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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Cellectis, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di immunoterapie basate su cellule CAR-T allogeniche, ha annunciato la publicazione di uno studio su BMC Biotechnology, che valuta lo sviluppo del SWIFF-CAR, un CAR che incorpora un meccanismo di controllo ON/OFF, che permette il controllo della presentazione del recettore in superficie, e della conseguente attività citolitica, attraverso un farmaco small molecule; questo metodo rappresenta un approccio promettente per mitigare la potenziale tossicità associata alla somministrazione delle CAR-T

Data: 8 Lug, 2019

Prevail Therapeutics, azienda biotecnologica focalizzata nello sviluppo di terapie geniche basate su vettori virali adeno-associati per pazienti con patologie neurodegenerative, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA ha accordato alla terapia genica PR001, per il trattamento del morbo di Parkinson causato da mutazione del gene GBA1, la designazione Fast Track. PR001 è una terapia genica a somministrazione unica e modificante la malattia, basata su vettori virali adeno-associati e sviluppata per il trattamento del morbo di Parkinson-GBA e della malattia di Gaucher

Data: 8 Lug, 2019

La International Society on Thrombosis and Haemostasis ha annunciato il lancio del progetto “Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative”. Questo programma, il primo del suo genere nell’emofilia, avrà luogo durante il ISTH XXVII Congress di Melbourne del 6-10 luglio. Data la potenziale capacità curativa della terapia genica per pazienti emofiliaci, la ISTH ha rilevato la necessità immediata di informare ed istruire medici, scienziati ed altri professionisti nell’ambito sanitario coinvolti nel trattamento della patologia

Data: 8 Lug, 2019

Celyad, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di terapie CAR-T, ha annunciato la presentazione al 21° World Congress on Gastrointestinal Cancer, da parte del Professor Eric Van Custem dell’Ospedale Universitario di Leuven, dei dati preliminari riguardanti gli studi clinici di fase 1 SHRINK e alloSHRINK. I trials sono stati progettati per la valutazione della sicurezza e dell’attività clinica di CYAD-01 e CYAD-101, CAR-T rispettivamente autologa ed allogenica, per il trattamento della cancro metastatico del colon-retto

Data: 8 Lug, 2019

Freeline, azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche curative per patologie croniche sistemiche, presenta i dati preclinici della propria terapia genica sperimentale per la malattia di Gaucher all’European Working Group on Gaucher Disease di Auvergne; il programma FTL200 è una terapia genica basata su un virus adeno-associato che mira ad aumentare i livelli di glucocerebrosidasi nei macrofagi dei pazienti. I dati preclinici una prolungata espressione di glucocerebrosidasi nel fegato ed in una migliore biodisponibilità nel circolo sanguigno rispetto alla terapia enzimatica sostitutiva

Data: 5 Lug, 2019

Fondazione Telethon ha messo a disposizione della ricerca scientifica di eccellenza €11 milioni per l’individuazione e lo sviluppo di terapie per le malattie genetiche rare. 35 progetti hanno meritato un finanziamento e coinvolgono un totale di 50 gruppi di ricerca distribuiti su tutto il territorio nazionale

Data: 4 Lug, 2019

Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e pioniere nello sviluppo e nell’applicazione di lentivirus e dell’editing genomico nelle terapie cellulari e geniche, illustra i risultati delle terapie avanzate e le prospettive e le sfide di  Genenta, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche contro il cancro e della quale è fondatore, nel trattamento delle patologie oncologiche.

Data: 4 Lug, 2019

Century Therapeutics sta lavorando all sviluppo di una nuova generazione di terapie cellulari contro il cancro ‘off the shelf’, grazie a $250 milioni forniti dagli investitori come Bayer. La tecnologia dell’azienda si basa su cellule staminali pluripotenti indotte con capacità illimitata di auto-rinnovarsi; questo permette di creare banche cellulari composte da cellule modificate espandibili e differenziabili in cellule effettrici del sistema immunitario, per rispondere alle richieste di prodotti terapeutici ‘off the shelf’ allogenici ed omogenei

Data: 3 Lug, 2019

Amicus Therapeutics, azienda biotech statunitense, comincia la collaborazione con Catalent Biologics ed i suoi servizi di sviluppo farmacologico, per aumentare le proprie capacità produttive di terapie geniche; Amicus lavorerà con Paragon Gene Therapy, azienda acquisita recentemente da Catalent per $1.2 miliardi per potenziare la presenza nel campo del fast-development. La collaborazione ha il fine ultimo di velocizzare il passaggio delle terapie geniche precliniche di Amicus alla fase clinica

Data: 3 Lug, 2019

Un gruppo di ricerca coordinato dalla Temple University, ha studiato, su modelli animali, un trattamento combinato composto da antiretrovirali di ultima concezione insieme alla tecnica CRISPR-Cas9 che serve per liberare le cellule intaccate dal DNA del virus; i risultati sono stati pubblicati su Nature Medicine

Data: 3 Lug, 2019

Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, riassume lo scenario delle terapie avanzate: da un lato nuova era della medicina, capace di fornire una risposta a malattie prima incurabili, dall’altro una sfida per il mondo della ricerca ed anche per il Servizio Sanitario Nazionale data la complessità di tali terapie ed il prezzo elevato.

Data: 2 Lug, 2019

Amicus Therapeutics ha iniziato un rapporto di collaborazione con Brammer Bio, azienda recentemente acquisita da Thermo Fisher Scientific. Thermo Fisher, importante organizzazione di sviluppo e produzione a contratto, offrirà le proprie capacità per lo sviluppo dei programmi, basati su terapie geniche a vettori virali adeno-associati con somministrazione intratecale, per il trattamento della malattia di Batten

Data: 1 Lug, 2019

Pfizer ha presentato i dati iniziali derivanti dallo studio clinico di fase 1b su PF-06939926, terapia genica sperimentale per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, al 25th Annual Parent Project Muscular Dystrophy Connect Conference ad Orlando. L’obiettivo principale dello studio è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia; inoltre sono stati valutate altre caratteristiche quali il livello di espressione della distrofina e la sua distribuzione, la forza, la qualità e la funzionalità muscolare

Data: 1 Lug, 2019

Pfizer ha presentato i dati iniziali derivanti dallo studio clinico di fase 1b su PF-06939926, terapia genica sperimentale per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, al 25th Annual Parent Project Muscular Dystrophy Connect Conference ad Orlando. L’obiettivo principale dello studio è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia; inoltre sono stati valutate altre caratteristiche quali il livello di espressione della distrofina e la sua distribuzione, la forza, la qualità e la funzionalità muscolare

Data: 1 Lug, 2019

PTC Therapeutics e Odylia Therapeutics hanno annunciato un accordo di collaborazione strategica per lo sviluppo di nuove terapie geniche per il trattamento di rare patologie retiniche ereditarie; la collaborazione arricchisce l’expertise di PTC con le terapie geniche dedicate al sistema nervoso centrale con la grande esperienza in campo oftalmico di Odylia. Il programma principale oggetto della collaborazione sarà RP-GRIP1, una proteina ciliare carente nell’amaurosi congenita di Leber, rara distrofia retinica ad insorgenza precoce nel bambino

Data: 1 Lug, 2019

Le terapie cellulari rappresentano, ad oggi, la maggior parte dei farmaci in sviluppo nell’immuno-oncologia. Gli USA e la Cina occupano una posizione di leadership nella pipeline globale delle terapie cellulari contro il cancro, anche se la maggioranza dei farmaci in studio negli USA si trova in fase preclinica mentre la maggior parte di quelli cinesi risulta in fase clinica. Tramite i dati di ClinicalTrial.gov è possibile identificare più di 1200 trials clinici sulle terapie cellulari dal 1993 al 2019, con un’evidente crescita esponenziale nell’ultima decade, principalmente dovuta agli studi sulle CAR-T. Inoltre è interessante notare come pur essendo i tumori solidi i più diffusi, solo la metà degli studi dal 1993 è sviluppata per tale categoria, e la maggioranza è incentrata su poche tipologie di questi tumori

Data: 30 Giu, 2019

Le nuove terapie a somministrazione unica, con un potenziale effetto duraturo nel corso della vita, rappresentano una sfida per i payers che devono trovare il modo di ricompensare le innovazioni, in modo da garantire un giusto rientro di capitale per le aziende produttrici. È importante caratterizzare i limiti dell’approccio tradizionale di pagamento, per la creazione di un razionale farmacoeconomico, utile alla definizione di soglie di costo-efficacia più alte, basate su un valore più elevato delle terapie. L’Institute for Clinical and Economic Review negli Stati Uniti, ha fornito un valore fino a $500.000 per QALY (Quality Adjusted Life Year) guadagnato per i pazienti con malattie ultrarare, mentre il National Institute for Health and Care Excellence in UK ha descritto una soglia fino a £300.000 per QALY, in base ai benefici ottenuti sulla salute

Data: 28 Giu, 2019

Oncosec Medical, azienda specializzata nello sviluppo di immunoterapie intratumorali contro il cancro, ha annunciato l’avvio di una collaborazione con il Dana Farber Cancer Institute, centro di riferimento mondiale nella ricerca e il trattamento dei tumori, e con il Marasco Laboratory, laboratorio di ricerca sulle CAR-T all’avanguardia, per lo sviluppo di terapie CAR-T contro il tumore al seno triplo negativo ed altri tumori solidi

Data: 27 Giu, 2019

Lo studio clinico di fase 1/2 su SB-525 continua a mostrare risultati incoraggianti sulla capacità, di una singola infusione di portare miglioramenti stabili e rilevanti nei livelli del fattore VIII e di ridurre in maniera marcata la necessità di terapia sostitutiva in pazienti affetti da emofilia A. I risultati saranno presentati al 2019 Congress of the International Society on Thrombosis and Haemostasis di Melbourne dal 6 al 10 di luglio. SB-525 è una terapia genica sviluppata da Sangamo e Pfizer, e consiste in una piccola porzione di materiale genetico codificante per la produzione del fattore VIII della coagulazione funzionale. La terapia ha già ottenuto la designazione fast track e orfana dalla FDA

Data: 26 Giu, 2019

Seelos Therapeutics, azienda biofarmaceutica statunitense, ha annunciato di aver ottenuto la licenza esclusiva dalla Duke University per il programma sulle terapie geniche sviluppate per la regolazione del gene SNCA, codificante per l’alfa-sinucleina; Seelos ha pianificato di sperimentare il programma, chiamato SLS-004, inizialmente sul Parkinson. L’espressione del gene SNCA è considerato un importante fattore di rischio per lo sviluppo del Parkinson, ed inoltre le numerose prove raccolte suggeriscono che elevati livelli di alfa-sinucleina wild-type siano una delle cause della patogenesi della malattia

Data: 26 Giu, 2019
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