SINDROME DI HURLER: PRIMI RISULTATI POSITIVI PER LA TERAPIA GENICA SVILUPPATA DALL’ISTITUTO SAN RAFFAELE-TELETHON MILANO (SR-TIGET)

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La sindrome di Hurler, detta anche mucopolisaccaridosi di tipo 1H, è una patologia rara dovuta alla mancanza di un enzima che degrada particolari zuccheri, i glicosaminoglicani, che accumulandosi possono danneggiare le cellule di diversi organi. Questi processi influenzano la crescita e lo sviluppo cognitivo compromettendoli e possono portare la persona a morte per complicanze cardiovascolari e respiratorie. I ricercatori dell’SR-Tiget hanno ottenuto risultati positivi dai primi 8 pazienti con tale sindrome.
I ricercatori sono riusciti, attraverso una terapia genica innovativa, a correggere il difetto genetico alla base della sindrome di Hurler. “Dal punto di vista clinico, si è potuto osservare: una progressiva acquisizione di nuove competenze motorie e cognitive, un’ottima crescita in altezza e una riduzione della rigidità articolare e della opacità della cornea” ha affermato la Prof.ssa Maria Ester Bernardo, responsabile dell’Unità funzionale di Trapianto del midollo osseo pediatrico dell’Ospedale San Raffaele

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