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In questa sezione è riportato l’archivio completo delle notizie sulle ATMP, suddivise per area di interesse

Torque, azienda specializzata in immuno-oncologia e nello sviluppo di terapie Deep-Primed T-cells in grado di dirigere l’attività immunitaria all’interno del microambiente tumorale, ha annunciato di aver ottenuto dalla FDA la designazione Fast Track per il suo primo programma immunoterapico basato Deep Primed T-cell, TRQ-1501. La designazione è garantita per il trattamento di tumori solidi refrattari/recidivi e linfomi che esprimono uno dei 5 antigeni tumore-associati. L’azienda sta svolgendo uno studio clinico di fase 1/2 in su TRQ-1501 per queste indicazioni

Data: 18 Giu, 2019

Allovir, azienda specializzata in terapie basate su cellule T allogeniche, ha annunciato di aver ricevuto la designazione di Regenerative Medicine Advanced Therapy per Viralym-M, la sua terapia cellulare allogenica multi-virus basata su cellule T, per il trattamento della cistite emorragica causata dal virus BK in adulti e bambini che hanno subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La FDA assegna tale designazione a farmaci con dati clinici preliminari che indicano la capacità potenziale di trattare gravi patologie per le quali non sono disponibili cure. Viralym-M è specificamente progettato per ripristinare l’immunità cellulare in pazienti immunodepressi

Data: 11 Giu, 2019

Prevail Therapeutics ha annunciato che PR001, potenziale terapia genica per il morbo di Parkinson associato a mutazioni del gene GBA1, entrerà in fase clinica avendo ottenuto l’approvazione alla sperimentazione della FDA. Individui con mutazioni nel gene GBA1 mostrano un rischio maggiore di sviluppo della malattia, e si stima che il 7-10% dei casi di Parkinson sia correlato a mutazioni in tale gene. PR001 è una terapia genica a somministrazione unica, basata su vettori virali adeno-associati per il veicolazione di una copia integra del gene GBA1 a cellule nervose

Data: 11 Giu, 2019

Enzyvant, azienda biofarmaceutica specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di malattie rare, ha annunciato l’approvazione della FDA per il deposito della Biologics License Application e l’ottenimento del Priority Review Status per RVT-802, nuova terapia rigenerativa sperimentale per il trattamento dell’atimia congenita nei bambini. I bambini affetti da tale condizione nascono senza timo, condizione collegata ad una grave immunodeficienza, che porta alla morte nei primi due anni di vita per complicazioni derivanti da infezioni. La BLA include dati clinici che dimostrano l’efficacia a lungo termine della terapia, mentre il Priority Review Status velocizza il processo di valutazione da parte di FDA

Data: 6 Giu, 2019

Flexion Therapeutics ha annunciato il rilascio, da parte dell’Ufficio Brevetti e Marchi degli Stati Uniti, del brevetto per FX201, terapia genica per il trattamento dell’osteoartrite. Il brevetto copre sia la composizione che le modalità di utilizzo nel trattamento della malattia. La terapia genica è progettata per stimolare la produzione di una proteina anti-infiammatoria, l’antagonista del recettore dell’interleuchina 1, con l’obiettivo di inibire l’infiammazione e quindi ridurre il dolore, modificando il decorso della malattia

Data: 5 Giu, 2019

Allogene Therapeutics, azienda biotecnologica specializzata nella produzione di CAR-T allogeniche per la terapia anti-tumorale, annuncia la designazione Investigational New Drug da parte della FDA per ALLO-715, CAR-T allogenica contro il B-Cell Maturation Antigene per la terapia del mieloma multiplo. Il mieloma multiplo è il secondo tumore ematologico più diffuso negli USA, con più di 30.000 casi e oltre 10.000 morti stimate nel 2019

Data: 4 Giu, 2019

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per Zynteglo, prima terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente. Il farmaco, prodotto da bluebird bio è indicato per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione dipendente con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato, ma non è disponibile un donatore familiare con antigene leucocitario compatibile. La terapia ha ottenuto dalla Commissione europea la designazione di farmaco orfano per il trattamento della β-talassemia intermedia e major

Data: 4 Giu, 2019

FinVector, azienda specializzata nella produzione di terapie geniche basate su vettori virali, ha richiesto l’autorizzazione all’immissione in commercio per una nuova terapia contro il tumore alla vescica; l’azienda sta investendo €25 milioni per la produzione della terapia, che sarà probabilmente la sesta terapia genica al mondo. Ogni anno vengono diagnosticati 20.000 casi, e per questa ragione l’azienda ha deciso di produrre il farmaco prima dell’ottenimento dell’autorizzazione, così da essere pronta nel momento in cui il permesso arriverà

Data: 1 Giu, 2019

Fibrocell Science annuncia di aver ottenuto la designazione Regenerative Medicine Advanced Therapy per la sua terapia genica FCX-007 per il trattamento dell’epidermolisi bollosa distrofica recessiva. Tale designazione è assegnata per velocizzare lo sviluppo e la revisione di terapie geniche per il trattamento di patologie gravi o che mettono in pericolo la vita dei pazienti. Al farmaco sono già state fornite le designazioni di farmaco orfano, farmaco per rara patologia pediatrica e Fast Track negli Stati Uniti. Ad oggi non esistono terapie approvate per questa patologia dermatologica, e quindi FCX-007 potrebbe dimostrarsi una soluzione fondamentale per il suo trattamento, qualora ricevesse l’approvazione dalle autorità

Data: 30 Mag, 2019

La biotech UniQure, specializzata nella terapia genica, ha annunciato di aver ottenuto due brevetti che rafforzano la proprietà intellettuale dell’azienda sul candidato sperimentale AMT-130, in vista dell’avvio della sperimentazione clinica di fase I/II previsto entro l’anno. La terapia, che mira al silenziamento del gene codificante la proteina huntingtina mutante, potrebbe rivelarsi un successo rivoluzionario per una malattia per la quale non sono disponibili trattamenti approvati

Data: 23 Mag, 2019

L’azienda americana leader nella terapia genica e cellulare, annuncia di aver ottenuto da FDA la designazione investigational new drug per ABO-202, terapia genica per il trattamento della CLN1, rara malattia neurodegenerativa. La terapia si basa sul trasporto di copie del gene per PPT1, enzima critico per una corretta attività lisosomiale, verso cellule del SNC e degli organi periferici tramite un vettore virale, con somministrazione combinata endovenosa e intratecale. L’azienda fornirà indicazioni sulla tempistica per la sperimentazione clinica entro quest’anno

Data: 22 Mag, 2019

Novartis lancerà quest’anno la sua terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale Zonglesma, e c’è la possibilità che il suo prezzo si avvicini ai 5 milioni di dollari. Dopo valutazioni negative sulla costo-efficacia del prodotto, il CEO di Novartis chiede nuovi modelli di pagamento che tengano conto del potere curativo delle terapie geniche, permettendo alle future innovazioni di questo genere di essere disponibili per pazienti affetti da gravi patologie come la SMA

Data: 22 Mag, 2019

L’Europa si sta adattando alle terapie ad alto costo che hanno raggiunto il mercato attraverso meccanismi accelerati, come le terapie geniche e le CAR-T. I modelli di gestione sono però ancora immaturi, e quindi un approccio comune alle varie regioni del continente risulterebbe vantaggioso per tutte le parti coinvolte. Intanto Germania, Italia ed Inghilterra  si dirigono verso accordi legati all’efficacia delle terapie

Data: 20 Mag, 2019

Mustang Bio, azienda biotech americana, ha annunciato di aver ottenuto per la sua terapia MB-108 lo status di farmaco orfano dalla FDA, che fornisce a Mustang esclusività addizionale sul mercato e incentivi finanziari per sviluppare il suo prodotto, un virus oncolitico sviluppato per la terapia del glioma, forma aggressiva di cancro del cervello

Data: 16 Mag, 2019

Homology Medicines, azienda americana specializzata nella genetica clinica, ha annunciato di aver ottenuto la designazione Fast Track da FDA per HMI-102, terapia genica a somministrazione unica per adulti affetti da fenilchetonuria. La designazione faciliterà lo sviluppo della terapia, e permetterà un accesso più veloce ai pazienti con unmet need.   

Data: 14 Mag, 2019

Poseida Therapeutics, azienda biofarmaceutica americana, dichiara di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per P-BCMA-101, CAR-T autologa per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e/o refrattario. La terapia è stata sviluppata tramite tecnologia piggyBac, che permette di ottenere CAR-T con elevata percentuale di cellule T staminali di memoria, portando la terapia ad avere maggiore efficacia e durata di azione unite a minor tossicità rispetto alla precedente generazione di CAR-T

Data: 13 Mag, 2019

Pronta la proposta di delibera Cipe per il riparto delle risorse per l'edilizia sanitaria stanziate nella legge di Bilancio 2019, ammontanti a €4.695 miliardi, che ha già ottenuto il via libera dal Ministero dell’Economia e verrà esaminata nella prossima Conferenza Stato-Regioni. In risalto lo stanziamento di €60 milioni per sviluppare 6 centri d’eccellenza CAR-T

Data: 8 Mag, 2019

Novartis presenta al congresso dell’American Academy of Neurology i risultati degli studi clinici di Zolgensma, la cui approvazione è prevista entro la fine di maggio; il farmaco sviluppato da AveXis, società recentemente acquisita dall’azienda farmaceutica svizzera, ha mostrato effetti rilevanti nei neonati con SMA1 ed è stato testato anche sulle altre forme della malattia con risultati incoraggianti

Data: 7 Mag, 2019

Depositato, presso la commissione Cultura della Camera, il documento di fattibilità per lo sviluppo della tecnologia CAR-T in Italia. Il piano per lo sviluppo è stato messo a punto da ospedali e centri di ricerca selezionati dal Ministero della Salute.

Data: 29 Apr, 2019

FDA concede la designazione fast-track alla terapia basata su cellule staminali ematopoietiche di CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals Inc., contro la beta talassemia trasfusione-dipendente

Data: 16 Apr, 2019

Boehringer Ingelheim ottiene l’approvazione da EMA e dalla Commissione Europea per Arti-Cell Forte, il primo farmaco veterinario basato su cellule staminali, indicato per la terapia della osteoartrite equina

Data: 11 Apr, 2019

La compagnia ottiene la designazione da FDA per AMT-130 contro la malattia di Huntington

Data: 8 Apr, 2019

FDA ha concesso la designazione fast track alla terapia genica ABO-101 contro la mucopolisaccaridosi III

Data: 4 Apr, 2019

L’autorità Europea favorisce la velocizzazione dello sviluppo della CAR-T di Janssen per pazienti con mieloma multiplo, dopo i promettenti risultati nei trials preliminari

Data: 4 Apr, 2019
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