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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

Interviste ›

Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Audentes Therapeutics, azienda del gruppo Astellas, sotto il nuovo nome di Astellas Gene Therapies ha annunciato l’intenzione di indirizzare il proprio impegno verso lo sviluppo di terapie geniche potenzialmente in grado di rivoluzionare il panorama terapeutico di diverse malattie. Astellas Gene Therapies, grazie a tre differenti divisioni, si focalizzerà sulla ricerca e sviluppo e sulla commercializzazione di terapie a base di vettori virali adeno-associati (AAV), per malattie quali la Miopatia Miotubulare legata all’X (XLMTM), la malattia di Pompe, la distrofia muscolare di Duchenne e la distrofia miotonica.

Data: 2 Apr, 2021

Una legge, approvata dal consiglio regionale pugliese, rende obbligatorio per i nuovi nati, lo screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale (SMA) e per altre malattie muscolari genetiche.

L’esecuzione di test ad alta sensibilità permetterà quindi la formulazione di diagnosi precoci, di modo da procedere con la gestione tempestiva di malattie che, se non trattate, risulterebbero altamente invalidanti.

Le analisi verranno gestite dal laboratorio di medicina genomica, nel dipartimento per la gestione avanzata del rischio riproduttivo e delle gravidanze a rischio, dell’Ospedale Di Venere di Bari.

Data: 1 Apr, 2021

Il 9 marzo 2021 AIFA ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma, la prima terapia genica disponibile per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 Kg di peso.

L’accordo stipulato con Novartis prevede per la prima volta in Italia e in Europa il pagamento dilazionato nel tempo, tramite l’applicazione del payment at result, con tranche al tempo zero e poi a 12-24-36-48 mesi, permettendo così una graduazione dell’impatto dei costi sul SSN.

Inoltre, l’azienda si è resa disponibile nel fornire Zolgensma a titolo gratuito per il suo utilizzo all’interno di studi clinici che coinvolgono bambini con un peso compreso tra 13,5 e 21 Kg, allo scopo di acquisire ulteriori dati di efficacia e tollerabilità.

Data: 1 Apr, 2021

Fonte: sp; Francesca Simonelli è inoltre Presidente della Società italiana oftalmologia genetica. Si occupa di malattie genetiche oculari, in particolare di retinite pigmentosa, amaurosi congenita di Leber, degenerazione maculare di Stargardt, coroideremia, retinoschisi, malattia di Best, albinismo. Il vostro Centro presso la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli ha trattato con il nuovo farmaco Luxturna (voretigene neparvovec) i primi due pazienti italiani affetti da distrofia retinica ereditaria legata a mutazioni nel gene RPE65. Si tratta di una malattia rara? Le distrofie retiniche ereditarie sono malattie genetiche oculari associate a mutazioni in oltre 200 geni, che si trasmettono con…

Fonte: ropsichiatra infantile da 16 anni, formata presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore Clinico del Centro Nemo Pediatrico di Roma: una donna forte, solare, follemente innamorata della spontaneità dei bambini. Professoressa Pane, cos’è l’atrofia muscolare spinale (Spinal Muscular Atrophy, SMA)? Si tratta di una malattia genetica caratterizzata dall’assenza o dalla mutazione dei geni SMN1 e SMN2, implicati nella sopravvivenza del motoneurone. L’assenza o la mutazione di questi geni determina una ridotta espressione della proteina di sopravvivenza del motoneurone e la conseguente perdita di massa e forza muscolare. Per questo motivo i bambini affetti da SMA appaiono deboli e…

La “UK based medical charity LifeArc” e i suoi partner hanno annunciato un piano di investimenti del valore di $24 milioni (£18 milioni) per la creazione di un centro d’avanguardia e innovazione dedicato alla terapia genica. Il centro, che coinvolgerà il King’s College di Londra, l’NHS Blood and Transplant a Bristol e l’Università di Sheffield, avrà il compito di supportare lo sviluppo della terapia genica sia a livello accademico che a livello industriale, fornendo servizi e prodotti, come i vettori virali, in accordo con tutte le norme GMP. L’obiettivo principale del centro sarà quindi quello di fornire ai centri di ricerca che si occupano di sviluppare terapie geniche, un supporto tecnico relativo anche all’approvvigionamento e alla produzione di device e reagenti specifici.

Data: 31 Mar, 2021

CellPly, azienda bolognese fondata nel 2014 dal professor Roberto Guerrieri e dall’ingegnere Massimo Bocchi, è riuscita a realizzare un analizzatore altamente tecnologico, in grado di misurare l’effetto delle terapie in vitro prima dell’impiego delle stesse nella sperimentazione clinica. La piattaforma è in grado di prevedere in maniera standardizzata e automatizzata, la risposta del paziente affetto da leucemia, a diverse terapie. L’innovazione del sistema si basa sull’analisi dell’efficacia delle terapie a partire da cellule vive. Il dispositivo è infatti in grado di isolare cellule tumorali e immunitarie vive, prelevate direttamente dal paziente. L’estensione dell’uso di questa tecnologia potrebbe essere utile per combattere anche altri tipi di patologie, come la COVID-19.

Data: 29 Mar, 2021

Prezzo e rimborso delle terapie avanzate in Europa: la valutazione diverge/differisce/si allontana dalle raccomandazioni degli esperti?

La risposta in un paper a firma italiana su Journal of Pharmaceutical Policy and Practice

Published in News

La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione per idecabtagene vicleucel come prima terapia CAR T diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B per pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario dopo 4 o più precedenti linee di terapia, compresi un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo monoclonale anti-CD38. Il farmaco sarà commercializzato con il marchio Abecma da Bristol Myers Squibb, dopo lo sviluppo congiunto con bluebird bio. L’approvazione di idecabtagene vicleucel è basata sullo studio registrativo di fase II KarMMA, in cui si è ottenuto un tasso di risposta globale (ORR) del 72% e un tasso di risposta completa stringente (sCR) del 28%.

Data: 27 Mar, 2021

Si è conclusa la procedura negoziale per Zolgensma, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale di AveXis, Inc Novartis Gene Therapies. Zolgesma ha ottenuto la Marketing Authorisation da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) il 18 maggio 2020. La procedura di P&R in Italia è cominciata il 15 luglio 2020 e si è conclusa con la riunione del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) del 23 febbraio 2021.

Data: 23 Feb, 2021

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), la prima terapia cellulare CAR-T di Bristol Myers Squibb, per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivato/refrattario sottoposti, in precedenza, ad almeno due linee di terapia sistemica. Breyanzi è una terapia cellulare a base di CAR-T autologhe che ha come bersaglio l’antigene CD-19 e rappresenta la terza terapia genica approvata dall’FDA per il trattamento di alcune tipologie di linfoma non-Hodgkin. Nello studio clinico TRANSCEND NHL 001, Breyanzi ha dimostrato un tasso di risposta globale del 73% e un tasso di risposta completa del 54%.

Data: 6 Feb, 2021

Janssen Pharmaceutical, azienda del gruppo Johnson & Johnson, ha annunciato che l’EMA esaminerà con procedura accelerata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia a base di cellule CAR-T diretta contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). Cilta-cel è allo studio per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario fortemente pretrattati. Il mieloma multiplo è un tumore raro, ad oggi incurabile.

Data: 1 Feb, 2021

bluebird bio ha annunciato un piano per separare le sue attività rivolte alla cura delle malattie genetiche da quelle in oncologia. bluebird bio rimarrà focalizzata sulle malattie genetiche gravi e trasferirà il suo business oncologico in una nuova società. Entrambe le società saranno quotate in borsa. Terminato lo split societario a fine 2021, il core di bluebird bio sarà rappresentato dalle terapie per la beta-talassemia, l’adrenoleucodistrofia cerebrale e l’anemia falciforme. L’azienda prevede, inoltre, di espandere l'accesso e il rimborso per Zynteglo (betibeglogene autotemcel) per la beta-talassemia in Europa, e di implementare la sua presenza commerciale nel mondo e le estensioni delle indicazioni già in portfolio. La newco dedicata all’oncologia si concentrerà, invece, sulle due CAR-T sviluppate per il mieloma multiplo che hanno per bersaglio il BCMA: idecabtagene vicleucel (ide-cel) e bb21217. Inoltre, la pipeline oncologica comprenderà anche terapie cellulari per il linfoma non Hodgkin, la leucemia mieloide acuta e i tumori solidi.

Data: 12 Gen, 2021

Luxturna, terapia genica di Novartis e Spark Therapeutics, ottiene la rimborsabilità come pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale del Serie Generale n.6 del 09-01-2021in seguito a determina AIFA. La terapia genica, che ha ottenuto la classe di rimborsabilità H, è indicata per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali .

Data: 22 Dic, 2020

la Commissione europea ha approvato la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, Libmeldy è il risultato dell'alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l'azienda biotech Orchard Therapeutics. La leucodistrofia è una grave malattia metabolica causata da mutazioni del gene arilsulfatasi-A (ARSA) e colpisce 1 bambino ogni 100 mila. La maggior parte di questi bambini muore in età infantile e aveva a disposizione, fino ad oggi, soltanto cure palliative. Libmeldy viene somministrata in un'unica infusione nei bambini con le forme tardo-infantile o giovanile-precoce che ancora non abbiano manifestato i segni clinici della malattia. E per quelli con la forma giovanile precoce che, pur presentando le prime manifestazioni cliniche della malattia, siano ancora in grado di camminare in modo indipendente e non abbiano ancora presentato un declino delle capacità cognitive. La terapia genica sarà disponibile anche nella formula crio-preservata in modo da aumentare l'accesso alla terapia. Questa procedura prevede, infatti, il congelamento delle cellule del paziente dopo l'ingegnerizzazione con il vettore lentivirale.

Data: 22 Dic, 2020

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata a Tecartus, terapia CAR-T diretta contro l’antigene CD 19 sviluppata da Kite Pharma, company di Gilead dedicata alle terapie avanzate in ambito oncologico. Tecartus è la prima immunoterapia cellulare basata sull’utilizzo di cellule CAR-T ad ottenere l’autorizzazione europea per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a cellule mantellari recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, tra cui un inibitore della tirosin chinasi di Bruton. L’autorizzazione condizionale è concessa nell’interesse della salute pubblica laddove il vantaggio della disponibilità immediata supera il rischio di dati disponibili meno completi. L'autorizzazione EMA si basa, infatti, sui risultati dello studio multicentrico internazionale, di fase 2 ZUMA-2. A seguito di una singola infusione di KTE-X19 si è osservato un tasso di risposta complessivo del 93%, con un 67% di risposta completa.

Data: 16 Dic, 2020

Bayer e Atara Biotherapeutics hanno annunciato un accordo di licenza in esclusiva mondiale da 60 mln $ (con un potenziale da 610 mln $) e una collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la produzione di due terapie CAR-T anti-mesotelina per il trattamento di tumori solidi, come per esempio il mesotelioma pleurico maligno e il carcinoma polmonare non a piccole cellule. In particolare, la collaborazione riguarda ATA-2271, CAR-T autologo in studio di fase I per tumori ad alta espressione di mesotelina, e una versione allogenica preclinica off-the-shelf della stessa CAR-T, ATA-3271, ad alto potenziale per una migliore flessibilità garantita ai pazienti e minori costi di produzione.

Data: 7 Dic, 2020

L'Università di Sheffield e Pfizer si alleano e lanciano una nuova associazione quinquennale: l’Accelerating Research and Innovation for Advanced Therapies. ARDAT è supportato dall'Innovative Medicines Initiative (IMI) e riunisce la consolidata esperienza di 34 organizzazioni accademiche, non profit, private europee e statunitensi. L’alleanza è nata con l’obiettivo di sviluppare standard sempre più precisi per aiutare ricercatori, industrie e autorità regolatorie a sviluppare terapie geniche e cellulari sempre più efficaci e sicure per venire incontro agli unmet need terapeutici dei pazienti. Nei prossimi anni si aspetta una crescita esponenziale della ricerca in ambito ATMP: l’FDA prevede di ricevere la richiesta di AIC per 10-20 terapie avanzate l’anno, entro il 2025.

Data: 24 Nov, 2020

AIFA ha inserito Zolgensma nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la prima terapia genica per la SMA e rappresenta un punto di svolta per il trattamento della malattia. È, infatti, concepita per affrontare la causa genetica della malattia: Zolgensma sostituisce la funzione del gene mancante o non funzionante SMN1 e si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa.

Data: 24 Nov, 2020

Finanziato da Regione Lombardia con tre milioni di euro, nasce il progetto “Plagencell - A network for cell and gene therapies for devastating diseases” per la creazione di una rete di cinque cell factories specializzate in terapie geniche e cellulari promosso da Fondazione Tettamanti, Ospedale San Gerardo di Monza, Ospedale San Raffaele di Milano, Policlinico San Matteo di Pavia, Policlinico di Milano, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. Quattro gruppi di lavoro sono dedicati ciascuno a una specifica area medica (oncoematologia, neurologia e malattie neurodegenerative, nefrologia e trapianto d’organo, e oncologia) e uno allo sviluppo delle tecnologie.

Obiettivo del team di ricercatori dedicati alle malattie oncoematologiche è lo sviluppo di banche di cellule T riprogrammate geneticamente a partire da cellule ottenute dal sangue del cordone ombelicale e pronte da utilizzare al momento del bisogno.

Data: 9 Nov, 2020
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