TERAPIA GENICA ED EPILESSIA: OTTIMI RISULTATI SU TOPI ED ORGANOIDI

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Un team di ricercatori dell’University College of London ha sviluppato una terapia genica per il trattamento dell’epilessia che, a differenza delle altre terapie geniche sviluppate finora, non influenza le cellule di un’intera regione del cervello ma agisce selettivamente su determinati neuroni.

La terapia, infatti, sarebbe in grado di colpire solamente i neuroni iperattivi e terminare la sua attività quando le convulsioni terminano, senza mai compromettere la funzione cognitiva.

I risultati dello studio preclinico, pubblicati recentemente su Science, dimostrano che la terapia, somministrata attraverso l’iniezione di un vettore virale contenente la terapia genica nell’ippocampo – una zona del cervello molto sensibile all’attività convulsiva – ha avuto un marcato effetto antiepilettico in tutti i topi trattati, registrando una riduzione media delle convulsioni dell’80%. Inoltre, studi successivi hanno dimostrato che i topi che erano stati trattati con la terapia genica avevano le stesse capacità di apprendimento e di comportamento dei controlli.

Sebbene si tratti di una fase preliminare, i risultati sembrano essere molto promettenti e, un ulteriore aspetto interessante è che, agendo a valle della crisi epilettica e non sulla causa genetica, la stessa terapia potrebbe potenzialmente essere adatta a trattare tutti i tipi di convulsioni, comprese quelle non collegate ad una specifica parte del cervello.

 

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