Negli ultimi anni il rapido avanzamento del progresso scientifico in campo biotecnologico ha permesso lo sviluppo di sempre più numerosi ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products, Prodotti Medicinali per Terapie Avanzate). L’innovatività del processo produttivo, l’elevato valore clinico e, dati i costi elevati, la sostenibilità economica tipici di questi prodotti hanno generato un interesse sempre maggiore da parte degli stakeholder.

In questo contesto nasce ATMP Forum, un’agorà virtuale con l’obiettivo di informare e discutere su progressi, e tematiche cliniche, economiche e organizzative relative agli ATMP in primis, e alle terapie innovative che hanno il potenziale di offrire una terapia risolutiva a pazienti con condizioni patologiche per le quali ad oggi non esiste una terapia convenzionale adeguata (malattie rare, malattie genetiche, malattie neuromuscolari, metaboliche , etc..).

Gli ATMP rappresentano una speranza concreta di cura, spesso definitiva, di patologie gravi ed invalidanti – sovente anche rare. Esse sono potenzialmente congiungibili a qualsiasi area terapeutica e, pertanto, rappresentano una preziosa opportunità per il Servizio Sanitario Nazionale (SSN).
I medicinali per le terapie avanzate sono prodotti biotecnologici che si classificano nelle seguenti quattro categorie:

• Prodotti di Terapia Genica: costituiti da un acido nucleico ricombinante capace di indurre un effetto terapeutico, profilattico o diagnostico. Tali farmaci permettono di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica. Nel caso di malattie genetiche in cui un gene è difettoso o assente, la terapia genica consente di trasferire la copia funzionante del gene in questione.
• Prodotti di Terapia Cellulare Somatica: costituiti da cellule o tessuti che hanno subito un processo di manipolazione significativa con lo scopo di modificarne le caratteristiche biologiche, le funzioni fisiologiche o le proprietà strutturali o che non sono destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie dell’organismo. Il fine di questi medicinali è quello di trattare, prevenire o diagnosticare le malattie. Le cellule o i tessuti di partenza per la produzione di queste terapie possono essere:
  – di origine autologa (derivata dal paziente stesso),
  – di origine allogenica (ottenuta da un donatore),
  – di origine xenogena (derivata da un donatore di una specie animale diversa dall’uomo). 
• Prodotti di Ingegneria Tissutale: contengono cellule o tessuti che sono stati significativamente manipolati o che non sono destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie dell’organismo, allo scopo di riparare, rigenerare o sostituire i tessuti umani.
• Medicinali per Terapie Avanzate Combinate: contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale contenente cellule o tessuti