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Documento elaborato da ATMP FORUM, da porre all'attenzione del Governo in occasione del Piano Nazionale per la Ripresa e Resilienza (PNRR).

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Premio di ricerca sulle ATMP,
rivolto a Ricercatori, Associazioni Pazienti, Società Scientifiche ed Onlus, del valore di 30.000 €.

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Ciclo di interviste mensili dedicate agli esperti nel settore ATMP in Italia.


 

ATMPFORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
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Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.
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Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.
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Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare.
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Domenica Taruscio, Medico, Dirigente di ricerca e Direttore Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità. Presidente della Società Scientifica Internazionale sulle Malattie Rare e Farmaci Orfani ICORD, co-fondatore di Undiagnosed Diseases Network International UDNI.
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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) è una terapia genica antitumorale immunocellulare autologa indicata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) refrattari o recidivanti, dopo due o più linee di terapia sistemica. I dati a supporto dell‘indicazione approvata provengono principalmente dallo studio non controllato ZUMA-1 (KTE-C19-101) in cui 108 pazienti con DLBCL/TFL o PMBCL sono stati trattati con Yescarta.

Data: 28 Lug, 2021

SKYSONA™ è la prima e unica terapia genica una tantum approvata nell'UE per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). La terapia genica in questione ha come obiettivo quello di arrestare la progressione della patologia e preservare la funzione neurologica, motoria e la capacità di comunicazione più a lungo possibile.

Data: 21 Lug, 2021

La revisione fa seguito ad un caso di leucemia mieloide acuta in un paziente trattato con un farmaco sperimentale utilizzato per l’anemia falciforme, LentiGlobin (bb1111). Questo medicinale utilizza lo stesso virus modificato di ZYNTEGLO™, per veicolare un gene nelle cellule del corpo. Per questo motivo, l’azienda bluebird bio aveva deciso di sospendere cautelativamente e temporanea la commercializzazione di ZYNTEGLO™.

Il 7 giugno 2021, la Food and Drug Administration (FDA) ha revocato le sospensioni cliniche per gli studi di Fase 1/2 HGB-206 e di Fase 3 HGB-210 di LentiGlobin nella anemia falciforme in seguito alla revisione dei dati da parte dell’agenzia.

I prossimi step previsti sono:

  • Inoltro della raccomandazione al Comitato per le terapie avanzante (CAT) e al Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP)
  • Adozione da parte della Commissione Europea (CE) di una decisione legalmente vincolante e applicabile in tutti gli Stati membri dell’UE

Andrew Obenshain (Presidente, malattie genetiche gravi, bluebird bio) ha dichiarato: "La sicurezza dei pazienti rimane la nostra massima priorità. Per questo motivo, siamo grati al PRAC per la revisione completa delle evidenze disponibili e per la raccomandazione positiva per ZYNTEGLO™..

..Siamo lieti di tornare ad offrire ZYNTEGLO™ ai pazienti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente e la possibilità di vivere liberi dalle trasfusioni, come dimostrano i nostri studi clinici in cui i pazienti mantengono livelli di emoglobina normali o quasi normali nel corso di un follow-up fino a sette anni".

Data: 9 Lug, 2021

Si è conclusa la procedura negoziale per Spherox di CO.DON AG, sferoidi di condrociti umani autologhi a matrice per la riparazione di difetti sintomatici della cartilagine articolare del condilo femorale e della rotula del ginocchio. Spherox ha ottenuto la Marketing Authorisation da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) il 10 Luglio 2017. La procedura di P&R in Italia è cominciata ad ottobre 2020 e si è conclusa con la riunione del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) di giugno 2021.

Data: 2 Lug, 2021

Dopo aver dichiarato, lo scorso anno, di non essere in grado di fornire i dati necessari per risolvere l’obiezione sollevata dal comitato delle terapie avanzate dell’EMA, l’azienda farmaceutica BIOMARIN ha annunciato di ripresentare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) all’EMA per la prima potenziale terapia genica per i pazienti affetti da emofilia A severa. Hank Fuchs (Presidente di ricerca e sviluppo mondiale di BioMarin) ha dichiarato che all’interno del nuovo dossier sottomesso è presente il più grande studio di Fase III di qualsiasi terapia genica per l’emofilia A.

Data: 29 Giu, 2021

Janssen ha annunciato di aver presentato all’EMA la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio della terapia CAR-T, per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato refrattario. Si tratta di una terapia sperimentale con ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) a base di cellule T che presentano un recettore dell’antigene chimerico per la maturazione delle cellule B (BCMA). La richiesta si basa sui primi risultati positivi derivati dallo studio in corso di fase 1b/2 CARTITUDE-1. All’inizio del 2021 l’EMA ha concesso una valutazione accelerata per cilta-cell, in quanto ha ritenuto il farmaco di grande interesse per la salute pubblica.

Data: 7 Mag, 2021

La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione per idecabtagene vicleucel come prima terapia CAR T diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B per pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario dopo 4 o più precedenti linee di terapia, compresi un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo monoclonale anti-CD38. Il farmaco sarà commercializzato con il marchio Abecma da Bristol Myers Squibb, dopo lo sviluppo congiunto con bluebird bio. L’approvazione di idecabtagene vicleucel è basata sullo studio registrativo di fase II KarMMA, in cui si è ottenuto un tasso di risposta globale (ORR) del 72% e un tasso di risposta completa stringente (sCR) del 28%.

Data: 27 Mar, 2021

Si è conclusa la procedura negoziale per Zolgensma, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale di AveXis, Inc Novartis Gene Therapies. Zolgesma ha ottenuto la Marketing Authorisation da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) il 18 maggio 2020. La procedura di P&R in Italia è cominciata il 15 luglio 2020 e si è conclusa con la riunione del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) del 23 febbraio 2021.

Data: 23 Feb, 2021

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), la prima terapia cellulare CAR-T di Bristol Myers Squibb, per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivato/refrattario sottoposti, in precedenza, ad almeno due linee di terapia sistemica. Breyanzi è una terapia cellulare a base di CAR-T autologhe che ha come bersaglio l’antigene CD-19 e rappresenta la terza terapia genica approvata dall’FDA per il trattamento di alcune tipologie di linfoma non-Hodgkin. Nello studio clinico TRANSCEND NHL 001, Breyanzi ha dimostrato un tasso di risposta globale del 73% e un tasso di risposta completa del 54%.

Data: 6 Feb, 2021

Janssen Pharmaceutical, azienda del gruppo Johnson & Johnson, ha annunciato che l’EMA esaminerà con procedura accelerata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia a base di cellule CAR-T diretta contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). Cilta-cel è allo studio per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario fortemente pretrattati. Il mieloma multiplo è un tumore raro, ad oggi incurabile.

Data: 1 Feb, 2021

la Commissione europea ha approvato la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, Libmeldy è il risultato dell'alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l'azienda biotech Orchard Therapeutics. La leucodistrofia è una grave malattia metabolica causata da mutazioni del gene arilsulfatasi-A (ARSA) e colpisce 1 bambino ogni 100 mila. La maggior parte di questi bambini muore in età infantile e aveva a disposizione, fino ad oggi, soltanto cure palliative. Libmeldy viene somministrata in un'unica infusione nei bambini con le forme tardo-infantile o giovanile-precoce che ancora non abbiano manifestato i segni clinici della malattia. E per quelli con la forma giovanile precoce che, pur presentando le prime manifestazioni cliniche della malattia, siano ancora in grado di camminare in modo indipendente e non abbiano ancora presentato un declino delle capacità cognitive. La terapia genica sarà disponibile anche nella formula crio-preservata in modo da aumentare l'accesso alla terapia. Questa procedura prevede, infatti, il congelamento delle cellule del paziente dopo l'ingegnerizzazione con il vettore lentivirale.

Data: 22 Dic, 2020

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata a Tecartus, terapia CAR-T diretta contro l’antigene CD 19 sviluppata da Kite Pharma, company di Gilead dedicata alle terapie avanzate in ambito oncologico. Tecartus è la prima immunoterapia cellulare basata sull’utilizzo di cellule CAR-T ad ottenere l’autorizzazione europea per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a cellule mantellari recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, tra cui un inibitore della tirosin chinasi di Bruton. L’autorizzazione condizionale è concessa nell’interesse della salute pubblica laddove il vantaggio della disponibilità immediata supera il rischio di dati disponibili meno completi. L'autorizzazione EMA si basa, infatti, sui risultati dello studio multicentrico internazionale, di fase 2 ZUMA-2. A seguito di una singola infusione di KTE-X19 si è osservato un tasso di risposta complessivo del 93%, con un 67% di risposta completa.

Data: 16 Dic, 2020

AIFA ha inserito Zolgensma nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la prima terapia genica per la SMA e rappresenta un punto di svolta per il trattamento della malattia. È, infatti, concepita per affrontare la causa genetica della malattia: Zolgensma sostituisce la funzione del gene mancante o non funzionante SMN1 e si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa.

Data: 24 Nov, 2020

Il CHMP dell’EMA ha raccomandato la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD), una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce il sistema nervoso e per la quale non esiste una terapia, provocata dal gene difettoso ARSA. La maggior parte dei bambini colpiti dalla malattia perde la capacità di camminare o parlare entro pochi mesi dai primi sintomi e oltre il 75% muore entro cinque anni. Libmeldy è una terapia genica: le cellule staminali emopoietiche CD34 + e le cellule progenitrici prelevate dal midollo osseo del paziente o dal sangue periferico mobilizzato vengono modificate mediante l’inserzione di un gene funzionale per produrre l’enzima ARSA. Le cellule così modificate vengono infuse nel paziente e sono in grado di produrre l’enzima ARSA.

Data: 28 Ott, 2020

GenSight Biologics, una società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurodegenerative della retina e i disturbi del sistema nervoso centrale, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il suo prodotto di punta LUMEVOQ® (Lenadogene nolparvovec) all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), richiedendo l'approvazione per il trattamento dei pazienti con perdita della vista dovuta alla neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) causata dalla mutazione del gene mitocondriale ND4. Lenadogene nolparvovec è un vettore virale ricombinante adeno-associato, sierotipo 2 (rAAV2/2), contenente un cDNA che codifica per la proteina umana mitocondriale NADH deidrogenasi 4 (ND4), specificamente sviluppato per il trattamento di LHON associato alla mutazione nel gene ND4. Il farmaco ha ricevuto lo status di farmaco orfano per il trattamento della LHON dall'EMA nel 2011 e dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) nel 2013.

Data: 15 Set, 2020

4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track designation per la terapia genica 4D-310 per il trattamento della malattia di Fabry, una disordine debilitante dello storage lisosomiale causa da un deficit dell’attività enzimatica della alfa-galattosidasi A (AGA). 4D-310 è una terapia genica progettata con un capside AAV ottimizzato scoperto da 4DMT grazie alla sua piattaforma Therapeutic Vector Evolution.

Data: 13 Ago, 2020

Neurogene ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation al vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato codificante per il gene CLN7 umano per il trattamento della CLN7, una forma della malattia di Batten. La malattia di Batten, nome comune che identifica una rara classe di malattie chiamate ceroidolipofuscinosi neuronali (CLN), colpisce circa 2-4/100.000 bambini negli Stati Uniti. A luglio, l’Azienda aveva infatti annunciato l’approvazione della Orphan Drug Designation da parte della FDA per la sua terapia genica nel trattamento della malattia di Batten CLN5.

Data: 11 Ago, 2020

Tiziana Life Sciences, azienda biotecnologica focalizzata sulle terapie innovative per l’oncologia, l'infiammazione e le malattie infettive, annuncia di aver presentato una domanda di brevetto sul potenziale utilizzo di Foralumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3 completamente umano (mAb), per migliorare il successo della terapia CAR-T nel trattamento del cancro e di altre gravi malattie. La domanda di brevetto contiene una serie di innovazioni relative al miglioramento dell'espansione e/o della sopravvivenza delle CAR-T utilizzando mAb anti-CD-3 somministrato singolarmente o in combinazione con altre molecole co-stimolanti, come mAb anti-IL-6, mAb anti-CD28 o inibitori specifici delle vie di segnalazione della fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3K), della proteina chinasi B (AKT), o del target della rapamicina nei mammiferi (mTOR).

Data: 16 Lug, 2020

Neurogene, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation a un vettore virale adeno-associato con transgene ingegnerizzato che codifica il gene umano CLN5 per i pazienti affetti da CLN5, una variante della malattia di Batten. La malattia di Batten, denominazione comune per una rara classe di malattie chiamate ceroido-lipofuscinosi neuronale (NCL), colpisce circa 2-4 bambini su 100.000 negli Stati Uniti.

Data: 7 Lug, 2020

All'inizio di luglio, Novartis lancerà in Germania la sua terapia genica one shot Zolgensma® per la malattia ultra rara conosciuta come atrofia muscolare spinale (SMA) al prezzo di 1.945.000 euro e, allo stesso tempo, spera di raggiungere uno "smart deal" che consenta l'accesso ai pazienti del Regno Unito entro la fine dell'anno.

Data: 24 Giu, 2020

Kite, una società di proprietà di Gilead, ha annunciato oggi di aver ricevuto l'approvazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l'implementazione di una variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Yescarta® (axicabtagene ciloleucel) per la produzione end-to-end. Il nuovo stabilimento produttivo europeo si trova accanto ad uno dei più grandi aeroporti europei, l'aeroporto di Amsterdam Schiphol. Questa posizione centrale, con i suoi collegamenti di trasporto verso la regione europea, ridurrà i tempi di consegna da e per i centri di trattamento; la struttura, inoltre, ha la capacità di produrre terapie per un massimo di 4.000 pazienti all'anno.

Data: 12 Giu, 2020

AveXis, società controllata da Novartis, ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'approvazione condizionata per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA di tipo 1; o per pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a tre copie del gene SMN2. L'approvazione è valida per neonati e bambini fino a 21 kg affetti da SMA, secondo il dosaggio guida approvato.

Data: 19 Mag, 2020

Freeline, un'azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche curative per le malattie sistemiche croniche, ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano per la terapia genica FLT190 per il trattamento della malattia di Fabry, sulla base di un parere positivo del Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Data: 10 Mar, 2020

AVROBIO, azienda leader nella terapia genica in fase clinica, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla terapia genica sperimentale dell'azienda, AVR-RD-04, per il trattamento della cistinosi. La terapia genica consiste in cellule staminali ematopoietiche del paziente, geneticamente modificate per esprimere la cistinosina, proteina funzionalmente deficitaria nelle persone affette da cistinosi.

Data: 9 Mar, 2020
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