I prodotti medicinali per terapia avanzata (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) costituiscono una classe innovativa ed eterogenea di biofarmaci. Il quadro legale, normativo e regolatorio per gli ATMP nell’Unione Europea è stato stabilito dalla Commissione Europea nel 2007 (Regolamento CE n. 1394/2007)1
terapie che includono un acido nucleico ricombinante somministrato nell’uomo allo scopo di regolare, aggiungere o eliminare una sequenza genetica oppure terapie con effetto terapeutico, profilattico o diagnostico, direttamente correlato alla sequenza di acido nucleico ricombinante che contiene;
prodotti biologici che contiene cellule che sono stati sottoposti a una manipolazione sostanziale o cellule che non sono destinati a essere utilizzate per le stesse funzioni originarie nell’organismo oppure prodotti biologici presentati come avente proprietà per esseri umani al fine di trattare, prevenire o diagnosticare una malattia esercitando un’azione farmacologica delle sue cellule o dei suoi tessuti;
prodotti che contengono o consistono in cellule o tessuti (di origine umana o animale; vitali o non vitali) ingegnerizzati oppure è una terapia presentata come avente proprietà per (o è usata o somministrata nell’uomo al fine di) rigenerare, riparare o sostituire un tessuto umano;
qualsiasi dispositivo medico combinato con TEP, CTMP o GTMP
L’organo dell’EMA attualmente deputato alla valutazione della qualità, della sicurezza e dell’efficacia degli ATMP ed a seguirne gli sviluppi scientifici è il Committee for Advanced Therapies (Comitato per le Terapie Avanzate, CAT). Oltre a ciò, l’ente è incaricato di valutare le domande di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per gli ATMP e fornisce raccomandazioni scientifiche per la classificazione delle terapie avanzate .
