Uno studio clinico relativo ad una nuova terapia genica per il trattamento dell’anemia falciforme è stato approvato dalla US Food and Drug Administration. L’anemia falciforme è una malattia genetica ereditaria causata da una mutazione a carico del gene della β-emoglobina. La caratteristica forma a falce dei globuli rossi dei pazienti con questa patologia ostacola il movimento attraverso i vasi sanguigni. I sintomi principali includono anemia, dolore e complicanze potenzialmente letali. Nello studio clinico recentemente approvato, i ricercatori della University of California utilizzeranno il sistema di editing genomico CRISPR/Cas9 per sostituire il gene mutato con una copia funzionale.
