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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

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Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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News

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Avacta Group PLC ha dichiarato lunedì di aver firmato un accordo di collaborazione e licenza con la sua nuova joint venture AffyXell Therapeutics. Avacta e AffyXell lavoreranno insieme per sviluppare le proteine Affimer contro una serie di target che, quando prodotte da cellule staminali mesenchimali (MSC), hanno lo scopo di inibire le vie infiammatorie e autoimmuni e migliorare l'efficacia complessiva delle MSC, creando una nuova generazione di terapie con cellule staminali.

Data: 4 Feb, 2020

Uno studio della Ludwig Cancer Research ha messo a punto un nuovo tipo di cellula T del recettore chimerico dell'antigene (CAR) - una famiglia di promettenti immunoterapie per il cancro - che può essere attivata e disattivata on demand. Lo studio, condotto da Melita Irving della divisione di Losanna del Ludwig Institute for Cancer Research, George Coukos, direttore della divisione, e il loro collega Bruno Correia dell'École Polytechnique Fédérale de Lausanne (EPFL), affronta un enigma centrale delle terapie CAR-T: la loro tendenza a provocare risposte immunitarie potenzialmente letali contro i tessuti sani dei pazienti. Il loro rapporto è pubblicato nell'attuale numero di Nature Biotechnology.

Data: 3 Feb, 2020

Calibr, la divisione ricerca e sviluppo di farmaci della Scripps Research, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration ha approvato Investigational New Drug (IND) Application per la terapia cellulare CAR-T "switchable" di Calibr, che è in corso di valutazione per il trattamento di alcuni tumori, tra cui tumori maligni recidivanti/refrattari delle cellule B come il linfoma non Hodgkin e la leucemia linfatica cronica. In virtù del raggiungimento di tale step regolatorio, Calibr può iniziare gli studi clinici per il suo nuovo candidato di terapia cellulare, CLBR001 + SWI019. Tale terapia sfrutta le cellule immunitarie del paziente per trattare il cancro, mettendole sotto il controllo di un nuovo "interruttore" molecolare che cerca di eliminare i gravi effetti collaterali che finora hanno ostacolato l'uso delle terapie cellulari.

Data: 3 Feb, 2020

Dopo aver ricevuto l’approvazione ufficiale di AIFA, è partito il primo studio clinico con terapia CAR-T CD44v6 per la leucemia mieloide acuta e il mieloma multiplo all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. Il primo paziente, affetto da mieloma multiplo, è stato infuso poche settimane fa e il trattamento non ha causato nessuna reazione avversa, come ha dichiarato durante l’European CAR T Cell Meeting in corso a Barcellona Fabio Ciceri, professore di Ematologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e primario dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, quale Principal Investigator dello studio internazionale multicentrico di fase I/II.

Data: 3 Feb, 2020

Il successo del lancio di nuovi prodotti di Novartis nel 2019 ha contribuito a far registrare una crescita delle vendite del 9% nel quarto trimestre e ha dimostrato che un prezzo elevato non ha frenato l'adozione della nuova terapia genica Zolgensma. Nel complesso, le vendite sono state pari a 2,4 miliardi di dollari nel quarto trimestre, con un leggero anticipo rispetto alle stime di un panel di analisti, permettendo una crescita degli utili di esercizio del 17% fino a 1,8 miliardi di dollari. Zolgensma, lanciato negli Stati Uniti a maggio, ha raggiunto i 186 milioni di dollari nel trimestre e ha portato il suo conteggio totale annuale a 361 milioni di dollari. Novartis ha dichiarato che i guadagni sono scaturiti dalla crescita dello screening neonatale per la SMA e dal miglioramento della copertura dei rimborsi tra i piani di assicurazione sanitaria commerciale, così come per Medicaid, che fornisce una copertura assicurativa a favore delle persone a basso reddito.

Data: 29 Gen, 2020

L'EMA ha attribuito la “therapy priority medicine designation” per la terapia KTE-X19, seconda CAR-T della filiale Kite Pharma di Gilead Sciences, consentendo una rapida revisione del dossier e istituendo un'eventuale approvazione prima della fine dell'anno. Kite ha presentato la domanda per l'approvazione della nuova CAR-T nel linfoma mantellare (MCL) sulla base dei dati significativi dello studio ZUMA-2 – presentati in occasione del meeting dell'American Society of Haematology (ASH) dell'anno scorso – condotto sui pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario. Se approvata, la KTE-X19 diventerà la prima terapia CAR-T per questa indicazione, come dichiarato da Kite, che ha presentato la richiesta di approvazione alla FDA il mese scorso e ha ottenuto anche il "breakthrough status" dall'agenzia statunitense, consentendo una potenziale revisione semestrale dei dati.

Data: 28 Gen, 2020

Dopo decenni di ricerca clinica mirata allo sviluppo di farmaci più "personalizzati", il settore delle biotecnologie sta ora iniziando a fornire la prima generazione di nuove promettenti terapie cellulari e geniche. Per comprendere meglio il trend degli accordi finanziari relativi alle terapie cellulari e geniche, Lev Gerlovin e Pascale Diesel hanno condotto un'analisi delle recenti attività del settore. Nel complesso, l'analisi mostra che il ritmo degli accordi finanziari per le terapie cellulari e geniche è più veloce e, a differenza di quanto avveniva decenni fa per i mAb, le grandi aziende farmaceutiche non aspettano che il settore si consolidi prima di concludere accordi di partnership o di M&A.

Data: 27 Gen, 2020

Krystal Biotech, Inc., azienda specializzata nella terapia genica, oggi ha annunciato del secondo impianto per la produzione di terapia genica in Findlay Township, Pennysylvania.  La struttura cGMP (Current Good Manufacturing Practice) di Findlay, denominata ASTRA, avrà la capacità di produrre farmaci di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da malattie rare debilitanti.

Data: 24 Gen, 2020

Le CAR-T risultano clinicamente efficaci nell'uccidere alcuni tumori maligni ematologici, ma ottenere risposte a lungo termine da parte dei pazienti per i tumori solidi rimane una sfida. Reinhard et al. hanno descritto una strategia in due parti "CARVac" per superare la scarsa stimolazione cellulare e le risposte in vivo delle CAR-T. Essi hanno introdotto la proteina claudina 6 a giunzione stretta (CLDN6) come nuovo bersaglio cellulare delle CAR-T e hanno progettato un vaccino a base di nanoparticelle di RNA che codifica un recettore chimerico diretto verso la CLDN6. Questo vaccino contro l'RNA lipoplesso promuove l'espressione della CLDN6 sulla superficie delle cellule dendritiche, che a sua volta stimola e migliora l'efficacia delle cellule CAR-T-CLDN6 al fine di migliorare la terapia antitumorale.

Data: 24 Gen, 2020

La planaria o verme piatto ha l'abilità di rigenerarsi da quasi tutte le lesioni ipotizzabili, compresa la decapitazione. Gli scienziati hanno studiato questi vermi per decenni per comprendere meglio i principi fondamentali della rigenerazione e della ricostruzione naturale. In particolare, Petersen e Schad hanno scoperto che un gene chiamato MOB4 sopprime la crescita dei tessuti negli animali. Il gene che hanno scoperto funziona in un modo piuttosto sorprendente: impedendo ai discendenti delle cellule staminali di produrre un fattore di crescita chiamato Wnt, una proteina rilasciata dalle cellule per comunicare a distanza. Il percorso di signaling Wnt è noto per svolgere un ruolo importante nella rigenerazione delle cellule tumorali.

Data: 24 Gen, 2020

Il Center for Breakthrough Medicines, una Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO) e una società di investimento specializzata, ha lo scopo di alleviare la critica mancanza di capacità produttiva che sta impedendo ai pazienti di accedere alle terapie cellulari e geniche di cui hanno bisogno. Il CDMO si occupa di attività preclinica attraverso la produzione commerciale di terapie cellulari e geniche e di materie prime per i componenti. Offre lo sviluppo di processi, DNA plasmidico, vettori virali, banca cellulare, elaborazione cellulare e capacità di test di supporto, tutto sotto lo stesso tetto.

Data: 24 Gen, 2020

Anemocyte, innovativa azienda italiana che opera nel campo delle terapie cellulari e geniche, con particolare attenzione alla produzione di plasmidi e agli approcci di modificazione genica non virale, parteciperà al Phacilitate Leaders World Summit (Miami, 21-24 gennaio 2020), evento di spicco per le aziende, i professionisti e gli investitori che operano nel settore delle Terapie Avanzate. Anemocyte è un player chiave e la prima Biotech Manufacturing Organization (BMO) in assoluto a operare nel settore Life Science: l'azienda aiuta gli sviluppatori di CGT ad elaborare le idee iniziali, a realizzare studi clinici e ad avviare la produzione commerciale. La BMO sviluppa anche strategie che si basano su piattaforme tecnologiche per processi innovativi di R&D, HQ e GMP.

Data: 22 Gen, 2020

Aruvant, una società biofarmaceutica specializzata nell'ambito clinico e focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie trasformative per il trattamento di gravi malattie del sangue, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ARU-1801, la terapia sperimentale di Aruvant per il trattamento della anemia falciforme.

Data: 22 Gen, 2020

Secondo uno studio pubblicato sul Blood Journal, il drug profiling e il processo di editing genico CRISPR-Cas9 hanno aperto nuove strade nello sviluppo della terapia con le cellule CAR-T, utilizzata per il trattamento della leucemia e del linfoma. Lo studio, condotto in collaborazione dall'Università di Helsinki e dal Finnish Red Cross Blood Service, ha esaminato l'effetto di oltre 500 farmaci antitumorali sulle funzioni delle cellule CAR-T. Il drug profiling ha evidenziato una classe di farmaci noti come mimetici SMAC, che nei test di laboratorio hanno sensibilizzato le cellule tumorali alle cellule CAR-T. Allo stesso tempo, sono stati trovati farmaci che inibiscono la funzione delle cellule CAR-T, che hanno un potenziale nel trattamento degli effetti avversi. Utilizzando il processo di editing genico CRISPR, i ricercatori hanno studiato quali meccanismi hanno un impatto sulla sensibilità delle cellule tumorali alle cellule CAR-T.

Data: 22 Gen, 2020

Gli agenti chimici nervini sono alcuni rappresentano alcune delle armi più terrificanti attualmente utilizzate in guerra. Per anni, i ricercatori hanno cercato antidoti o trattamenti che potessero salvare le persone colpite da queste sostanze chimiche mortali. In un articolo pubblicato oggi su Science Translational Medicine, un team dell'US Army Medical Research Institute of Chemical Defense ha annunciato una potenziale soluzione: una terapia genica che garantisce l'immunità agli effetti di agenti chimici nervini come il sarin.

Data: 22 Gen, 2020

Una nuova ricerca di Dorothy P. Schafer (PhD) presso la University of Massachusetts Medical School, rivela il processo molecolare attraverso il quale le connessioni sinaptiche cerebrali vengono danneggiate nella sclerosi multipla e come questo contribuisca alla sintomatologia neurodegenerativa. L'articolo, pubblicato su Immunity, mostra anche come la terapia genica possa essere utilizzata per preservare i circuiti neurali e proteggere dalla perdita della vista legata alla malattia.

Data: 21 Gen, 2020

Nel nuovo studio, condotto dai ricercatori dell'Università di Cardiff nel Regno Unito, è stato utilizzato lo screening CRISPR-Cas9 per scoprire un nuovo tipo di TCR nelle cellule T: una molecola recettoriale chiamata MR1. La MR1 funziona in modo simile all'HLA in termini di scansione e riconoscimento delle cellule tumorali, ma la grande differenza rispetto all’HLA è che non varia nella popolazione umana - il che significa che potrebbe potenzialmente costituire la base di una terapia con le cellule T in grado di agire potenzialmente su una gamma molto più ampia di persone.

Data: 21 Gen, 2020

Inizieranno entro gennaio in 13 dei 26 Irccs di Alleanza Contro il Cancro, come annunciato a ottobre dal ministro della Salute, Roberto Speranza, le attività del progetto triennale sulle terapie Car T. Nel programma finanziato dal ministero della Salute (10 milioni di euro stanziati in due anni) sono coinvolti a diverso titolo altri enti non IRCCS come CNR, Fondazione Tettamanti e MolMed. Principale obiettivo del progetto è lo sviluppo di nuove terapie con cellule Car T programmate per distruggere neoplasie attualmente non coperte dall’industria farmaceutica (tra queste pancreas, colon retto, mammella e melanoma) e non efficacemente curabili in altro modo.

Data: 21 Gen, 2020

LabCorp ha presentato una nuova gamma di offerte per lo sviluppo di terapie cellulari e geniche di Covance, che si propone come nuovo protagonista in questo trend in continua espansione. Covance afferma che sfrutterà la sua esperienza per contribuire a offrire all'industria biotecnologica un partner solido e per aiutare ad ampliare le capacità attuali e di nuova generazione in questo settore.

Data: 21 Gen, 2020

Genprex, Inc., un’azienda di terapia genica specializzata nella fase clinica, che utilizza una piattaforma unica e non virale brevettata per la somministrazione di geni soppressori delle cellule tumorali, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track Designation per la terapia immunogena Oncoprex™ di Genprex in combinazione con l'inibitore EGFR osimertinib per il trattamento di pazienti affetti da tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC) con mutazioni EFGR che progrediscono dopo il trattamento con il solo osimertinib.

Data: 21 Gen, 2020
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