In uno studio pubblicato su Science Translational Medicine, un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR Tiget), ha dimostrato l’efficacia di una nuova piattaforma per terapia genica che permette di veicolare in maniera mirata, selettiva e regolabile il rilascio di molecole immunostimolanti nel glioblastoma multiforme.
La strategia utilizzata dal team di ricerca, coordinato da Luigi Naldini e Nadia Coltella e sostenuto da Fondazione AIRC, è quella di ingegnerizzare in laboratorio con vettori lentivirali le cellule staminali ematopoietiche che danno origine a tutte le cellule del sangue, tra cui i monociti che poi si evolveranno in macrofagi una volta distribuiti nei tessuti.
Il tumore richiama spontaneamente monociti e macrofagi che in questo caso sono utilizzati come un “cavallo di Troia” per il rilascio locale di molecole immunostimolanti come interleuchina-12 ed interferone-alfa.
I vettori virali sono programmati in modo da rilasciare le citochine solo nei monociti derivati dalle cellule staminali ingegnerizzate una volta che raggiungono il tumore.
Utilizzando questa strategia su modelli sperimentali di glioblastoma multiforme molto aggressivi e simili alla malattia umana, i risultati sono stati incoraggianti: si è ottenuta una riduzione della massa tumorale e una buona sopravvivenza a lungo termine; in alcuni casi c’è stata la totale remissione del tumore e la creazione di una memora immunitaria anti-tumorale.
I ricercatori, nel frattempo, stanno procedendo con lo sviluppo della piattaforma e studiano come potenziarne l’utilizzo in associazione ad altre strategie di immunoterapia.
