In seguito all’appello di Fondazione Telethon per scongiurare il ritiro dal mercato di terapie geniche salvavita per le malattie rare e alla pubblicazione dell’articolo Ensuring a Future for Gene Therapy for Rare Diseases su Nature Medicine, a firma dei Professori Luigi Naldini ed Alessandro Aiuti, direttore e vice-direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, e di Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, nasce il Consorzio AGORA, access to gene therapies for rare diseases a cui parteciperanno scienziati provenienti da sei paesi Europeo.
L’agorà nasce dall’esigenza del mondo accademico e della ricerca scientifica avanzata di intervenire sulla tendenza negativa registrata negli ultimi anni per salvare le terapie che spesso rappresentano l’unica possibilità di sopravvivenza per tanti bambini. Tra i membri del Consorzio, il Prof. Luigi Naldini, il Prof. Alessandro Aiuti e la Prof.ssa Ester Bernardo, Coordinatore Clinico dell’Unità di Ricerca Pediatrica del SR-Tiget.
L’obiettivo dell’AGORA è quello di coinvolgere a livello europeo i diversi attori del mondo delle terapie avanzate (scienziati, associazioni di pazienti, agenzie di finanziamento pubbliche e private, aziende farmaceutiche, enti regolatori e pagatori ed agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie) in modo da poter mettere in atto delle azioni congiunte a diversi livelli per semplificare lo sviluppo di questi farmaci complessi, riducendo anche i costi di produzione, rendendo le terapie più sostenibili