Aruvant, una società biofarmaceutica specializzata nell'ambito clinico e focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie trasformative per il trattamento di gravi malattie del sangue, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ARU-1801, la terapia sperimentale di Aruvant per il trattamento della anemia falciforme.
Fonte: http://aruvant.com
Secondo uno studio pubblicato sul Blood Journal, il drug profiling e il processo di editing genico CRISPR-Cas9 hanno aperto nuove strade nello sviluppo della terapia con le cellule CAR-T, utilizzata per il trattamento della leucemia e del linfoma. Lo studio, condotto in collaborazione dall'Università di Helsinki e dal Finnish Red Cross Blood Service, ha esaminato l'effetto di oltre 500 farmaci antitumorali sulle funzioni delle cellule CAR-T. Il drug profiling ha evidenziato una classe di farmaci noti come mimetici SMAC, che nei test di laboratorio hanno sensibilizzato le cellule tumorali alle cellule CAR-T. Allo stesso tempo, sono stati trovati farmaci che inibiscono la funzione delle cellule CAR-T, che hanno un potenziale nel trattamento degli effetti avversi. Utilizzando il processo di editing genico CRISPR, i ricercatori hanno studiato quali meccanismi hanno un impatto sulla sensibilità delle cellule tumorali alle cellule CAR-T.
Gli agenti chimici nervini sono alcuni rappresentano alcune delle armi più terrificanti attualmente utilizzate in guerra. Per anni, i ricercatori hanno cercato antidoti o trattamenti che potessero salvare le persone colpite da queste sostanze chimiche mortali. In un articolo pubblicato oggi su Science Translational Medicine, un team dell'US Army Medical Research Institute of Chemical Defense ha annunciato una potenziale soluzione: una terapia genica che garantisce l'immunità agli effetti di agenti chimici nervini come il sarin.
Una nuova ricerca di Dorothy P. Schafer (PhD) presso la University of Massachusetts Medical School, rivela il processo molecolare attraverso il quale le connessioni sinaptiche cerebrali vengono danneggiate nella sclerosi multipla e come questo contribuisca alla sintomatologia neurodegenerativa. L'articolo, pubblicato su Immunity, mostra anche come la terapia genica possa essere utilizzata per preservare i circuiti neurali e proteggere dalla perdita della vista legata alla malattia.
Fonte: https://www.news-medical.net
Nel nuovo studio, condotto dai ricercatori dell'Università di Cardiff nel Regno Unito, è stato utilizzato lo screening CRISPR-Cas9 per scoprire un nuovo tipo di TCR nelle cellule T: una molecola recettoriale chiamata MR1. La MR1 funziona in modo simile all'HLA in termini di scansione e riconoscimento delle cellule tumorali, ma la grande differenza rispetto all’HLA è che non varia nella popolazione umana - il che significa che potrebbe potenzialmente costituire la base di una terapia con le cellule T in grado di agire potenzialmente su una gamma molto più ampia di persone.
Fonte: https://www.sciencealert.com
Inizieranno entro gennaio in 13 dei 26 Irccs di Alleanza Contro il Cancro, come annunciato a ottobre dal ministro della Salute, Roberto Speranza, le attività del progetto triennale sulle terapie Car T. Nel programma finanziato dal ministero della Salute (10 milioni di euro stanziati in due anni) sono coinvolti a diverso titolo altri enti non IRCCS come CNR, Fondazione Tettamanti e MolMed. Principale obiettivo del progetto è lo sviluppo di nuove terapie con cellule Car T programmate per distruggere neoplasie attualmente non coperte dall’industria farmaceutica (tra queste pancreas, colon retto, mammella e melanoma) e non efficacemente curabili in altro modo.
LabCorp ha presentato una nuova gamma di offerte per lo sviluppo di terapie cellulari e geniche di Covance, che si propone come nuovo protagonista in questo trend in continua espansione. Covance afferma che sfrutterà la sua esperienza per contribuire a offrire all'industria biotecnologica un partner solido e per aiutare ad ampliare le capacità attuali e di nuova generazione in questo settore.
Genprex, Inc., un’azienda di terapia genica specializzata nella fase clinica, che utilizza una piattaforma unica e non virale brevettata per la somministrazione di geni soppressori delle cellule tumorali, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track Designation per la terapia immunogena Oncoprex™ di Genprex in combinazione con l'inibitore EGFR osimertinib per il trattamento di pazienti affetti da tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC) con mutazioni EFGR che progrediscono dopo il trattamento con il solo osimertinib.
Fonte: https://www.genprex.com
PhoreMost e Otsuka Pharmaceutical Co., con sede nel Regno Unito, hanno avviato una collaborazione multi-progetto per individuare pathway patologici rilevanti che possano essere impiegati per lo sviluppo di terapie geniche per il trattamento di diverse malattie. Stando alla struttura dell'accordo, PhoreMost, che ha la sua sede centrale a Cambridge, Inghilterra, concentrerà la sua piattaforma di screening fenotipico di nuova generazione SIZTESEEKER sui pathway patologici rilevanti indicati da Otsuka.
Fonte: https://www.biospace.com
Una nuova terapia a cellule T anti-CD19 ha ottenuto un alto tasso di risposta associato a livelli minimi di neurotossicità nei pazienti con linfoma a cellule B in stadio avanzato, come evidenziato dai risultati di uno studio clinico preliminare. I risultati hanno dimostrato che 11 pazienti su 20 hanno ottenuto la complete remission (CR) con la terapia a base di cellule T Hu19-CD828Z, ottenendo un tasso di CR identico a quello riscontrato in un precedente studio con la terapia FMC63-28Z. Tuttavia, solo uno dei 20 pazienti ha mostrato effetti legati ad una grave tossicità neurologica, rispetto alla metà dei pazienti dello studio FMC63-28Z, il sistema utilizzato nell'axicabtagene ciloleucel (Yescarta).
Fonte: https://www.medpagetoday.com
Nel Regno Unito, la Cell and Gene Therapy Catapult (CGT Catapult) e l'Università di Hertfordshire hanno annunciato oggi il lancio di un nuovo corso che affronta in modo specifico il gap di competenze nel processo di produzione di terapie cellulari e geniche, man mano che si procede verso la produzione su larga scala. Questa iniziativa mira a fornire una formazione mirata che sosterrà la crescita del mercato delle terapie cellulari e geniche (in previsione oltre 6.000 posti di lavoro entro il 2024) e risponderà all'accelerazione della domanda di competenze nel settore.
Fonte: https://www.pharmiweb.com
Se approvato, Valrox sarebbe il farmaco più costoso al mondo e la prima terapia genica negli Stati Uniti che agisce sull'emofilia ereditaria, una delle forme più comuni di emofilia. I risultati clinici hanno mostrato miglioramenti significativi nei pazienti, evidenziando una riduzione quasi totale e duratura nel tempo del numero di episodi di sanguinamento dopo aver ricevuto l’iniezione di Valrox.
Fonte: https://www.wsj.com
La U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la richiesta di Avrobio di estendere agli Stati Uniti la sua sperimentazione in corso di Fase 1/2 per testare il suo prototipo di terapia genica AVR-RD-02 in persone affette dalla malattia di Gaucher di tipo 1. Lo studio (NCT04145037), chiamato GAU-201, valuta la sicurezza e l'efficacia dell'AVR-RD-02 nei pazienti di età compresa tra gli 8 e i 16 anni e tra i 16 e i 35 anni.
La terapia genica potrebbe salvare e migliorare la vita, ma il costo di 2 milioni di dollari a trattamento la rende poco accessibile per gran parte dei pazienti più fragili negli USA. CVS Health sta facendo leva sull'acquisizione nel 2018 della compagnia assicurativa sanitaria Aetna per lanciare entro la fine di marzo un nuovo piano assicurativo, sponsorizzato dal datore di lavoro, che consenta di ammortizzare il rischio finanziario legato alla copertura di queste terapie.
Fonte: https://www.benefitnews.com
Il Nationwide Children's Hospital, importante polo di ricerca sulla terapia genica, questa settimana ha lanciato Andelyn Biosciences, azienda biotecnologica spinout dedicata alla produzione di componenti per la terapia genica per le aziende biotecnologiche e farmaceutiche che conducono studi clinici in questo campo.
Due trattamenti da 2 milioni di dollari verranno lanciati quest'anno (Zynteglo di bluebird bio e Zolgensma di Novartis), tuttavia l’incerta “willingness to pay” dei Paesi potrebbe smorzare l'entusiasmo degli investitori. Si prospetta una nuova e impegnativa fase, nella quale l'industria farmaceutica si prepara per la prima volta a testare la propensione del mercato europeo per le terapie geniche iper-costose. La domanda è, quindi, se i sistemi sanitari europei, in particolare quelli con un processo consolidato per determinare il rapporto costo-efficacia dei farmaci, saranno in grado di adattare i loro modelli guardando oltre il costo sostenuto nell’immediato e tenendo conto dei vantaggi economici ottenibili nel lungo periodo.
Fonte: https://www.ft.com
Astellas ha siglato una partnership con Adaptimmune per sviluppare terapie allogeniche del recettore dell'antigene chimerico delle cellule T (CAR-T) e del recettore delle cellule T (TCR). L'accordo prevede che Astellas paghi 50 milioni di dollari (45 milioni di euro) in anticipo e si impegni a lavorare con Adaptimmune per identificare i target e sviluppare terapie cellulari contro di essi.
Adaptimmune riceverà subito 50 milioni di dollari e 7,5 milioni di dollari all'anno in finanziamenti per la ricerca, oltre a investimenti per lo sviluppo e le vendite che potrebbero portare il valore totale dell'affare a 900 milioni di dollari.
PTC Therapeutics ha presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per l’approvazione di una terapia genica, il PTC-AADC, per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC). PTC afferma di attendere un parere del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) nella seconda metà del 2020
Fonte: http://ir.ptcbio.com
Bluebird bio Inc. ha annunciato il lancio in Germania di ZYNTEGLO™ (cellule autologhe CD34+ codificanti il gene βA-T87Q-globina) per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-Thalassemia trasfusione-dipendente che non hanno il genotipo β0/β0; e ha siglato accordi di pagamento value-based con diverse compagnie di assicurazioni sanitarie pubbliche in Germania, basati su un modello innovativo che prevede il pagamento di cinque rate uguali. Un primo pagamento viene effettuato al momento dell'infusione e i quattro pagamenti annuali aggiuntivi vengono effettuati solo se il paziente mantiene l’indipendenza dalle trasfusioni di sangue.
Per la prima volta in Italia, sono stati curati due bambini di 8 e 9 anni con distrofia retinica ereditaria grazie alla terapia genica, presso la Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania 'Luigi Vanvitelli' in collaborazione con Novartis. Il farmaco di terapia innovativa per la distrofia retinica ereditaria, nato a Napoli 12 anni fa in collaborazione con la Fondazione Telethon e con il Children Hospital di Philadelphia, è approvato a livello europeo è ora in attesa di approvazione AIFA. La terapia genica, che consiste nella correzione del difetto genetico alla base della malattia, si effettua con intervento chirurgico iniettando direttamente nella retina il farmaco, ed ha permesso ai due bambini trattati, ipovedenti dalla nascita a causa della patologia, di recuperare la vista.
Fonte: https://www.rainews.it
I pazienti con linfoma mantellare (o linfoma a cellule del mantello) recidivato o refrattario a terapie precedenti possono trarre grande beneficio dal trattamento con le cellule CAR-T anti-CD19 KTE-X19. I risultati di un’analisi ad interim dello studio di fase 2 ZUMA-2, presentati a Orlando al 61° Congresso dell’American Society of Hematology (ASH), dimostrano che dopo una singola infusione di queste CAR-T, il 93% dei pazienti ha risposto al trattamento e il 67% ha ottenuto una risposta completa.
Fonte: https://www.businesswire.com
Janssen, azienda farmaceutica di Johnson&Johnson, ha presentato lo studio di fase 1b/II Cartitude-1, condotto in 29 pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario per valutare l’efficacia di una Car-T therapy mirata all’antigene di maturazione delle cellule B (Bcma). L'immunoterapia 'potenziata' che sfrutta le cellule T rimaneggiate per mirare meglio contro il tumore consente di raggiungere una risposta terapeutica nel 100% dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell'86% dei pazienti e parziale nel 14%. La terapia con Car-T anti-Bcma ha consentito a 27 pazienti su 29 di essere liberi da progressione di malattia al follow-up dei 6 mesi.
Fonte: http://www.ansa.it
Un algoritmo italiano, presentato al 61esimo Congresso dell’American Society of Hematology (Ash) a Orlando, in Florida, aiuterà a orientare nella scelta dei pazienti beta-talassemici trasfusione-dipendenti che potranno ottenere i maggiori benefici dalla terapia genica - una cura che corregge dentro al Dna il difetto alla base della patologia del sangue. L’algoritmo made in Italy è stato messo a punto un gruppo italiano di super-esperti sotto l’egida della Site (Società italiana talassemie ed emoglobinopatie). La terapia genica non sarà una terapia per tutti, infatti dei 5-6mila pazienti beta talassemici italiani la previsione è di circa 800 candidabili, l’algoritmo aiuta a suddividere i possibili candidati in tre categorie, indicando: "Paziente con alta priorità; paziente valutabile, ma con riassestamento delle terapie in corso; paziente escluso".
Fonte: https://www.unionesarda.it
Quattro studi di fase iniziale presentati al 61esimo Congresso dell’American Society of Hematology (Ash) a Orlando, in Florida sono apripista di un'immunoterapia cellulare anticancro di seconda generazione, che si sforza di superare i limiti dei prodotti già disponibili. Le novità in arrivo prevedono Car-T a doppio bersaglio, capaci di colpire le cellule tumorali attaccandole in due punti invece che in uno e Car-Nk, ottenute partendo da cellule staminali pluripotenti indotte. Queste novità portano consistenti vantaggi: migliorare l’efficacia della terapia con cellule Car T, progettando prodotti capaci di attaccare obiettivi multipli; estendere l’immunoterapia cellulare ad altri tumori del sangue come il mieloma multiplo e la possibilità di pensare a un'immunoterapia cellulare 'Car' prodotta non di volta in volta su misura per ciascun paziente, bensì 'prêt-à-porter', standardizzata e pronta all'uso, riducendo tempi e costi.
Fonte: https://www.adnkronos.com
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