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Regolatorio

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

GenSight Biologics, una società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurodegenerative della retina e i disturbi del sistema nervoso centrale, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il suo prodotto di punta LUMEVOQ® (Lenadogene nolparvovec) all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), richiedendo l'approvazione per il trattamento dei pazienti con perdita della vista dovuta alla neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) causata dalla mutazione del gene mitocondriale ND4. Lenadogene nolparvovec è un vettore virale ricombinante adeno-associato, sierotipo 2 (rAAV2/2), contenente un cDNA che codifica per la proteina umana mitocondriale NADH deidrogenasi 4 (ND4), specificamente sviluppato per il trattamento di LHON associato alla mutazione nel gene ND4. Il farmaco ha ricevuto lo status di farmaco orfano per il trattamento della LHON dall'EMA nel 2011 e dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) nel 2013.

Data: 15 Set, 2020

4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track designation per la terapia genica 4D-310 per il trattamento della malattia di Fabry, una disordine debilitante dello storage lisosomiale causa da un deficit dell’attività enzimatica della alfa-galattosidasi A (AGA). 4D-310 è una terapia genica progettata con un capside AAV ottimizzato scoperto da 4DMT grazie alla sua piattaforma Therapeutic Vector Evolution.

Data: 13 Ago, 2020

Neurogene ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation al vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato codificante per il gene CLN7 umano per il trattamento della CLN7, una forma della malattia di Batten. La malattia di Batten, nome comune che identifica una rara classe di malattie chiamate ceroidolipofuscinosi neuronali (CLN), colpisce circa 2-4/100.000 bambini negli Stati Uniti. A luglio, l’Azienda aveva infatti annunciato l’approvazione della Orphan Drug Designation da parte della FDA per la sua terapia genica nel trattamento della malattia di Batten CLN5.

Data: 11 Ago, 2020

Tiziana Life Sciences, azienda biotecnologica focalizzata sulle terapie innovative per l’oncologia, l'infiammazione e le malattie infettive, annuncia di aver presentato una domanda di brevetto sul potenziale utilizzo di Foralumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3 completamente umano (mAb), per migliorare il successo della terapia CAR-T nel trattamento del cancro e di altre gravi malattie. La domanda di brevetto contiene una serie di innovazioni relative al miglioramento dell'espansione e/o della sopravvivenza delle CAR-T utilizzando mAb anti-CD-3 somministrato singolarmente o in combinazione con altre molecole co-stimolanti, come mAb anti-IL-6, mAb anti-CD28 o inibitori specifici delle vie di segnalazione della fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3K), della proteina chinasi B (AKT), o del target della rapamicina nei mammiferi (mTOR).

Data: 16 Lug, 2020

Neurogene, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation a un vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato che codifica il gene umano CLN5 per i pazienti affetti da CLN5, una variante della malattia di Batten. La malattia di Batten, denominazione comune per una rara classe di malattie chiamate ceroido-lipofuscinosi neuronale (NCL), colpisce circa 2-4 bambini su 100.000 negli Stati Uniti.

Data: 7 Lug, 2020

All'inizio di luglio, Novartis lancerà in Germania la sua terapia genica one shot Zolgensma® per la malattia ultra rara conosciuta come atrofia muscolare spinale (SMA) al prezzo di 1.945.000 euro e, allo stesso tempo, spera di raggiungere uno "smart deal" che consenta l'accesso ai pazienti del Regno Unito entro la fine dell'anno.

Data: 24 Giu, 2020

Kite, una società di proprietà di Gilead, ha annunciato oggi di aver ricevuto l'approvazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l'implementazione di una variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Yescarta® (axicabtagene ciloleucel) per la produzione end-to-end. Il nuovo stabilimento produttivo europeo si trova accanto ad uno dei più grandi aeroporti europei, l'aeroporto di Amsterdam Schiphol. Questa posizione centrale, con i suoi collegamenti di trasporto verso la regione europea, ridurrà i tempi di consegna da e per i centri di trattamento; la struttura, inoltre, ha la capacità di produrre terapie per un massimo di 4.000 pazienti all'anno.

Data: 12 Giu, 2020

AveXis, società controllata da Novartis, ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'approvazione condizionata per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA di tipo 1; o per pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a tre copie del gene SMN2. L'approvazione è valida per neonati e bambini fino a 21 kg affetti da SMA, secondo il dosaggio guida approvato.

Data: 19 Mag, 2020

Freeline, un'azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche curative per le malattie sistemiche croniche, ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano per la terapia genica FLT190 per il trattamento della malattia di Fabry, sulla base di un parere positivo del Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Data: 10 Mar, 2020

AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla terapia genica sperimentale dell'azienda, AVR-RD-04, per il trattamento della cistinosi. La terapia genica consiste in cellule staminali ematopoietiche del paziente, geneticamente modificate per esprimere la cistinosina, proteina funzionalmente deficitaria nelle persone affette da cistinosi.

Data: 9 Mar, 2020

MeiraGTx, azienda di terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto le designazioni di Priority Medicines (PRIME) e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) alla terapia genica AAV-RPGR indicata per il trattamento della retinite pigmentosa x-linked (XLRP) causata dalle mutazioni del gene RPGR, sviluppata congiuntamente con Janssen Pharmaceuticals. La designazione PRIME è stata riconosciuta sulla base dei dati clinici dello studio di Fase 1/2 in corso di MeiraGTx e di Janssen sulla terapia genica AAV-RPGR in pazienti con XLRP (NCT03252847). L’AAV-RPGR è l'unica terapia genica in fase di sviluppo per il trattamento dell'XLRP a ricevere la designazione PRIME.

Data: 2 Mar, 2020

Tessa Therapeutics, azienda di terapia cellulare in fase clinica che sviluppa trattamenti oncologici di nuova generazione, ha annunciato oggi che la terapia autologa del recettore T dell'antigene chimerico (CD30 CAR-T) ha ottenuto la Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento di pazienti con linfoma di Hodgkin classico (cHL) recidivato o refrattario CD30-positivo. Tessa prevede di avviare lo studio registrativo multicentrico di Fase II nel quarto trimestre del 2020

Data: 27 Feb, 2020

Lysogene, un'azienda pioniera della piattaforma di terapia genica di Fase 3 che si occupa di malattie del sistema nervoso centrale (SNC), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Fast Track Designation al suo programma LYS-SAF302 per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA). LYS-SAF302, una terapia genica di seconda generazione, è progettata per rilasciare una copia funzionale del gene SGSH (N-sulfoglucosamina sulfoidrolasi) nel cervello attraverso una somministrazione una tantum diretta al sistema nervoso centrale, ed è in fase di studio nella sperimentazione clinica internazionale di fase II/III AAVance (NCT03612869).

Data: 25 Feb, 2020

BMS ha annunciato che la FDA statunitense ha accettato la Priority Review per lisocabtagene maraleucel (liso-cel), l'immunoterapia autologa anti-CD19 del recettore chimerico dell'antigene (CAR) delle cellule T con una composizione definita di cellule CAR-T CD8+ e CD4+ purificate per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivato o refrattario (R/R) dopo almeno due terapie precedenti. La FDA ha fissato la data del 17 agosto 2020 come obiettivo per la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). La Biologics License Application (BLA), presentata da Juno Therapeutics, una società interamente controllata da Bristol-Myers Squibb, si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia dello studio TRANSCEND NHL 001, che valuta il liso-cel in 268 pazienti con linfoma a grandi cellule B di tipo R/R, incluso il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), il linfoma ad alto grado, il linfoma mediastinico primario a cellule B e il linfoma follicolare di grado 3B

Data: 13 Feb, 2020

Calibr, la divisione ricerca e sviluppo di farmaci della Scripps Research, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration ha approvato Investigational New Drug (IND) Application per la terapia cellulare CAR-T "switchable" di Calibr, che è in corso di valutazione per il trattamento di alcuni tumori, tra cui tumori maligni recidivanti/refrattari delle cellule B come il linfoma non Hodgkin e la leucemia linfatica cronica. In virtù del raggiungimento di tale step regolatorio, Calibr può iniziare gli studi clinici per il suo nuovo candidato di terapia cellulare, CLBR001 + SWI019. Tale terapia sfrutta le cellule immunitarie del paziente per trattare il cancro, mettendole sotto il controllo di un nuovo "interruttore" molecolare che cerca di eliminare i gravi effetti collaterali che finora hanno ostacolato l'uso delle terapie cellulari.

Data: 3 Feb, 2020

L'EMA ha attribuito la “therapy priority medicine designation” per la terapia KTE-X19, seconda CAR-T della filiale Kite Pharma di Gilead Sciences, consentendo una rapida revisione del dossier e istituendo un'eventuale approvazione prima della fine dell'anno. Kite ha presentato la domanda per l'approvazione della nuova CAR-T nel linfoma mantellare (MCL) sulla base dei dati significativi dello studio ZUMA-2 – presentati in occasione del meeting dell'American Society of Haematology (ASH) dell'anno scorso – condotto sui pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario. Se approvata, la KTE-X19 diventerà la prima terapia CAR-T per questa indicazione, come dichiarato da Kite, che ha presentato la richiesta di approvazione alla FDA il mese scorso e ha ottenuto anche il "breakthrough status" dall'agenzia statunitense, consentendo una potenziale revisione semestrale dei dati.

Data: 28 Gen, 2020

Aruvant, una società biofarmaceutica specializzata nell'ambito clinico e focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie trasformative per il trattamento di gravi malattie del sangue, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ARU-1801, la terapia sperimentale di Aruvant per il trattamento della anemia falciforme.

Data: 22 Gen, 2020

Genprex, Inc., un’azienda di terapia genica specializzata nella fase clinica, che utilizza una piattaforma unica e non virale brevettata per la somministrazione di geni soppressori delle cellule tumorali, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track Designation per la terapia immunogena Oncoprex™ di Genprex in combinazione con l'inibitore EGFR osimertinib per il trattamento di pazienti affetti da tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC) con mutazioni EFGR che progrediscono dopo il trattamento con il solo osimertinib.

Data: 21 Gen, 2020

La U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la richiesta di Avrobio di estendere agli Stati Uniti la sua sperimentazione in corso di Fase 1/2 per testare il suo prototipo di terapia genica AVR-RD-02 in persone affette dalla malattia di Gaucher di tipo 1. Lo studio (NCT04145037), chiamato GAU-201, valuta la sicurezza e l'efficacia dell'AVR-RD-02 nei pazienti di età compresa tra gli 8 e i 16 anni e tra i 16 e i 35 anni.

Data: 16 Gen, 2020

PTC Therapeutics ha presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per l’approvazione di una terapia genica, il PTC-AADC, per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC). PTC afferma di attendere un parere del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) nella seconda metà del 2020

Data: 15 Gen, 2020

Bluebird bio Inc. ha annunciato il lancio in Germania di ZYNTEGLO™ (cellule autologhe CD34+ codificanti il gene βA-T87Q-globina) per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-Thalassemia trasfusione-dipendente che non hanno il genotipo β0/β0; e ha siglato accordi di pagamento value-based con diverse compagnie di assicurazioni sanitarie pubbliche in Germania, basati su un modello innovativo che prevede il pagamento di cinque rate uguali. Un primo pagamento viene effettuato al momento dell'infusione e i quattro pagamenti annuali aggiuntivi vengono effettuati solo se il paziente mantiene l’indipendenza dalle trasfusioni di sangue.

Data: 13 Gen, 2020

Yescarta ha ottenuto la rimborsabilità per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B e del linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, recidivanti o refrattari

Data: 12 Nov, 2019

Ocugen, azienda biofarmaceutica focalizzata nella scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di rare patologie dell’occhio, ha annunciato la concessione da pate della FDA della designazione orfana per OCU400, nuova terapia genica per il trattamento delle patologie retiniche associate alla mutazione CEP290; questa mutazione è associata a diverse patologie quali l’ amaurosi congenita di Leber, la sindrome di Bardet-Biedl, la sindrome di Joubert, la sindrome di Senior-Loken e la sindrome di Meckel-Grüber

Data: 18 Set, 2019

Precision Biosciences, azienda specializzata nel genome editing, ha annunciato la concessione della designazione Investigational New Drug, da parte della FDA, per PBCAR20A, la seconda CAR-T off-the-shelf dell’azienda. La terapia, completamente di proprietà di Precision, si basa su una CAR-T allogenica anti-CD20, in sviluppo per il trattamento del linfoma non-Hodgkin, della leucemia linfocitica cronica e linfoma linfocitico a piccole cellule. L’azienda pensa di cominciare il trial di Fase 1/2a entro la fine del 2019

Data: 16 Set, 2019
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