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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

CSL Behring ha annunciato oggi che ha accettato di acquisire i diritti di licenza esclusiva globale per la commercializzazione di un programma di terapia genica a base di virus adeno-associati (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), per il trattamento dell'emofilia B di uniQure, azienda leader nella terapia genica.  Il programma AMT 061, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 3, potrebbe essere una delle prime terapie geniche a fornire benefici potenzialmente a lungo termine ai pazienti affetti da emofilia B

Data: 24 Giu, 2020

Rexgenero, una società di medicina rigenerativa che sviluppa terapie cellulari avanzate per il trattamento dell'ischemia critica cronica degli arti inferiori (CLI), annuncia oggi l'acquisizione di tutti gli asset chiave di aratinga.bio SAS Group, una società biotecnologica di immunoterapia in fase preclinica con sede a Parigi, Francia. L'acquisizione include tutte le domande di brevetto e la relativa proprietà intellettuale, l'accordo di licenza esclusiva per la tecnologia delle nanoparticelle polimeriche e gli impianti di bioproduzione di aratinga.bio SAS Group, nonché l'intero team di aratinga.bio.

Data: 22 Giu, 2020

Pfizer e Sangamo Therapeutics, hanno annunciato oggi i dati aggiornati del follow-up dello studio di Fase 1/2 Alta su giroctocogene fitelparvovec (SB-525, o PF-07055480), una terapia genica sperimentale per pazienti con grave emofilia di tipo A. Tutti e cinque i pazienti con grave emofilia A che hanno ricevuto la dose di 3e13 vg/kg hanno mostrato elevati livelli di attività del fattore VIII (FVIII), con una mediana del 64,2% osservata attraverso il test cromogenico. Nessun paziente ha sperimentato eventi di sanguinamento o ha richiesto infusioni di FVIII.

Data: 18 Giu, 2020

Un gruppo di ricercatori dall'Università della California, San Diego, ha prodotto cellule Nk a partire da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), derivati da cellule somatiche della pelle o dalle cellule del sangue, che sono state riportate a stadio embrionale e poi trasformato in cellule Nk, ma senza un gene chiamato Cish. In questo modo si sono rivelate capaci di curare la leucemia in test sperimentali condotti su topi e riportati sulla rivista Cell Stem Cell. Il Cish è importante perché regola la produzione di una proteina che inibisce la segnalazione delle citochine, molecole utilizzate dal sistema immunitario per sopprimere le infezioni e i patogeni esterni.Se arrivassero in clinica si tratterebbe di una terapia standardizzata e non personalizzata con le Car-T

Data: 16 Giu, 2020

Kite, una società di proprietà di Gilead, ha annunciato oggi di aver ricevuto l'approvazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l'implementazione di una variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Yescarta® (axicabtagene ciloleucel) per la produzione end-to-end. Il nuovo stabilimento produttivo europeo si trova accanto ad uno dei più grandi aeroporti europei, l'aeroporto di Amsterdam Schiphol. Questa posizione centrale, con i suoi collegamenti di trasporto verso la regione europea, ridurrà i tempi di consegna da e per i centri di trattamento; la struttura, inoltre, ha la capacità di produrre terapie per un massimo di 4.000 pazienti all'anno.

Data: 12 Giu, 2020

bluebird bio ha annunciato che i nuovi dati dello studio clinico HGB-206 di Fase 1/2, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale LentiGlobin™ per pazienti adulti e adolescenti con anemia falciforme (SCD) mostrano una riduzione pressochè completa delle crisi vaso-occlusive gravi (COV) e della sindrome toracica acuta (ACS). Questi dati saranno presentati all'edizione virtuale del 25° Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA25).

Data: 12 Giu, 2020

Lisogene ha annunciato oggi che, a seguito di discussioni con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, è stata rilasciata una sospensione clinica per lo studio clinico AAVance (NCT03612869) di Fase 2/3 su LYS-SAF302, una terapia genica per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA, nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A). La sospensione clinica è dovuta all’osservazione, in alcuni pazienti, di anomalie nei siti di iniezione intracerebrale rilevati mediante MRI. Finora non sono stati osservati sintomi clinici che possano essere direttamente attribuiti ai risultati della risonanza magnetica e tutti i risultati sono stati riportati alle autorità competenti, ai comitati etici e al DSMB (Data Safety Monitoring Board) dello studio. Tutti i partecipanti allo studio continuano ad essere attentamente monitorati dai loro team di assistenza.

Data: 5 Giu, 2020

Il Seattle Children's Research Institute, uno dei principali istituti di ricerca pediatrica al mondo, e il leader mondiale delle biotecnologie CSL Behring hanno annunciato un'alleanza strategica per sviluppare terapie geniche a base di cellule staminali per le immunodeficienze primarie. Inizialmente, l'alleanza si concentrerà sullo sviluppo di opzioni di trattamento per i pazienti con due malattie rare e potenzialmente letali da immunodeficienza primaria: la sindrome di Wiskott-Aldrich e l'agammaglobulinemia X-linked. I ricercatori del CSL Behring, in collaborazione con i ricercatori del Seattle Children's Research Institute, studieranno l'applicazione delle tecnologie delle piattaforme Select+™ e Cytegrity™ a diversi programmi di terapia genica preclinica. Queste tecnologie, che hanno ampie applicazioni nella terapia genica con cellule staminali ex vivo, sono progettate per affrontare alcune delle principali sfide associate alla commercializzazione di terapie a base di cellule staminali, tra cui la capacità di produrre prodotti coerenti e di alta qualità e di migliorare l'innesto, l'efficacia e la tollerabilità.

Data: 4 Giu, 2020

Il panorama delle startup si amplia con Empirica Therapeutics, nata da un gruppo di ricercatori della McMaster University e dell’Università di Toronto, entrambe con sede in Canada. I ricercatori l’hanno fondata sulla scorta dei risultati incoraggianti di una nuova terapia Car-T, che hanno sviluppato per il glioblastoma, tumore del cervello particolarmente aggressivo. Dallo studio, pubblicato su Cell Stem Cell, è emerso infatti che il farmaco ha contribuito a ridurre il carico tumorale e ha migliorato la sopravvivenza nei modelli di topo. La startup canadese ora mira a portare la terapia Car-T in fase clinica, su pazienti con glioblastoma ricorrente, entro il 2022.

Data: 4 Giu, 2020

Il Prof. Dr. Alessandro Aiuti, medico e ricercatore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, è il vincitore del Premio Else Kröner Fresenius per la Ricerca Medica 2020, assegnato dall'EKFS in riconoscimento dei significativi contributi scientifici di Aiuti allo sviluppo delle terapie geniche. Insieme al suo team, il Professor Alessandro Aiuti ha portato avanti lo sviluppo di approcci di successo a base di terapia genica per malattie come la Sindrome di Wiskott-Aldrich o la Leucodistrofia Metacromatica. Ha ottenuto un successo ampiamente riconosciuto come figura chiave nello sviluppo di una terapia genica per l'ADA-SCID (Adenosina Deaminase Severe Combined Immuno Deficiency). Questa terapia genica e il raggiungimento della sua autorizzazione all'immissione in commercio in Europa è considerato uno dei risultati più importanti ottenuti a livello mondiale nello sviluppo di terapie geniche

Data: 4 Giu, 2020

Presentato in occasione della Digital Week di Milano, WelCARe è un vero e proprio “ambulatorio virtuale” che poggia sulla piattaforma digitale sviluppata da Novartis, pioniera nello sviluppo delle terapie CAR-T, insieme alla start up milanese Soluzioni Salute Informatica. WelCARe è uno strumento digitale che in prospettiva coniugherà sistemi di telemedicina e intelligenza artificiale (AI), che soddisfa due necessità importanti nella presa in carico e cura di un paziente sottoposto a terapia CAR-T: da una parte migliora l'accesso alle terapie anche di chi non si trova vicino a un centro autorizzato alla loro erogazione, dall'altra aiuta i pazienti a rimanere in contatto ed essere seguiti dal centro presso il quale è stata somministrata la terapia.

Data: 26 Mag, 2020

Novasep, fornitore leader di servizi e tecnologie per il settore Life Science, e Lysogene, una società con una piattaforma di terapia genica di fase 3 che si occupa di malattie del sistema nervoso centrale (SNC), hanno annunciato oggi la firma di un accordo per lo sviluppo e la produzione di LYS-GM101, un farmaco a base di terapia genica AAVrh10 candidato per il trattamento della Gangliosidosi GM1, una rara malattia neuropatica da deposito lisosomiale.

Data: 25 Mag, 2020

AveXis, società controllata da Novartis, ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'approvazione condizionata per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA di tipo 1; o per pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a tre copie del gene SMN2. L'approvazione è valida per neonati e bambini fino a 21 kg affetti da SMA, secondo il dosaggio guida approvato.

Data: 19 Mag, 2020

L’azienda farmaceutica Janssen di Johnson & Johnson ha annunciato oggi i risultati aggiornati dello studio di Fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207) che valuta l'efficacia e la sicurezza di JNJ-4528, una terapia sperimentale a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (Car-T), diretto verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA, investigational B-cell maturation antigen) nel trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato o refrattario. I risultati del follow-up a lungo termine della porzione di Fase 1b dello studio (n=29), condivisi in una presentazione orale presso il programma scientifico virtuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), mostrano che tutti i pazienti hanno risposto al trattamento e che le risposte sono state profonde e durature, con l'86% dei pazienti che hanno ottenuto una risposta forte e completa a un follow-up mediano di 11,5 mesi e l'86% dei pazienti vivi e liberi da progressione a 9 mesi.

Data: 13 Mag, 2020

L'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), uno dei principali istituti di ricerca sulla terapia genica al mondo, gestito congiuntamente dalla Fondazione Telethon e dall'Ospedale San Raffaele e Genespire, società spin-out di SR-Tiget specializzata nella sviluppo di terapie geniche, hanno annunciato oggi la loro alleanza per la ricerca e lo sviluppo di terapie destinate al trattamento di persone affette da immunodeficienze primarie e malattie metaboliche, basate su nuove tecnologie di editing genico e vettori lentivirali sviluppate dal SR-Tiget.

Data: 13 Mag, 2020

Allogene Therapeutics, azienda biotecnologica pioniera nello sviluppo di terapie allogeniche CAR T (AlloCAR T™) per il cancro, in collaborazione con il suo partner di sviluppo Servier, un'azienda farmaceutica internazionale indipendente, ha annunciato la pubblicazione dell'abstract che verrà presentatp all'incontro annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO). L'abstract include i dati preliminari sui primi nove pazienti trattati con dosi crescenti di ALLO-501 e dosi più basse (39 mg) di ALLO-647. In questo limitato set di dati ottenuti da un numero limitato di pazienti, il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 78% (95% di IC esatti: 40%, 97%) con tre risposte complete (CR) e quattro risposte parziali (PR).

Data: 13 Mag, 2020

Alleanza Contro il Cancro (ACC), importante organizzazione di ricerca oncologica italiana, ha pubblicato una manifestazione di interesse che ha lo scopo, attraverso l’armonizzazione e l’automazione dei processi, di abbattere i costi relativi alla manifattura di cellule Car-T e d’implementare le capacità produttive, creando un network nazionale aperto alla partecipazione di ulteriori imprese farmaceutiche e industriali.

Data: 8 Mag, 2020

Passage Bio, azienda specializzata nella terapia genica e focalizzata sullo sviluppo di terapie trasformative per i disturbi rari e monogenici del sistema nervoso centrale (SNC) e sul Gene Therapy Program (GTP) dell'Università della Pennsylvania (UPenn) ha annunciato oggi l'ampliamento dell'accordo di collaborazione ad ulteriori cinque programmi e il prolungamento per ulteriori 3 anni che consentono a Passage Bio di esercitare l’opzione sui nuovi programmi (fino al 2025).

Data: 7 Mag, 2020

Santhera Pharmaceuticals (società farmaceutica svizzera, specializzata nello sviluppo e nel commercio di medicinali innovativi per malattie neuromuscolari e polmonari) annuncia la firma di due accordi con la Rutgers, la State University del New Jersey (USA) come parte integrante del suo programma di avanzamento nella ricerca sulla terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare congenita carente del gene LAMA2 (LAMA2 MD o MDC1A).

Data: 6 Mag, 2020

I ricercatori di due ospedali affiliati ad Harvard hanno annunciato che stanno adattando una forma consolidata di terapia genica per sviluppare un vaccino contro il coronavirus, che si aspettano di testare nei pazienti alla fine di quest'anno. La tecnica prevede il rivestimento del guscio esterno di un virus adeno-associato in cui viene rimossa parzialmente la parte esterna. Il guscio viene usato come un cavallo di Troia per consentire il rilascio cellulare di una componente genetica del coronavirus al fine di aumentare la risposta immunitaria del soggetto, stimolando la produzione di proteine in grado di combattere il coronavirus.

Data: 4 Mag, 2020
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