetti da diversi tumori solidi

Data: 22 Lug, 2019

PACT Pharma, azienda leader nel campo dell’immunoterapia oncologica e della terapia cellulare, ha presentato nuovi dati che dimostrano, per la prima volta, la capacità di identificare mutazioni paziente-specifiche all’interno dei tumori e di verificare la specificità di T-cell receptors clonati contro di esse. L’approccio dell’azienda è di selezionare e confermare l’effettiva esclusività delle mutazioni, con l’obiettivo di potenziare il sistema immunitario del paziente contro target specifici del proprio cancro

Data: 21 Lug, 2019

Marker Therapeutics, azienda specializzata nello sviluppo di immunoterapie di nuova generazione basate su cellule T per il trattamento di tumori solidi ed ematologici, ha annunciato i dati ad interim riguardanti uno studio clinico progettato per valutare la propria terapia cellulare multi-antigen targeted in pazienti con adenocarcinoma pancreatico; i dati sono stati presentati durante l’American Association for Cancer Research’s Immune Cell Therapies for Cancer conference di San Francisco. I dati suggeriscono che la terapia multiTAA possa contribuire ad ottenere risposte più durature senza tossicità addizionale se usata in combinazione con la chemioterapia standard, o come seconda linea di trattamento in pazienti refrattari alla terapia standard

Data: 20 Lug, 2019

La terapia genica two-stages di Casebia Therapeutics si è dimostrata efficiente nel trasporto del gene per il fattore della coagulazione VIII in modelli murini affetti da emofilia A, portando ad un aumento stabile dei livelli del fattore; tale approccio è basato in primo luogo sulla somministrazione del vettore virale per il trasporto del gene, seguito dall’iniezione del sistema per l’editing genico CRISPR-Cas9. L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo, di cui la maggior parte con emofilia A. I risultati dello studio sono stati presentati al congresso annuale dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis di Melbourne

Data: 19 Lug, 2019

Apellis Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie per il trattamento di patologie legate al sistema del complemento, ha annunciato che avvirà il programma di sviluppo per APL-9, trattamento preventivo dell’attivazione del sistema immunitario controllata dal complemento coincidente alla somministrazione di vettori virali adeno-associati nella terapia genica. APL-9 è un peptide sintetico disegnato per modulare la cascata del complemento

Data: 18 Lug, 2019

Scienziati della University of Eastern Finland e della University of Oxford hanno mostrato come i microRNA siano presenti naturalmente nelle cellule, e che siano abbondanti anche nel nucleo. I risultati dello studio, pubblicati su Scientific Reports, suggeriscono quindi che i microRNA giochino un ruolo imortante nell’espressione genica nel nucleo, e questa osservazione risulta cruciale per lo sviluppo di nuove terapie geniche

Data: 17 Lug, 2019

Scienziati della University of Eastern Finland e della University of Oxford hanno mostrato come i microRNA siano presenti naturalmente nelle cellule, e che siano abbondanti anche nel nucleo. I risultati dello studio, pubblicati su Scientific Reports, suggeriscono quindi che i microRNA giochino un ruolo imortante nell’espressione genica nel nucleo, e questa osservazione risulta cruciale per lo sviluppo di nuove terapie geniche

Data: 17 Lug, 2019

UniQure ha annunciato, alla recente Huntington’s Disease Society of America annual convention di Boston, nuovi dettagli riguardo al trial clinico, programmato entro la fine del 2019, sulla terapia genica sperimentale AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington; questa terapia permette di esprimere una molecola con la capacità di diminuire i livelli di huntingtina invece di eliminare la mutazione causa della HD. Il farmaco verrà somministrato attraverso un’iniezione direttamente nel cervello, possibile dopo la creazione di piccoli fori nel cranio dei pazienti

Data: 17 Lug, 2019

Ricercatori del Boston Children’s Hospital stanno sviluppando una terapia genica potrebbe dimostrarsi efficace nel trattamento delle aritmie e di altre patologie cardiache più comuni; nei due studi, pubblicati sulla rivista Circulation, gli scienziati hanno messo a punto una terapia genica che mira a trattare tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica, una rara forma potenzialmente letale di aritmia, ripristinando la regolazione del flusso di calcio, modificata patologicamente da una mutazione del gene RYR2

Data: 17 Lug, 2019

Pluristem Therapeutics, azienda specializzata in medicina rigenerativa basata su terapie cellulari derivanti dalla placenta, ha annunciato la presentazione dei dati riguardo agli studi effettuati su PLX-R18, condotti dall’Armed Forces Radiobiology Research Institute del Dipartimento della Difesa statunitense, al Radiation Injury Treatment Network Workshop 2019 del 31 luglio; questa terapia cellulare potrebbe essere una potenziale contromisura contro la Sindrome Acuta da Radiazioni se somministrata prima dell’esposizione. FDA ha già concesso a PLX-R18 le designazioni orfana e di Investigational New Drug per il trattamento della SAR

Data: 17 Lug, 2019

Dopo 4 anni di collaborazione, la Kyoto University ha trasferito a Takeda la prima terapia CAR-T basata su cellulle staminali pluripotenti indotte (i CAR-T); nei termini dell’accordo di collaborazione, Takeda dispone dei diritti di sviluppo e commercializzazione della terapia, mentre la Kyoto University riceverà diversi milestone payments. Questa nuova generazione di Car-t  potrebbe essere meno costosa e di più facile da riprodurre

Data: 16 Lug, 2019

Lo sviluppo di terapie CAR-T per il trattamento di tumori alle cellule-T è accompagnato da problematiche legate alla natura stessa della terapia. Il principale ostacolo allo sviluppo di tali terapie sta nel fatto che gli effettori della terapia siano anche il target; tutte le cellule-T esprimono gli stessi antigeni, indipendentemente dall’essere o meno cancerose. L’approccio per la progettazione di tali terapie richiede la riprogrammazione delle cellule CAR-T per riconoscere antigeni specifici della cellule tumorali. Wugen, azienda biotech di St. Louis, sta riducendo questo gap attraverso lo sviluppo della prima terapia CAR-T allogenica per i tumori alle cellule-T, basata sull’editing genetico per la rimozione degli antigeni generici delle cellule T, riducendo la capacità di self-kiling delle CAR-T, ed il T-cell receptor, per ridurre il rischio di malattia acuta da rigetto

Data: 16 Lug, 2019

Kite Pharma, la filiale di Gilead Sciences dedicata alle terapie cellulari, ha annunciato i piani per la realizzazione di una nuova struttura produttiva di 6.000 metri quadrati ad Oceanside, California, che svilupperà e produrrà vettori virali fino ad oggi acquistate da terzi e fondamentali per la produzione della sua terapia CAR-T Yescarta e per le terapie cellulari future, come KTE-X19 il cui dossier verrà sottoposto alle autorità regolatorie entro l’anno

Data: 16 Lug, 2019

Avalon Globocare, azienda leader globale nello sviluppo di terapie cellulari, ha fornito aggiornamenti sui suoi 4 programmi clinici incentrati sulla terapia cellulare, che comprendono AVA-001 e AVA-101, che sfruttano la terapia CAR-T per l’immuno-oncologia, ed anche AVA-201 e AVA-202, che aprono la nuova frontiera degli esosomi derivati da cellule staminali

Data: 15 Lug, 2019

Caladrius Biosciences, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie cellulari per patologie cardiovascolari e autoimmuni, ha annunciato di aver ottenuto da EMA la classificazione Advanced Therapy Medicinal Product per la propria terapia cellulare CD34+, CLBS12, per il trattamento della Ischemia Critica degli arti inferiori. La CLI è il risultato di una grave ostruzione delle arterie che porta ad una importante riduzione della perfusione sanguigna alle estremità con dolore, ulcere cutanee, piaghe ed anche amputazione

Data: 15 Lug, 2019

Ricercatori della Tufts University e dell’Accademia delle Scienze cinese hanno sviluppato un nuovo metodo, basato su nanoparticelle lipidiche sintetiche e biodegradabili, per trasportare efficacemente il sistema CRISPR/Cas9 all’interno delle cellule; lo studio è stato pubblicato su Advanced Materials

Data: 15 Lug, 2019

La terapia CAR-T risulta efficace per il trattamento di tumori ematologici, ma mostra scarsa attività contro i tumori solidi. Uno studio, pubblicato da ricercatori del MIT su Science, illustra un approccio di potenziamento dell’attività delle CAR-T contro questi tumori grazie alla somministrazione di un vaccino, contenente ligandi per il recettore chimerico, capace di stimolarne l’espansione e l’attività anti-tumorale

Data: 12 Lug, 2019

Dopo l’esperienza all’Istituto Nazionale Tumori di Milano della terapia CAR-T, anche l’Istituto di Ematologia Seràgnoli è ai nastri di partenza. Al momento l’unica modalità di accesso alla terapia è quella dell’uso compassionevole, ma gli esperti si augurano che la procedura di negoziazione in AIFA termini entro la fine dell’anno

Data: 11 Lug, 2019

Cryoport ed EVERSANA hanno annunciato un accordo di collaborazione per creare una completa ed efficiente catena di approvvigionamento. L’alleanza è stata progettata per sfruttare la posizione di EVERSANA come leader nella fornitura di servizi, utili ad affrontare le sfide di accesso, disponibilità e adesione alle terapie geniche e cellulari, e le soluzioni logistiche a temperatura controllata di Cryoport per assicurare una sicura ed efficace catena di approvvigionamento per le terapie innovative

Data: 11 Lug, 2019
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