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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

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Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Il 9 marzo 2021 AIFA ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma, la prima terapia genica disponibile per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 Kg di peso.

L’accordo stipulato con Novartis prevede per la prima volta in Italia e in Europa il pagamento dilazionato nel tempo, tramite l’applicazione del payment at result, con tranche al tempo zero e poi a 12-24-36-48 mesi, permettendo così una graduazione dell’impatto dei costi sul SSN.

Inoltre, l’azienda si è resa disponibile nel fornire Zolgensma a titolo gratuito per il suo utilizzo all’interno di studi clinici che coinvolgono bambini con un peso compreso tra 13,5 e 21 Kg, allo scopo di acquisire ulteriori dati di efficacia e tollerabilità.

Data: 1 Apr, 2021

Luxturna, terapia genica di Novartis e Spark Therapeutics, ottiene la rimborsabilità come pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale del Serie Generale n.6 del 09-01-2021in seguito a determina AIFA. La terapia genica, che ha ottenuto la classe di rimborsabilità H, è indicata per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali .

Data: 22 Dic, 2020

Le nuove terapie a somministrazione unica, con un potenziale effetto duraturo nel corso della vita, rappresentano una sfida per i payers che devono trovare il modo di ricompensare le innovazioni, in modo da garantire un giusto rientro di capitale per le aziende produttrici. È importante caratterizzare i limiti dell’approccio tradizionale di pagamento, per la creazione di un razionale farmacoeconomico, utile alla definizione di soglie di costo-efficacia più alte, basate su un valore più elevato delle terapie. L’Institute for Clinical and Economic Review negli Stati Uniti, ha fornito un valore fino a $500.000 per QALY (Quality Adjusted Life Year) guadagnato per i pazienti con malattie ultrarare, mentre il National Institute for Health and Care Excellence in UK ha descritto una soglia fino a £300.000 per QALY, in base ai benefici ottenuti sulla salute

Data: 28 Giu, 2019

Dopo aver ottenuto l’approvazione da EMA nei primi giorni di giugno, Bluebird Bio fissa in €1.575 milioni il prezzo per Zynteglo, la sua terapia genica sviluppata per il trattamento della β-talassemia in pazienti trasfusione-dipendenti senza donatori per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche; prevedendo un pagamento con anticipo di €315.000 e rate annuali per 5 anni legate all’efficacia della terapia. Il prezzo è giustificato dalla capacità di evitare continue e costose trasfusioni migliorando la qualità di vita del paziente

Data: 14 Giu, 2019

Approvato dalla FDA Zolgensma, terapia genica di Novartis per la cura della atrofia muscolare spinale di tipo 1, al prezzo di $2,125 milioni per paziente. Il trattamento risulta essere il più costoso della storia ma, secondo l’azienda farmaceutica svizzera, il prezzo è giustificato dal beneficio salvavita del farmaco, anche se tali cifre costringeranno a cambiare i metodi di pagamento e rimborso dei farmaci in un sistema non pronto al pagamento di cifre una tantum elevate. I dati dello studio clinico utilizzato dalla FDA per prendere la sua decisione, mostrano che tutti i 15 neonati trattati con il farmaco erano vivi e senza assistenza respiratoria permanente a due anni

Data: 25 Mag, 2019

Zolgensma, terapia genica a somministrazione singola di Novartis contro la atrofia muscolare spinale, è in attesa dell’autorizzazione all’immissione in commercio dalla FDA e dovrebbe ottenerla entro la fine di questo mese. Il CEO dell’azienda svizzera ha dichiarato che il prezzo della terapia genica sarà molto più basso della cifra, circolata in questi giorni, di 4-5 milioni di dollari. La terapia attuale per SMA si basa su Spinraza, prodotto da Biogen, con un costo di $750000 per il primo anno di trattamento, e $375000 per gli anni successivi

Data: 22 Mag, 2019

Come approcciare il costo della terapia genica

Data: 26 Gen, 2019
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