Science through Networking

Di seguito sono riportate le principali attività svolte da ATMP FORUM dalla nascita

Report ATMPforum

Il Report ATMP illustra lo stato dell’arte delle ATMPs nei principali Paesi europei, la visione delle Istituzioni italiane, le modalità di partnership pubblico-privato, i traguardi raggiunti e le sfide future, le dinamiche di accesso al mercato delle ATMPs e l’impatto organizzativo nelle Regioni.

Viene aggiornato ogni anno e presentato in occasione dell’Evento nazionale ATMPFORUM tenutosi negli anni 2018 e 2019 presso il Ministero della Salute.

Il Primo Report ha avuto nel 2019 la prefazione del sen. Pierpaolo Sileri e nel 2020 dell’ On. Michela Rostan.
Vi invitiamo a leggere e scaricare le varie edizioni del Report, di seguito allegati.

REPORT

 

TABELLE

In questa sezione sono disponibili invece le tabelle che analizzano le informazioni principali sullo stato di approvazione europea e di rimborso in Italia delle ATMPs.

LISTA ATMP APPROVATE DA EMA E ANCORA IN COMMERCIO
ATMP DATA appr. EU Azienda Indicazione
Holoclar
Cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo e contenenti
cellule staminali
17/02/15 Holostem Terapie Avanzate s.r.l. Trattamento di pazienti adulti affetti da deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave (definito dalla presenza di neovascolarizzazione superficiale della cornea in almeno due quadranti, con coinvolgimento della parte centrale della cornea e grave compromissione dell’acuità visiva), unilaterale o bilaterale, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici. Per la biopsia sono necessari almeno 1 – 2 mm2 di tessuto limbare non danneggiato.
Imlygic
talimogene laherparepvec
16/12/15 Amgen Europe B.V. Trattamento di pazienti adulti affetti da melanoma inoperabile con metastasi regionali o a distanza (Stadio IIIB, IIIC e IVM1a) senza coinvolgimento dell’osso, del cervello, del polmone o altro coinvolgimento viscerale.
Strimvelis
frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana
26/05/16 Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Trattamento di pazienti con Immunodeficienza Grave Combinata da Deficit di Adenosina Deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano)-compatibili
Spherox
sferoidi di condrociti umani autologhi associati a matrice
10/07/17 CO.DON AG Riparazione di difetti sintomatici della cartilagine articolare del condilo femorale e della rotula del ginocchio (grado III o IV, Società Internazionale per la Rigenerazione della Cartilagine e la Conservazione delle Articolazioni [ICRS]) con dimensioni dei difetti fino a 10 cm2 negli adulti.
Alofisel
darvadstrocel
23/03/18 Takeda Pharma A/S Trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nei casi in cui le fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. Alofisel deve essere utilizzato solo al termine dell’intervento di condizionamento delle fistole
Kymriah
tisagenlecleucel
22/08/18 Novartis Europharm Limited Kymriah è indicato per il trattamento di:
– pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi, con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva
– pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica
Yescarta
axicabtagene ciloleucel
23/08/18 Kite Pharma EU B.V./Gilead Trattamento di pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) e Linfoma Primitivo del Mediastino a Grandi Cellule B (PMBCL) refrattari o recidivanti, dopo due o più linee di terapia sistemica
Luxturna
voretigene neparvovec
22/11/18 Novartis Europharm Limited Trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali
Zynteglo
betibeglogene autotemcel
29/05/19 bluebird bio (Netherlands) B.V. Trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta Talassemia Trasfusione-Dipendente (TDT) che non hanno un genotipo β0 /β0 , per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) sia appropriato ma non sia disponibile un donatore consanguineo di HSC antigene leucocitario umano (HLA)-compatibile
Zolgensma
onsemnogene abepaevovec
18/05/20 Novartis Gene Therapies EU Limited Trattamento di:
– pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo 1, oppure
– pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2
Tecartus
brexucabtagene autoleucel
14/12/20 Kite Pharma EU B.V./Gilead Trattamento di pazienti adulti con Linfoma a Cellule Mantellari (MCL) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica che includano un inibitore della Tirosin Chinasi di Bruton (BTK)
Libmeldy
cellule CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale che codifica per il gene umano arilsulfatasi A (ARSA)
17/12/20 Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Trattamento della Leucodistrofia Metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA:
– nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,
– nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che
conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo
ATMP
Holoclar
Cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo e contenenti
cellule staminali
DATA appr. EU
17/02/15
Azienda
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.
Indicazione
Trattamento di pazienti adulti affetti da deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave (definito dalla presenza di neovascolarizzazione superficiale della cornea in almeno due quadranti, con coinvolgimento della parte centrale della cornea e grave compromissione dell’acuità visiva), unilaterale o bilaterale, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici. Per la biopsia sono necessari almeno 1 – 2 mm2 di tessuto limbare non danneggiato.
ATMP
Imlygic
talimogene laherparepvec
DATA appr. EU
16/12/15
Azienda
Amgen Europe B.V.
Indicazione
Trattamento di pazienti adulti affetti da melanoma inoperabile con metastasi regionali o a distanza (Stadio IIIB, IIIC e IVM1a) senza coinvolgimento dell’osso, del cervello, del polmone o altro coinvolgimento viscerale.
ATMP
Strimvelis
frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana
DATA appr. EU
26/05/16
Azienda
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
Indicazione
Trattamento di pazienti con Immunodeficienza Grave Combinata da Deficit di Adenosina Deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano)-compatibili
ATMP
Spherox
sferoidi di condrociti umani autologhi associati a matrice
Azienda
DATA appr. EU
10/07/17
CO.DON AG
Indicazione
Riparazione di difetti sintomatici della cartilagine articolare del condilo femorale e della rotula del ginocchio (grado III o IV, Società Internazionale per la Rigenerazione della Cartilagine e la Conservazione delle Articolazioni [ICRS]) con dimensioni dei difetti fino a 10 cm2 negli adulti.
ATMP
Alofisel
darvadstrocel
DATA appr. EU
23/03/18
Azienda
Takeda Pharma A/S
Indicazione
Trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nei casi in cui le fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. Alofisel deve essere utilizzato solo al termine dell’intervento di condizionamento delle fistole
ATMP
Kymriah
tisagenlecleucel
DATA appr. EU
22/08/18
Azienda
Novartis Europharm Limited
Indicazione
Kymriah è indicato per il trattamento di:
– pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi, con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva
– pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica
ATMP
Yescarta
axicabtagene ciloleucel
DATA appr. EU
23/08/18
Azienda
Kite Pharma EU B.V./Gilead
Indicazione
Trattamento di pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) e Linfoma Primitivo del Mediastino a Grandi Cellule B (PMBCL) refrattari o recidivanti, dopo due o più linee di terapia sistemica
ATMP
Luxturna
voretigene neparvovec
DATA appr. EU
22/11/18
Azienda
Novartis Europharm Limited
Indicazione
Trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali
ATMP
Zynteglo
betibeglogene autotemcel
DATA appr. EU
29/05/19
Azienda
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Indicazione
Trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta Talassemia Trasfusione-Dipendente (TDT) che non hanno un genotipo β0 /β0 , per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) sia appropriato ma non sia disponibile un donatore consanguineo di HSC antigene leucocitario umano (HLA)-compatibile
ATMP
Zolgensma
onsemnogene abepaevovec
DATA appr. EU
18/05/20
Azienda
Novartis Gene Therapies EU Limited
Indicazione
Trattamento di:
– pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo 1, oppure
– pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2
ATMP
Tecartus
brexucabtagene autoleucel
DATA appr. EU
14/12/20
Azienda
Kite Pharma EU B.V./Gilead
Indicazione
Trattamento di pazienti adulti con Linfoma a Cellule Mantellari (MCL) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica che includano un inibitore della Tirosin Chinasi di Bruton (BTK)
ATMP
Libmeldy
cellule CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale che codifica per il gene umano arilsulfatasi A (ARSA)
DATA appr. EU
17/12/20
Azienda
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
Indicazione
Trattamento della Leucodistrofia Metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA:
– nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,
– nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che
conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo

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CONFRONTO SULLO STATO DI RIMBORSABILITÀ NEI TOP 5 EU COUNTRIES
ATMP
Holoclar MEA
(Payment by result)
MEA (Target di popolazione ristretto e PAS – sconto) ASMR IV Procedura medica
NUB 4
Richiesta di rimborso non sottomessa
Imlygic Richiesta di rimborso non sottomessa MEA (PAS – sconto) Richiesta di rimborso non sottomessa No valore aggiunto
NUB 1
Richiesta di rimborso non sottomessa
Strimvelis Innovatività piena (scaduta)
MEA (Payment by result)
HST Richiesta di rimborso non sottomessa No valutazione AMNOG (prezzo non definito) Richiesta di rimborso non sottomessa
Spherox In valutazione (CPR) MEA (Target di popolazione ristretto e PAS – sconto) Richiesta di rimborso non sottomessa Procedura medica Richiesta di rimborso non sottomessa
Alofisel Classe C Non raccomandato ASMR IV Beneficio non quantificabile
NUB 1
Kymriah Innovatività piena, confermata a rivalutazione a un anno.
Sconto per DLBCL.
MEA (Payment at result) per entrambe le indicazioni
Cancer Drugs Funds (MAA, CAA – sconto) ATU
ASMR IV per DLBCL
ASMR III per ALL
Beneficio non quantificabile.
Outcome-based MEA con alcune assicurazioni.
NUB 1
MEA (Payment at result per entrambe le indicazioni)
Yescarta Innovatività piena, confermata a rivalutazione a un anno.
Sconto e MEA (Payment at result) per entrambe le indicazioni
Cancer Drugs Funds (MAA, CAA – sconto) ATU
ASMR III
Beneficio non quantificabile (rivalutazione a 3 anni) .
Outcome-based MEA con alcune assicurazioni.
NUB 1
MEA (Payment at result per entrambe le indicazioni)
Luxturna Innovatività piena.
Sconto e MEA (tetto di prodotto)
HST
CAA (sconto)
ASMR II,
Prezzo in negoziazione
Valore aggiunto importante
NUB 1
Tetto di spesa biennale
Zynteglo In valutazione (CPR) Non raccomandato ASMR III (pazienti 12-35 anni)
Prezzo in negoziazione
Beneficio non quantificabile
(MEA: 315k € all’acquisto + 4 pagamenti annuali alla risposta)
In valutazione AEMPS
Zolgenmsa Innovatività piena (a rivalutazione annuale). Rimborso su indicazione ristretta.
Sconto e MEA (payment at result).
Pagamenti annuali (prima tranche + 4 anni)
MAA ASMR III/V
Prezzo in negoziazione
In fase AMNOG Accordo di prezzo (criteri di eleggibilità ristretta e rivalutazione sulla base dell’outcome clinico)
Tecartus In valutazione (CTS) Cancer Drugs Funds (MAA, sconto) ASMR III In fase AMNOG In valutazione AEMPS
Libmeldy In valutazione (CTS) In valutazione NICE ASMR III In fase AMNOG In valutazione AEMPS
ATMP: Holoclar
MEA
(Payment by result)
MEA (Target di popolazione ristretto e PAS – sconto)
ASMR IV
Procedura medica
NUB 4
Richiesta di rimborso non sottomessa
ATMP: Imlygic
Richiesta di rimborso non sottomessa
MEA (PAS – sconto)
Richiesta di rimborso non sottomessa
No valore aggiunto
NUB 1
Richiesta di rimborso non sottomessa
ATMP: Strimvelis
Innovatività piena (scaduta)
MEA (Payment by result)
HST
Richiesta di rimborso non sottomessa
No valutazione AMNOG (prezzo non definito)
Richiesta di rimborso non sottomessa
ATMP: Spherox
In valutazione (CPR)
MEA (Target di popolazione ristretto e PAS – sconto)
Richiesta di rimborso non sottomessa
Procedura medica
Richiesta di rimborso non sottomessa
ATMP: Alofisel
Classe C
Non raccomandato
ASMR IV
Beneficio non quantificabile
NUB 1
ATMP: Kymriah
Innovatività piena, confermata a rivalutazione a un anno.
Sconto per DLBCL.
MEA (Payment at result) per entrambe le indicazioni
Cancer Drugs Funds (MAA, CAA – sconto)
ATU
ASMR IV per DLBCL
ASMR III per ALL
Beneficio non quantificabile.
Outcome-based MEA con alcune assicurazioni.
NUB 1
MEA (Payment at result per entrambe le indicazioni)
ATMP: Yescarta
Innovatività piena, confermata a rivalutazione a un anno.
Sconto e MEA (Payment at result) per entrambe le indicazioni
Cancer Drugs Funds (MAA, CAA – sconto)
ATU
ASMR III
Beneficio non quantificabile (rivalutazione a 3 anni) .
Outcome-based MEA con alcune assicurazioni.
NUB 1
MEA (Payment at result per entrambe le indicazioni)
ATMP: Luxturna
Innovatività piena.
Sconto e MEA (tetto di prodotto)
HST
CAA (sconto)
ASMR II,
Prezzo in negoziazione
Valore aggiunto importante
NUB 1
Tetto di spesa biennale
ATMP: Zynteglo
In valutazione (CPR)
Non raccomandato
ASMR III (pazienti 12-35 anni)
Prezzo in negoziazione
Beneficio non quantificabile
(MEA: 315k € all’acquisto + 4 pagamenti annuali alla risposta)
In valutazione AEMPS
ATMP: Zolgenmsa
Innovatività piena (a rivalutazione annuale). Rimborso su indicazione ristretta.
Sconto e MEA (payment at result).
Pagamenti annuali (prima tranche + 4 anni)
MAA
ASMR III/V
Prezzo in negoziazione
In fase AMNOG
Accordo di prezzo (criteri di eleggibilità ristretta e rivalutazione sulla base dell’outcome clinico)
ATMP: Tecartus
In valutazione (CTS)
Cancer Drugs Funds (MAA, sconto)
ASMR III
In fase AMNOG
In valutazione AEMPS
ATMP: Libmeldy
In valutazione (CTS)
In valutazione NICE
ASMR III
In fase AMNOG
In valutazione AEMPS

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CONFRONTO SULLO STATO DI RIMBORSABILITÀ IN ITALIA DELLE ATMP APPROVATE IN COMMERCIO
ATMP Prezzo al Pubblico Prezzo Ex Factory Prezzo al netto delle riduzioni temporanee di legge Data Gazzetta Ufficiale Innovatività Sconto obbligatorio Payment by Results Payment at Results Budget cap
Strimvelis 980.337,60 € 594.000,00 € 536.085,00 € 01/08/16 × × ×
Holoclar 156.788,00 € 95.000,00 € 85.737,50 € 24/02/17 × × × ×
Kymriah 528.128,00 € 320.000,00 € 12/08/19
solo per DLBCL
×
per entrambe le indicazioni (3 tranche: all’infusione, a 6 e a 12 mesi)
×
Yescarta 539.680,80 € 327.000,00 € 11/11/19 ×
per entrambe le indicazioni (3 tranche: a 180, 270 e 365 giorni)
×
Luxturna 594.144,00 € 360.000,00 € 09/01/21 × ×
21,6 Mln €/24 mesi
Zolgensma 3.556.817,72 € 2.155.124,65 € 1.945.000,00 € 13/03/21 ×
(5 tranche: alla consegna, a 12, 24, 36 e 48 mesi)
×
ATMP
Strimvelis
Prezzo al Pubblico
980.337,60 €
Prezzo Ex Factory
594.000,00 €
Prezzo al netto delle riduzioni temporanee di legge
536.085,00 €
Data Gazzetta Ufficiale
01/08/16
Innovatività
Sconto obbligatorio
×
Payment by Results
Payment at Results
×
Budget cap
×
ATMP
Holoclar
Prezzo al Pubblico
156.788,00 €
Prezzo Ex Factory
95.000,00 €
Prezzo al netto delle riduzioni temporanee di legge
85.737,50 €
Data Gazzetta Ufficiale
24/02/17
Innovatività
×
Sconto obbligatorio
×
Payment by Results
Payment at Results
×
Budget cap
×
ATMP
Kymriah
Prezzo al Pubblico
528.128,00 €
Prezzo Ex Factory
320.000,00 €
Prezzo al netto delle riduzioni temporanee di legge
Data Gazzetta Ufficiale
12/08/19
Innovatività
Sconto obbligatorio

solo per DLBCL
Payment by Results
×

Payment at Results
per entrambe le indicazioni (3 tranche: all’infusione, a 6 e a 12 mesi)
Budget cap
×
ATMP
Yescarta
Prezzo al Pubblico
539.680,80 €
Prezzo Ex Factory
327.000,00 €
Prezzo al netto delle riduzioni temporanee di legge
Data Gazzetta Ufficiale
11/11/19
Innovatività
Sconto obbligatorio
Payment by Results
×
Payment at Results

per entrambe le indicazioni (3 tranche: a 180, 270 e 365 giorni)
Budget cap
×
ATMP
Luxturna
Prezzo al Pubblico
594.144,00 €
Prezzo Ex Factory
360.000,00 €
Prezzo al netto delle riduzioni temporanee di legge
Data Gazzetta Ufficiale
09/01/21
Innovatività
Sconto obbligatorio
Payment by Results
×
Payment at Results
×
Budget cap

21,6 Mln €/24 mesi
ATMP
Zolgensma
Prezzo al Pubblico
3.556.817,72 €
Prezzo Ex Factory
2.155.124,65 €
Prezzo al netto delle riduzioni temporanee di legge
1.945.000,00 €
Data Gazzetta Ufficiale
13/03/21
Innovatività
Sconto obbligatorio
Payment by Results
×
Payment at Results

(5 tranche: alla consegna, a 12, 24, 36 e 48 mesi)
Budget cap
×

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Bando ATMP FORUM AWARD

Documento ATMP per PNRR

EVENTI

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INTERVISTE

ATMP FORUM ha iniziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Troverete di seguito le interviste:

Paolo Bonaretti, Consulente in Economia industriale per le strategie dell’Innovazione e Cluster tecnologici.

Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.

Marika Pane, Professore associato in Neuropsichiatria infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del centro pediatrico Nemo di Roma.

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