TERAPIA GENICA ED EPILESSIA: OTTIMI RISULTATI SU TOPI ED ORGANOIDI

www.aboutpharma.com

Un team di ricercatori dell’University College of London ha sviluppato una terapia genica per il trattamento dell’epilessia che, a differenza delle altre terapie geniche sviluppate finora, non influenza le cellule di un’intera regione del cervello ma agisce selettivamente su determinati neuroni.

La terapia, infatti, sarebbe in grado di colpire solamente i neuroni iperattivi e terminare la sua attività quando le convulsioni terminano, senza mai compromettere la funzione cognitiva.

I risultati dello studio preclinico, pubblicati recentemente su Science, dimostrano che la terapia, somministrata attraverso l’iniezione di un vettore virale contenente la terapia genica nell’ippocampo – una zona del cervello molto sensibile all’attività convulsiva – ha avuto un marcato effetto antiepilettico in tutti i topi trattati, registrando una riduzione media delle convulsioni dell’80%. Inoltre, studi successivi hanno dimostrato che i topi che erano stati trattati con la terapia genica avevano le stesse capacità di apprendimento e di comportamento dei controlli.

Sebbene si tratti di una fase preliminare, i risultati sembrano essere molto promettenti e, un ulteriore aspetto interessante è che, agendo a valle della crisi epilettica e non sulla causa genetica, la stessa terapia potrebbe potenzialmente essere adatta a trattare tutti i tipi di convulsioni, comprese quelle non collegate ad una specifica parte del cervello.

 

In Evidenza

Z

NEWS

i

DOCUMENTI

12.10.2023 - Scarica la nuova edizione del report ATMP FORUM

22.02.2022 - Le terapie CAR-T in Italia: sfide ed evoluzione del contesto organizzativo

EVENTI

ATMP: Work in progress

II Edizione – 11 Ottobre 2023

Il tema delle Advanced Therapy Medicinal Products e dell’accesso all’innovazione solleva rilevanti questioni riguardo l’equilibrio tra la sostenibilità del sistema sanitario e quella delle aziende farmaceutiche, richiedendo costante confronto e cooperazione tra governi, agenzie regolatorie e industria farmaceutica per sviluppare politiche e prezzi adeguati a garantire l’accesso ai pazienti. Per consentire la necessaria crescita dell’innovazione medica è infatti cruciale trovare un punto di incontro tra l’innovazione terapeutica e la sostenibilità finanziaria del sistema sanitario, bilanciando i costi con il valore terapeutico.

In questo contesto, le definizioni chiave, la normativa e i processi di rimborso delle ATMP giocano un ruolo fondamentale, e saranno i temi al centro dei tavoli di lavoro della giornata.

leggi tutto

PRESENTAZIONE VI REPORT ITALIANO SULLE ATMP

VI Edizione – 12 Ottobre 2023

L’evento di presentazione del report ATMP Forum, giunto alla VI edizione, è occasione per promuovere l’interazione ed il confronto tra i principali attori del sistema al fine di evidenziare le problematiche ancora irrisolte e prevenire le sfide future, ma anche di confrontarsi con le prospettive europee in ambito terapie avanzate e l’evoluzione necessaria anche a livello nazionale per agevolare la ricerca, l’accesso all’innovazione e la sostenibilità.

leggi tutto
w

INTERVISTE

ATMP FORUM ha intervistato i Relatori dell’evento “PRESENTAZIONE DEL QUINTO REPORT ITALIANO SULLE ATMP” del 19 Ottobre 2021

Scopri di più ›


ATMP FORUM AWARD ha intervistato i RICERCATORI ITALIANI che hanno partecipato al Bando del SECONDO ATMP FORUM AWARD, presentando un Progetto di Ricerca in ambito ATMP

Scopri di più ›


ATMP FORUM ha inziato un approfondimento nel mondo delle ATMP attraverso interviste dedicate agli esperti nel settore delle terapie avanzate in Italia.

Obiettivo è fare il punto sullo scenario attuale e futuro delle ATMPs in Italia: nuovi progetti di ricerca? Nuove speranze per i malati?

Scopri di più ›