EMOFILIA B: DA EMA L’OK PER LA VALUTAZIONE ACCELERATA DELLA TERAPIA GENICA ETRANADEZ DI CSL BEHRING

https://www.cslbehring.com

L’Agenzia Europea dei medicinali ha accettato la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per etranacogene dezaparvovec (Etrana-Dez) di CSL Behring ai sensi della procedura di valutazione accelerata.
EtranaDez è una terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato ed è indicata per il trattamento una tantum dei pazienti affetti da emofilia B con fenotipo emorragico grave.
Se approvata, sarà la prima terapia ad offrire ai pazienti emorragici un’alternativa terapeutica che riduce significativamente i sanguinamenti con un’unica infusione.
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati ottenuti nello studio registrativo HOPE-B, ad oggi il più vasto sulla terapia genica nell’emofilia B. I pazienti con emofilia B classificati con un fenotipo emorragico grave trattati con etranacogene dezaparvovec hanno dimostrato una riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) del 64%. Etranacogene dezaparvovec è stato progettato specificamente per rendere possibile una capacità di coagulazione sanguigna quasi normale, prendendo di mira la causa sottostante alla condizione: un gene F9 difettoso che causa una carenza del Fattore IX (FIX) della coagulazione.
La procedura di valutazione accelerata, adottata dall’EMA, riduce potenzialmente la tempistica di valutazione da 210 a 150 giorni ed è adottata quando, la terapia desta un interesse importante per la salute pubblica, specialmente in termini di innovazione terapeutica.

In Evidenza

Z

NEWS

i

DOCUMENTI

12.10.2023 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

EVENTI

ATMP: Work in progress

II Edizione – 11 Ottobre 2023

Il tema delle Advanced Therapy Medicinal Products e dell’accesso all’innovazione solleva rilevanti questioni riguardo l’equilibrio tra la sostenibilità del sistema sanitario e quella delle aziende farmaceutiche, richiedendo costante confronto e cooperazione tra governi, agenzie regolatorie e industria farmaceutica per sviluppare politiche e prezzi adeguati a garantire l’accesso ai pazienti. Per consentire la necessaria crescita dell’innovazione medica è infatti cruciale trovare un punto di incontro tra l’innovazione terapeutica e la sostenibilità finanziaria del sistema sanitario, bilanciando i costi con il valore terapeutico.

In questo contesto, le definizioni chiave, la normativa e i processi di rimborso delle ATMP giocano un ruolo fondamentale, e saranno i temi al centro dei tavoli di lavoro della giornata.

leggi tutto

PRESENTAZIONE VI REPORT ITALIANO SULLE ATMP

VI Edizione – 12 Ottobre 2023

L’evento di presentazione del report ATMP Forum, giunto alla VI edizione, è occasione per promuovere l’interazione ed il confronto tra i principali attori del sistema al fine di evidenziare le problematiche ancora irrisolte e prevenire le sfide future, ma anche di confrontarsi con le prospettive europee in ambito terapie avanzate e l’evoluzione necessaria anche a livello nazionale per agevolare la ricerca, l’accesso all’innovazione e la sostenibilità.

leggi tutto
w

INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

Scopri di più ›


ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

Scopri di più ›


ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Scopri di più ›