Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).
Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.
Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.
ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.
Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?
Troverete di seguito le interviste:
Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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AveXis, società controllata da Novartis, ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'approvazione condizionata per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA di tipo 1; o per pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a tre copie del gene SMN2. L'approvazione è valida per neonati e bambini fino a 21 kg affetti da SMA, secondo il dosaggio guida approvato.
Fonte: https://investors.avexis.com
L’azienda farmaceutica Janssen di Johnson & Johnson ha annunciato oggi i risultati aggiornati dello studio di Fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207) che valuta l'efficacia e la sicurezza di JNJ-4528, una terapia sperimentale a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (Car-T), diretto verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA, investigational B-cell maturation antigen) nel trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato o refrattario. I risultati del follow-up a lungo termine della porzione di Fase 1b dello studio (n=29), condivisi in una presentazione orale presso il programma scientifico virtuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), mostrano che tutti i pazienti hanno risposto al trattamento e che le risposte sono state profonde e durature, con l'86% dei pazienti che hanno ottenuto una risposta forte e completa a un follow-up mediano di 11,5 mesi e l'86% dei pazienti vivi e liberi da progressione a 9 mesi.
Fonte: https://www.janssen.com
L'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), uno dei principali istituti di ricerca sulla terapia genica al mondo, gestito congiuntamente dalla Fondazione Telethon e dall'Ospedale San Raffaele e Genespire, società spin-out di SR-Tiget specializzata nella sviluppo di terapie geniche, hanno annunciato oggi la loro alleanza per la ricerca e lo sviluppo di terapie destinate al trattamento di persone affette da immunodeficienze primarie e malattie metaboliche, basate su nuove tecnologie di editing genico e vettori lentivirali sviluppate dal SR-Tiget.
Allogene Therapeutics, azienda biotecnologica pioniera nello sviluppo di terapie allogeniche CAR T (AlloCAR T™) per il cancro, in collaborazione con il suo partner di sviluppo Servier, un'azienda farmaceutica internazionale indipendente, ha annunciato la pubblicazione dell'abstract che verrà presentatp all'incontro annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO). L'abstract include i dati preliminari sui primi nove pazienti trattati con dosi crescenti di ALLO-501 e dosi più basse (39 mg) di ALLO-647. In questo limitato set di dati ottenuti da un numero limitato di pazienti, il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 78% (95% di IC esatti: 40%, 97%) con tre risposte complete (CR) e quattro risposte parziali (PR).
Fonte: https://ir.allogene.com
Alleanza Contro il Cancro (ACC), importante organizzazione di ricerca oncologica italiana, ha pubblicato una manifestazione di interesse che ha lo scopo, attraverso l’armonizzazione e l’automazione dei processi, di abbattere i costi relativi alla manifattura di cellule Car-T e d’implementare le capacità produttive, creando un network nazionale aperto alla partecipazione di ulteriori imprese farmaceutiche e industriali.
Fonte: https://www.aboutpharma.com/
Passage Bio, azienda specializzata nella terapia genica e focalizzata sullo sviluppo di terapie trasformative per i disturbi rari e monogenici del sistema nervoso centrale (SNC) e sul Gene Therapy Program (GTP) dell'Università della Pennsylvania (UPenn) ha annunciato oggi l'ampliamento dell'accordo di collaborazione ad ulteriori cinque programmi e il prolungamento per ulteriori 3 anni che consentono a Passage Bio di esercitare l’opzione sui nuovi programmi (fino al 2025).
Santhera Pharmaceuticals (società farmaceutica svizzera, specializzata nello sviluppo e nel commercio di medicinali innovativi per malattie neuromuscolari e polmonari) annuncia la firma di due accordi con la Rutgers, la State University del New Jersey (USA) come parte integrante del suo programma di avanzamento nella ricerca sulla terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare congenita carente del gene LAMA2 (LAMA2 MD o MDC1A).
Fonte: http://www.santhera.com
I ricercatori di due ospedali affiliati ad Harvard hanno annunciato che stanno adattando una forma consolidata di terapia genica per sviluppare un vaccino contro il coronavirus, che si aspettano di testare nei pazienti alla fine di quest'anno. La tecnica prevede il rivestimento del guscio esterno di un virus adeno-associato in cui viene rimossa parzialmente la parte esterna. Il guscio viene usato come un cavallo di Troia per consentire il rilascio cellulare di una componente genetica del coronavirus al fine di aumentare la risposta immunitaria del soggetto, stimolando la produzione di proteine in grado di combattere il coronavirus.
Fonte: https://www.nytimes.com
BioMarin Pharmaceutical (società globale di biotecnologie, leader mondiale nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative per malattie genetiche rare gravi e potenzialmente letali) ha stipulato un accordo di collaborazione con DiNAQOR AG (società di piattaforme per terapie geniche, focalizzata sul progresso di soluzioni per pazienti che soffrono di malattie cardiache). Questa licenza, inizialmente, copre il programma principale di DiNAQOR: DiNA-001 per cardiomiopatia ipertrofica MYBPC3 (HCM).
Codexis, azienda leader nell'ingegneria proteica e nello sviluppo di nuove bioterapie, ha annunciato la firma di un accordo di collaborazione strategica e di licenza con Takeda Pharmaceutical Company Limited (Takeda) per la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie geniche per il trattamento di alcune patologie, tra cui le malattie da accumulo lisosomiale e i deficit di fattori ematici. Secondo i termini dell'accordo, Codexis genererà nuove sequenze geniche che codificano varianti proteiche specifiche per migliorare l'efficacia come risultato di una maggiore attività, stabilità e assorbimento cellulare utilizzando la sua piattaforma di ingegneria proteica CodeEvolver®. Takeda combinerà questi transgeni potenziati con le sue competenze in materia di terapia genica per generare nuovi candidati per il trattamento di malattie genetiche rare.
Fonte: https://ir.codexis.com
Asklepios BioPharmaceutical, azienda leader nella terapia genica con virus adeno-associati (AAV), ha annunciato oggi di aver raggiunto un accordo di collaborazione di ricerca e licenza con la University of North Carolina at Chapel Hill (UNC) per lo sviluppo e la commercializzazione della terapia genica per la sindrome di Angelman. La collaborazione si basa su una ricerca preclinica che dimostra il potenziale della terapia genica per correggere la carenza del gene UBE3A.
Fonte: https://www.askbio.com
Freeline, un'azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche curative per le malattie sistemiche croniche, ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano per la terapia genica FLT190 per il trattamento della malattia di Fabry, sulla base di un parere positivo del Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Fonte: https://www.freeline.life
AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla terapia genica sperimentale dell'azienda, AVR-RD-04, per il trattamento della cistinosi. La terapia genica consiste in cellule staminali ematopoietiche del paziente, geneticamente modificate per esprimere la cistinosina, proteina funzionalmente deficitaria nelle persone affette da cistinosi.
MolMed, azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, annuncia di aver siglato un accordo di sviluppo e fornitura con Autolus Therapeutics, società biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie cellulari CAR-T di ultima generazione per il trattamento del cancro. In base all'accordo pluriennale, MolMed svilupperà e fornirà vettori virali per alcuni progetti CAR-T di Autolus Therapeutics destinati a studi clinici e, potenzialmente, al mercato.
Fonte: https://www.molmed.com
MeiraGTx, azienda di terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto le designazioni di Priority Medicines (PRIME) e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) alla terapia genica AAV-RPGR indicata per il trattamento della retinite pigmentosa x-linked (XLRP) causata dalle mutazioni del gene RPGR, sviluppata congiuntamente con Janssen Pharmaceuticals. La designazione PRIME è stata riconosciuta sulla base dei dati clinici dello studio di Fase 1/2 in corso di MeiraGTx e di Janssen sulla terapia genica AAV-RPGR in pazienti con XLRP (NCT03252847). L’AAV-RPGR è l'unica terapia genica in fase di sviluppo per il trattamento dell'XLRP a ricevere la designazione PRIME.
La partnership farà leva sulla tecnologia brevettata di Sangamo basata sulla zinc finger protein (ZFP), progettata per colpire quasi tutte le sequenze del genoma umano. Rilasciate utilizzando AAV (virus adeno-associati), le ZFP possono attivare o reprimere selettivamente geni specifici. La collaborazione prevede che Sangamo sia responsabile della ricerca preliminare per queste terapie geniche, con i costi condivisi dalle aziende. Biogen, invece, si occuperà della ricerca finalizzata allo sviluppo clinico, alle dinamiche regolatorie e alla commercializzazione globale, assumendosi la responsabilità di tali costi.
Fonte: https://investor.sangamo.com
Tessa Therapeutics, azienda di terapia cellulare in fase clinica che sviluppa trattamenti oncologici di nuova generazione, ha annunciato oggi che la terapia autologa del recettore T dell'antigene chimerico (CD30 CAR-T) ha ottenuto la Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento di pazienti con linfoma di Hodgkin classico (cHL) recidivato o refrattario CD30-positivo. Tessa prevede di avviare lo studio registrativo multicentrico di Fase II nel quarto trimestre del 2020
Con la Deliberazione di Giunta Regionale 07.02.2020, n. 6-982, la Regione Piemonte individua i centri regionali prescrittori della terapie CAR-T, in accordo con i criteri minimi identificati dalla Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA (CTS).
I centri regionali prescrittori di terapie CAR-T individuati sono:
Lysogene, un'azienda pioniera della piattaforma di terapia genica di Fase 3 che si occupa di malattie del sistema nervoso centrale (SNC), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Fast Track Designation al suo programma LYS-SAF302 per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA). LYS-SAF302, una terapia genica di seconda generazione, è progettata per rilasciare una copia funzionale del gene SGSH (N-sulfoglucosamina sulfoidrolasi) nel cervello attraverso una somministrazione una tantum diretta al sistema nervoso centrale, ed è in fase di studio nella sperimentazione clinica internazionale di fase II/III AAVance (NCT03612869).
Fonte: http://www.lysogene.com
La sindrome da rilascio di citochine è un grave effetto collaterale osservato nelle terapie con CAR-T. Nel tentativo di limitare tale problematica, senza incidere sull’efficacia della terapia genica, i clinici della Terapia intensiva pediatrica Area Rossa e quelli dell’Oncoematologia pediatrica del Bambino Gesù di Roma hanno sperimentato con successo un approccio inedito: purificare rapidamente, e in maniera selettiva, il sangue. Nello studio pubblicato sulla rivista Critical Care Explorations, la dottoressa Gabriella Bottari e colleghi riportano il primo caso di un quattordicenne affetto da una grave forma di leucemia linfoblastica acuta trattato con le CAR-T in combinazione con l’emoperfusione extracorporea, dopo l’insorgenza di una forma gravissima di sindrome da rilascio citochinico. Il piccolo paziente, ricoverato in terapia intensiva pediatrica aveva infatti sviluppato una grave insufficienza respiratoria su base infiammatoria a distanza di una settimana dall’infusione delle CAR-T ed è stato salvato e dimesso dopo 15 giorni dalla terapia intensiva pediatrica.
Fonte: https://www.repubblica.it
BMS ha annunciato che la FDA statunitense ha accettato la Priority Review per lisocabtagene maraleucel (liso-cel), l'immunoterapia autologa anti-CD19 del recettore chimerico dell'antigene (CAR) delle cellule T con una composizione definita di cellule CAR-T CD8+ e CD4+ purificate per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivato o refrattario (R/R) dopo almeno due terapie precedenti. La FDA ha fissato la data del 17 agosto 2020 come obiettivo per la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). La Biologics License Application (BLA), presentata da Juno Therapeutics, una società interamente controllata da Bristol-Myers Squibb, si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia dello studio TRANSCEND NHL 001, che valuta il liso-cel in 268 pazienti con linfoma a grandi cellule B di tipo R/R, incluso il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), il linfoma ad alto grado, il linfoma mediastinico primario a cellule B e il linfoma follicolare di grado 3B
Fonte: https://news.bms.com
GE Healthcare Life Sciences e il Children's Medical Research Institute (Australia) guideranno congiuntamente lo sviluppo di nuovi ligando con affinità per la purificazione dei vettori virali adeno-associati (AAV) utilizzati nelle terapie geniche. L'obiettivo della collaborazione è quello di portare sul mercato ligandi specifici per più tipi di AAV, migliorando la separazione cromatografica dei vettori basati su AAV. Tutto ciò migliorerà l'efficienza di produzione e la "scalability" delle terapie geniche, assicurando la disponibilità di vettori virali su scala globale.
Hoth Therapeutics Inc., un’azienda biofarmaceutica specializzata in terapie mirate specifiche per pazienti che soffrono di patologie dermatologiche, tra cui dermatite atopica, psoriasi e acne, e nella terapia genica per il trattamento dei pazienti asmatici, è lieta di annunciare l'inizio di uno studio preclinico per il trattamento dell'asma e dell'infiammazione allergica in collaborazione con la North Carolina State University (NC State)
Fonte: https://www.prnewswire.com
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), un'azienda specializzata nella terapia genica a base di virus adeno-associati (AAV) in fase clinica, e la sua sussidiaria NanoCor Therapeutics hanno annunciato oggi che il primo paziente è stato trattato nello studio clinico di Fase 1 di NAN-101. NAN-101 è una terapia genica che mira ad attivare l'inibitore della proteina fosfatasi 1 (I-1c) per inibire l'attività della proteina fosfatasi 1 (PP1), una sostanza che svolge un ruolo importante nello sviluppo dello scompenso cardiaco.
Fonte: https://www.askbio.com
