I prodotti medicinali per terapia avanzata (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) costituiscono una classe innovativa ed eterogenea di biofarmaci. Il quadro legale, normativo e regolatorio per gli ATMP nell’Unione Europea è stato stabilito dalla Commissione Europea nel 2007 (Regolamento CE n. 1394/2007)¹

Questa classe di medicinali comprende :

Medicinali per la terapia genica (Gene Therapy Medicinal Product, GTMP):

terapie costituite da un principio attivo che include o è costituito da un acido nucleico ricombinante utilizzato o somministrato nell’uomo allo scopo di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica oppure terapie con effetto terapeutico, profilattico o diagnostico, direttamente correlato alla sequenza di acido nucleico ricombinante che contiene, o al prodotto dell’espressione genica di tale sequenza

Medicinali per la terapia cellulare (Cellular Therapy Medicinal Product, CTMP):

prodotto biologico che contiene o consiste in cellule o tessuti che sono stati sottoposti a una manipolazione sostanziale (ad esempio espansione delle cellule (in coltura, ex-vivo), differenziazione e/o attivazione con fattori di crescita, modifica ex-vivo delle cellule, editing del genoma)² in modo che siano state alterate le caratteristiche biologiche, le funzioni fisiologiche o le proprietà strutturali rilevanti per l’uso clinico previsto, o di cellule o tessuti che non sono destinati a essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo oppure prodotto biologico presentato come avente proprietà per (o essere utilizzato o somministrato a) esseri umani al fine di trattare, prevenire o diagnosticare una malattia esercitando un’azione farmacologica, immunologica o metabolica delle sue cellule o dei suoi tessuti

Prodotti di ingegneria tissutale (Tissue Enginereed Product, TEP):

prodotti che contengono o consistono in cellule o tessuti (di origine umana o animale; vitali o non vitali) ingegnerizzati oppure è una terapia presentata come avente proprietà per (o è usata o somministrata nell’uomo al fine di) rigenerare, riparare o sostituire un tessuto umano

Prodotti combinati (qualsiasi dispositivo medico combinato con TEP, CTMP o GTMP):

L’organo dell’EMA attualmente deputato alla valutazione della qualità, della sicurezza e dell’efficacia degli ATMP ed a seguirne gli sviluppi scientifici è il Committee for Advanced Therapies (Comitato per le Terapie Avanzate, CAT). Oltre a ciò, l’ente è incaricato di valutare le domande di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per gli ATMP e fornisce raccomandazioni scientifiche per la classificazione delle terapie avanzate³.