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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

Interviste ›

Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Triumvira Immunologics ha completato con successo il finanziamento di Serie A da 55 milioni di dollari, condotto congiuntamente da Leaps di Bayer, l'unità di investimento di impatto di Bayer AG, e Northpond Ventures. La tecnologia principale di Triumvira è la T-cell Antigen Coupler (TAC), ovvero una molecola ibrida che comprende diversi domini proteici per combinare le capacità di targeting dei tumori con il meccanismo di attivazione della cellula T, sfruttando il potenziale per lo sviluppo di terapie  per una più ampia gamma di pazienti con tumori maligni solidi o liquidi.  I dati preclinici di Triumvira con programmi autologhi e allogenici dimostrano differenze biologiche uniche tra le TAC-T e le cellule CAR-T di seconda generazione, con le TAC-T che mostrano assenza di segnali tonici, forte penetrazione del tumore e persistenza a lungo termine. Queste proprietà funzionali aiutano le TAC-T a produrre una forte attività antitumorale e nessuna evidenza di tossicità, in particolare nei modelli di tumori solidi.

Data: 27 Ago, 2020

4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track designation per la terapia genica 4D-310 per il trattamento della malattia di Fabry, una disordine debilitante dello storage lisosomiale causa da un deficit dell’attività enzimatica della alfa-galattosidasi A (AGA). 4D-310 è una terapia genica progettata con un capside AAV ottimizzato scoperto da 4DMT grazie alla sua piattaforma Therapeutic Vector Evolution.

Data: 13 Ago, 2020

Neurogene ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation al vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato codificante per il gene CLN7 umano per il trattamento della CLN7, una forma della malattia di Batten. La malattia di Batten, nome comune che identifica una rara classe di malattie chiamate ceroidolipofuscinosi neuronali (CLN), colpisce circa 2-4/100.000 bambini negli Stati Uniti. A luglio, l’Azienda aveva infatti annunciato l’approvazione della Orphan Drug Designation da parte della FDA per la sua terapia genica nel trattamento della malattia di Batten CLN5.

Data: 11 Ago, 2020

Tiziana Life Sciences, azienda biotecnologica focalizzata sulle terapie innovative per l’oncologia, l'infiammazione e le malattie infettive, annuncia di aver presentato una domanda di brevetto sul potenziale utilizzo di Foralumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3 completamente umano (mAb), per migliorare il successo della terapia CAR-T nel trattamento del cancro e di altre gravi malattie. La domanda di brevetto contiene una serie di innovazioni relative al miglioramento dell'espansione e/o della sopravvivenza delle CAR-T utilizzando mAb anti-CD-3 somministrato singolarmente o in combinazione con altre molecole co-stimolanti, come mAb anti-IL-6, mAb anti-CD28 o inibitori specifici delle vie di segnalazione della fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3K), della proteina chinasi B (AKT), o del target della rapamicina nei mammiferi (mTOR).

Data: 16 Lug, 2020

Orchard Therapeutics, leader mondiale nella terapia genica, ha annunciato oggi la stipula di due accordi di licenza globale con GlaxoSmithKline plc (GSK) per l'utilizzo della tecnologia della linea cellulare stabile con vettore lentivirale (LV-SCLT) nelle sperimentazioni di Orchard sulle terapie geniche a base di cellule staminali ematopoietiche nel trattamento della sindrome di Wiskott Aldrich (OTL-103 per WAS) e della beta-talassemia dipendente dalla trasfusione (OTL-300 per TDT).

Data: 15 Lug, 2020

Il Governo italiano ha deciso di esercitare al Golden power su Molmed, la biotech italiana il cui azionista di riferimento è la Fininvest della famiglia Berlusconi, mettendo a rischio così l’Opa (offerta di pubblico acquisto), in corso sul mercato fino al 24 luglio, da parte della società giapponese Agc e della sua controllata italiana. In seguito alla volontà dell’esecutivo di voler esercitare poteri speciali sulle operazioni con i giapponesi, il titolo della biotech italiana ha perso circa il 5,4% in Borsa. Tuttavia l’azienda nipponica potrebbe comunque accettare le condizioni e procedere comunque all’acquisizione.

Data: 7 Lug, 2020

Neurogene, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation a un vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato che codifica il gene umano CLN5 per i pazienti affetti da CLN5, una variante della malattia di Batten. La malattia di Batten, denominazione comune per una rara classe di malattie chiamate ceroido-lipofuscinosi neuronale (NCL), colpisce circa 2-4 bambini su 100.000 negli Stati Uniti.

Data: 7 Lug, 2020

AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che al primo paziente è stato somministrato il primo farmaco nello studio clinico GuardOne, uno studio sperimentale di Fase 1/2 che valuta la terapia genica AVR-RD-02 nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1. L'azienda ha anche annunciato che il secondo paziente ha ricevuto una dose del farmaco nello studio clinico in corso di Fase 1/2 sull'AVR-RD-04 nel trattamento della cistinosi.

Data: 6 Lug, 2020

Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato oggi un accordo per l'imfilidasi con Hansa Biopharma, leader nella tecnologia degli enzimi immunomodulatori per le malattie rare mediate dall'immunoglobulina G (IgG). Secondo i termini dell'accordo, Sarepta ottiene una licenza esclusiva mondiale per sviluppare e promuovere l'imlifidasi come pretrattamento per consentire la somministrazione della terapia genica di Sarepta nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e nella distrofia muscolare dei cingoli (LGMD), per pazienti che altrimenti potrebbero non essere idonei al trattamento.

Data: 2 Lug, 2020

È previsto per il 2020 il primo trial clinico di una terapia con cellule T regolatorie potenziate con un recettore chimerico dell’antigene. Gli studi preclinici sono promettenti e le applicazioni potenziali ampie, ma la strada è ancora lunga (anche se si pensa già a una versione off-the-shelf).

Data: 24 Giu, 2020

Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, e Codiak BioSciences, azienda leader nel settore degli esosomi ingegnerizzati come nuova classe di farmaci biologici, hanno annunciato oggi un accordo globale di ricerca per la progettazione e lo sviluppo di esosomi ingegnerizzati per il rilascio di terapie geniche, editing genico e tecnologie a base di RNA destinati al trattamento di malattie neuromuscolari.

Data: 24 Giu, 2020

All'inizio di luglio, Novartis lancerà in Germania la sua terapia genica one shot Zolgensma® per la malattia ultra rara conosciuta come atrofia muscolare spinale (SMA) al prezzo di 1.945.000 euro e, allo stesso tempo, spera di raggiungere uno "smart deal" che consenta l'accesso ai pazienti del Regno Unito entro la fine dell'anno.

Data: 24 Giu, 2020

CSL Behring ha annunciato oggi che ha accettato di acquisire i diritti di licenza esclusiva globale per la commercializzazione di un programma di terapia genica a base di virus adeno-associati (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), per il trattamento dell'emofilia B di uniQure, azienda leader nella terapia genica.  Il programma AMT 061, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 3, potrebbe essere una delle prime terapie geniche a fornire benefici potenzialmente a lungo termine ai pazienti affetti da emofilia B

Data: 24 Giu, 2020

Rexgenero, una società di medicina rigenerativa che sviluppa terapie cellulari avanzate per il trattamento dell'ischemia critica cronica degli arti inferiori (CLI), annuncia oggi l'acquisizione di tutti gli asset chiave di aratinga.bio SAS Group, una società biotecnologica di immunoterapia in fase preclinica con sede a Parigi, Francia. L'acquisizione include tutte le domande di brevetto e la relativa proprietà intellettuale, l'accordo di licenza esclusiva per la tecnologia delle nanoparticelle polimeriche e gli impianti di bioproduzione di aratinga.bio SAS Group, nonché l'intero team di aratinga.bio.

Data: 22 Giu, 2020

Pfizer e Sangamo Therapeutics, hanno annunciato oggi i dati aggiornati del follow-up dello studio di Fase 1/2 Alta su giroctocogene fitelparvovec (SB-525, o PF-07055480), una terapia genica sperimentale per pazienti con grave emofilia di tipo A. Tutti e cinque i pazienti con grave emofilia A che hanno ricevuto la dose di 3e13 vg/kg hanno mostrato elevati livelli di attività del fattore VIII (FVIII), con una mediana del 64,2% osservata attraverso il test cromogenico. Nessun paziente ha sperimentato eventi di sanguinamento o ha richiesto infusioni di FVIII.

Data: 18 Giu, 2020

Un gruppo di ricercatori dall'Università della California, San Diego, ha prodotto cellule Nk a partire da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), derivati da cellule somatiche della pelle o dalle cellule del sangue, che sono state riportate a stadio embrionale e poi trasformato in cellule Nk, ma senza un gene chiamato Cish. In questo modo si sono rivelate capaci di curare la leucemia in test sperimentali condotti su topi e riportati sulla rivista Cell Stem Cell. Il Cish è importante perché regola la produzione di una proteina che inibisce la segnalazione delle citochine, molecole utilizzate dal sistema immunitario per sopprimere le infezioni e i patogeni esterni.Se arrivassero in clinica si tratterebbe di una terapia standardizzata e non personalizzata con le Car-T

Data: 16 Giu, 2020

Kite, una società di proprietà di Gilead, ha annunciato oggi di aver ricevuto l'approvazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l'implementazione di una variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Yescarta® (axicabtagene ciloleucel) per la produzione end-to-end. Il nuovo stabilimento produttivo europeo si trova accanto ad uno dei più grandi aeroporti europei, l'aeroporto di Amsterdam Schiphol. Questa posizione centrale, con i suoi collegamenti di trasporto verso la regione europea, ridurrà i tempi di consegna da e per i centri di trattamento; la struttura, inoltre, ha la capacità di produrre terapie per un massimo di 4.000 pazienti all'anno.

Data: 12 Giu, 2020

bluebird bio ha annunciato che i nuovi dati dello studio clinico HGB-206 di Fase 1/2, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale LentiGlobin™ per pazienti adulti e adolescenti con anemia falciforme (SCD) mostrano una riduzione pressochè completa delle crisi vaso-occlusive gravi (COV) e della sindrome toracica acuta (ACS). Questi dati saranno presentati all'edizione virtuale del 25° Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA25).

Data: 12 Giu, 2020

Lisogene ha annunciato oggi che, a seguito di discussioni con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, è stata rilasciata una sospensione clinica per lo studio clinico AAVance (NCT03612869) di Fase 2/3 su LYS-SAF302, una terapia genica per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA, nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A). La sospensione clinica è dovuta all’osservazione, in alcuni pazienti, di anomalie nei siti di iniezione intracerebrale rilevati mediante MRI. Finora non sono stati osservati sintomi clinici che possano essere direttamente attribuiti ai risultati della risonanza magnetica e tutti i risultati sono stati riportati alle autorità competenti, ai comitati etici e al DSMB (Data Safety Monitoring Board) dello studio. Tutti i partecipanti allo studio continuano ad essere attentamente monitorati dai loro team di assistenza.

Data: 5 Giu, 2020

Il Seattle Children's Research Institute, uno dei principali istituti di ricerca pediatrica al mondo, e il leader mondiale delle biotecnologie CSL Behring hanno annunciato un'alleanza strategica per sviluppare terapie geniche a base di cellule staminali per le immunodeficienze primarie. Inizialmente, l'alleanza si concentrerà sullo sviluppo di opzioni di trattamento per i pazienti con due malattie rare e potenzialmente letali da immunodeficienza primaria: la sindrome di Wiskott-Aldrich e l'agammaglobulinemia X-linked. I ricercatori del CSL Behring, in collaborazione con i ricercatori del Seattle Children's Research Institute, studieranno l'applicazione delle tecnologie delle piattaforme Select+™ e Cytegrity™ a diversi programmi di terapia genica preclinica. Queste tecnologie, che hanno ampie applicazioni nella terapia genica con cellule staminali ex vivo, sono progettate per affrontare alcune delle principali sfide associate alla commercializzazione di terapie a base di cellule staminali, tra cui la capacità di produrre prodotti coerenti e di alta qualità e di migliorare l'innesto, l'efficacia e la tollerabilità.

Data: 4 Giu, 2020
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