Al Policlinico di Milano si è appena concluso il primo trattamento di terapia genica in Italia per trattare un paziente con emofilia. L’emofilia è una malattia genetica rara che colpisce 5mila persone in Italia dovuta alla carenza di una delle proteine coinvolte nella coagulazione, portando così ad emorragie che possono essere anche fatali. La somministrazione di questa terapia genica consentirà al paziente emofiliaco di evitare le frequenti infusioni (somministrate regolarmente: anche 3 volte alla settimana per tutta la vita) per diversi anni, e di avere una coagulazione del sangue uguale a quella di chiunque altro, con un impatto enorme sulla sua qualità di vita.
Fonte: https://www.insalutenews.it
Astellas Pharma è l'ultima di un elenco crescente di aziende che vedono le terapie genetiche nel loro futuro, infatti la società ha accettato di acquistare Audentes Therapeutics per $ 3 miliardi. Audentes utilizza virus adeno-associati (AAV) come vettori di DNA principalmente per il trattamento di malattie neuromuscolari genetiche, e pianifica la sottomissione dei documenti per l’approvazione della terapia genica per la miopatia miotubulare legata all'X (XLMTM) AT132 negli Stati Uniti e in Europa nella seconda metà del 2020
Yescarta ha ottenuto la rimborsabilità per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B e del linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, recidivanti o refrattari
Zolgensma è la terapia genica salvavita di Novartis per i bambini con atrofia muscolare spinale, una malattia neurologica rara e devastante. Zolgensma è stato usato per trattare 100 pazienti dal suo lancio e ha portato $ 160 milioni nell'ultimo trimestre, battendo le aspettative degli analisti. Novartis prevede che le entrate cresceranno in futuro. La società conta sulle approvazioni per Zolgensma in Europa e in Giappone il prossimo anno e ha recentemente presentato dati che dimostrano gli effetti della terapia genica anche sui pazienti non pediatrici con SMA.
Fonte: https://www.statnews.com
Ocugen, azienda biofarmaceutica focalizzata nella scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di rare patologie dell’occhio, ha annunciato la concessione da pate della FDA della designazione orfana per OCU400, nuova terapia genica per il trattamento delle patologie retiniche associate alla mutazione CEP290; questa mutazione è associata a diverse patologie quali l’ amaurosi congenita di Leber, la sindrome di Bardet-Biedl, la sindrome di Joubert, la sindrome di Senior-Loken e la sindrome di Meckel-Grüber
Gli ingegneri biomedici della Duke University hanno sviluppato un metodo per superare i fallimenti di promettenti farmaci antitumorali, riunendo strumenti di ingegneria genomica, ingegneria proteica e di scienza dei biomateriali per migliorare l'efficacia, l’accuratezza e la longevità di alcune terapie oncologiche; attraverso l’utilizzo della tecnologia CRISPR, un depot proteico per il rialscio prolungato e un potente sistema di binding, i ricercatori hanno dimostrato come tale tecnologia possa risolvere 3 grandi problemi della terapia anti-tumorale, ovvero la limitata potenza, la veloce eliminazione dall’organismo e l’abilità delle cellule tumorali di sviluppare resistenza ai farmaci. La ricerca è stata pubblicata su Science Advances
Fonte: https://www.news-medical.net
Asklepios BioPharmaceutical, azienda specializzata in virus adeno-associati per la veicolazione di terapie geniche utili al trattamento di patologie genetiche, ha acquisito le tecnologie di RoverMed BioSciences, azienda impegnata nello sviluppo di metodologie nanotecnologiche per il trasporto di terapie all’interno del nucleo di cellule malte senza colpire quelle sane; nei termini dell’accordo AskBio integrerà tali tecnologie alle proprie oltre ad ottenere tutti gli asset di RoverMed
Fonte: https://finance.yahoo.com
I ricercatori della University of Missouri School of Medicine hanno dimostrato come la tecnica di gene editing CRISPR sia in grado di correggere permanentemente la mutazione responsabile della Distrofia Muscolare di Duchenne, che determina la carenza della proteina distrofina, in modelli murini. Con studi più approfonditi i ricercatori sperano che questo approccio basato su CRISPR possa un giorno essere applicato ai bambini affetti da DMD.
Fonte: https://www.eurekalert.org
I ricercatori della John Hopkins Medicine hanno sviluppato un metodologia per trapiantare con successo alcune cellule cerebrali protettive senza la necessità di terapia anti-rigetto a lungo termine; l’idea alla base degli esperimenti è stata quella di sfruttare la naturale tendenza di segnali co-stimolatori di favorire l’adattamento del sistema immunitario alle cellule trapiantate in maniera permanente. Per fare ciò i ricercatori hanno utilizzato 2 anticorpi, CTLA-4 e anti-CD154, i quali trattengono le cellule-T dall’attaccare particelle estranee, legandosi alla superficie delle stesse. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Brain
Un nuovo studio, presentato all’American Society of Radiation Oncology Annual Meeting, mostra come pazienti che abbiano ricevuto radioterapia prima del trattamento con CAR-T per il linfoma non-Hodgkin recidivo o refrattario, presentino meno effetti tossici gravi derivanti da tale innovativo trattamento; nessuno dei pazienti trattati con radioterapia meno di 30 giorni prima della terapia CAR-T ha sperimentato la sindrome da rilascio delle citochine grave o neurotossicità, due dei sintomi più comuni associati alla terapia CAR-T
Fonte: https://www.healio.com
Benitec Biopharma, azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche basate sulla propria piattaforma DNA-directed RNA interference, ha annunciato di aver pianficato il completamento di 3 studi non clinici per facilitare l’ottenimento della designazione Investigational New Drug e l’inizio dello studio clinico di Fase 1 su pazienti affetti da distrofia oculofaringea. BB-301 è una terapia genica basata su vettori virali adeno-associati che allo stesso tempo silenzia l’espressione dei geni causanti la malattia e fornisce una copia funzionale dei geni mutanti. Questo approccio è definito “silence and replace”, e permette di ripristinare la normale fisiologia del tessuto trattato, migliorando inoltre gli outcome dei pazienti affetti da questa patologia cronica e potenzialmente fatale
Fonte: https://finance.yahoo.com
Castle Creek Pharmaceutical Holdings acquisirà Fibrocell, azienda focalizzata in terapie cellulari autologhe per il trattamento di patologie cutanee e del tessuto connettivo, per $63.3 milioni entro la fine del 2019. Fibrocell, ad oggi, vanta due prodotti sperimentali, ovvero FCX-007 e FCX-013; FCX-007 consiste in una terapia genica per il trattamento dellìepidermolisi bollosa distrofica recessiva, mentre FCX-013 è stato progettato per il trattamento dello scleroderma da moderato a grave, patologia cronica del tessuto connettivo che causa indurimento della pelle e del tessuto sottostante
Fonte: https://technical.ly
Precision Biosciences, azienda specializzata nel genome editing, ha annunciato la concessione della designazione Investigational New Drug, da parte della FDA, per PBCAR20A, la seconda CAR-T off-the-shelf dell’azienda. La terapia, completamente di proprietà di Precision, si basa su una CAR-T allogenica anti-CD20, in sviluppo per il trattamento del linfoma non-Hodgkin, della leucemia linfocitica cronica e linfoma linfocitico a piccole cellule. L’azienda pensa di cominciare il trial di Fase 1/2a entro la fine del 2019
CytoSorbents Corporation, azienda impegnata nella commercializzazione della tecnologia di purificazione del sangue CytoSorb per il trattamento di stati infiammatori fatali, ha annunciato l’inizio, presso la Hannover Medical School in Germania, di uno studio clinico denominato CYTORELEASE, progettato per valutare l’utilizzo della tecnologia Cytosorb nel trattamento della CRS e della sindrome encefalopatica correlate all’immunoterapia CAR-T. Si tratta di uno studio pilota randomizzato e controllato su 34 pazienti trattati precedentemente con CAR-T e nei quali si siano sviluppati eventi avversi infiammatori entro le seguenti 6 ore
Fonte: https://www.biospace.com
Atara Biotherapeutics, azienda leader nello sviluppo di immunoterapie allogeniche basate su cellule T per il trattamento del cancro, di malattie autoimmuni e virali, ha annunciato la presentazione di dati iniziali sull’efficacia, oltre a risultati sulla sicurezza, dallo studio di Fase I su ATA188, immunoterapia per il trattamento della sclerosi multipla progressiva. I dati sono stati presentati al 35th Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS), tenutosi a Stoccolma dall’11 al 13 settembre 2019. Per quanto riguarda l’efficacia, a circa 6 mesi dalla dose iniziale 4 su 6 pazienti nella prima coorte hanno mostrato un miglioramento della malattia, mantenuto a 12 mesi; i risultati di sicurezza hanno invece mostrato come, all’interno delle 4 coorti dello studio, ATA188 fosse ben tollerato, senza evidenze di sindrome da rilascio di citochine (CRS), graft-versus host disease o tossicità dose-limitanti
L’azienda biofarmaceutica Momotaro-Gene ha annunciato l’inizio del trial clinico di fase 2 sul nuovo trattamento innovativo per il mesotelioma maligno. Lo studio analizzerà l’efficacia di questa nuova terapia genica, MTG201, combinata con l’inibitore PD-1 Opdivo su pazienti con tumore recidivo. MTG201 lavora in due modi: inizialmente trasporta una copia del gene REIC/Dkk-3 nelle cellule cancerose attraverso il sistema di vettori virali adeno-associati proprietario dell’azienda, determinando morte cellulare, e allo stesso tempo aumenta l’espressione genica in cellule sane, attivando le cellule natural killer del sistema immunitario del paziente; i due meccanismi agiscono particolarmente bene se combinati con il checkpoint inhibitor nivolumab
Fonte: https://mesothelioma.net
I dati provenienti dai primi due pazienti trattati con FLT180a, terapia genica a singola somministrazione per il trattamento dell’emofilia B di Freeline, hanno mostrato un aumento del 40% nei livelli del fattore della coagulazione IX, stabile per oltre un anno. La terapia sperimentale si basa sull’utilizzo del capside di virus adeno-associati, per il trasporto di una copia funzionale del gene codificante per il fattore della coagulazione IX, i cui bassi livelli sono la causa dell’emofilia B
Freeline, azienda biotecnologica focalizzata nello sviluppo di terapie geniche innovative, ha annunciato di aver trattato il primo paziente, all’interno dello studio clinico multicentrico di Fase I/II MARVEL1, con la terapia genica basata su vettori virali adeno-associati per il trattamento della malattia di Fabry, una malattia da accumulo lisosomiale, dovuta alla carenza di alfa-galattosidasi A, che conduce all’accumulo di lipidi nell’organismo. Lo studio ha l’obiettivo di trasportare al fegato una copia sostitutiva del gene per l’alfa-galattosidasi, per permetterne un’elevata espressione e offrire una potenziale terapia ai pazienti affetti da tale patologia con un solo trattamento. Le stime indicano come la malattia di Fabry colpisca una persona su 40.000
Fonte: http://www.pharmatimes.com
Grünenthal firma un accordo con Mesoblast per lo sviluppo e la commercializzazione di una terapia cellulare allogenica per il trattamento del mal di schiena cronico; il candidato di Mesoblast, MPC-06-ID, sta attualmente affrontando trial clinici di Fase III per il trattamento del mal di schiena dovuto a patologie discali degenerative. Grünenthal pagherà $150M in anticipo per avere accesso alla terapia, riservando oltre $1 miliardo per il pagamento delle milestone nella fase avanzata del prodotto
Adverum Biotechnologies, azienda specializzata in terapie geniche per il trattamento di patologie oculari rare, ha annunciato dati postivi a 24 settimane dalla prima coorte di pazienti partecipanti allo studio di Fase I OPTIC trattati con la terapia genica intravitreale ADVM-022 per il trattamento della degenerazione maculate essudativa legata all’età; i pazienti trattati in tale coorte hanno mostrato un miglioramento nel mantenimento della visione e nell’anatomia della retina, senza necessità di iniezione con anti-VEGF, dopo una sola somministrazione. Questi pazienti precedentemente necessitavano di frequenti trattamenti con anti-VEGF per controllare la AMD essudativa e per mantenere la visione; inoltre ADVM-022 si è dimostrato sicuro e ben tollerato
Gracell Biotechnologies, azienda specializzata in immunoterapia cellulare, ha annunciato dati postivi Da uno studio pilota multi-centrico, progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia cellulare sperimentale FasT CAR-19 (GC007F); i risultati sono stati annunciati durante il CAR-TCR summit di Boston del 10-13 settembre. Ad oggi, una terapia CAR-T anti-CD19 necessita di 2 settimane per la produzione e di una per il controllo qualità; con la soluzione FasT-CAR di Gracell, i tempi per la modifica genetica, necessaria per l’espressione del CAR specifico per CD19, possono essere ridotti a 1 giorno, con un successo produttivo del 100% e senza perdita di pazienti. L’efficacia del trattamento è stata valutata in 24 pazienti, con un follow-up di 28 giorni; di questi, 23 hanno sperimentato remissione completa e 21 hanno mostrato undetectable minimal residual disease
Fonte: https://www.prnewswire.com
Una nuova terapia genica trasforma le cellule della glia, cellule di supporto abbondanti nel cervello, in neuroni riparando il danno causato dall’ictus e migliorando la capacità motoria in modelli murini; il paper che descrive tale innovativa terapia, basata sull’utilizzo del gene NeuroD1, è stato pubblicato su Molecular Therapy. Un approfondimento sulla terapia potrebbe permettere di trattare pazienti affetti da ictus, una delle prime cause di disabilità negli USA, con 800.000 casi ogni anno
Fonte: https://www.sciencedaily.com
In un nuovo studio pubblicato su Nature, i ricercatori del Penn Medicine’s Abramson Cancer Center hanno esplorato il potenziale della terapia cellulare per la rimozione di fibroblasti attivati, che contribuiscono allo sviluppo di patologie cardiache. La fibrosi cardiaca è una delle cause di svariati tipi di malattie cardiache, causata dalla proliferazione di fibroblasti; quando queste cellule risultano sovrattivate, spesso dopo un evento cardiovascolare, depositano matrice extra-cellulare nel miocardio, causando perdita di flessibilità e ispessimento. I ricercatori hanno sfruttato le caratteristiche dell’immunoterapia anti-tumorale per attaccare i fibroblasti in modelli murini, individuando nella proteina di attivazione dei fibroblasti (FAP) un ottimo target, con promettenti risultati iniziali
Un gruppo di ricercatori, coordinati da Krystof S. Bankiewicz, neurochirurgo dell’Ohio State University College of Medicine, ha sviluppato un costrutto formato da un vettore virale adeno-associato in grado di veicolare all’intero delle cellule una copia del gene che codifica per l’enzima ricombinante umano sfingomielinasi acida, carente nella malattia di Niemann-Pick. I risultati, osservati in modelli animali, hanno mostrato una sensibile diminuzione nei livelli di sfingomielinasi senza che fossero osservabili reazioni immuntarie e infiammatorie gravi. Tali risultati sono stati pubblicati sulla rivista Science Translational Medicine
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