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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla terapia genica sperimentale dell'azienda, AVR-RD-04, per il trattamento della cistinosi. La terapia genica consiste in cellule staminali ematopoietiche del paziente, geneticamente modificate per esprimere la cistinosina, proteina funzionalmente deficitaria nelle persone affette da cistinosi.

Data: 9 Mar, 2020

MolMed, azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, annuncia di aver siglato un accordo di sviluppo e fornitura con Autolus Therapeutics, società biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie cellulari CAR-T di ultima generazione per il trattamento del cancro. In base all'accordo pluriennale, MolMed svilupperà e fornirà vettori virali per alcuni progetti CAR-T di Autolus Therapeutics destinati a studi clinici e, potenzialmente, al mercato.

Data: 6 Mar, 2020

MeiraGTx, azienda di terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto le designazioni di Priority Medicines (PRIME) e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) alla terapia genica AAV-RPGR indicata per il trattamento della retinite pigmentosa x-linked (XLRP) causata dalle mutazioni del gene RPGR, sviluppata congiuntamente con Janssen Pharmaceuticals. La designazione PRIME è stata riconosciuta sulla base dei dati clinici dello studio di Fase 1/2 in corso di MeiraGTx e di Janssen sulla terapia genica AAV-RPGR in pazienti con XLRP (NCT03252847). L’AAV-RPGR è l'unica terapia genica in fase di sviluppo per il trattamento dell'XLRP a ricevere la designazione PRIME.

Data: 2 Mar, 2020

La partnership farà leva sulla tecnologia brevettata di Sangamo basata sulla zinc finger protein (ZFP), progettata per colpire quasi tutte le sequenze del genoma umano. Rilasciate utilizzando AAV (virus adeno-associati), le ZFP possono attivare o reprimere selettivamente geni specifici. La collaborazione prevede che Sangamo sia responsabile della ricerca preliminare per queste terapie geniche, con i costi condivisi dalle aziende. Biogen, invece, si occuperà della ricerca finalizzata allo sviluppo clinico, alle dinamiche regolatorie e alla commercializzazione globale, assumendosi la responsabilità di tali costi.

Data: 27 Feb, 2020

Tessa Therapeutics, azienda di terapia cellulare in fase clinica che sviluppa trattamenti oncologici di nuova generazione, ha annunciato oggi che la terapia autologa del recettore T dell'antigene chimerico (CD30 CAR-T) ha ottenuto la Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento di pazienti con linfoma di Hodgkin classico (cHL) recidivato o refrattario CD30-positivo. Tessa prevede di avviare lo studio registrativo multicentrico di Fase II nel quarto trimestre del 2020

Data: 27 Feb, 2020

Con la Deliberazione di Giunta Regionale 07.02.2020, n. 6-982, la Regione Piemonte individua i centri regionali prescrittori della terapie CAR-T, in accordo con i criteri minimi identificati dalla Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA (CTS).

I centri regionali prescrittori di terapie CAR-T individuati sono:

  • A.O. Nazionale SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo, Struttura Complessa di Ematologia – Alessandria
  • AOU Città della Salute e della Scienza, Presidio Ospedaliero Molinette, SSD Centro Trapianti – Torino
  • AOU Città della Salute e della Scienza, Ospedale infantile Regina Margherita, Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica
Visita la nostra area servizi su www.atmpforum.com/servizi per consultare l'elenco aggiornato dei centri prescrittori autorizzati
Data: 26 Feb, 2020

Lysogene, un'azienda pioniera della piattaforma di terapia genica di Fase 3 che si occupa di malattie del sistema nervoso centrale (SNC), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Fast Track Designation al suo programma LYS-SAF302 per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA). LYS-SAF302, una terapia genica di seconda generazione, è progettata per rilasciare una copia funzionale del gene SGSH (N-sulfoglucosamina sulfoidrolasi) nel cervello attraverso una somministrazione una tantum diretta al sistema nervoso centrale, ed è in fase di studio nella sperimentazione clinica internazionale di fase II/III AAVance (NCT03612869).

Data: 25 Feb, 2020

La sindrome da rilascio di citochine è un grave effetto collaterale osservato nelle terapie con CAR-T. Nel tentativo di limitare tale problematica, senza incidere sull’efficacia della terapia genica, i clinici della Terapia intensiva pediatrica Area Rossa e quelli dell’Oncoematologia pediatrica del Bambino Gesù di Roma hanno sperimentato con successo un approccio inedito: purificare rapidamente, e in maniera selettiva, il sangue. Nello studio pubblicato sulla rivista Critical Care Explorations, la dottoressa Gabriella Bottari e colleghi riportano il primo caso di un quattordicenne affetto da una grave forma di leucemia linfoblastica acuta trattato con le CAR-T in combinazione con l’emoperfusione extracorporea, dopo l’insorgenza di una forma gravissima di sindrome da rilascio citochinico. Il piccolo paziente, ricoverato in terapia intensiva pediatrica aveva infatti sviluppato una grave insufficienza respiratoria su base infiammatoria a distanza di una settimana dall’infusione delle CAR-T ed è stato salvato e dimesso dopo 15 giorni dalla terapia intensiva pediatrica.

Data: 17 Feb, 2020

BMS ha annunciato che la FDA statunitense ha accettato la Priority Review per lisocabtagene maraleucel (liso-cel), l'immunoterapia autologa anti-CD19 del recettore chimerico dell'antigene (CAR) delle cellule T con una composizione definita di cellule CAR-T CD8+ e CD4+ purificate per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivato o refrattario (R/R) dopo almeno due terapie precedenti. La FDA ha fissato la data del 17 agosto 2020 come obiettivo per la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). La Biologics License Application (BLA), presentata da Juno Therapeutics, una società interamente controllata da Bristol-Myers Squibb, si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia dello studio TRANSCEND NHL 001, che valuta il liso-cel in 268 pazienti con linfoma a grandi cellule B di tipo R/R, incluso il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), il linfoma ad alto grado, il linfoma mediastinico primario a cellule B e il linfoma follicolare di grado 3B

Data: 13 Feb, 2020

GE Healthcare Life Sciences e il Children's Medical Research Institute (Australia) guideranno congiuntamente lo sviluppo di nuovi ligando con affinità per la purificazione dei vettori virali adeno-associati (AAV) utilizzati nelle terapie geniche. L'obiettivo della collaborazione è quello di portare sul mercato ligandi specifici per più tipi di AAV, migliorando la separazione cromatografica dei vettori basati su AAV. Tutto ciò migliorerà l'efficienza di produzione e la "scalability" delle terapie geniche, assicurando la disponibilità di vettori virali su scala globale.

Data: 5 Feb, 2020

Hoth Therapeutics Inc., un’azienda biofarmaceutica specializzata in terapie mirate specifiche per pazienti che soffrono di patologie dermatologiche, tra cui dermatite atopica, psoriasi e acne, e nella terapia genica per il trattamento dei pazienti asmatici, è lieta di annunciare l'inizio di uno studio preclinico per il trattamento dell'asma e dell'infiammazione allergica in collaborazione con la North Carolina State University (NC State)

Data: 5 Feb, 2020

Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), un'azienda specializzata nella terapia genica a base di virus adeno-associati (AAV) in fase clinica, e la sua sussidiaria NanoCor Therapeutics hanno annunciato oggi che il primo paziente è stato trattato nello studio clinico di Fase 1 di NAN-101. NAN-101 è una terapia genica che mira ad attivare l'inibitore della proteina fosfatasi 1 (I-1c) per inibire l'attività della proteina fosfatasi 1 (PP1), una sostanza che svolge un ruolo importante nello sviluppo dello scompenso cardiaco.

Data: 4 Feb, 2020

Avacta Group PLC ha dichiarato lunedì di aver firmato un accordo di collaborazione e licenza con la sua nuova joint venture AffyXell Therapeutics. Avacta e AffyXell lavoreranno insieme per sviluppare le proteine Affimer contro una serie di target che, quando prodotte da cellule staminali mesenchimali (MSC), hanno lo scopo di inibire le vie infiammatorie e autoimmuni e migliorare l'efficacia complessiva delle MSC, creando una nuova generazione di terapie con cellule staminali.

Data: 4 Feb, 2020

Uno studio della Ludwig Cancer Research ha messo a punto un nuovo tipo di cellula T del recettore chimerico dell'antigene (CAR) - una famiglia di promettenti immunoterapie per il cancro - che può essere attivata e disattivata on demand. Lo studio, condotto da Melita Irving della divisione di Losanna del Ludwig Institute for Cancer Research, George Coukos, direttore della divisione, e il loro collega Bruno Correia dell'École Polytechnique Fédérale de Lausanne (EPFL), affronta un enigma centrale delle terapie CAR-T: la loro tendenza a provocare risposte immunitarie potenzialmente letali contro i tessuti sani dei pazienti. Il loro rapporto è pubblicato nell'attuale numero di Nature Biotechnology.

Data: 3 Feb, 2020

Calibr, la divisione ricerca e sviluppo di farmaci della Scripps Research, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration ha approvato Investigational New Drug (IND) Application per la terapia cellulare CAR-T "switchable" di Calibr, che è in corso di valutazione per il trattamento di alcuni tumori, tra cui tumori maligni recidivanti/refrattari delle cellule B come il linfoma non Hodgkin e la leucemia linfatica cronica. In virtù del raggiungimento di tale step regolatorio, Calibr può iniziare gli studi clinici per il suo nuovo candidato di terapia cellulare, CLBR001 + SWI019. Tale terapia sfrutta le cellule immunitarie del paziente per trattare il cancro, mettendole sotto il controllo di un nuovo "interruttore" molecolare che cerca di eliminare i gravi effetti collaterali che finora hanno ostacolato l'uso delle terapie cellulari.

Data: 3 Feb, 2020

Dopo aver ricevuto l’approvazione ufficiale di AIFA, è partito il primo studio clinico con terapia CAR-T CD44v6 per la leucemia mieloide acuta e il mieloma multiplo all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. Il primo paziente, affetto da mieloma multiplo, è stato infuso poche settimane fa e il trattamento non ha causato nessuna reazione avversa, come ha dichiarato durante l’European CAR T Cell Meeting in corso a Barcellona Fabio Ciceri, professore di Ematologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e primario dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, quale Principal Investigator dello studio internazionale multicentrico di fase I/II.

Data: 3 Feb, 2020

Il successo del lancio di nuovi prodotti di Novartis nel 2019 ha contribuito a far registrare una crescita delle vendite del 9% nel quarto trimestre e ha dimostrato che un prezzo elevato non ha frenato l'adozione della nuova terapia genica Zolgensma. Nel complesso, le vendite sono state pari a 2,4 miliardi di dollari nel quarto trimestre, con un leggero anticipo rispetto alle stime di un panel di analisti, permettendo una crescita degli utili di esercizio del 17% fino a 1,8 miliardi di dollari. Zolgensma, lanciato negli Stati Uniti a maggio, ha raggiunto i 186 milioni di dollari nel trimestre e ha portato il suo conteggio totale annuale a 361 milioni di dollari. Novartis ha dichiarato che i guadagni sono scaturiti dalla crescita dello screening neonatale per la SMA e dal miglioramento della copertura dei rimborsi tra i piani di assicurazione sanitaria commerciale, così come per Medicaid, che fornisce una copertura assicurativa a favore delle persone a basso reddito.

Data: 29 Gen, 2020

L'EMA ha attribuito la “therapy priority medicine designation” per la terapia KTE-X19, seconda CAR-T della filiale Kite Pharma di Gilead Sciences, consentendo una rapida revisione del dossier e istituendo un'eventuale approvazione prima della fine dell'anno. Kite ha presentato la domanda per l'approvazione della nuova CAR-T nel linfoma mantellare (MCL) sulla base dei dati significativi dello studio ZUMA-2 – presentati in occasione del meeting dell'American Society of Haematology (ASH) dell'anno scorso – condotto sui pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario. Se approvata, la KTE-X19 diventerà la prima terapia CAR-T per questa indicazione, come dichiarato da Kite, che ha presentato la richiesta di approvazione alla FDA il mese scorso e ha ottenuto anche il "breakthrough status" dall'agenzia statunitense, consentendo una potenziale revisione semestrale dei dati.

Data: 28 Gen, 2020

Dopo decenni di ricerca clinica mirata allo sviluppo di farmaci più "personalizzati", il settore delle biotecnologie sta ora iniziando a fornire la prima generazione di nuove promettenti terapie cellulari e geniche. Per comprendere meglio il trend degli accordi finanziari relativi alle terapie cellulari e geniche, Lev Gerlovin e Pascale Diesel hanno condotto un'analisi delle recenti attività del settore. Nel complesso, l'analisi mostra che il ritmo degli accordi finanziari per le terapie cellulari e geniche è più veloce e, a differenza di quanto avveniva decenni fa per i mAb, le grandi aziende farmaceutiche non aspettano che il settore si consolidi prima di concludere accordi di partnership o di M&A.

Data: 27 Gen, 2020

Krystal Biotech, Inc., azienda specializzata nella terapia genica, oggi ha annunciato del secondo impianto per la produzione di terapia genica in Findlay Township, Pennysylvania.  La struttura cGMP (Current Good Manufacturing Practice) di Findlay, denominata ASTRA, avrà la capacità di produrre farmaci di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da malattie rare debilitanti.

Data: 24 Gen, 2020
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