SCIENCE THROUGH NETWORKING

Regolatorio

In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Ocugen, azienda biofarmaceutica focalizzata nella scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di rare patologie dell’occhio, ha annunciato la concessione da pate della FDA della designazione orfana per OCU400, nuova terapia genica per il trattamento delle patologie retiniche associate alla mutazione CEP290; questa mutazione è associata a diverse patologie quali l’ amaurosi congenita di Leber, la sindrome di Bardet-Biedl, la sindrome di Joubert, la sindrome di Senior-Loken e la sindrome di Meckel-Grüber

Data: 18 Set, 2019

Precision Biosciences, azienda specializzata nel genome editing, ha annunciato la concessione della designazione Investigational New Drug, da parte della FDA, per PBCAR20A, la seconda CAR-T off-the-shelf dell’azienda. La terapia, completamente di proprietà di Precision, si basa su una CAR-T allogenica anti-CD20, in sviluppo per il trattamento del linfoma non-Hodgkin, della leucemia linfocitica cronica e linfoma linfocitico a piccole cellule. L’azienda pensa di cominciare il trial di Fase 1/2a entro la fine del 2019

Data: 16 Set, 2019

Adaptimmune Therapeutics, azienda leader nelle terapie basate su cellule-T, ha annunciato l’ottenimento della designazione orfana per il programma ADP-A2M4, basato su SPEAR-T-cells capaci di colpire MAGE-A4, per il trattamento dei sarcomi ai tessuti molli; la designazione orfana è stata messa a punto per incoraggiare lo sviluppo di terapieie per patologie rare, come i sarcomi

Data: 9 Set, 2019

Orchard Therapeutics ha dichiarato di voler richiedere l’approvazione in Europa di una nuova terapia genica OTL-200 per il trattamento della leucodistrofia metacromatica, una malattia neurodegenerativa rara che mette a rischio la vita dei pazienti, all’inizio del prossimo anno, dopo la pubblicazione di nuovi dati derivanti da uno studio clinico che ha mostrato benefici clinici, cognitivi e di funzionalità motoria; OTL-200 consiste in una terapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche, autologhe ed ex-vivo che Orchard ha acquistato nel 2018 da GlaxoSmithKline; il prodotto deriva da una collaborazione tra GSK e l’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica iniziata nel 2010

Data: 4 Set, 2019

La FDA ha concesso la designazione orfana alla CAR-T sperimentale di CARsgen Therapeutics, CT053, terapia cellulare anti-BCMA (B Cell Maturation Antigen) autologa completamente umana per il trattamento del mieloma mutiplo; la designazione orfana rende CT053 eleggibile per determinati benefit come sette anni di esclusività sul mercato dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio dalla FDA. CT053 ha dimostrato una notevole potenza in uno studio clinico di Fase I, dove 19 pazienti su 24 hanno mostrato remissione completa dalla patologia, senza gravi effetti collaterali, quale la sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o superiore.

Data: 2 Set, 2019

Il Direttore Generale dell’OMS Tedros Adhanom Ghebreyesus ha annunciato l’istituzione di un registro globale che tenga traccia di tutte le ricerche in corso, a livello mondiale, sulle tecniche di editing del DNA, come CRISPR; il Direttore ha poi sottolineato che i paesi non dovrebbero acconsentire all’esecuzione di ulteriori sperimentazioni cliniche sulla modifica del genoma della linea germinale umana, fino a quando le implicazioni tecniche ed etiche non saranno state adeguatamente considerate

Data: 30 Ago, 2019

La FDA ha concesso a Sigilon Therapeutics la designazione orfana per la sua terapia cellulare sperimentale, sviluppata per il trattamento dell’emofilia A, SIG-001; il trattamento consiste in cellule umane modificate per contenere grandi quantità di DNA sintetico codificante per una proteina deficitaria nei pazienti affetti dalla patologia, ovvero il fattore VIII della coagulazione. Lo status di farmaco orfano ha l’obiettivo di incoraggiare lo sviluppo di terapie per patologie rare e gravi, attraverso vari benefit quali l’esclusività sul mercato per 7 anni ed esenzioni fiscali

Data: 28 Ago, 2019

L’Alliance for Regenerative Medicine (ARM), organo di patrocinio internazionale rappresentante le terapie geniche e cellulari o, più in generale, il settore della medicina rigenerativa, ha rilasciato un documento che raccoglie i principi bioetici sull’utilizzo dell’editing genico per applicazione terapeutiche; il documento, sviluppato da una task force dell’ARM e controfirmato da 13 aziende specializzate nello sviluppo di terapie basate sull’editing genico, specifica i 5 principi per un utilizzo etico della modifica genetica

Data: 27 Ago, 2019

DiscGenics, azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di terapie cellulari rigenerative per il trattamento del dolore e per il ripristino funzionale di pazienti affetti da patologie spinali, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA la designazione Fast Track per IDCT, terapia cellulare sperimentale, la cui valutazione è in corso attraverso trial clinici in USA e Giappone focalizzati sulla riduzione del dolore e della disabilità associati alla discopatia degenerativa. IDCT è una terapia cellulare iniettabile, omologa e allogenica basata su cellule progenitrici ingegnerizzate dette cellule discogeniche, derivate dal tessuto intervertebrale, con la potenzialità di offrire una soluzione rigenerativa e non invasiva per il trattamento della discopatia degenerativa da lieve e a moderata

Data: 26 Ago, 2019

Ziopharm Oncology ha annunciato di aver ottenuto dal Committee for Orphan Products dell’EMA il parere positivo per la raccomandazione della designazione orfana di Ad-RTS-hIL-12 plus veledimex, farmaco per il trattamento del glioma. Il medicinale consiste in una terapia genica sperimentale progettata per indurre e controllare la produzione di interleuchina 12, importante regolatore del sistema immunitario

Data: 8 Ago, 2019

Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di AIFA alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T disponibile in Italia, si è concluso l’iter procedurale per “garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita. Kymriah è indicato per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Kymriah è stato approvato attraverso un innovativo modello di rimborso usato per la prima volta in Italia, il payment at results

Data: 7 Ago, 2019

Mustang Bio, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie geniche e cellulari per i trattamento di tumori sanguigni, solidi e di patologie genetiche rare, ha annunciato di aver ottenuto da FDA la designazione Investigational New Drug per MB-102, il che permette di iniziare uno studio clinico multicentrico di fase 1/2 per questa CAR-T; lo studio valuterà MB-102 nel trattamento della leucemia mieloide acuta, della neoplasia a cellule dendritiche plasmocitoidi blastiche e nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio

Data: 5 Ago, 2019

Pronto l’accordo tra AIFA e Novartis per Kymriah, CAR-T per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta e del linfoma diffuso a grandi cellule B; basato sul modello del payment by result, l’accordo può rappresentare un riferimento anche a livello europeo. Il prezzo totale per una terapia completa sarà di circa 300 mila euro a paziente ma quello che rappresenta la novità dell’accordo è il fatto che lo Stato pagherà in base ai risultati effettivi sul paziente; lo schema prevede che, dopo il pagamento della prima sacca, le successive tranche (a 6 mesi e a 12 mesi) siano pagate solo se nel paziente vi sarà la remissione

Data: 4 Ago, 2019

Fonte: https://www.quotidianosanita.it

BioMarin Pharmaceuticals sta pianificando di sottomettere le richieste di Marketing Authorisation alla FDA ed all’EMA entro la fine dell’anno per valoctocogene roxaparvovec, terapia genica sperimentale per il trattamento dell’emofilia A negli adulti; le richieste di MA si basano sui dati ottenuti da uno studio clinico di fase 1/2 e sui dati ad interim di uno studio di fase 3 ancora in corso. Il farmaco terapia sperimentale ha già ricevuto la designazione Breakthrough Therapy dalla FDA, e la designazione PRIME dall’EMA, oltre ad essere stato riconosciuto come farmaco orfano da entrambe le Agenzie

Data: 29 Lug, 2019

Fonte: https://hemophilianewstoday.com

Orchard Therapeutics, azienda biofarmacuetica specializzata nella commercializzazione di terapie geniche innovative per il trattamento di gravi e rare patologie, ha annunciato di aver ottenuto  dalla FDA la designazione Regenerative Medicine Advanced Therapy per OTL-103, terapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche autologhe per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, sviluppata all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano; la designazione RMAT è un programma progettato per velocizzare lo sviluppo e il processo di valutazione di prodotti medicinali particolarmente promettenti, incluse le terapie geniche

Data: 29 Lug, 2019

Fonte: https://finance.yahoo.com

Mustang Bio, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie geniche e cellulari per il trattamento di neoplasie ematologiche, tumori solidi e terapie genetiche rare, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA la designazione orfana per MB-102, CAR-T-CD123 per il trattamento della leucemia mieloide acuta. L’agenzia statunitense aveva già concesso tale designazione al medicinale per il trattamento della neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche

Data: 24 Lug, 2019

Personalized Stem Cells, azienda focalizzata su terapie basate su cellule staminali derivate dal tessuto adiposo, ha ricevuto l’approvazione da FDA per la designazione Investigational New Drug per l’utilizzo di cellule staminali derivate dal tessuto adiposo nel trattamento dell’osteoartrite; il primo studio clinico, programmato per Agosto, utilizzerà questo approccio per trattare l’osteoartrite del ginocchio. PSC ha pianificato, con l’approvazione FDA, di condurre una serie di studi clinici, partendo dall’utilizzo ortopedico di tali cellule staminali per poi espanderlo in futuro anche ad altre condizioni patologiche

Data: 24 Lug, 2019

Apic Bio, azienda specializzata nello sviluppo di terapie geniche per il trattamento di pazienti con patologie genetiche rare, ha annunciato che la FDA ha concesso la designazione orfana per APB-102, terapia genica (presto in sviluppo clinico) per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica-SOD1. L’incidenza della SLA è stimata in 1.5/2.5 casi su 100.000 persone in USA ed Europa. Il 10% si pensa possa essere ereditario, ed approssimativamente il 15/20% dei casi di SLA è causato da una mutazione del gene per l’espressione dell’enzima Cu-Zn superossido dismutasi 1 (SOD1)

Data: 22 Lug, 2019

Caladrius Biosciences, azienda biofarmaceutica focalizzata nello sviluppo di terapie cellulari per patologie cardiovascolari e autoimmuni, ha annunciato di aver ottenuto da EMA la classificazione Advanced Therapy Medicinal Product per la propria terapia cellulare CD34+, CLBS12, per il trattamento della Ischemia Critica degli arti inferiori. La CLI è il risultato di una grave ostruzione delle arterie che porta ad una importante riduzione della perfusione sanguigna alle estremità con dolore, ulcere cutanee, piaghe ed anche amputazione

Data: 15 Lug, 2019

Biomarin Pharmaceutical prevede di sottomettere la richiesta di registrazione della sua terapia genica contro l’emofilia A, valrox, alle autorità europee e statunitensi entro la fine dell’anno, per ottenere l’approvazione entro la metà del 2020. A sostegno della sottomissione per valrox sono in corso studi clinici di fase 1/2 e di fase 3. Secodno l’azienda i risultati riportano una riduzione del grado di sanguinamento medio annuale del 96%

Data: 8 Lug, 2019

Prevail Therapeutics, azienda biotecnologica focalizzata nello sviluppo di terapie geniche basate su vettori virali adeno-associati per pazienti con patologie neurodegenerative, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA ha accordato alla terapia genica PR001, per il trattamento del morbo di Parkinson causato da mutazione del gene GBA1, la designazione Fast Track. PR001 è una terapia genica a somministrazione unica e modificante la malattia, basata su vettori virali adeno-associati e sviluppata per il trattamento del morbo di Parkinson-GBA e della malattia di Gaucher

Data: 8 Lug, 2019

NantKwest, azienda specializzata nello sviluppo di immunoterapie basate sull’utilizzo di cellule NK per il trattamento del cancro, di malattie infettive ed altre patologie, ha annunciato di aver ottenuto da FDA l’applicazione della Investigational New Drug per la sua terapia PD-L1 t-haNK, ed ora il programma verrà sperimentato negli umani con tumori avanzati o metastatici. Programmed death-ligand 1 (PD-L1) è una proteina transmembrana che gioca un rulo importante nella soppressione del sistema immunitario in molti pazienti con neoplasie

Data: 24 Giu, 2019

Mesoblast Limited, azienda leader nello sviluppo di terapie cellulari per patologie infiammatorie, ha annunciato di aver ottenuto da FDA la designazione orfana per rexlemestrocel-L, terapia cellulare per la prevenzione del sanguinamento mucosale post-impianto di dispositivi di assistenza ventricolare al ventricolo sinistro, in pazienti con insufficienza cardiaca in fase avanzata. La terapia è in valutazione anche per pazienti con insufficienza cardiaca da moderata ad avanzata (classe II/III secondo la classificazione della New York Heart Association) nel Nord America. Il prodotto medicinale consiste in 150 milioni di cellule progenitrici mesenchimali ed è stata sviluppata per essere iniettata direttamente nel muscolo cardiaco del paziente

Data: 24 Giu, 2019

Minerva Biotechnologies, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo svilupo di immunoterapie per il trattamento del cancro e di terapie cellulari per la medicina rigenerativa, ha annunciato designazione da parte di FDA come Investigational New Drug per huMNC2-CAR44, CAR-T autologa per il trattamento di tumori solidi, permettendo così l’utilizzo della terapia in trials clinici

Data: 24 Giu, 2019
Pagina 1 di 5

Con il supporto incondizionato di

 

galta ris
celegene
Takeda Symbol Color pos
Sanofi genzyme

I cookie ci aiutano a fornire i nostri servizi. Utilizzando tali servizi, accetti l'utilizzo dei cookie da parte nostra