Un gruppo di ricerca coordinato dalla Temple University, ha studiato, su modelli animali, un trattamento combinato composto da antiretrovirali di ultima concezione insieme alla tecnica CRISPR-Cas9 che serve per liberare le cellule intaccate dal DNA del virus; i risultati sono stati pubblicati su Nature Medicine
Fonte: https://www.wired.it
Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, riassume lo scenario delle terapie avanzate: da un lato nuova era della medicina, capace di fornire una risposta a malattie prima incurabili, dall’altro una sfida per il mondo della ricerca ed anche per il Servizio Sanitario Nazionale data la complessità di tali terapie ed il prezzo elevato.
Fonte: https://www.molmed.com
Amicus Therapeutics ha iniziato un rapporto di collaborazione con Brammer Bio, azienda recentemente acquisita da Thermo Fisher Scientific. Thermo Fisher, importante organizzazione di sviluppo e produzione a contratto, offrirà le proprie capacità per lo sviluppo dei programmi, basati su terapie geniche a vettori virali adeno-associati con somministrazione intratecale, per il trattamento della malattia di Batten
Pfizer ha presentato i dati iniziali derivanti dallo studio clinico di fase 1b su PF-06939926, terapia genica sperimentale per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, al 25th Annual Parent Project Muscular Dystrophy Connect Conference ad Orlando. L’obiettivo principale dello studio è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia; inoltre sono stati valutate altre caratteristiche quali il livello di espressione della distrofina e la sua distribuzione, la forza, la qualità e la funzionalità muscolare
Pfizer ha presentato i dati iniziali derivanti dallo studio clinico di fase 1b su PF-06939926, terapia genica sperimentale per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, al 25th Annual Parent Project Muscular Dystrophy Connect Conference ad Orlando. L’obiettivo principale dello studio è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia; inoltre sono stati valutate altre caratteristiche quali il livello di espressione della distrofina e la sua distribuzione, la forza, la qualità e la funzionalità muscolare
Fonte: https://pipelinereview.com
PTC Therapeutics e Odylia Therapeutics hanno annunciato un accordo di collaborazione strategica per lo sviluppo di nuove terapie geniche per il trattamento di rare patologie retiniche ereditarie; la collaborazione arricchisce l’expertise di PTC con le terapie geniche dedicate al sistema nervoso centrale con la grande esperienza in campo oftalmico di Odylia. Il programma principale oggetto della collaborazione sarà RP-GRIP1, una proteina ciliare carente nell’amaurosi congenita di Leber, rara distrofia retinica ad insorgenza precoce nel bambino
Fonte: http://ir.ptcbio.com
Le terapie cellulari rappresentano, ad oggi, la maggior parte dei farmaci in sviluppo nell’immuno-oncologia. Gli USA e la Cina occupano una posizione di leadership nella pipeline globale delle terapie cellulari contro il cancro, anche se la maggioranza dei farmaci in studio negli USA si trova in fase preclinica mentre la maggior parte di quelli cinesi risulta in fase clinica. Tramite i dati di ClinicalTrial.gov è possibile identificare più di 1200 trials clinici sulle terapie cellulari dal 1993 al 2019, con un’evidente crescita esponenziale nell’ultima decade, principalmente dovuta agli studi sulle CAR-T. Inoltre è interessante notare come pur essendo i tumori solidi i più diffusi, solo la metà degli studi dal 1993 è sviluppata per tale categoria, e la maggioranza è incentrata su poche tipologie di questi tumori
Fonte: https://www.nature.com
Le nuove terapie a somministrazione unica, con un potenziale effetto duraturo nel corso della vita, rappresentano una sfida per i payers che devono trovare il modo di ricompensare le innovazioni, in modo da garantire un giusto rientro di capitale per le aziende produttrici. È importante caratterizzare i limiti dell’approccio tradizionale di pagamento, per la creazione di un razionale farmacoeconomico, utile alla definizione di soglie di costo-efficacia più alte, basate su un valore più elevato delle terapie. L’Institute for Clinical and Economic Review negli Stati Uniti, ha fornito un valore fino a $500.000 per QALY (Quality Adjusted Life Year) guadagnato per i pazienti con malattie ultrarare, mentre il National Institute for Health and Care Excellence in UK ha descritto una soglia fino a £300.000 per QALY, in base ai benefici ottenuti sulla salute
Fonte: https://www.jmcp.org
Oncosec Medical, azienda specializzata nello sviluppo di immunoterapie intratumorali contro il cancro, ha annunciato l’avvio di una collaborazione con il Dana Farber Cancer Institute, centro di riferimento mondiale nella ricerca e il trattamento dei tumori, e con il Marasco Laboratory, laboratorio di ricerca sulle CAR-T all’avanguardia, per lo sviluppo di terapie CAR-T contro il tumore al seno triplo negativo ed altri tumori solidi
Fonte: https://www.prnewswire.com
Lo studio clinico di fase 1/2 su SB-525 continua a mostrare risultati incoraggianti sulla capacità, di una singola infusione di portare miglioramenti stabili e rilevanti nei livelli del fattore VIII e di ridurre in maniera marcata la necessità di terapia sostitutiva in pazienti affetti da emofilia A. I risultati saranno presentati al 2019 Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis di Melbourne dal 6 al 10 di luglio. SB-525 è una terapia genica sviluppata da Sangamo e Pfizer, e consiste in una piccola porzione di materiale genetico codificante per la produzione del fattore VIII della coagulazione funzionale. La terapia ha già ottenuto la designazione fast track e orfana dalla FDA
Seelos Therapeutics, azienda biofarmaceutica statunitense, ha annunciato di aver ottenuto la licenza esclusiva dalla Duke University per il programma sulle terapie geniche sviluppate per la regolazione del gene SNCA, codificante per l’alfa-sinucleina; Seelos ha pianificato di sperimentare il programma, chiamato SLS-004, inizialmente sul Parkinson. L’espressione del gene SNCA è considerato un importante fattore di rischio per lo sviluppo del Parkinson, ed inoltre le numerose prove raccolte suggeriscono che elevati livelli di alfa-sinucleina wild-type siano una delle cause della patogenesi della malattia
Fonte: http://www.globenewswire.com
Un nuovo studio del progetto StemHealth, finanziato dall’UE, ha portato alla scoperta del potenziale delle cellule dell’intestino fetale di trasformarsi in cellule staminali. Secondo lo studio, e contrariamente a quanto ipotizzato in precedenza, lo sviluppo di cellule intestinali immature non è predeterminato, ma viene influenzato dall’ambiente che le circonda. Queste informazioni potrebbero aiutare gli scienziati a manipolare le cellule staminali in modo più semplice per lo sviluppo di terapie innovative
Fonte: https://cordis.europa.eu
Il Professor Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità e direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, parla di CAR-T, la forma più avanzata d'immunoterapia anti-tumorale, basata su elementi del nostro sistema immunitario geneticamente modificati attraverso l'inserimento nel loro DNA di una sequenza genica che codifica per il recettore chimerico antigenico o CAR, in grado di reindirizzare l'attività di tali cellule sul bersaglio tumorale
Le aziende hanno pianificato lo sviluppo di terapie cellulari off-the-shelf combinando il processo di incapsulamento di farmaci nei globuli rossi di Erytech e le tecnologie di SQZ Biotechnologies, azienda specializzata nell’ingegnerizzazione di cellule immunitarie per colpire target specifici per diverse patologie. I farmaci incapsulati causano minori eventi avversi rispetto alle somministrazioni tradizionali, data la loro presenza all’interno di strutture cellulari fino al raggiungimento del sito target. Erytech riceverà €50 milioni per il primo trattamento sviluppato, e €44 milioni per ogni altro trattamento basato sulla propria tecnologia
Fonte: https://labiotech.eu
Cobra Biologics, organizzazione internazionale di sviluppo e produzione a contratto specializzata nella produzione di medicinali veicolati da vettori virali, e Symbiosis Pharmaceutical Services, organizzazione produttiva a contratto specializzata nella produzione di prodotti medicinali iniettabili veicolati da vettori virali, hanno annunciato l’inizio di una collaborazione volta ad accelerare la produzione a livello clinico e commerciale di vettori virali, che rappresentano una porzione dominante degli Advanced Therapy Medicinal Product. Il progetto, della durata di 18 mesi, prevede un investimento congiunto di £4.8 milioni ed include un supporto significativo dal governo britannico, nello specifico dal Innovate UK’s Health and Life Sciences Programme. La collaborazione aumenta significativamente le capacità commerciali di entrambe le aziende, e semplifica la supply chain per la produzione di vettori virali utilizzati in terapia genica ed immunoterapia
Fonte: https://www.biospace.com
Circa 800 i pazienti adulti e 40 i bambini con un tumore del sangue che in Italia, a breve, potrebbero beneficiare della Car-T, la nuova cura in grado di combattere leucemie e linfomi inguaribili, che non rispondono alle cure convenzionali, con una percentuale di guarigione del fino al 50%; questo lo stato dell’arte riguardo alle CAR-T illustrato da Paolo Corradini, presidente della Società Italiana di Ematologia, direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e titolare della cattedra di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano, e Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma
Fonte: https://www.corriere.it
NantKwest, azienda specializzata nello sviluppo di immunoterapie basate sull’utilizzo di cellule NK per il trattamento del cancro, di malattie infettive ed altre patologie, ha annunciato di aver ottenuto da FDA l’applicazione della Investigational New Drug per la sua terapia PD-L1 t-haNK, ed ora il programma verrà sperimentato negli umani con tumori avanzati o metastatici. Programmed death-ligand 1 (PD-L1) è una proteina transmembrana che gioca un rulo importante nella soppressione del sistema immunitario in molti pazienti con neoplasie
Fonte: https://pipelinereview.com
Mesoblast Limited, azienda leader nello sviluppo di terapie cellulari per patologie infiammatorie, ha annunciato di aver ottenuto da FDA la designazione orfana per rexlemestrocel-L, terapia cellulare per la prevenzione del sanguinamento mucosale post-impianto di dispositivi di assistenza ventricolare al ventricolo sinistro, in pazienti con insufficienza cardiaca in fase avanzata. La terapia è in valutazione anche per pazienti con insufficienza cardiaca da moderata ad avanzata (classe II/III secondo la classificazione della New York Heart Association) nel Nord America. Il prodotto medicinale consiste in 150 milioni di cellule progenitrici mesenchimali ed è stata sviluppata per essere iniettata direttamente nel muscolo cardiaco del paziente
Krystal Biotech, azienda specializzata nello sviluppo clinico di terapie geniche con sede a Pittsburgh, sta sviluppando una terapia genica topica, KB103, per il trattamento della forma più grave di epidermolisi bollosa, patologia causata da mutazioni nel gene COL7A1 diagnosticata solitamente durante l’infanzia; i pazienti affetti dalla malattia presentano la continua formazione di vesciche ed aree senza pelle, che può condurre a perdita della vista e difficoltà di alimentazione dovuta alla presenza di ulcerazioni e cicatrici nella bocca e nell’esofago. Il trattamento utilizza un vettore virale per la veicolazione di una copia funzionale del gene COL7A1 direttamente nelle cellule della pelle del paziente per trattare le ferite senza iniezione, caratteristica della terapia genica competitor sviluppata da FibroCell
Minerva Biotechnologies, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo svilupo di immunoterapie per il trattamento del cancro e di terapie cellulari per la medicina rigenerativa, ha annunciato designazione da parte di FDA come Investigational New Drug per huMNC2-CAR44, CAR-T autologa per il trattamento di tumori solidi, permettendo così l’utilizzo della terapia in trials clinici
Fonte: https://www.businesswire.com
L’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena si avvia a diventare un centro di riferimento a livello nazionale per lo sviluppo di terapie cellulari in oncologia, grazie all’istituzione, in maggio, del programma “Terapie cellulari ed immuno-oncologia”; il fine del programma è quello di favorire una rete di collaborazioni aziendale e regionale con i professionisti interessati allo sviluppo di terapie a base cellulare. Attualmente il focus principale è il trattamento del tumore pancreatico, con previsione di uno studio di terapia genica nell’uomo di fase 1/2 nel 2020. La terapia in questione si basa su cellule adipose geneticamente modificate in modo da rilasciare molecole antitumorali, come una potente variante del TNF-related apoptosis-inducing ligand o TRAIL
Fonte: https://www.modenatoday.it
Il report rientra fra le attività di Horizon Scanning dell’AIFA, che permette di identificare e valutare precocemente nuovi medicinali e nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già in commercio che potranno ampliare le opzioni di trattamento a disposizione dei medici e dei pazienti. Secondo lo studio, da ottobre 2018 a marzo 2019 a livello europeo sono stati autorizzati 27 medicinali, dei quali 18 contengono nuove sostanze attive e 4 orfani. Tra aprile 2019 e marzo 2020 si attende un parere dell’EMA per altri 73 medicinali: 47 contenenti nuove sostanze attive, di cui 18 orfani. Sono, inoltre, in valutazione 2 medicinali per terapie avanzate, uno per la SMA ed uno per i tumori e le malattie ereditarie del sangue
Fonte: http://www.aifa.gov.it
Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon, illustra i traguardi ottenuti nel trattamento delle malattie genetiche rare, in particolare dell’atrofia muscolare spinale, fino a poco tempo fa senza trattamenti disponibili e spesso con conseguenze fortemente debilitanti o fatali. Nuove prospettive alla vita dei bambini affetti da SMA si sono aperte con l’approvazione di Zolgensma, ma rimane cruciale la diagnosi precoce; per questo, in Italia (Lazio e Toscana) è stato avviato uno studio pilota di due anni per effettuare lo screening neonatale su tutti i neonati, che mira a coinvolgere 140.000 bambini, per diagnosticare tempestivamente la SMA
Fonte: http://www.ansa.it
Axovant Gene Therapies, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche innovative, ha annunciato di aver siglato un accordo strategico con Yposkesi, la più grande Contract Development and Manufacuring Organization in Europa per la produzione cGMP grade di vettori virali. Secondo l’accordo Yposkesi fornirà le competenze riguardanti il processo di sviluppo, il trasferimento tecnologico, la produzione su larga scala, il controllo e l’assicurazione di qualità. La partnership consentirà ad Axovant il continuo sviluppo della pipeline aziendale riguardante le terapie geniche
Con il supporto incondizionato di
