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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Le aziende hanno pianificato lo sviluppo di terapie cellulari off-the-shelf combinando il processo di incapsulamento di farmaci nei globuli rossi di Erytech e le tecnologie di SQZ Biotechnologies, azienda specializzata nell’ingegnerizzazione di cellule immunitarie per colpire target specifici per diverse patologie. I farmaci incapsulati causano minori eventi avversi rispetto alle somministrazioni tradizionali, data la loro presenza all’interno di strutture cellulari fino al raggiungimento del sito target. Erytech riceverà €50 milioni per il primo trattamento sviluppato, e €44 milioni per ogni altro trattamento basato sulla propria tecnologia

Data: 25 Giu, 2019

Cobra Biologics, organizzazione internazionale di sviluppo e produzione a contratto specializzata nella produzione di medicinali veicolati da vettori virali, e Symbiosis Pharmaceutical Services, organizzazione produttiva a contratto specializzata nella produzione di prodotti medicinali iniettabili veicolati da vettori virali, hanno annunciato l’inizio di una collaborazione volta ad accelerare la produzione a livello clinico e commerciale di vettori virali, che rappresentano una porzione dominante degli Advanced Therapy Medicinal Product. Il progetto, della durata di 18 mesi, prevede un investimento congiunto di £4.8 milioni ed include un supporto significativo dal governo britannico, nello specifico dal Innovate UK’s Health and Life Sciences Programme. La collaborazione aumenta significativamente le capacità commerciali di entrambe le aziende, e semplifica la supply chain per la produzione di vettori virali utilizzati in terapia genica ed immunoterapia

Data: 25 Giu, 2019

Circa 800 i pazienti adulti e 40 i bambini con un tumore del sangue che in Italia, a breve, potrebbero beneficiare della Car-T, la nuova cura in grado di combattere leucemie e linfomi inguaribili, che non rispondono alle cure convenzionali, con una percentuale di guarigione del fino al 50%; questo lo stato dell’arte riguardo alle CAR-T illustrato da Paolo Corradini, presidente della Società Italiana di Ematologia, direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e titolare della cattedra di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano, e Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma

Data: 25 Giu, 2019

NantKwest, azienda specializzata nello sviluppo di immunoterapie basate sull’utilizzo di cellule NK per il trattamento del cancro, di malattie infettive ed altre patologie, ha annunciato di aver ottenuto da FDA l’applicazione della Investigational New Drug per la sua terapia PD-L1 t-haNK, ed ora il programma verrà sperimentato negli umani con tumori avanzati o metastatici. Programmed death-ligand 1 (PD-L1) è una proteina transmembrana che gioca un rulo importante nella soppressione del sistema immunitario in molti pazienti con neoplasie

Data: 24 Giu, 2019

Mesoblast Limited, azienda leader nello sviluppo di terapie cellulari per patologie infiammatorie, ha annunciato di aver ottenuto da FDA la designazione orfana per rexlemestrocel-L, terapia cellulare per la prevenzione del sanguinamento mucosale post-impianto di dispositivi di assistenza ventricolare al ventricolo sinistro, in pazienti con insufficienza cardiaca in fase avanzata. La terapia è in valutazione anche per pazienti con insufficienza cardiaca da moderata ad avanzata (classe II/III secondo la classificazione della New York Heart Association) nel Nord America. Il prodotto medicinale consiste in 150 milioni di cellule progenitrici mesenchimali ed è stata sviluppata per essere iniettata direttamente nel muscolo cardiaco del paziente

Data: 24 Giu, 2019

Krystal Biotech, azienda specializzata nello sviluppo clinico di terapie geniche con sede a Pittsburgh, sta sviluppando una terapia genica topica, KB103, per il trattamento della forma più grave di epidermolisi bollosa, patologia causata da mutazioni nel gene COL7A1 diagnosticata solitamente durante l’infanzia; i pazienti affetti dalla malattia presentano la continua formazione di vesciche ed aree senza pelle, che può condurre a perdita della vista e difficoltà di alimentazione dovuta alla presenza di ulcerazioni e cicatrici nella bocca e nell’esofago. Il trattamento utilizza un vettore virale per la veicolazione di una copia funzionale del gene COL7A1 direttamente nelle cellule della pelle del paziente per trattare le ferite senza iniezione, caratteristica della terapia genica competitor sviluppata da FibroCell

Data: 24 Giu, 2019

Minerva Biotechnologies, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo svilupo di immunoterapie per il trattamento del cancro e di terapie cellulari per la medicina rigenerativa, ha annunciato designazione da parte di FDA come Investigational New Drug per huMNC2-CAR44, CAR-T autologa per il trattamento di tumori solidi, permettendo così l’utilizzo della terapia in trials clinici

Data: 24 Giu, 2019

L’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena si avvia a diventare un centro di riferimento a livello nazionale per lo sviluppo di terapie cellulari in oncologia, grazie all’istituzione, in maggio, del programma “Terapie cellulari ed immuno-oncologia”; il fine del programma è quello di favorire una rete di collaborazioni aziendale e regionale con i professionisti interessati allo sviluppo di terapie a base cellulare. Attualmente il focus principale è il trattamento del tumore pancreatico, con previsione di uno studio di terapia genica nell’uomo di fase 1/2 nel 2020. La terapia in questione si basa su cellule adipose geneticamente modificate in modo da rilasciare molecole antitumorali, come una potente variante del TNF-related apoptosis-inducing ligand o TRAIL

Data: 22 Giu, 2019

Il report rientra fra le attività di Horizon Scanning dell’AIFA, che permette di identificare e valutare precocemente nuovi medicinali e nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già in commercio che potranno ampliare le opzioni di trattamento a disposizione dei medici e dei pazienti. Secondo lo studio, da ottobre 2018 a marzo 2019 a livello europeo sono stati autorizzati 27 medicinali, dei quali 18 contengono nuove sostanze attive e  4 orfani. Tra aprile 2019 e marzo 2020 si attende un parere dell’EMA per altri 73 medicinali:  47  contenenti nuove sostanze attive, di cui 18 orfani. Sono, inoltre, in valutazione  2 medicinali per terapie avanzate, uno per la SMA ed uno per i tumori e le malattie ereditarie del sangue

Data: 20 Giu, 2019

Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon, illustra i traguardi ottenuti nel trattamento delle malattie genetiche rare, in particolare dell’atrofia muscolare spinale, fino a poco tempo fa senza trattamenti disponibili e spesso con conseguenze fortemente debilitanti o fatali. Nuove prospettive alla vita dei bambini affetti da SMA si sono aperte con l’approvazione di Zolgensma, ma rimane cruciale la diagnosi precoce; per questo, in Italia (Lazio e Toscana) è stato avviato uno studio pilota di due anni per effettuare lo screening neonatale su tutti i neonati, che mira a coinvolgere 140.000 bambini, per diagnosticare tempestivamente la SMA

Data: 20 Giu, 2019

Axovant  Gene Therapies, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche innovative, ha annunciato di aver siglato un accordo strategico con Yposkesi, la più grande Contract Development and Manufacuring Organization in Europa per la produzione cGMP grade di vettori virali. Secondo l’accordo Yposkesi fornirà le competenze riguardanti il processo di sviluppo, il trasferimento tecnologico, la produzione su larga scala, il controllo e l’assicurazione di qualità. La partnership consentirà ad Axovant il continuo sviluppo della pipeline aziendale riguardante le terapie geniche

Data: 20 Giu, 2019

Gracell Biotechnologies, azienda specializzata in immunoterapia cellulare, ha annunciato i dati preliminari dello studio pilota multicentrico per la valutazione della sicurezza ed efficacia della propria  terapia cellulare sperimentale FasT CAR-19. Le CAR-T anti-CD19 approvate al momento necessitano di circa due settimane per la produzione e di sette giorni per i controlli di qualità; per le FasT CAR, la produzione potrebbe essere ridotta fino a 24 ore, riducendo sia i costi che i tempi di attesa; inoltre FasT CAR potrebbe essere somministrata a 7 giorni dalla leucaferesi, con evidenti benefici sia per i pazienti che per i clinici. Con un successo produttivo del 100%, FasT CAR-19 è considerata molto più potente e duratura rispetto alle alternative disponibili

Data: 20 Giu, 2019

Le due aziende hanno siglato un accordo strategico pluriannuale per la futura produzione della nuova terapia cellulare sperimentale, attualmente in fase clinica 3, omidubicel. Secondo tale accordo, Lonza costruirà strutture dedicate al lancio commerciale nel suo sito produttivo di Geleen (Olanda); Gamida Cell, invece, avrà la possibilità di incrementare il numero di siti produttivi nel tempo, utile ad assicurare la fornitura adeguata del prodotto e dando all’azienda l’opportunità di espandersi  nel network di produzione di terapie cellulari e geniche di Lonza

Data: 19 Giu, 2019

Incysus Therapeutics, azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di un’innovativa immunoterapia contro il cancro basata su gamma-delta T-cells, ha annunciato il rilascio da parte dell’Ufficio Brevetti e Marchi degli USA del brevetto denominato “Immunoterapia Farmaco Resistente per il Trattamento del Cancro”. Il brevetto copre il trattamento del tumore al cervello costituito da chemioterapici e cellule T gamma-delta geneticamente modificate per esprimere farmaco-resistenza; tale combinazione permette di diminuire l’attività immunosoppressiva dei tumori solidi, mantenendo la funzionalità delle cellule T gamma-delta

Data: 19 Giu, 2019

Rocket Pharmaceuticals ha cominciato la somministrazione della terapia genica basata su vettori virali adeno-associati per il trattamento della malattia di Danon, una cardiomiopatia a rapida progressione, nell’ambito di uno studio clinico di fase 1; il trattamento odierno per la patologia, che comprende il trapianto di cuore, non è curativo ed è associato ad un’elevata morbilità e mortalità. Il trial è progettato per la valutazione della sicurezza e tollerabilità di una singola infusione di RP-A501

Data: 19 Giu, 2019

Triumvira Immunologics, azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di nuove piattaforme per l’ingegnerizzazione delle cellule T, ha annunciato che sia FDA che Health Canada hanno garantito alla prima TAC-T cell dell’azienda le designazioni Investigational New Drug e Clinical Trial Application per pazienti con tumori ematologici con cellule B CD19-positive. Lo studio clinico di fase 1/2 inizierà nella seconda metà del 2019. La terapia è composta da cellule T prelevate dal paziente ed ingegnerizzate per esprimere il CD19 T-cell Antigen Coupler; questo nuovo approccio è stato sviluppato per affrontare il problema della tossicità delle CAR-T e del numero limitato di tumori dove esse sono efficaci

Data: 18 Giu, 2019

Abeona Therapeutics, azienda leader in terapie cellulari e geniche, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA la Fast Track designation per ABO-202, terapia genica a somministrazione unica per il trattamento della malattia CLN1, sviluppata per veicolare una copia integra del gene PPT1 al sistema nervoso centrale ed agli organi periferici. La designazione Fast Track è un meccanismo progettato per facilitare lo sviluppo e velocizzare la valutazione di farmaci usati per trattare patologie gravi e senza terapia disponibile, quale la malattia CLN1, o ceroidolipofuscinosi neuronale infantile, rara patologia da accumulo lisosomiale a progressione rapida senza trattamenti attualmente approvati

Data: 18 Giu, 2019

Torque, azienda specializzata in immuno-oncologia e nello sviluppo di terapie Deep-Primed T-cells in grado di dirigere l’attività immunitaria all’interno del microambiente tumorale, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA la designazione Fast Track per il suo primo programma immunoterapico basato Deep Primed T-cell, TRQ-1501. La designazione è garantita per il trattamento di tumori solidi refrattari/recidivi e linfomi che esprimono uno dei 5 antigeni tumore-associati. L’azienda sta svolgendo uno studio clinico di fase 1/2 in su TRQ-1501 per queste indicazioni

Data: 18 Giu, 2019

Innovent Biologics ha presentato durante due dei più prestigiosi convegni nel campo dell’ematologia ed oncologia, il 24th Congress of European Hematological Society e il meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology, i risultati clinici riguardanti CT103A, CAR-T totalmente umana contro il B-cell maturation antigen per il trattamento del mieloma multiplo, sviluppata con Nanjing IASO Biotherapeutics. I dati mostrano risultati notevoli per quanto riguarda l’efficacia, la persistenza e il profilo di sicurezza ed un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 100% e appaiono incoraggianti soprattutto per pazienti che hanno subito una ricaduta dopo un primo trattamento CAR-T

Data: 17 Giu, 2019

IVERIC bio e Catalent Biologics hanno annunciato la loro collaborazione per la produzione di vettori virali adeno-associati GMP-grade per le terapie geniche di IVERIC per il trattamento della retinite pigmentosa autosomica dominante causata da mutazioni del gene della rodopsina e di patologie retiniche correlate a mutazioni del gene BEST1. IVERIC bio conta di cominciare gli studi clinici a partire dal 2020 e ha scelto Paragon Gene Therapy, recentemente acquistata da Catalent Biologics, per la fornitura di materiale per le attività precliniche e cliniche di entrambi i trattamenti

Data: 17 Giu, 2019
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