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Di seguito sono riportate le principali attività svolte da ATMP FORUM dalla nascita

Report ATMPforum

Il Report ATMP illustra lo stato dell’arte delle ATMPs nei principali Paesi europei, la visione delle Istituzioni italiane, le modalità di partnership pubblico-privato, i traguardi raggiunti e le sfide future, le dinamiche di accesso al mercato delle ATMPs e l’impatto organizzativo nelle Regioni.

Viene aggiornato ogni anno e presentato in occasione dell’Evento nazionale ATMPFORUM tenutosi negli anni 2018 e 2019 presso il Ministero della Salute.

Il Primo Report ha avuto nel 2019 la prefazione del sen. Pierpaolo Sileri e nel 2020 dell’ On. Michela Rostan.
Vi invitiamo a leggere e scaricare le varie edizioni del Report, di seguito allegati.

REPORT

Primo report-2018 Scarica ›
Secondo report-2019 Scarica ›
Terzo report-2020 (chiuso) Scaricabile previa registrazione al sito Registrati ›

TABELLE

In questa sezione sono disponibili invece le tabelle che analizzano le informazioni principali sullo stato di approvazione europea e di rimborso in Italia delle ATMPs.

LISTA ATMP APPROVATE DA EMA E ANCORA IN COMMERCIO

ATMP	DATA appr. EU	Azienda	Indicazione
Holoclar Cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo e contenenti cellule staminali	17/02/15	Holostem Terapie Avanzate s.r.l.	Trattamento di pazienti adulti affetti da deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave (definito dalla presenza di neovascolarizzazione superficiale della cornea in almeno due quadranti, con coinvolgimento della parte centrale della cornea e grave compromissione dell’acuità visiva), unilaterale o bilaterale, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici. Per la biopsia sono necessari almeno 1 – 2 mm2 di tessuto limbare non danneggiato.
Imlygic talimogene laherparepvec	16/12/15	Amgen Europe B.V.	Trattamento di pazienti adulti affetti da melanoma inoperabile con metastasi regionali o a distanza (Stadio IIIB, IIIC e IVM1a) senza coinvolgimento dell’osso, del cervello, del polmone o altro coinvolgimento viscerale.
Strimvelis frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana	26/05/16	Orchard Therapeutics (Netherlands) BV	Trattamento di pazienti con Immunodeficienza Grave Combinata da Deficit di Adenosina Deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano)-compatibili
Spherox sferoidi di condrociti umani autologhi associati a matrice	10/07/17	CO.DON AG	Riparazione di difetti sintomatici della cartilagine articolare del condilo femorale e della rotula del ginocchio (grado III o IV, Società Internazionale per la Rigenerazione della Cartilagine e la Conservazione delle Articolazioni [ICRS]) con dimensioni dei difetti fino a 10 cm2 negli adulti.
Alofisel darvadstrocel	23/03/18	Takeda Pharma A/S	Trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nei casi in cui le fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. Alofisel deve essere utilizzato solo al termine dell’intervento di condizionamento delle fistole
Kymriah tisagenlecleucel	22/08/18	Novartis Europharm Limited	Kymriah è indicato per il trattamento di: – pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi, con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva – pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica
Yescarta axicabtagene ciloleucel	23/08/18	Kite Pharma EU B.V./Gilead	Trattamento di pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) e Linfoma Primitivo del Mediastino a Grandi Cellule B (PMBCL) refrattari o recidivanti, dopo due o più linee di terapia sistemica
Luxturna voretigene neparvovec	22/11/18	Novartis Europharm Limited	Trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali
Zynteglo betibeglogene autotemcel	29/05/19	bluebird bio (Netherlands) B.V.	Trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta Talassemia Trasfusione-Dipendente (TDT) che non hanno un genotipo β0 /β0 , per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) sia appropriato ma non sia disponibile un donatore consanguineo di HSC antigene leucocitario umano (HLA)-compatibile
Zolgensma onsemnogene abepaevovec	18/05/20	Novartis Gene Therapies EU Limited	Trattamento di: – pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo 1, oppure – pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2
Tecartus brexucabtagene autoleucel	14/12/20	Kite Pharma EU B.V./Gilead	Trattamento di pazienti adulti con Linfoma a Cellule Mantellari (MCL) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica che includano un inibitore della Tirosin Chinasi di Bruton (BTK)
Libmeldy cellule CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale che codifica per il gene umano arilsulfatasi A (ARSA)	17/12/20	Orchard Therapeutics (Netherlands) BV	Trattamento della Leucodistrofia Metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA: – nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia, – nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo

ATMP
Holoclar
Cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo e contenenti
cellule staminali

DATA appr. EU
17/02/15

Azienda
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.

Indicazione
Trattamento di pazienti adulti affetti da deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave (definito dalla presenza di neovascolarizzazione superficiale della cornea in almeno due quadranti, con coinvolgimento della parte centrale della cornea e grave compromissione dell’acuità visiva), unilaterale o bilaterale, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici. Per la biopsia sono necessari almeno 1 – 2 mm2 di tessuto limbare non danneggiato.

ATMP
Imlygic
talimogene laherparepvec

DATA appr. EU
16/12/15

Azienda
Amgen Europe B.V.

Indicazione
Trattamento di pazienti adulti affetti da melanoma inoperabile con metastasi regionali o a distanza (Stadio IIIB, IIIC e IVM1a) senza coinvolgimento dell’osso, del cervello, del polmone o altro coinvolgimento viscerale.

ATMP
Strimvelis
frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana

DATA appr. EU
26/05/16

Azienda
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Indicazione
Trattamento di pazienti con Immunodeficienza Grave Combinata da Deficit di Adenosina Deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano)-compatibili

ATMP
Spherox
sferoidi di condrociti umani autologhi associati a matrice

Azienda
DATA appr. EU
10/07/17

CO.DON AG

Indicazione
Riparazione di difetti sintomatici della cartilagine articolare del condilo femorale e della rotula del ginocchio (grado III o IV, Società Internazionale per la Rigenerazione della Cartilagine e la Conservazione delle Articolazioni [ICRS]) con dimensioni dei difetti fino a 10 cm2 negli adulti.

ATMP
Alofisel
darvadstrocel

DATA appr. EU
23/03/18

Azienda
Takeda Pharma A/S

Indicazione
Trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nei casi in cui le fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. Alofisel deve essere utilizzato solo al termine dell’intervento di condizionamento delle fistole

ATMP
Kymriah
tisagenlecleucel

DATA appr. EU
22/08/18

Azienda
Novartis Europharm Limited

Indicazione
Kymriah è indicato per il trattamento di:
– pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi, con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva
– pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica

ATMP
Yescarta
axicabtagene ciloleucel

DATA appr. EU
23/08/18

Azienda
Kite Pharma EU B.V./Gilead

Indicazione
Trattamento di pazienti adulti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) e Linfoma Primitivo del Mediastino a Grandi Cellule B (PMBCL) refrattari o recidivanti, dopo due o più linee di terapia sistemica

ATMP
Luxturna
voretigene neparvovec

DATA appr. EU
22/11/18

Azienda
Novartis Europharm Limited

Indicazione
Trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali

ATMP
Zynteglo
betibeglogene autotemcel

DATA appr. EU
29/05/19

Azienda
bluebird bio (Netherlands) B.V.

Indicazione
Trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta Talassemia Trasfusione-Dipendente (TDT) che non hanno un genotipo β0 /β0 , per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) sia appropriato ma non sia disponibile un donatore consanguineo di HSC antigene leucocitario umano (HLA)-compatibile

ATMP
Zolgensma
onsemnogene abepaevovec

DATA appr. EU
18/05/20

Azienda
Novartis Gene Therapies EU Limited

Indicazione
Trattamento di:
– pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo 1, oppure
– pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2

ATMP
Tecartus
brexucabtagene autoleucel

DATA appr. EU
14/12/20

Azienda
Kite Pharma EU B.V./Gilead

Indicazione
Trattamento di pazienti adulti con Linfoma a Cellule Mantellari (MCL) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica che includano un inibitore della Tirosin Chinasi di Bruton (BTK)

ATMP
Libmeldy
cellule CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale che codifica per il gene umano arilsulfatasi A (ARSA)

DATA appr. EU
17/12/20

Azienda
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Indicazione
Trattamento della Leucodistrofia Metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA:
– nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,
– nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che
conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo

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CONFRONTO SULLO STATO DI RIMBORSABILITÀ NEI TOP 5 EU COUNTRIES

ATMP
Holoclar	MEA (Payment by result)	MEA (Target di popolazione ristretto e PAS – sconto)	ASMR IV	Procedura medica NUB 4	Richiesta di rimborso non sottomessa
Imlygic	Richiesta di rimborso non sottomessa	MEA (PAS – sconto)	Richiesta di rimborso non sottomessa	No valore aggiunto NUB 1	Richiesta di rimborso non sottomessa
Strimvelis	Innovatività piena (scaduta) MEA (Payment by result)	HST	Richiesta di rimborso non sottomessa	No valutazione AMNOG (prezzo non definito)	Richiesta di rimborso non sottomessa
Spherox	In valutazione (CPR)	MEA (Target di popolazione ristretto e PAS – sconto)	Richiesta di rimborso non sottomessa	Procedura medica	Richiesta di rimborso non sottomessa
Alofisel	Classe C	Non raccomandato	ASMR IV	Beneficio non quantificabile NUB 1
Kymriah	Innovatività piena, confermata a rivalutazione a un anno. Sconto per DLBCL. MEA (Payment at result) per entrambe le indicazioni	Cancer Drugs Funds (MAA, CAA – sconto)	ATU ASMR IV per DLBCL ASMR III per ALL	Beneficio non quantificabile. Outcome-based MEA con alcune assicurazioni. NUB 1	MEA (Payment at result per entrambe le indicazioni)
Yescarta	Innovatività piena, confermata a rivalutazione a un anno. Sconto e MEA (Payment at result) per entrambe le indicazioni	Cancer Drugs Funds (MAA, CAA – sconto)	ATU ASMR III	Beneficio non quantificabile (rivalutazione a 3 anni) . Outcome-based MEA con alcune assicurazioni. NUB 1	MEA (Payment at result per entrambe le indicazioni)
Luxturna	Innovatività piena. Sconto e MEA (tetto di prodotto)	HST CAA (sconto)	ASMR II, Prezzo in negoziazione	Valore aggiunto importante NUB 1	Tetto di spesa biennale
Zynteglo	In valutazione (CPR)	Non raccomandato	ASMR III (pazienti 12-35 anni) Prezzo in negoziazione	Beneficio non quantificabile (MEA: 315k € all’acquisto + 4 pagamenti annuali alla risposta)	In valutazione AEMPS
Zolgenmsa	Innovatività piena (a rivalutazione annuale). Rimborso su indicazione ristretta. Sconto e MEA (payment at result). Pagamenti annuali (prima tranche + 4 anni)	MAA	ASMR III/V Prezzo in negoziazione	In fase AMNOG	Accordo di prezzo (criteri di eleggibilità ristretta e rivalutazione sulla base dell’outcome clinico)
Tecartus	In valutazione (CTS)	Cancer Drugs Funds (MAA, sconto)	ASMR III	In fase AMNOG	In valutazione AEMPS
Libmeldy	In valutazione (CTS)	In valutazione NICE	ASMR III	In fase AMNOG	In valutazione AEMPS

ATMP: Holoclar

MEA
(Payment by result)

MEA (Target di popolazione ristretto e PAS – sconto)

ASMR IV

Procedura medica
NUB 4