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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

Interviste ›

Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Selecta Biosciences e Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), hanno annunciato l’inizio di una collaborazione strategica per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione congiunta di terapie geniche di nuova generazione con virus adeno-associati (AAV) in settori ad alto medical need. La partnership si baserà sulle piattaforme tecnologiche proprietarie di entrambe le aziende; Selecta è la prima azienda ad aver ottenuto evidenze precliniche a supporto della risomministrazione di terapie geniche, grazie alla piattaforma ImmTOR in grado di inibire la risposta immunitaria contro i vettori virali; la piattaforma di AskBio sulla terapia genica include invece una robusta pipeline di terapie geniche potenzialmente curative, un’estesa libreria di capsidi, processi di produzione all’avanguardia e diverse iniziative basate sui vettori virali adeno-associati

Data: 7 Ago, 2019

Un team di ricercatori del Cibio Department dell’Università di Trento ottiene risultati sull’efficacia della tecnologia CRISPR-Cas nel risolvere una volta per tutte le problematiche che causano la fibrosi cistica. La patologia è causata dalla mutazione del gene che codifica per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica o CFTR, il cui malfunzionamento coinvolge vari organi, e specialmente i polmoni; il team ha utilizzato CRISPR per modificare permanentemente almeno due tipi di mutazioni correlate allo sviluppo della fibrosi cistica, riparando il gene mutato e ripristinando il meccanismo di produzione della proteina allo stesso tempo

Data: 7 Ago, 2019

Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di AIFA alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T disponibile in Italia, si è concluso l’iter procedurale per “garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita. Kymriah è indicato per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Kymriah è stato approvato attraverso un innovativo modello di rimborso usato per la prima volta in Italia, il payment at results

Data: 7 Ago, 2019

Mustang Bio, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie geniche e cellulari per i trattamento di tumori sanguigni, solidi e di patologie genetiche rare, ha annunciato di aver ottenuto da FDA la designazione Investigational New Drug per MB-102, il che permette di iniziare uno studio clinico multicentrico di fase 1/2 per questa CAR-T; lo studio valuterà MB-102 nel trattamento della leucemia mieloide acuta, della neoplasia a cellule dendritiche plasmocitoidi blastiche e nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio

Data: 5 Ago, 2019

Eureka Therapeutics, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di nuove T-cell therapies, ha annunciato l’inizio dello studio clinico di fase 1/2 per ET140202 ARTEMIS nel trattamento del carcinoma epatocellulare, alla City of Hope, centro di ricerca sul cancro, diabete ed altre patologie gravi rinomato in tutto il mondo e con sede in California. La terapia ha come target un complesso proteico alfa fetoproteina-peptide/HLA-A2 sulle cellule cancerose, ed ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza la rilevazione di sindrome da rilascio di citochine o neurotossicità farmaco-correlata

Data: 5 Ago, 2019

I ricercatori del Mount Sinai Hospital hanno sviluppato un metodo per l’utilizzo dell’immunoterapia contro i linfomi non-Hodgkin resistenti al trattamento combinando farmaci immunoterapici e trapianto di cellule staminali, un approccio che ha migliorato sensibilmente il successo di tali farmaci anche nel trattamento del melanoma e del tumore al polmone; lo studio è stato pubblicato su Cancer Discovery

Data: 5 Ago, 2019

Precigen, azienda biofarmaceutica specializzata nello sviluppo di terapie cellulari e geniche innovative, ha annunciato di aver trattato il primo paziente con PRGN-3005, nuova terapia sperimentale basata sulla piattaforma terapeutica UltraCAR-t dell’azienda. PRGN-3005 è una CAR-T autologa, prodotta utilizzando vettori non virali, in sperimentazione per il trattamento del cancro ovarico, delle tube di Falloppio o peritoneale primario recidivo, avanzato e platino-resistente

Data: 5 Ago, 2019

Pronto l’accordo tra AIFA e Novartis per Kymriah, CAR-T per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta e del linfoma diffuso a grandi cellule B; basato sul modello del payment by result, l’accordo può rappresentare un riferimento anche a livello europeo. Il prezzo totale per una terapia completa sarà di circa 300 mila euro a paziente ma quello che rappresenta la novità dell’accordo è il fatto che lo Stato pagherà in base ai risultati effettivi sul paziente; lo schema prevede che, dopo il pagamento della prima sacca, le successive tranche (a 6 mesi e a 12 mesi) siano pagate solo se nel paziente vi sarà la remissione

Data: 4 Ago, 2019

Fonte: https://www.quotidianosanita.it

Una nuova ricerca, pubblicata su Nature Biotechnology, mostra come la combinazione tra cellule cardiache derivate da cellule staminali umane possa essere la risposta alla necessità di un trattamento per l’insufficienza cardiaca. I risultati mostrano che trapiantando una zona di tessuto danneggiato con una combinazione di cellule muscolari cardiache e cellule di supporto prelevate dallo strato esterno della parete cardiaca, sia possibile migliorare il recupero dal danno causato da un attacco cardiaco

Data: 2 Ago, 2019

Fonte: https://www.technologynetworks.com

Amicus Therapeutics ha annunciato i dati ad interim del trial clinico di fase 1/2 sulla terapia genica, basata su vettori virali adeno-associati, per il trattamento della malattia di Batten CLN6 nei bambini; è stato osservato un impatto positivo sulle funzionalità motoria e di linguaggio in 7 su 8 pazienti trattati con la terapia. La malattia di Batten è una patologia neurologica che colpisce la capacità di camminare, parlare, vedere e pensare del paziente; al momento non sono presenti terapie approvate per il trattamento della stessa

Data: 2 Ago, 2019

Fonte: https://www.drugdevelopment-technology.com

Ricercatori e scienziati in Europa e USA hanno corretto con successo delle mutazioni mitocondriali in modelli murini utilizzando due tecniche di editing genico; i risultati suggeriscono la possibilità di questi due strumenti, cioè le transcription activator-like effector nucleases (TALENs) e le zinc-finger nucleases (ZFNs), di trattare patologie mitocondriali negli umani. Mutazioni nel DNA mitocondriale capaci di causare patologie, si presentano in 1 su 5.000 adulti, e portano a condizioni di grave entità o addirittura fatali, dalla debolezza muscolare alle patologie coronariche

Data: 2 Ago, 2019

Fonte: http://financexpress.us

GenSight è focalizzata nella ricerca di trattamenti per pazienti con patologie neurodegenerative, e sta sviluppando prodotti basati su una combinazione tra la tecnologia proprietaria di mitochondrial targeting sequence, la terapia genica e l’optogenetica; le terapie in sviluppo da GenSight sono basate principalmente sulle terapie geniche per essere somministrate nell’occhio per iniezione intravitreale; i pazienti riceveranno quindi una terapia con funzionalità a lungo termine, ed una di queste è progettata per il trattamento della Neuropatia Ottica Ereditaria di Leber. La LHON causa l’improvvisa perdita della visione centrale in un occhio, ed è causata da una mutazione genetica ereditaria che colpisce le cellule ganglionari retiniche

Data: 1 Ago, 2019

Fonte: https://www.clinicalleader.com

Allogene Therapeutics sta attivando il programma clinico per ALLO-715, nuova CAR-T per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo che abbiano fallito le precedenti terapie; questa CAR-T è stata sviluppata per riconoscere ed eliminare cellule tumorali contenenti il B-cell mature antigen (BCMA)

Data: 31 Lug, 2019

Fonte: https://myelomaresearchnews.com

In un paper pubblicato su Science Translational Medicine, i ricercatori del Fred Hutchinson Cancer Center illustrano i risultati dell’utilizzo della CRISPR-Cas9 per modificare geneticamente le cellule staminali del sangue per risolvere vari sintomi clinici osservati in diverse patologie sanguigne, quali la beta talassemia ed anemia falciforme; lo studio suggerisce che una modifica efficace di cellule staminali specifiche potrebbe ridurre i costi delle terapie geniche per i disturbi del sangue e per altre malattie, riducendo al contempo i rischi di effetti indesiderati

Data: 31 Lug, 2019

Fonte: https://www.sciencedaily.com

RegenxBio, azienda leader nelle terapie geniche basate su vettori virali adeno-associati con sede a Rockville, ha annunciato l’inizio di una collaborazione con Pfizer inerente la terapia genica per l’Atassia di Friedreich, la più comune forma di atassia ereditaria; RegenxBio fornirà a Pfizer una licenza globale non esclusiva sul vettore NAV AAV9, mentre Pfizer corrisponderà un pagamento anticipato, varie milestones e delle royalties sulle vendite nette. I pazienti con Atassia di Friedreich presentano una mutazione nel gene FXN, che porta alla limitata espressione della fratassina, con sviluppo di vari sintomi debilitanti quali problemi di coordinazione ed equilibrio, debolezza muscolare, compromissione visiva, uditiva e della parola, scoliosi, diabete e cardiomiopatia

Data: 31 Lug, 2019

Fonte: https://www.biospace.com

Celgene prevede di richiedere l’approvazione dalla FDA per bb2121 (idecabtagene vicleucel) per il mieloma multiplo nella prima metà del 2020, e per lisocabtagene maraleucel per il linfoma entro la fine di quest’anno; di notevole importanza sono i dati di efficacia sono non sono accompagnati dalla tossicità tipica delle terapie CAR-T: la sindrome da rilascio di citochine si è presentata in solo il 30% dei pazienti, di cui un caso grave, mentre la neurotossicità ha colpito il 20% dei pazienti, di cui il 14% in maniera grave

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://medcitynews.com

Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, illustra lo stato dell’arte delle terapie avanzate in Europa attraverso il report dell’Alliance for Regenerative Medicine, organo a cui aderiscono centri di ricerca, società scientifiche, enti finanziatori, aziende farmaceutiche e biotech; tra le raccomandazioni dell’ARM per migliorare l’efficienza dei processi di accesso degli ATMP spiccano metodologie già attive nel nostro Paese, quali gli accordi di condivisione del rischio come il payment by result

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://www.agi.it

I ricercatori del Children’s Hospital of Philadelphia segnalano un nuovo metodo maggiormente sensibile per la rilevazione del materiale genetico trasferito da virus adeno-associati, usati come vettori virali nella terapia genica, migliorando la capacità di individuazione dei siti di trasferimento di tale DNA. Il nuovo metodo di screening degli AAV sfrutta topi transgenici sensibili all’editing genetico; utilizzata in contemporanea ai metodi convenzionali di screening, questa nuova pratica migliora la definizione dell’effettiva estensione del trasferimento genico determinata dai vettori virali

Data: 30 Lug, 2019

Fonte: https://www.sciencedaily.com

Nonostante il successo delle CAR-T per tumori ematologici, lo sviluppo di queste terapie per tumori solidi rimane ancora una sfida; la difficoltà delle CAR-T nel moltiplicarsi a livelli efficaci, il microambiente immunosoppressivo tumorale e la capacità delle cellule tumorali di sfuggire all’azione delle CAR-T modificando l’espressione degli antigeni sono solo alcuni dei problemi contro un’efficace attività della terapia cellulare. La nuova frontiera è data dalla possibilità di usare small-molecules approvate dalle autorità competenti per migliorare l’attività delle CAR-T, e varie sono le aziende impegnate in tale proposito

Data: 29 Lug, 2019

Fonte: https://www.biospace.com

BioMarin Pharmaceuticals sta pianificando di sottomettere le richieste di Marketing Authorisation alla FDA ed all’EMA entro la fine dell’anno per valoctocogene roxaparvovec, terapia genica sperimentale per il trattamento dell’emofilia A negli adulti; le richieste di MA si basano sui dati ottenuti da uno studio clinico di fase 1/2 e sui dati ad interim di uno studio di fase 3 ancora in corso. Il farmaco terapia sperimentale ha già ricevuto la designazione Breakthrough Therapy dalla FDA, e la designazione PRIME dall’EMA, oltre ad essere stato riconosciuto come farmaco orfano da entrambe le Agenzie

Data: 29 Lug, 2019

Fonte: https://hemophilianewstoday.com

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